- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01643330
Tutkimus geneettisesti kohdistetusta entsyymikorvaushoidosta pitkälle edenneen sydämen vajaatoiminnan hoitoon (CUPID-2b)
Vaihe 2b, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikansallinen, monikeskus, satunnaistettu tutkimus, jossa arvioidaan MYDICAR®:n (AAV1/SERCA2a) intrakoronaarisen annon turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
-
-
-
-
-
Aalst, Belgia
-
Leuven, Belgia
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel
-
Holon, Israel
-
Jerusalem, Israel
-
Rehovot, Israel
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola
-
Wroclaw, Puola
-
Zabrze, Puola
-
-
-
-
-
Malmö, Ruotsi
-
Stockholm, Ruotsi
-
Örebrö, Ruotsi
-
-
-
-
-
Bad Nauheim, Saksa
-
Berlin, Saksa
-
Dresden, Saksa
-
Köln, Saksa
-
München, Saksa
-
-
-
-
-
Aalborg, Tanska
-
Coppenhagen, Tanska
-
Hvidovre, Tanska
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
-
Debrecen, Unkari
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
-
-
California
-
La jolla, California, Yhdysvallat
-
Long Beach, California, Yhdysvallat
-
San Diego, California, Yhdysvallat
-
Sylmar, California, Yhdysvallat
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat
-
Miami, Florida, Yhdysvallat
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
-
-
Louisiana
-
Alexandria, Louisiana, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Winston Salem, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Yhdysvallat
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Yhdysvallat
-
Tullahoma, Tennessee, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat
-
-
Wisconsin
-
Waukesha, Wisconsin, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ellei toisin mainita, seulonta on suoritettava 30 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen antamista päivänä 0, paitsi mitä mainitaan sisällyttämiskriteereissä 1 ja 4. Koehenkilöiden on täytettävä seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:
- Negatiiviset neutraloivat AAV1-vasta-aineet (NAb) (tiitteri <1:2 tai epäselvä) 90 päivän sisällä seulonnasta.
- Tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 18-80-vuotias.
Krooninen systolinen sydämen vajaatoiminta, joka johtuu iskeemisestä tai ei-iskeemisestä kardiomyopatiasta. Potilailla, joilla on iskeeminen kardiomyopatia, on oltava vähintään yksi suuri sepelvaltimo, jossa on trombolyysi sydäninfarktissa (TIMI) asteen 3 virtaus. Jos tutkittavalle ei ole tehty sepelvaltimon angiografiaa 2 kuukauden kuluessa, tämä kriteeri voidaan arvioida sen jälkeen, kun potilas on satunnaistettu ja hänelle tehdään angiografia juuri ennen suunniteltua tutkimuslääkkeen infuusiota.
- Hypertrofinen kardiomyopatia on suljettu pois.
- Toksiset ja alkoholiperäiset kardiomyopatiat ovat sallittuja, kunhan myrkky- tai alkoholialtistus on eliminoitu ja riittävä määrä rajaa on kulunut spontaanin toipumisen poissulkemiseksi.
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≤35 % milloin tahansa tutkimuslääkkeen antamista edeltävän 60 päivän ajanjakson aikana.
- New York Heart Associationin (NYHA) luokan II, III tai IV HF-diagnoosi vähintään 90 päivää ennen seulontaa.
Yksilöllinen, maksimaalinen, optimoitu HF-hoito, joka on yhdenmukainen American College of Cardiologyn (ACC)/American Heart Associationin (AHA) ja European Society of Cardiologyn (ESC) käytännön ohjeiden kanssa kroonisen sydämen vajaatoiminnan hoidossa (ACC/AHA/ESC HF-ohjeet) ja päivittyy aika ajoin:
- Yksittäiselle kohteelle sopiva lääkehoito, mukaan lukien suun kautta otettava diureetti, angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjä (tai angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB), jos ACE-intoleranssi) ja siedettynä beetasalpaaja hyväksytyillä annoksilla, jotka on merkitty vastaavassa pakkausselosteessa . Beetasalpaajien valinta on rajoitettu kaikissa osallistujamaissa sydämen vajaatoimintaan hyväksyttyihin lääkkeisiin (bisoprololi, karvediloli tai pitkävaikutteinen metoprololisukkinaatti). Ellei se ole vasta-aiheista tai ei siedä, aldosteroniantagonistien lisäämistä tulee harkita hyperkalemiaa ja merkittävää munuaisten vajaatoimintaa puuttuessa ja kehittyvien standardien mukaisesti. lopullisen päätöksen tekee tutkija. Yllä mainittujen lääkkeiden annostelun on oltava vakaa vähintään 30 päivää ennen seulontaa, vaikka diureettien titraus suuremmaksi tai pienemmäksi lääketieteellisesti indikoidun mukaisesti on sallittua. Kaikkien tästä yhdistelmästä poikkeavien koehenkilöiden rekisteröinti on hyväksyttävä lääkärintarkastajan kanssa.
- Uudelleensynkronointihoito, jos se on kliinisesti aiheellista ACC/AHA/ESC HF-ohjeiden mukaan, on oltava implantoitu vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Implantoitava kardiovertteridefibrillaattori (ICD), jos se on kliinisesti aiheellista ACC/AHA/ESC HF-ohjeiden mukaan, on oltava implantoitu vähintään 30 päivää ennen seulontaa.
- Sydämen kuntoutuksen tulee olla yhdenmukainen Terveydenhuoltopolitiikan ja tutkimuksen kliinisen käytännön ohjeen numero 17, sydämen kuntoutuksen kanssa. Tämä ei tarkoita, että potentiaalisen ehdokkaan tulee olla mukana sydämen kuntoutusohjelmassa seulonnassa tai tulevaisuudessa.
- Kaikilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti ennen tutkimuslääkkeen antamista, ja heidän tulee suostua käyttämään asianmukaista ehkäisyä (määriteltynä suun kautta tai ruiskeena annettavia ehkäisyvälineitä, kohdunsisäisiä välineitä, kirurgista sterilointia tai kondomin ja siittiöiden torjunta-aineen yhdistelmää) tai rajoittavansa seksiä. vasektomoidulle kumppanille 3 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Miesten, jotka kykenevät synnyttämään lapsen, on suostuttava käyttämään esteehkäisyä (kondomin ja siittiöiden torjunta-aineen yhdistelmä) tai rajoittamaan toiminta vaihdevuosien jälkeen, kirurgisesti steriloituun tai ehkäisyä harjoittavaan kumppaniin 3 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
- Kyky ymmärtää ja noudattaa tutkimusvaatimuksia, mistä on osoituksena allekirjoitettu kirjallinen suostumuslomake ja lääketieteellisten tietojen luovutuslomake.
Vähintään yhden seuraavista riskitekijöistä:
- Sydämen vajaatoiminnan sairaalahoito 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai sairaalahoidon sijasta vähintään 2 avohoitoa sydämen vajaatoiminnan pahenemisen merkkien ja oireiden suunniteltua hoitoa varten (esim. suonensisäiset diureetit, perifeerinen ultrasuodatus)
- N-terminaalinen pro-B-tyypin natriureettinen peptidi (NT-proBNP) > 1200 pg/ml (BNP > 225 pg/ml) 30 päivän sisällä seulonnasta; jos koehenkilöllä on eteisvärinä, NT-proBNP > 1600 pg/ml (BNP > 275 pg/ml) 30 päivän kuluessa seulonnasta
- Vain Saksassa: Lääketieteellisesti indikoitu diagnostiseen angiografiaan kliinikon harkinnan mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta:
- Mikä tahansa suonensisäinen (IV) hoito positiivisilla inotroopeilla, vasodilataattoreilla tai diureeteilla 30 päivän aikana ennen seulontaa.
- Restriktiivinen kardiomyopatia, obstruktiivinen kardiomyopatia, akuutti sydänlihastulehdus, perikardiaalinen sairaus, amyloidoosi, infiltratiivinen kardiomyopatia, korjaamaton kilpirauhasen sairaus tai erillinen LV-aneurysma.
- Sydänkirurgia, perkutaaninen sepelvaltimointerventio (PCI) tai valvuloplastia 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Sydäninfarkti (MI) (esim. ST elevaatio MI [STEMI] tai suuri ei-STEMI) 90 päivän sisällä ennen seulontaa. Suuri ei-STEMI määritetään > 3x normaalin yläraja (ULN) kreatiniinikinaasi (CK)-MB:lle tai > 5x ULN troponiinille.
- Aiempi sydämensiirto, vasemman kammion pienennysleikkaus (LVRS), sydänlihasleikkaus, passiivinen rajoituslaite (esim. CorCap™ Cardiac Support Device), kirurgisesti istutettu vasemman kammion apulaite (LVAD) tai sydämen shuntti.
- Todennäköinen välitön sydämensiirron tai LVAD-istutteen tarve hemodynaamisen epävakauden vuoksi.
- Aikaisempaa sepelvaltimon ohitusleikkausta (CABG) ei pidetä ihanteellisena sisällytettäväksi tutkimukseen; potentiaalinen ehdokas voidaan kuitenkin arvioida tapauskohtaisesti. Ihannetapauksessa siirteen aukon tulisi olla helppo kytkeä katetrin kanssa ja siirteen tulisi perfusoida merkittävä määrä mahdollisesti elinkykyistä sydänlihasta.
- Tunnettu yliherkkyys angiografiassa käytetyille varjoaineille; suuriannoksisen steroidihoidon historia tai todennäköinen tarve ennen varjoaineangiografiaa.
- Merkittävä, tutkijan mielestä vasemman pää- tai ostiaalinen oikean sepelvaltimon luminaalinen ahtauma.
- Maksan toimintakokeet (alaniiniaminotransferaasi [ALT], aspartaattiaminotransferaasi [AST], alkalinen fosfataasi) > 3 x ULN 30 päivän aikana ennen tutkittavan lääkkeen antamista tai tunnettua luontaista maksasairautta (esim. kirroosi, krooninen hepatiitti B- tai hepatiitti C -virusinfektio) ).
- Nykyinen tai todennäköinen hemodialyysin tarve 12 kuukauden sisällä rekisteröinnin jälkeen tai nykyinen glomerulussuodatusnopeus (GFR) ≤20 ml/min/1,73 m^2 arvioitu ruokavalion muutos munuaissairaudessa (MDRD) -laskelmalla.
- Verenvuotodiateesi tai trombosytopenia määritellään verihiutaleiden määräksi <50 000 verihiutaletta/μl.
- Anemia määritellään hemoglobiiniksi <9 g/dl, mikäli verenvuodosta ei ole viitteitä.
- Tunnettu AIDS- tai HIV-seropositiivinen tila tai aikaisempi diagnoosi immuunipuutostilasta, jonka absoluuttinen neutrofiilien määrä <1000 solua/mm^3.
- Minkä tahansa muun syövän kuin tyvisolusyövän diagnoosi tai hoito viimeisen viiden vuoden aikana. (Syövän aikaisempi sairaushistoria ei ole poissulkeva, kunhan tutkittava on ollut taudista vapaa vähintään 5 vuotta diagnoosin ja hoidon jälkeen).
- Aikaisempi osallistuminen geeninsiirtotutkimukseen; Kuitenkin, jos tutkimus oli sokkoutettu tai muuten on olemassa dokumentaatiota siitä, että koehenkilö satunnaistettiin lumelääkevertailuryhmään eikä hän saanut aktiivista geeninsiirtoainetta, koehenkilöä voidaan harkita tähän tutkimukseen.
- Tutkimusinterventio tai osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta ennen seulontaa. Poikkeus voidaan tehdä, jos henkilö on mukana ei-terapeuttisessa havainnointitutkimuksessa (rekisterissä) tai terapeuttisen tutkimuksen havainnointiosuudessa, jossa sponsoroiva viranomainen antaa luvan.
