킬레이트화 요법을 필요로 하는 만성 철 과부하의 치료에서 SSP-004184의 약동학
2021년 6월 11일 업데이트: Shire
킬레이트화 요법이 필요한 만성 철분 과부하 치료에서 SSP-004184(SPD602)의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상, 24주, 오픈 라벨, 다기관 연구
이 연구의 목적은 일차 진단이 유전성 또는 선천성 빈혈인 수혈 철 과부하 환자에서 SSP-004184AQ를 평가하는 것입니다.
SSP-004184AQ는 수혈 철 과부하 환자에게 만성적으로 매일 경구 투여하기 위해 개발 중인 철 킬레이트제입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
32
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beirut, 레바논
- American University of Beirut Medical Center
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children'S Center For Cancer And Blood Diseases
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Weill Cornell Medical College
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Cairo, 이집트
- Ain Shams University Pediatric Hospitals
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Cairo, 이집트
- Cairo University Pediatric Hospitals
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Cagliari, 이탈리아, 09121
- Ospedale Regionale Microcitemie
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Milan, 이탈리아, 20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
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Genoa
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Genova, Genoa, 이탈리아, 16128
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
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Torino
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Orbassano, Torino, 이탈리아, 10043
- San Luigi Hospital Thalassemia Centre
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 승인된 동의서에 기꺼이 서명하고 서명할 수 있습니다.
- 연령: 스크리닝 시 18-60세.
- 일생 동안 20회 이상 수혈을 받았고 철분 킬레이트제로 만성 치료가 필요한 수혈 철 과부하가 있는 피험자. 주의: 정기적으로 교환 수혈을 받는 낫적혈구병 피험자와 정기적으로 수혈을 받고 있는 중간 지중해 빈혈(수혈 의존성 지중해 빈혈 중간 매개체)이 있는 철분이 과부하된 피험자가 자격이 있습니다.
- SSP-004184AQ의 첫 투여 전 최소 1일 내지 5일, 연구 기간 24주 및 마지막 투여 후 1주 동안 총 약 26주 동안 기존의 모든 철 킬레이트화 요법을 기꺼이 중단합니다.
- 각 복용 전 2시간과 복용 후 1시간 동안 금식할 의향이 있습니다.
- 스크리닝 시 혈청 페리틴 >500ng/mL.
- 기준선 간의 철 농도는 FerriScan® R2 MRI로 측정한 g당 철 5mg 이상(등가 건조 중량, 간)입니다.
- 이전 세 번의 수혈 전 헤모글로빈 농도의 평균은 7.5g/dL 이상입니다.
성인 여성 피험자는 다음과 같아야 합니다.
- 폐경 후(12개월 연속 자발적인 무월경), 또는
- 외과적으로 불임 또는
- 가임 여성은 스크리닝 방문에서 음성 베타-HCG 임신 검사를 받아야 하고 기준선 방문에서 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
가임 여성은 임신으로 이어질 수 있는 성행위를 삼가거나 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 의학적 검토, 신체 검사 또는 스크리닝 조사 결과, 주임 조사관(PI)은 피험자가 연구에 부적합하다고 간주합니다.
- 기준선 검사 전 30일 이내에 비선택적 입원.
- SSP-004184AQ 투여를 금하는 임상적으로 관련된 구강, 심혈관, 위장, 간, 담도, 신장, 내분비, 폐, 신경, 정신, 면역, 골수 또는 피부 장애의 증거.
- 수혈철철증 이외의 원인으로 인한 철분 과부하.
- 중증 신부전의 증거, 예: 정상 상한치보다 1.5배 높은 혈청 크레아티닌 또는 일일 1gm 이상의 단백뇨 또는 계산된 사구체 여과율 <60mL/min.
다음을 포함한 심각한 철분 과부하:
- T2* MRI <10ms
- FerriScan R2 MRI에 의한 간 철 농도 >30mg/g 간(dw)
- 마그네슘 스테아레이트, 크로스카멜로스 나트륨 또는 SSP-004184AQ에 대한 알려진 민감성.
- 스크리닝 시 100,000/μL 미만의 혈소판 수 또는 절대 호중구 수가 1500/mm3 미만.
- 안전성 실험실 평가를 위해 처방된 채혈을 배제하는 불충분한 정맥 접근.
- 스크리닝 시 ALT >200 IU/L.
- 기준선 테스트 전 30일 이내에 조사용 에이전트 사용.
- 임신 또는 수유중인 여성.
심장 좌심실 박출률
- 심초음파 또는 MRI로 스크리닝하기 전 12개월 동안 현지에서 결정된 정상 범위 미만 또는
- MRI에 의한 기준선 검사에서 <50%(MRI 정보를 사용할 수 없는 경우 LVEF에 대해 심초음파가 허용됨).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SPD602
24주 동안 매일 2회 50mg/kg/일 경구 투여
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24주 동안 매일 2회 50mg/kg/일 경구 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FerriScan R2 자기공명영상(MRI)으로 평가한 간 철 농도(LIC)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 12주 및 24주
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SPD602의 효능은 LIC를 결정하여 평가했습니다.
FerriScan R2 표준 절차를 사용하여 복부 MRI 데이터를 수집하고 LIC를 결정하는 데 사용했습니다.
기준선에서 음의 변화는 LIC가 감소했음을 나타냅니다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
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기준선, 12주 및 24주
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수혈 철 섭취에 의해 조정되고 FerriScan R2 MRI에 의해 평가된 LIC의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주 및 24주
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SPD602의 효능은 LIC를 결정하고 수혈 철분 섭취량을 조정하여 평가했습니다.
