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Uno studio sulla terapia sostitutiva enzimatica geneticamente mirata per l'insufficienza cardiaca avanzata (CUPID-2b)

25 febbraio 2016 aggiornato da: Celladon Corporation

Uno studio di fase 2b, in doppio cieco, controllato con placebo, multinazionale, multicentrico, randomizzato che valuta la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intracoronarica di MYDICAR® (AAV1/SERCA2a) in soggetti con insufficienza cardiaca

Lo scopo di questo studio è valutare se MYDICAR può ridurre la frequenza e/o ritardare i ricoveri correlati all'insufficienza cardiaca nelle persone con insufficienza cardiaca avanzata quando aggiunto alla loro terapia massimale e ottimizzata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

250

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Aalst, Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Danimarca
      • Aalborg, Danimarca
      • Coppenhagen, Danimarca
      • Hvidovre, Danimarca
  • Germania
      • Bad Nauheim, Germania
      • Berlin, Germania
      • Dresden, Germania
      • Köln, Germania
      • München, Germania
  • Israele
      • Ashkelon, Israele
      • Holon, Israele
      • Jerusalem, Israele
      • Rehovot, Israele
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
      • Wroclaw, Polonia
      • Zabrze, Polonia
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • California
      • La jolla, California, Stati Uniti
      • Long Beach, California, Stati Uniti
      • San Diego, California, Stati Uniti
      • Sylmar, California, Stati Uniti
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti
      • Miami, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Winston Salem, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti
      • Tullahoma, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Stati Uniti
  • Svezia
      • Malmö, Svezia
      • Stockholm, Svezia
      • Örebrö, Svezia
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
      • Debrecen, Ungheria

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Se non diversamente specificato, lo screening deve essere eseguito entro 30 giorni prima della somministrazione del medicinale sperimentale il giorno 0, ad eccezione di quanto indicato nei criteri di inclusione n. 1 e 4. I soggetti devono soddisfare i seguenti criteri per essere ammessi allo studio:

  1. Anticorpi neutralizzanti AAV1 negativi (NAb) (titolo <1:2 o equivoco) entro 90 giorni dallo screening.
  2. 18-80 anni, compresi, al momento della firma del consenso informato.

  3. Scompenso cardiaco sistolico cronico dovuto a cardiomiopatia ischemica o non ischemica. I soggetti con cardiomiopatia ischemica devono avere almeno un vaso coronarico maggiore con flusso di trombolisi nell'infarto del miocardio (TIMI) di grado 3. Se un soggetto non è stato sottoposto ad angiografia coronarica entro 2 mesi, questo criterio può essere valutato dopo che il soggetto è stato randomizzato e sottoposto ad angiografia appena prima dell'infusione pianificata del medicinale sperimentale.

    1. La cardiomiopatia ipertrofica è esclusa.
    2. Le cardiomiopatie tossiche e alcoliche sono consentite purché sia ​​stata eliminata l'esposizione alla tossina o all'alcol e sia trascorso un periodo di tempo sufficiente per escludere il recupero spontaneo.
  4. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≤35% in qualsiasi momento durante la finestra di 60 giorni prima della somministrazione del medicinale sperimentale.
  5. Diagnosi di insufficienza cardiaca di classe II, III o IV della New York Heart Association (NYHA) per un minimo di 90 giorni prima dello screening.

  6. Terapia dell'insufficienza cardiaca personalizzata, massimale e ottimizzata coerente con le linee guida pratiche dell'American College of Cardiology (ACC)/American Heart Association (AHA) e della Società europea di cardiologia (ESC) per il trattamento dell'insufficienza cardiaca cronica (linee guida ACC/AHA/ESC HF) e come aggiornato di volta in volta:

    1. Terapia medica appropriata al singolo soggetto, inclusi diuretici orali, inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) (o bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) se intolleranti all'ACE) e, se tollerati, beta-bloccanti ai dosaggi approvati come indicato nel rispettivo foglietto illustrativo . La scelta del beta-bloccante è limitata a quelli approvati per l'insufficienza cardiaca in tutti i paesi partecipanti (bisoprololo, carvedilolo o metoprololo succinato a rilascio prolungato). A meno che non sia controindicata o non tollerata, l'aggiunta di un antagonista dell'aldosterone deve essere presa in considerazione in assenza di iperkaliemia e disfunzione renale significativa e secondo gli standard in evoluzione; la decisione finale è a discrezione dell'investigatore. Il dosaggio dei suddetti farmaci deve essere stabile per un minimo di 30 giorni prima dello screening, sebbene sia consentito aumentare o diminuire la titolazione dei diuretici, come indicato dal punto di vista medico. L'iscrizione di qualsiasi soggetto con qualsiasi deviazione da questa combinazione deve essere preventivamente approvata dal monitor medico.
    2. La terapia di resincronizzazione, se clinicamente indicata secondo le linee guida ACC/AHA/ESC HF, deve essere stata impiantata almeno 6 mesi prima dello screening.
    3. Il defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD), se clinicamente indicato secondo le linee guida ACC/AHA/ESC HF, deve essere stato impiantato almeno 30 giorni prima dello screening.
    4. La riabilitazione cardiaca dovrebbe essere coerente con le Linee guida per la pratica clinica della ricerca e della politica sanitaria dell'Agenzia, numero 17, Riabilitazione cardiaca. Ciò non implica che il potenziale candidato debba essere iscritto a un programma di riabilitazione cardiaca allo screening o in futuro.
  7. Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione del medicinale sperimentale e accettare di utilizzare una contraccezione adeguata (definita come contraccettivi orali o iniettabili, dispositivi intrauterini, sterilizzazione chirurgica o una combinazione di preservativo e spermicida) o limitare i rapporti sessuali attività al partner vasectomizzato per 3 mesi dopo la somministrazione del medicinale sperimentale. Gli uomini in grado di generare un figlio devono accettare di utilizzare la contraccezione di barriera (combinazione di preservativo e spermicida) o limitare l'attività al partner in post-menopausa, sterilizzato chirurgicamente o a un partner che pratica la contraccezione, per 3 mesi dopo la somministrazione del medicinale sperimentale.
  8. Capacità di comprendere e rispettare i requisiti dello studio come evidenziato fornendo un modulo di consenso informato scritto firmato e un modulo di rilascio di informazioni mediche.

  9. Presenza di almeno uno dei seguenti fattori di rischio:

    1. Ricovero per insufficienza cardiaca entro 6 mesi dallo screening o, al posto del ricovero, almeno 2 interventi ambulatoriali per il trattamento previsto di segni e sintomi di peggioramento dell'insufficienza cardiaca (ad esempio, diuretici per via endovenosa, ultrafiltrazione periferica)
    2. Peptide natriuretico di tipo N-terminale pro-B (NT-proBNP) >1200 pg/mL (BNP >225 pg/mL) entro 30 giorni dallo screening; se il soggetto è in fibrillazione atriale, NT-proBNP >1600 pg/mL (BNP >275 pg/mL) entro 30 giorni dallo screening
  10. Solo in Germania: Indicato dal punto di vista medico per l'angiografia diagnostica a discrezione del medico.

Criteri di esclusione:

I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dallo studio:

  1. Qualsiasi terapia endovenosa (IV) con inotropi positivi, vasodilatatori o diuretici entro 30 giorni prima dello screening.
  2. Cardiomiopatia restrittiva, cardiomiopatia ostruttiva, miocardite acuta, malattia pericardica, amiloidosi, cardiomiopatia infiltrativa, malattia tiroidea non corretta o aneurisma discreto del ventricolo sinistro.
  3. Chirurgia cardiaca, intervento coronarico percutaneo (PCI) o valvuloplastica entro 30 giorni prima dello screening.
  4. Infarto del miocardio (IM) (ad es. IM con sopraslivellamento del tratto ST [STEMI] o ampio non STEMI) entro 90 giorni prima dello screening. Grande non STEMI deve essere definito > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) per la creatinina chinasi (CK)-MB o > 5 volte ULN per la troponina.
  5. Precedente trapianto di cuore, chirurgia di riduzione del ventricolo sinistro (LVRS), cardiomioplastica, dispositivo di contenzione passiva (ad es. dispositivo di supporto cardiaco CorCap™), dispositivo di assistenza ventricolare sinistra impiantato chirurgicamente (LVAD) o shunt cardiaco.
  6. Probabile necessità di un trapianto cardiaco immediato o di un impianto LVAD a causa dell'instabilità emodinamica.
  7. Il precedente innesto di bypass coronarico (CABG) non è considerato ideale per l'inclusione nello studio; tuttavia, un potenziale candidato può essere esaminato caso per caso. Idealmente, l'orifizio dell'innesto dovrebbe essere facile da innestare con un catetere e l'innesto dovrebbe perfondere una quantità significativa di miocardio potenzialmente vitale.
  8. Ipersensibilità nota ai mezzi di contrasto utilizzati per l'angiografia; storia di, o probabile necessità, pretrattamento con steroidi ad alte dosi prima dell'angiografia con mezzo di contrasto.
  9. Significativa, a giudizio del ricercatore, stenosi del lume coronarico principale sinistro o ostiale destro.
  10. Test di funzionalità epatica (alanina aminotransferasi [ALT], aspartato aminotransferasi [AST], fosfatasi alcalina) >3x ULN entro 30 giorni prima della somministrazione del medicinale sperimentale o malattia epatica intrinseca nota (ad es. cirrosi, epatite cronica B o infezione da virus dell'epatite C) ).
  11. Necessità attuale o probabile di emodialisi entro 12 mesi dall'arruolamento o velocità di filtrazione glomerulare attuale (GFR) ≤20 mL/minuto/1,73 m^2 stimato mediante il calcolo della modificazione della dieta nelle malattie renali (MDRD).
  12. Diatesi emorragica o trombocitopenia definita come conta piastrinica <50.000 piastrine/μL.
  13. Anemia definita come emoglobina <9 g/dL, a condizione che non vi sia evidenza di sanguinamento.
  14. Stato sieropositivo noto per AIDS o HIV o una precedente diagnosi di immunodeficienza con una conta assoluta dei neutrofili <1000 cellule/mm^3.
  15. Diagnosi o trattamento di qualsiasi tumore diverso dal carcinoma a cellule basali negli ultimi 5 anni. (L'anamnesi patologica pregressa di cancro non è esclusa a condizione che il soggetto sia libero da malattia da almeno 5 anni dal momento della diagnosi e del trattamento).
  16. Precedente partecipazione a uno studio sul trasferimento genico; tuttavia, se lo studio non era in cieco o se esiste altra documentazione che il soggetto è stato randomizzato al gruppo di controllo con placebo e non ha ricevuto un agente di trasferimento genico attivo, il soggetto può essere preso in considerazione per questo studio.
  17. Ricevere un intervento sperimentale o partecipare a un altro studio clinico entro 30 giorni o entro 5 emivite dalla somministrazione del farmaco sperimentale prima dello screening. Può essere fatta un'eccezione se l'individuo è arruolato in uno studio osservazionale non terapeutico (registro) o nella parte osservazionale di uno studio terapeutico in cui l'autorità promotrice autorizza l'arruolamento.
  18. Incinta o allattamento.
  19. Storia recente di malattia psichiatrica, incluso abuso di droghe o alcol, che potrebbe compromettere, secondo il parere dell'investigatore, la capacità del soggetto di conformarsi alle procedure previste dal protocollo.
  20. Altre condizioni mediche concomitanti che, sebbene non esplicitamente escluse dal protocollo, potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o gli obiettivi dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AAV1/SERCA2a (MYDICAR)
Infusione intracoronarica
Genetico: AAV1/SERCA2a (MYDICAR)
Singola infusione intracoronarica 1 x 10^13 DNase Resistant Particles (DRP) MYDICAR
Comparatore placebo: Placebo
Infusione intracoronarica
Genetico: Placebo
Singola infusione intracoronarica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo agli eventi ricorrenti (ricoveri correlati a insufficienza cardiaca [HF], peggioramento ambulatoriale dell'HF) in presenza di eventi terminali (morte per tutte le cause, trapianto di cuore, impianto di dispositivo di supporto circolatorio meccanico [MCSD])
Lasso di tempo: Dalla somministrazione fino a 12 mesi
Dalla somministrazione fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Evento tempo-terminale (morte per tutte le cause, trapianto di cuore, impianto di MCSD) in presenza di eventi ricorrenti.
Lasso di tempo: Dalla somministrazione fino a 12 mesi
Dalla somministrazione fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celladon Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Call 1-858-366-4288, Celladon Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2012

Primo Inserito (Stima)

18 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 marzo 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 febbraio 2016

Ultimo verificato

1 febbraio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CELL-004
  • 2012-001700-37 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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