- Raskaana oleva tai imettävä.
- Viimeaikainen psykiatrinen sairaus, mukaan lukien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö, joka todennäköisesti heikentää tutkijan mielestä tutkittavan kykyä noudattaa protokollan edellyttämiä toimenpiteitä.
- Muut samanaikaiset sairaudet, jotka, vaikka niitä ei nimenomaisesti suljekaan pois tutkimussuunnitelmassa, voivat vaarantaa kohteen tai tutkimuksen tavoitteet.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: AAV1/SERCA2a (MYDICAR)
Intrakoronaarinen infuusio
|
Yksittäinen koronaarinen infuusio 1 x 10^13 DNaasi Resistant Particles (DRP) MYDICAR
|
Placebo Comparator: Plasebo
Intrakoronaarinen infuusio
|
Yksittäinen koronaarinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Aika toistuviin tapahtumiin (sydämen vajaatoimintaan [HF] liittyvät sairaalahoidot, ambulatorinen sydämen vajaatoiminnan paheneminen) terminaalisten tapahtumien yhteydessä (kaiken syyn aiheuttama kuolema, sydämensiirto, mekaaninen verenkiertoa tukeva laite [MCSD])
Aikaikkuna: Annosta 12 kuukauteen asti
|
Annosta 12 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Aika terminaaliseen tapahtumaan (kaiken syyn aiheuttama kuolema, sydämensiirto, MCSD-istutus) toistuvien tapahtumien yhteydessä.
Aikaikkuna: Annosta 12 kuukauteen asti
|
Annosta 12 kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Call 1-858-366-4288, Celladon Corporation
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Jaski BE, Jessup ML, Mancini DM, Cappola TP, Pauly DF, Greenberg B, Borow K, Dittrich H, Zsebo KM, Hajjar RJ; Calcium Up-Regulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy In Cardiac Disease (CUPID) Trial Investigators. Calcium upregulation by percutaneous administration of gene therapy in cardiac disease (CUPID Trial), a first-in-human phase 1/2 clinical trial. J Card Fail. 2009 Apr;15(3):171-81. doi: 10.1016/j.cardfail.2009.01.013.
- Jessup M, Greenberg B, Mancini D, Cappola T, Pauly DF, Jaski B, Yaroshinsky A, Zsebo KM, Dittrich H, Hajjar RJ; Calcium Upregulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy in Cardiac Disease (CUPID) Investigators. Calcium Upregulation by Percutaneous Administration of Gene Therapy in Cardiac Disease (CUPID): a phase 2 trial of intracoronary gene therapy of sarcoplasmic reticulum Ca2+-ATPase in patients with advanced heart failure. Circulation. 2011 Jul 19;124(3):304-13. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.111.022889. Epub 2011 Jun 27.
- Zsebo K, Yaroshinsky A, Rudy JJ, Wagner K, Greenberg B, Jessup M, Hajjar RJ. Long-term effects of AAV1/SERCA2a gene transfer in patients with severe heart failure: analysis of recurrent cardiovascular events and mortality. Circ Res. 2014 Jan 3;114(1):101-8. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.113.302421. Epub 2013 Sep 24.
- Horowitz JD, Rosenson RS, McMurray JJ, Marx N, Remme WJ. Clinical Trials Update AHA Congress 2010. Cardiovasc Drugs Ther. 2011 Feb;25(1):69-76. doi: 10.1007/s10557-011-6285-9.
- Greenberg B, Butler J, Felker GM, Ponikowski P, Voors AA, Pogoda JM, Provost R, Guerrero J, Hajjar RJ, Zsebo KM. Prevalence of AAV1 neutralizing antibodies and consequences for a clinical trial of gene transfer for advanced heart failure. Gene Ther. 2016 Mar;23(3):313-9. doi: 10.1038/gt.2015.109. Epub 2015 Dec 24.
- Greenberg B, Butler J, Felker GM, Ponikowski P, Voors AA, Desai AS, Barnard D, Bouchard A, Jaski B, Lyon AR, Pogoda JM, Rudy JJ, Zsebo KM. Calcium upregulation by percutaneous administration of gene therapy in patients with cardiac disease (CUPID 2): a randomised, multinational, double-blind, placebo-controlled, phase 2b trial. Lancet. 2016 Mar 19;387(10024):1178-86. doi: 10.1016/S0140-6736(16)00082-9. Epub 2016 Jan 21.
- Greenberg B, Yaroshinsky A, Zsebo KM, Butler J, Felker GM, Voors AA, Rudy JJ, Wagner K, Hajjar RJ. Design of a phase 2b trial of intracoronary administration of AAV1/SERCA2a in patients with advanced heart failure: the CUPID 2 trial (calcium up-regulation by percutaneous administration of gene therapy in cardiac disease phase 2b). JACC Heart Fail. 2014 Feb;2(1):84-92. doi: 10.1016/j.jchf.2013.09.008. Epub 2014 Jan 25.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CELL-004
- 2012-001700-37 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sydämen vajaatoiminta
-
Region SkaneIlmoittautuminen kutsustaSydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin (NYHA) luokka II | Sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin (NYHA) luokka IIIRuotsi
-
Medical University of BialystokInstitute of Cardiology, Warsaw, Poland; Medical University of Lodz; Poznan... ja muut yhteistyökumppanitEi vielä rekrytointiaSystolinen sydämen vajaatoiminta | Sydämen vajaatoiminta pienentyneellä ejektiofraktiolla | Sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin luokka IV | Sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin luokka IIIPuola
-
Mathematica Policy Research, Inc.University of Pennsylvania; University of California, San Francisco; Arnold... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiKeuhkokuume | COPD | CHF - Congestive Heart FailureYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPotilaat, jotka päättivät onnistuneesti ydintutkimuksen 12 kuukauden hoitojakson (de Novo Heart Recipipient), jotka olivat kiinnostuneita EC-MPS-hoidosta
-
University of WashingtonAmerican Heart AssociationValmisSydämen vajaatoiminta, kongestiivinen | Mitokondrioiden muutos | Sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin luokka IVYhdysvallat
-
CHX Technologies Inc.The Research Institute of St Joe's Hamilton; St. Joseph's Health System...Ei vielä rekrytointiaDialyysi | COPD (krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus) | Krooninen aineenvaihduntahäiriö | Congestive Heart Failure (CHF)
Kliiniset tutkimukset AAV1/SERCA2a (MYDICAR)
-
Imperial College LondonBritish Heart Foundation; Leducq Foundation; Celladon CorporationLopetettuKrooninen sydämen vajaatoiminta | Potilaat, jotka ovat saaneet vasemman kammion apulaitteenYhdistynyt kuningaskunta
-
Celladon CorporationLopetettuSydämen vajaatoiminta | Kardiomyopatiat | Iskeeminen kardiomyopatia | Ei-iskeeminen kardiomyopatiaYhdysvallat
-
Sardocor Corp.RekrytointiSydämen vajaatoiminta, diastolinen | Sydämen vajaatoiminta säilyneen ejektiofraktion kanssaYhdysvallat
-
Celladon CorporationValmisLaajentunut kardiomyopatia | Sydämen vajaatoiminta, kongestiivinenYhdysvallat
-
GenethonValmisRaajavyön lihasdystrofia tyyppi 2C | Gamma-sarkoglykanopatiaRanska
-
Sardocor Corp.Ei vielä rekrytointiaDMD:hen liittyvä dilatoiva kardiomyopatia
-
Sardocor Corp.CovanceRekrytointiSydämen vajaatoiminta | Sydämen vajaatoiminta | Systolinen sydämen vajaatoiminta | HFrEF - Sydämen vajaatoiminta, jonka ejektiofraktio on vähentynytYhdysvallat
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCelladon CorporationLopetettuIskeeminen kardiomyopatia | Ei-iskeeminen kardiomyopatia | Sydämen vajaatoiminta KongestiivinenRanska