Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a genetikailag célzott enzimpótló terápiáról előrehaladott szívelégtelenség esetén (CUPID-2b)

2016. február 25. frissítette: Celladon Corporation

2b. fázisú, kettős vak, placebo-kontrollos, multinacionális, többközpontú, randomizált vizsgálat, amely a MYDICAR® (AAV1/SERCA2a) intracoronáris beadásának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli szívelégtelenségben szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja annak felmérése, hogy a MYDICAR képes-e csökkenteni és/vagy késleltetni a szívelégtelenséggel kapcsolatos kórházi kezelések gyakoriságát előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő betegeknél, ha a maximális és optimalizált terápiájukhoz adják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

250

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Aalst, Belgium
      • Leuven, Belgium
  • Dánia
      • Aalborg, Dánia
      • Coppenhagen, Dánia
      • Hvidovre, Dánia
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
    • California
      • La jolla, California, Egyesült Államok
      • Long Beach, California, Egyesült Államok
      • San Diego, California, Egyesült Államok
      • Sylmar, California, Egyesült Államok
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Egyesült Államok
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok
      • Miami, Florida, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok
      • St. Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Winston Salem, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Egyesült Államok
      • Tullahoma, Tennessee, Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Egyesült Államok
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
      • Holon, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Rehovot, Izrael
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország
      • Wroclaw, Lengyelország
      • Zabrze, Lengyelország
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
      • Debrecen, Magyarország
  • Németország
      • Bad Nauheim, Németország
      • Berlin, Németország
      • Dresden, Németország
      • Köln, Németország
      • München, Németország
  • Svédország
      • Malmö, Svédország
      • Stockholm, Svédország
      • Örebrö, Svédország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Eltérő rendelkezés hiányában a szűrést a vizsgálati készítmény 0. napon történő beadása előtt 30 napon belül el kell végezni, kivéve az 1. és 4. felvételi kritériumnál. Az alanyoknak meg kell felelniük a következő kritériumoknak ahhoz, hogy részt vegyenek a vizsgálatban:

  1. Negatív neutralizáló AAV1 antitestek (NAb) (titer <1:2 vagy nem egyértelmű) a szűrést követő 90 napon belül.
  2. 18-80 éves korig a beleegyezés aláírásakor.

  3. Krónikus szisztolés szívelégtelenség ischaemiás vagy nem ischaemiás kardiomiopátia következtében. Az ischaemiás kardiomiopátiában szenvedő betegeknek legalább egy fő koszorúér-érrel kell rendelkezniük, ahol a thrombolysis in Myocardialis Infarction (TIMI) 3. fokozatú áramlása van. Ha az alanyon 2 hónapon belül nem esett át koszorúér-angiográfia, ez a kritérium az alany véletlen besorolása után értékelhető, és közvetlenül a vizsgálati készítmény tervezett infúziója előtt angiográfián esnek át.

    1. A hipertrófiás kardiomiopátia kizárt.
    2. A toxikus és alkoholos kardiomiopátiák mindaddig megengedettek, amíg a toxin- vagy alkoholexpozíció megszűnt, és a spontán gyógyulás kizárásához elegendő határérték eltelt.
  4. A bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≤35% bármikor a vizsgálati készítmény beadását megelőző 60 napos időszakban.
  5. A New York Heart Association (NYHA) II., III. vagy IV. osztályú szívelégtelenség diagnózisa legalább 90 nappal a szűrés előtt.

  6. Személyre szabott, maximális, optimalizált HF-terápia, amely összhangban van az American College of Cardiology (ACC)/American Heart Association (AHA) és az Európai Kardiológiai Társaság (ESC) gyakorlati irányelveivel a krónikus szívelégtelenség kezelésére (ACC/AHA/ESC HF iránymutatások), és időről időre frissítve:

    1. Orális diuretikum, angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátló (vagy angiotenzin-receptor blokkoló (ARB), ha ACE-intolerancia) és a tolerált béta-blokkolók a megfelelő adagolási útmutatóban feltüntetett jóváhagyott adagokban. . A béta-blokkolók megválasztása az összes részt vevő országban szívelégtelenség miatt engedélyezettekre korlátozódik (biszoprolol, karvedilol vagy elnyújtott felszabadulású metoprolol-szukcinát). Hacsak nem ellenjavallt vagy nem tolerálható, meg kell fontolni az aldoszteron antagonista hozzáadását hyperkalaemia és jelentős veseműködési zavar hiányában és a kialakuló szabványoknak megfelelően; a végső döntést a vizsgáló dönti el. A fenti gyógyszerek adagolásának stabilnak kell lennie legalább 30 napig a szűrést megelőzően, bár a vizelethajtók dózisának növelése vagy csökkentése az orvosi indikációk szerint megengedett. Az ettől a kombinációtól való eltéréssel rendelkező alanyok felvételét előzetesen jóvá kell hagynia az orvosi monitorral.
    2. Az újraszinkronizációs terápiát, ha az ACC/AHA/ESC HF irányelvek szerint klinikailag indokolt, legalább 6 hónappal a szűrés előtt be kell ültetni.
    3. A beültethető kardioverter defibrillátort (ICD), ha az ACC/AHA/ESC HF irányelvek szerint klinikailag indokolt, legalább 30 nappal a szűrés előtt be kell ültetni.
    4. A szívrehabilitációnak összhangban kell lennie az Ügynökség Egészségügyi Politikai és Kutatási Klinikai Gyakorlati Irányelvével, 17. szám, Szívrehabilitáció. Ez nem jelenti azt, hogy a potenciális jelöltet a szűréskor vagy a jövőben be kell vonni egy szívrehabilitációs programba.
  7. Minden fogamzóképes nőnek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkeznie a vizsgálati készítmény beadása előtt, és bele kell egyeznie a megfelelő fogamzásgátlás (szájon át szedhető vagy injekciós fogamzásgátlók, méhen belüli eszközök, műtéti sterilizálás vagy óvszer és spermicid kombinációja) alkalmazásába, vagy a szexuális szexuális korlátozás korlátozásába. vazectomizált partnerre gyakorolt ​​​​aktivitás 3 hónapig a vizsgálati gyógyszer beadását követően. A gyermeknemzésre képes férfiaknak vállalniuk kell, hogy a vizsgálati készítmény beadását követően 3 hónapig akadályozzák a fogamzásgátlást (óvszer és spermicid kombinációja), vagy korlátozzák tevékenységüket a menopauza utáni, műtétileg sterilizált vagy fogamzásgátlást gyakorló partnerre.
  8. Képes megérteni és betartani a vizsgálati követelményeket, amint azt aláírt írásos beleegyező nyilatkozat és az orvosi információ kiadása igazolja.

  9. Az alábbi kockázati tényezők közül legalább egy jelenléte:

    1. Szívelégtelenség miatti kórházi kezelés a szűrést követő 6 hónapon belül, vagy a kórházi kezelés helyett legalább 2 ambuláns beavatkozás a súlyosbodó szívelégtelenség jeleinek és tüneteinek tervezett kezelésére (pl. intravénás vízhajtók, perifériás ultrafiltráció)
    2. N-terminális pro-B-típusú nátriuretikus peptid (NT-proBNP) >1200 pg/ml (BNP >225 pg/ml) a szűrést követő 30 napon belül; ha az alany pitvarfibrillációban szenved, az NT-proBNP >1600 pg/ml (BNP >275 pg/mL) a szűrést követő 30 napon belül
  10. Csak Németországban: Orvosilag javallott diagnosztikai angiográfiára a klinikus belátása szerint.

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kritériumok bármelyikének megfelelő alanyok kizárásra kerülnek a vizsgálatból:

  1. Bármilyen intravénás (IV) terápia pozitív inotrópokkal, értágítókkal vagy diuretikumokkal a szűrést megelőző 30 napon belül.
  2. Restrikciós kardiomiopátia, obstruktív kardiomiopátia, akut szívizomgyulladás, szívburok betegség, amiloidózis, infiltratív kardiomiopátia, nem korrigált pajzsmirigybetegség vagy diszkrét LV aneurizma.
  3. Szívműtét, percutan coronaria intervenció (PCI) vagy billentyűplasztika a szűrést megelőző 30 napon belül.
  4. Szívinfarktus (MI) (pl. ST-elevációs MI [STEMI] vagy nagy nem STEMI) a szűrést megelőző 90 napon belül. A nagy, nem STEMI-t a kreatinin-kináz (CK)-MB esetében a normál felső határának (ULN) > 3-szorosát, a troponin esetében pedig a normálérték felső határának 5-szörösét kell meghatározni.
  5. Korábbi szívátültetés, bal kamrai redukciós műtét (LVRS), kardiomioplasztika, passzív visszatartó eszköz (pl. CorCap™ Cardiac Support Device), sebészileg beültetett bal kamrai segédeszköz (LVAD) vagy szívsönt.
  6. Valószínűleg azonnali szívátültetésre vagy LVAD implantátumra van szükség a hemodinamikai instabilitás miatt.
  7. A korábbi coronaria bypass graft (CABG) nem tekinthető ideálisnak a vizsgálatba való bevonáshoz; a potenciális jelölt azonban eseti alapon felülvizsgálható. Ideális esetben a graft nyílása könnyen összekapcsolható legyen a katéterrel, és a graftnak jelentős mennyiségű potenciálisan életképes szívizomot kell perfundálnia.
  8. Az angiográfiához használt kontrasztanyagokkal szembeni ismert túlérzékenység; a kontraszt angiográfia előtti nagy dózisú szteroid előkezelés az anamnézisben vagy annak valószínű szükségessége.
  9. A vizsgáló véleménye szerint jelentős bal fő vagy ostialis jobb coronaria luminalis szűkület.
  10. Májfunkciós tesztek (alanin-amino-transzferáz [ALT], aszpartát-aminotranszferáz [AST], alkalikus foszfatáz) a normálérték felső határának 3-szorosa a vizsgált gyógyszer beadását megelőző 30 napon belül, vagy ismert belső májbetegség (pl. cirrhosis, krónikus hepatitis B vagy hepatitis C vírusfertőzés) ).
  11. Jelenlegi vagy valószínű hemodialízis szükségessége a felvételt követő 12 hónapon belül vagy a jelenlegi glomeruláris filtrációs ráta (GFR) ≤20 ml/perc/1,73 m^2 a vesebetegségben szenvedő étrend módosítása (MDRD) számítással becsülve.
  12. Vérzéses diathesis vagy thrombocytopenia, ha a vérlemezkeszám <50 000 vérlemezke/μl.
  13. Anémia meghatározása szerint a hemoglobin <9 g/dl, feltéve, hogy nincs bizonyíték a vérzésre.
  14. Ismert AIDS vagy HIV szeropozitív státusz, vagy korábbi immunhiányos diagnózis, abszolút neutrofilszám <1000 sejt/mm^3.
  15. Bármely rák diagnosztizálása vagy kezelése, kivéve a bazálissejtes karcinómát az elmúlt 5 évben. (A rák korábbi kórtörténete nem kizáró ok, amennyiben az alany a diagnózis és a kezelés időpontja óta legalább 5 évig betegségmentes).
  16. Korábbi részvétel a géntranszfer vizsgálatában; azonban, ha a vizsgálat nem volt vak, vagy egyébként létezik olyan dokumentáció, amely szerint az alanyt randomizálták a placebo-kontrollcsoportba, és nem kapott aktív géntranszfer szert, akkor az alany figyelembe vehető ebben a vizsgálatban.
  17. Vizsgálati beavatkozásban vagy más klinikai vizsgálatban való részvétel a vizsgálati gyógyszer beadásától számított 30 napon belül vagy a szűrést megelőző 5 felezési időn belül. Kivételt képezhet, ha az egyén nem terápiás megfigyeléses vizsgálatban (regiszterben) vagy egy terápiás vizsgálat megfigyelési részében vesz részt, ahol a szponzoráló hatóság engedélyezi a felvételt.
  18. Terhes vagy szoptató.
  19. A közelmúltban előfordult pszichiátriai betegség, beleértve a kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélést, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg rontja az alany azon képességét, hogy megfeleljen a protokoll által előírt eljárásoknak.
  20. Egyéb egyidejű egészségügyi állapot(ok), amelyeket a protokoll kifejezetten nem zár ki, de veszélyeztetheti az alany vagy a vizsgálat céljainak biztonságát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AAV1/SERCA2a (MYDICAR)
Intrakoronáris infúzió
Genetikai: AAV1/SERCA2a (MYDICAR)
Egyszeri intrakoronáris infúzió 1 x 10^13 DNáz-rezisztens részecskék (DRP) MYDICAR
Placebo Comparator: Placebo
Intrakoronáris infúzió
Genetikai: Placebo
Egyszeri intrakoronáris infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az ismétlődő eseményekig (szívelégtelenséggel [HF] kapcsolatos kórházi kezelések, ambulánsan súlyosbodó szívelégtelenség) eltelt idő terminális események (minden okból kifolyólag bekövetkező halálozás, szívátültetés, mechanikus keringéstámogató eszköz [MCSD] beültetése) esetén
Időkeret: Az adagolástól 12 hónapig
Az adagolástól 12 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A végső eseményekig eltelt idő (minden ok miatt bekövetkező halál, szívátültetés, MCSD beültetés) visszatérő események jelenlétében.
Időkeret: Az adagolástól 12 hónapig
Az adagolástól 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Celladon Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Call 1-858-366-4288, Celladon Corporation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. július 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. július 17.

Első közzététel (Becslés)

2012. július 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. március 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. február 25.

Utolsó ellenőrzés

2016. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CELL-004
  • 2012-001700-37 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel