Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Farmakokinetyka SSP-004184 w leczeniu przewlekłego przeciążenia żelazem wymagającego terapii chelatowej

11 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Shire

Faza 2, 24-tygodniowe, otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę SSP-004184 (SPD602) w leczeniu przewlekłego obciążenia żelazem wymagającego terapii chelatowej

Celem tego badania jest ocena SSP-004184AQ u pacjentów z przeładowaniem żelazem po transfuzji, u których podstawową diagnozą jest dziedziczna lub wrodzona niedokrwistość.

SSP-004184AQ jest opracowywanym chelatorem żelaza do przewlekłego codziennego podawania doustnego pacjentom z przeciążeniem żelazem w wyniku transfuzji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • Ain Shams University Pediatric Hospitals
      • Cairo, Egipt
        • Cairo University Pediatric Hospitals
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children'S Center For Cancer And Blood Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Weill Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Włochy
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Ospedale Regionale Microcitemie
      • Milan, Włochy, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico
    • Genoa
      • Genova, Genoa, Włochy, 16128
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Włochy, 10043
        • San Luigi Hospital Thalassemia Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i możliwość podpisania zatwierdzonej świadomej zgody.
  • Wiek: 18-60 lat włącznie, w momencie seansu.
  • Pacjenci, którzy otrzymali więcej niż 20 transfuzji w swoim życiu i którzy mają przetoczone przetoczenie żelaza, wymagające przewlekłego leczenia chelatorem żelaza. N.B.: Pacjenci z anemią sierpowatokrwinkową otrzymujący regularne transfuzje wymienne i pacjenci z przeładowaniem żelazem z talasemią pośrednią, którzy otrzymują regularne transfuzje (talasemia intermedia zależna od transfuzji) kwalifikują się.
  • Chęć przerwania wszystkich istniejących terapii chelatujących żelazo na minimalny okres od jednego do pięciu dni przed pierwszą dawką SSP-004184AQ, 24-tygodniowy czas trwania badania i 1 tydzień po ostatniej dawce, łącznie przez około 26 tygodni.
  • Gotowość do poszczenia dwie godziny przed i godzinę po każdej dawce.
  • Ferrytyna w surowicy >500 ng/ml podczas badania przesiewowego.
  • Wyjściowe stężenie żelaza w wątrobie jest większe lub równe 5 mg żelaza na g (ekwiwalent suchej masy, wątroba) określone za pomocą FerriScan® R2 MRI.
  • Średnia z poprzednich trzech stężeń hemoglobiny przed transfuzją jest większa lub równa 7,5 g/dl.

  • Dorosłe kobiety powinny być:

    1. Po menopauzie (12 kolejnych miesięcy samoistnego braku miesiączki) lub
    2. Chirurgicznie sterylne lub
    3. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego beta-HCG podczas wizyty przesiewowej oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty wyjściowej.

Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od aktywności seksualnej, która może skutkować ciążą lub zgodzić się na stosowanie dopuszczalnych metod antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • W wyniku przeglądu lekarskiego, badania fizykalnego lub badań przesiewowych główny badacz (PI) uznaje badanego za niezdolnego do badania.
  • Nieplanowana hospitalizacja w ciągu 30 dni przed badaniem wyjściowym.
  • Dowody na klinicznie istotne zaburzenia jamy ustnej, układu krążenia, żołądkowo-jelitowe, wątrobowe, żółciowe, nerkowe, hormonalne, płucne, neurologiczne, psychiatryczne, immunologiczne, szpiku kostnego lub choroby skóry, które są przeciwwskazaniem do dawkowania SSP-004184AQ.
  • Przeciążenie żelazem z przyczyn innych niż syderoza transfuzyjna.
  • Dowody na ciężką niewydolność nerek, np. stężenie kreatyniny w surowicy 1,5 razy powyżej górnej granicy normy lub białkomocz większy niż 1 g na dobę lub obliczona szybkość przesączania kłębuszkowego <60 ml/min.

  • Ciężkie przeciążenie żelazem, w tym:

    1. T2* MRI <10 ms
    2. stężenie żelaza w wątrobie metodą FerriScan R2 MRI >30mg/g wątroba (dw)
  • Znana wrażliwość na stearynian magnezu, kroskarmelozę sodową lub SSP-004184AQ.
  • Liczba płytek krwi poniżej 100 000/μl lub bezwzględna liczba neutrofili poniżej 1500/mm3 podczas badania przesiewowego.
  • Niewystarczający dostęp żylny uniemożliwiający pobranie przepisanej krwi do badań laboratoryjnych bezpieczeństwa.
  • AlAT podczas badania przesiewowego >200 j.m./l.
  • Użycie dowolnego badanego środka w ciągu 30 dni poprzedzających badanie podstawowe.
  • Samice w ciąży lub karmiące.

  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca

    1. Poniżej lokalnie określonego zakresu normy w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym za pomocą echokardiografu lub MRI lub
    2. <50% w badaniu wyjściowym za pomocą MRI (echokardiografia jest akceptowalna dla LVEF, jeśli informacje z MRI nie są dostępne).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: SPD602
50 mg/kg mc./dobę doustnie dwa razy na dobę przez 24 tygodnie
Lek: SPD602
50 mg/kg mc./dobę doustnie dwa razy na dobę przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • SSP-004184, deferitazol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia żelaza w wątrobie (LIC) oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) FerriScan R2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Skuteczność SPD602 oceniano przez określenie LIC. Dane MRI jamy brzusznej zebrano przy użyciu standardowych procedur FerriScan R2 i wykorzystano do określenia LIC. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że LIC zmniejszył się. Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników.
Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w LIC skorygowana o przyjmowanie żelaza przez transfuzję i oceniona za pomocą FerriScan R2 MRI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Skuteczność SPD602 oceniano przez określenie LIC i dostosowanie do spożycia żelaza w transfuzji. Dane MRI jamy brzusznej zebrano przy użyciu standardowych procedur FerriScan R2 i wykorzystano do określenia LIC. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że LIC zmniejszył się. W przypadku uczestników, którzy mieli transfuzję krwi w dniu badania MRI, transfuzja krwi wykonana bezpośrednio przed datą badania MRI została uwzględniona w obliczeniu dziennego spożycia transfuzji. Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników.
Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana LIC w stosunku do wartości początkowej oceniana za pomocą R2* MRI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Skuteczność SPD602 oceniano przez określenie LIC. Dane MRI jamy brzusznej zebrano przy użyciu standardowych procedur R2* (wątroba i trzustka) i wykorzystano do określenia LIC. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że LIC zmniejszył się. Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników.
Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Zmiana LIC w stosunku do wartości wyjściowej skorygowana o spożycie żelaza w wyniku transfuzji i oceniona za pomocą R2* MRI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Skuteczność SPD602 oceniano przez określenie LIC i dostosowanie do spożycia żelaza w transfuzji. Dane MRI jamy brzusznej zebrano przy użyciu standardowych procedur R2* (wątroba i trzustka) i wykorzystano do określenia LIC. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że LIC zmniejszył się. W przypadku uczestników, którzy mieli transfuzję krwi w dniu badania MRI, transfuzja krwi wykonana bezpośrednio przed datą badania MRI została uwzględniona w obliczeniu dziennego spożycia transfuzji. Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników.
Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Zmiana w stosunku do wartości początkowej częstości relaksacji serca T2*, parametru MRI używanego do oszacowania obciążenia żelazem serca
