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진행성 심부전에 대한 유전자 표적 효소 대체 요법에 관한 연구 (CUPID-2b)

2016년 2월 25일 업데이트: Celladon Corporation

심부전 환자에서 MYDICAR®(AAV1/SERCA2a)의 관상동맥 내 투여의 안전성 및 효능을 평가하는 2b상, 이중맹검, 위약 대조, 다국적, 다기관, 무작위 연구

이 시험의 목적은 MYDICAR가 최대 및 최적화된 요법에 추가될 때 진행성 심부전 환자의 심부전 관련 입원을 지연 및/또는 빈도를 줄일 수 있는지 여부를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

250

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

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      • Groningen, 네덜란드
  • 덴마크
      • Aalborg, 덴마크
      • Coppenhagen, 덴마크
      • Hvidovre, 덴마크
  • 독일
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      • Budapest, 헝가리
      • Debrecen, 헝가리

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

달리 명시되지 않는 한, 선별은 포함 기준 #1 및 4에 명시된 경우를 제외하고 0일에 시험용 의약품 투여 전 30일 이내에 수행되어야 합니다. 피험자는 연구에 적격하려면 다음 기준을 충족해야 합니다.

  1. 스크리닝 90일 이내의 음성 중화 AAV1 항체(NAb)(역가 <1:2 또는 모호함).
  2. 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점을 포함하여 18-80세.

  3. 허혈성 또는 비허혈성 심근병증으로 인한 만성 수축기 심부전. 허혈성 심근병증 환자는 TIMI(Thrombolysis in Myocardial Infarction) 등급 3 흐름의 주요 관상 혈관이 하나 이상 있어야 합니다. 피험자가 2개월 이내에 관상동맥 조영술을 받지 않은 경우, 이 기준은 피험자가 무작위로 배정되어 시험용 의약품의 계획된 주입 직전에 혈관조영술을 받은 후에 평가될 수 있습니다.

    1. 비대성 심근 병증은 제외됩니다.
    2. 독성 및 알코올성 심근병증은 독소 또는 알코올 노출이 제거되고 자연 회복을 배제할 수 있는 충분한 제한 시간이 경과하는 한 허용됩니다.
  4. 좌심실 박출률(LVEF) ≤35%, 임상시험용 의약품 투여 전 60일 기간 동안 언제든지.
  5. 스크리닝 전 최소 90일 동안 New York Heart Association(NYHA) 클래스 II, III 또는 IV HF 진단.

  6. 만성 심부전 치료를 위한 American College of Cardiology(ACC)/American Heart Association(AHA) 및 European Society of Cardiology(ESC) 진료 지침(ACC/AHA/ESC HF 지침) 및 수시로 업데이트됨:

    1. 경구 이뇨제, 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제(또는 ACE 불내성인 경우 안지오텐신 수용체 차단제(ARB)) 및 내약성이 있는 경우 각 패키지 삽입물에 표시된 승인 용량의 베타 차단제를 포함하여 개별 피험자에게 적절한 의료 요법 . 베타 차단제의 선택은 모든 참여 국가에서 심부전에 대해 승인된 것으로 제한됩니다(비소프롤롤, 카르베딜롤 또는 서방형 메토프롤롤 석시네이트). 금기이거나 허용되지 않는 한, 고칼륨혈증 및 유의한 신장 기능 장애가 없고 진화하는 기준에 따라 알도스테론 길항제의 추가를 고려해야 합니다. 최종 결정은 조사관의 재량에 달려 있습니다. 상기 약물의 투약은 스크리닝 전 최소 30일 동안 안정적이어야 하지만, 의학적으로 지시된 대로 이뇨제의 상향 또는 하향 적정이 허용됩니다. 이 조합에서 벗어난 피험자의 등록은 의료 모니터의 사전 승인을 받아야 합니다.
    2. 재동기화 요법은 ACC/AHA/ESC HF 지침에 따라 임상적으로 지시된 경우 스크리닝 최소 6개월 전에 이식되어야 합니다.
    3. 이식형 제세동기(ICD)는 ACC/AHA/ESC HF 지침에 따라 임상적으로 지시된 경우 스크리닝 최소 30일 전에 이식되어야 합니다.
    4. 심장 재활은 의료 정책 및 연구 임상 실습 지침, 번호 17, 심장 재활을 위한 기관과 일치해야 합니다. 이것은 잠재적인 후보가 스크리닝 시 또는 미래에 심장 재활 프로그램에 등록해야 함을 의미하지 않습니다.
  7. 모든 가임 여성은 시험용 의약품 투여 전에 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 적절한 피임(경구 또는 주사용 피임약, 자궁 내 장치, 외과적 멸균 또는 콘돔과 살정제의 조합으로 정의됨)을 사용하거나 성행위를 제한하는 데 동의해야 합니다. 연구용 의약품 투여 후 3개월 동안 정관 수술 파트너에 대한 활동. 아이를 낳을 수 있는 남성은 시험용 의약품 투여 후 3개월 동안 장벽 피임법(콘돔과 살정제의 조합)을 사용하거나 활동을 폐경 후, 외과적 불임 수술 또는 피임 실습 파트너로 제한하는 데 동의해야 합니다.
  8. 서명된 사전 동의서 및 의료 정보 공개 양식을 제공함으로써 입증되는 연구 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있는 능력.

  9. 다음 위험 요소 중 적어도 하나의 존재:

    1. 선별검사 후 6개월 이내에 심부전으로 입원하거나 입원 대신 심부전 악화의 징후 및 증상을 치료하기 위해 최소 2회의 외래 개입(예: 정맥 이뇨제, 말초 한외여과)
    2. 스크리닝 30일 이내에 N-말단 프로-B형 나트륨 이뇨 펩타이드(NT-proBNP) >1200 pg/mL(BNP >225 pg/mL); 피험자가 심방세동인 경우, 스크리닝 30일 이내에 NT-proBNP >1600pg/mL(BNP >275pg/mL)
  10. 독일에서만: 임상의의 재량에 따라 진단 혈관조영술을 위해 의학적으로 표시됨.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 연구에서 제외됩니다.

  1. 스크리닝 전 30일 이내에 양성 근수축제, 혈관확장제 또는 이뇨제를 사용한 모든 정맥내(IV) 요법.
  2. 제한성 심근병증, 폐쇄성 심근병증, 급성 심근염, 심낭 질환, 아밀로이드증, 침윤성 심근병증, 교정되지 않은 갑상선 질환 또는 이산 좌심실 동맥류.
  3. 스크리닝 전 30일 이내에 심장 수술, 경피적 관상동맥 중재술(PCI) 또는 판막성형술.
  4. 스크리닝 전 90일 이내의 심근경색증(MI)(예를 들어, ST 상승 MI[STEMI] 또는 큰 비-STEMI). 큰 비 STEMI는 크레아티닌 키나제(CK)-MB의 경우 >3x 정상 상한(ULN) 또는 >5x 트로포닌의 경우 ULN으로 정의되어야 합니다.
  5. 이전 심장 이식, 좌심실 축소 수술(LVRS), 심근 성형술, 수동 구속 장치(예: CorCap™ 심장 지원 장치), 외과적으로 이식된 좌심실 보조 장치(LVAD) 또는 심장 션트.
  6. 혈역학적 불안정성으로 인해 즉각적인 심장 이식 또는 LVAD 이식이 필요할 수 있습니다.
  7. 이전 관상 동맥 우회술(CABG)은 연구에 포함하기에 이상적인 것으로 간주되지 않습니다. 그러나 잠재적 후보자는 사례별로 검토할 수 있습니다. 이상적으로는 이식편의 구멍이 카테터와 결합하기 쉬워야 하고 이식편이 잠재적으로 생존 가능한 상당한 양의 심근을 관류해야 합니다.
  8. 혈관 조영술에 사용되는 조영제에 대한 알려진 과민성; 조영 혈관 조영술 전에 고용량 스테로이드 전처리의 병력이 있거나 필요할 가능성이 있습니다.
  9. 조사관의 의견으로는 좌측 주관 또는 우측 관상 관강 협착증이 중요합니다.
  10. 간 기능 검사(alanine amino transferase[ALT], aspartate aminotransferase[AST], alkaline phosphatase) 시험 의약품 투여 전 30일 이내에 >3x ULN 또는 알려진 고유 간 질환(예: 간경화, 만성 B형 간염 또는 C형 간염 바이러스 감염) ).
  11. 등록 후 12개월 이내에 혈액 투석이 필요하거나 필요하거나 현재 사구체 여과율(GFR) ≤20mL/분/1.73 MDRD(Modification of Diet in Renal Disease) 계산으로 추정한 m^2.
  12. 혈소판 수 <50,000 platelets/μL로 정의되는 출혈 체질 또는 혈소판 감소증.
  13. 빈혈은 출혈의 증거가 없는 경우 헤모글로빈 <9g/dL로 정의됩니다.
  14. 알려진 AIDS 또는 HIV 혈청 양성 상태이거나 절대 호중구 수가 <1000 cells/mm^3인 면역결핍의 이전 진단.
  15. 지난 5년 이내에 기저 세포 암종 이외의 암 진단 또는 치료. (암의 과거 병력은 피험자가 진단 및 치료 시점으로부터 최소 5년 동안 질병이 없는 한 배제되지 않습니다.)
  16. 유전자 전달 연구에 대한 이전 참여 그러나 연구가 맹검되지 않았거나 피험자가 위약 대조군으로 무작위 배정되었고 활성 유전자 전이 인자를 투여받지 않았다는 문서가 달리 존재하는 경우 피험자는 이 연구에 대해 고려될 수 있습니다.
  17. 스크리닝 전 30일 이내 또는 임상시험 약물 투여의 5 반감기 이내에 임상시험 개입을 받거나 다른 임상시험에 참여. 개인이 비치료 관찰 연구(등록) 또는 후원 기관이 등록을 승인하는 치료 연구의 관찰 부분에 등록된 경우 예외가 있을 수 있습니다.
  18. 임신 또는 모유 수유.
  19. 약물 또는 알코올 남용을 포함하는 정신 질환의 최근 이력은 연구자의 의견에 따라 프로토콜 규정 절차를 준수하는 피험자의 능력을 손상시킬 가능성이 있습니다.
  20. 프로토콜에 의해 명시적으로 배제되지는 않지만 연구 대상 또는 목적의 안전을 위태롭게 할 수 있는 기타 동시 의학적 상태(들).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AAV1/SERCA2a(미디카)
관상 동맥 주입
유전적: AAV1/SERCA2a(미디카)
단일 관상동맥 주입 1 x 10^13 DNase 저항성 입자(DRP) MYDICAR
위약 비교기: 위약
관상 동맥 주입
유전적: 위약
단일 관상 동맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
말기 사건(모든 원인으로 인한 사망, 심장 이식, 기계적 순환 보조 장치[MCSD] 이식)이 있는 경우 재발 사건(심부전[HF] 관련 입원, 보행 악화 HF)까지의 시간
기간: 투여부터 12개월까지
투여부터 12개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
재발성 사건이 있는 경우 종말 사건(모든 원인으로 인한 사망, 심장 이식, MCSD 이식).
기간: 투여부터 12개월까지
투여부터 12개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Celladon Corporation

수사관

  • 연구 책임자: Call 1-858-366-4288, Celladon Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 7월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 7월 17일

처음 게시됨 (추정)

2012년 7월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 2월 25일

마지막으로 확인됨

2016년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CELL-004
  • 2012-001700-37 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

심부전에 대한 임상 시험

AAV1/SERCA2a(미디카)에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

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정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

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