FerriScan R2 표준 절차를 사용하여 복부 MRI 데이터를 수집하고 LIC를 결정하는 데 사용했습니다.
기준선에서 음의 변화는 LIC가 감소했음을 나타냅니다.
MRI 검사일에 수혈을 받은 피험자의 경우 MRI 검사일 직전에 수혈한 경우도 1일 수혈량 산정에 포함하였다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
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기준선, 12주 및 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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R2* MRI로 평가한 LIC의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주 및 24주
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SPD602의 효능은 LIC를 결정하여 평가했습니다.
R2* 표준 절차(간 및 췌장)를 사용하여 복부 MRI 데이터를 수집하고 LIC를 결정하는 데 사용했습니다.
기준선에서 음의 변화는 LIC가 감소했음을 나타냅니다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
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기준선, 12주 및 24주
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수혈 철 섭취에 의해 조정되고 R2* MRI에 의해 평가된 LIC의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12주 및 24주
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SPD602의 효능은 LIC를 결정하고 수혈 철분 섭취량을 조정하여 평가했습니다.
R2* 표준 절차(간 및 췌장)를 사용하여 복부 MRI 데이터를 수집하고 LIC를 결정하는 데 사용했습니다.
기준선에서 음의 변화는 LIC가 감소했음을 나타냅니다.
MRI 검사일에 수혈을 받은 피험자의 경우 MRI 검사일 직전에 수혈한 경우도 1일 수혈량 산정에 포함하였다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
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기준선, 12주 및 24주
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심장 철 부하를 추정하는 데 사용되는 MRI 매개변수인 심장 T2* 이완 속도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주 및 24주
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SPD602의 효능은 심장 철 부하를 추정하여 평가했습니다.
심장 MRI의 T2* 데이터는 표준 절차를 사용하여 수집되었으며 심장 철 부하의 추정치로 사용되었습니다.
T2*는 밀리초 단위로 보고되는 MR 이완 매개변수입니다.
조직 내의 철은 자기장의 균질성을 감소시키고 T2* 이완 속도를 단축시킵니다(Anderson, 2001).
낮은 심장 T2* 값은 심부전 위험 증가와 관련이 있습니다(Kirk, 2009).
T2* 이완 속도의 기준선에서 음의 변화는 철 부하가 증가했음을 나타냅니다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
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기준선, 12주 및 24주
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혈청 페리틴의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주 및 16주
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혈청 페리틴 수치는 혈청 생화학 분석을 통해 결정되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 혈청 페리틴이 감소했음을 나타냅니다.
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기준선, 8주 및 16주
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LIC의 FerriScan R2 MRI 분석에서 반응자로 분류된 참가자 수
기간: 12주 및 24주
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반응자는 측정된 시점에서 관찰된 간 철 농도(LIC)가 기준선 값 미만인 참가자로 정의되었습니다.
LIC는 표준 절차에 따라 FerriScan R2를 사용하여 복부 MRI로 평가되었습니다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
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12주 및 24주
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수혈 철 섭취량에 맞게 조정된 LIC의 FerriScan R2 MRI 분석에서 응답자로 분류된 참가자 수
기간: 12주 및 24주
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반응자는 측정된 시점에서 관찰된 간 철 농도(LIC)가 기준선 값 미만인 참가자로 정의되었습니다.
LIC는 표준 절차에 따라 FerriScan R2로 복부 MRI로 평가했으며 결과는 수혈 철분 섭취에 대해 조정되었습니다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
MRI 검사일에 수혈을 받은 피험자의 경우 MRI 검사일 직전에 수혈한 경우도 1일 수혈량 산정에 포함하였다.
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12주 및 24주
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LIC의 R2* MRI 분석에 의해 응답자로 분류된 참가자 수
기간: 12주 및 24주
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반응자는 측정된 시점에서 관찰된 간 철 농도(LIC)가 기준선 값 미만인 참가자로 정의되었습니다.
LIC는 표준 절차(간 및 췌장)에 따라 R2*로 복부 MRI로 평가되었습니다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
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12주 및 24주
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수혈 철 섭취에 대해 조정된 LIC의 R2* MRI 분석에 의해 응답자로 분류된 참가자 수
기간: 12주 및 24주
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반응자는 측정된 시점에서 관찰된 간 철 농도(LIC)가 기준선 값 미만인 참가자로 정의되었습니다.
LIC는 표준 절차(간 및 췌장)에 따라 R2*를 사용한 복부 MRI로 평가되었고 결과는 수혈 철분 섭취에 대해 조정되었습니다.
조기 종료는 프로토콜에 정의된 방문 날짜 +/- 14일 기간 내에 있었고 3명의 참가자에 대한 다음 예정된 MRI 방문에 매핑되었습니다.
MRI 검사일에 수혈을 받은 피험자의 경우 MRI 검사일 직전에 수혈한 경우도 1일 수혈량 산정에 포함하였다.
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12주 및 24주
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혈청 페리틴에 의해 반응자로 분류된 참가자 수
기간: 8주 및 16주
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응답자는 측정된 시점에서 관찰된 혈청 페리틴 수치가 기준선 값 미만인 참가자로 정의되었습니다.
혈청 페리틴 수치는 혈청 생화학 분석을 통해 결정되었습니다.
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8주 및 16주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 9월 14일
기본 완료 (실제)
2014년 4월 18일
연구 완료 (실제)
2014년 4월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 5월 23일
처음 게시됨 (추정)
2012년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
SPD602에 대한 임상 시험
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Shire완전한
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Shire완전한
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Shire종료됨
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Shire종료됨