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Skuteczność SPD602 oceniano przez oszacowanie ładunku żelaza w sercu. Dane T2* z rezonansu magnetycznego serca zebrano przy użyciu standardowych procedur i wykorzystano do oszacowania ładunku żelaza w sercu. T2* to parametr relaksacji MR podawany w milisekundach. Żelazo w tkance zmniejsza jednorodność pola magnetycznego i skraca czas relaksacji T2* (Anderson, 2001). Niskie wartości sercowe T2* są związane ze zwiększonym ryzykiem niewydolności serca (Kirk, 2009). Ujemna zmiana tempa relaksacji T2* w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje, że wzrosło obciążenie żelazem. Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników.
Wartość wyjściowa, 12 i 24 tydzień
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w stężeniu ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 8 i 16 tydzień
Stężenia ferrytyny w surowicy określono na podstawie analiz biochemicznych surowicy. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje, że poziom ferrytyny w surowicy obniżył się.
Punkt wyjściowy, 8 i 16 tydzień
Liczba uczestników sklasyfikowanych jako odpowiadających na podstawie analizy FerriScan R2 MRI LIC
Ramy czasowe: 12 i 24 tydzień
Odpowiadającego zdefiniowano jako uczestnika, u którego obserwowane stężenie żelaza w wątrobie (LIC) w zmierzonym punkcie czasowym było niższe niż wartość wyjściowa. LIC oceniono za pomocą MRI jamy brzusznej za pomocą FerriScan R2 zgodnie ze standardowymi procedurami. Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników.
12 i 24 tydzień
Liczba uczestników sklasyfikowanych jako osoby reagujące na leczenie za pomocą analizy FerriScan R2 MRI LIC skorygowanej o spożycie żelaza po transfuzji
Ramy czasowe: 12 i 24 tydzień
Odpowiadającego zdefiniowano jako uczestnika, u którego obserwowane stężenie żelaza w wątrobie (LIC) w zmierzonym punkcie czasowym było niższe niż wartość wyjściowa. LIC oceniono za pomocą MRI jamy brzusznej za pomocą FerriScan R2 zgodnie ze standardowymi procedurami, a wyniki skorygowano o spożycie żelaza w transfuzji. Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników. W przypadku uczestników, którzy mieli transfuzję krwi w dniu badania MRI, transfuzja krwi wykonana bezpośrednio przed datą badania MRI została uwzględniona w obliczeniu dziennego spożycia transfuzji.
12 i 24 tydzień
Liczba uczestników sklasyfikowanych jako reagujący na podstawie analizy R2* MRI LIC
Ramy czasowe: 12 i 24 tydzień
Odpowiadającego zdefiniowano jako uczestnika, u którego obserwowane stężenie żelaza w wątrobie (LIC) w zmierzonym punkcie czasowym było niższe niż wartość wyjściowa. LIC oceniono za pomocą MRI jamy brzusznej z R2* zgodnie ze standardowymi procedurami (wątroba i trzustka). Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników.
12 i 24 tydzień
Liczba uczestników sklasyfikowanych jako odpowiadających na podstawie analizy R2* MRI LIC skorygowanej o spożycie żelaza w wyniku transfuzji
Ramy czasowe: 12 i 24 tydzień
Odpowiadającego zdefiniowano jako uczestnika, u którego obserwowane stężenie żelaza w wątrobie (LIC) w zmierzonym punkcie czasowym było niższe niż wartość wyjściowa. LIC oceniono za pomocą MRI jamy brzusznej z R2* zgodnie ze standardowymi procedurami (wątroba i trzustka), a wyniki skorygowano o spożycie żelaza w transfuzji. Wczesne zakończenie nastąpiło w ramach daty wizyty zdefiniowanej w protokole +/- 14 dni i zostało przypisane do następnej zaplanowanej wizyty MRI dla 3 uczestników. W przypadku uczestników, którzy mieli transfuzję krwi w dniu badania MRI, transfuzja krwi wykonana bezpośrednio przed datą badania MRI została uwzględniona w obliczeniu dziennego spożycia transfuzji.
12 i 24 tydzień
Liczba uczestników sklasyfikowanych jako reagujący na podstawie stężenia ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: 8 i 16 tygodni
Odpowiadającego zdefiniowano jako uczestnika, u którego obserwowany poziom ferrytyny w surowicy w zmierzonym punkcie czasowym był niższy niż wartość wyjściowa. Stężenia ferrytyny w surowicy określono na podstawie analiz biochemicznych surowicy.
8 i 16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

14 września 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

18 kwietnia 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

18 kwietnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

24 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

29 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPD602-203
  • FBS0701-CTP-16 (INNY: Ferrokin)
  • 2011-005675-16 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SPD602

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj