Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie genetycznie ukierunkowanej terapii zastępczej enzymów w zaawansowanej niewydolności serca (CUPID-2b)

25 lutego 2016 zaktualizowane przez: Celladon Corporation

Wielonarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 2b z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podania dowieńcowego szczepionki MYDICAR® (AAV1/SERCA2a) u pacjentów z niewydolnością serca

Celem tego badania jest ocena, czy MYDICAR może zmniejszyć częstość i/lub opóźnić hospitalizacje związane z niewydolnością serca u osób z zaawansowaną niewydolnością serca, jeśli zostanie dodany do ich maksymalnej i zoptymalizowanej terapii.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

250

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Aalst, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Dania
      • Aalborg, Dania
      • Coppenhagen, Dania
      • Hvidovre, Dania
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
      • Holon, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Rehovot, Izrael
  • Niemcy
      • Bad Nauheim, Niemcy
      • Berlin, Niemcy
      • Dresden, Niemcy
      • Köln, Niemcy
      • München, Niemcy
  • Polska
      • Gdansk, Polska
      • Wroclaw, Polska
      • Zabrze, Polska
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • La jolla, California, Stany Zjednoczone
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
      • Sylmar, California, Stany Zjednoczone
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Winston Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone
      • Tullahoma, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
      • Örebrö, Szwecja
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
      • Debrecen, Węgry
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

O ile nie określono inaczej, badanie przesiewowe należy przeprowadzić w ciągu 30 dni przed podaniem badanego produktu leczniczego w dniu 0, z wyjątkiem przypadków określonych w Kryteriach włączenia nr 1 i 4. Aby kwalifikować się do badania, uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria:

  1. Negatywne przeciwciała neutralizujące AAV1 (NAb) (miano <1:2 lub niejednoznaczne) w ciągu 90 dni od badania przesiewowego.
  2. 18-80 lat włącznie, w chwili podpisania świadomej zgody.

  3. Przewlekła skurczowa HF spowodowana kardiomiopatią niedokrwienną lub inną niż niedokrwienna. Osoby z kardiomiopatią niedokrwienną muszą mieć co najmniej jedno duże naczynie wieńcowe z przepływem trombolizy w zawale mięśnia sercowego (TIMI) stopnia 3. Jeśli pacjent nie był poddawany koronarografii w ciągu 2 miesięcy, kryterium to można ocenić po randomizacji i wykonaniu angiografii tuż przed planowanym wlewem badanego produktu leczniczego.

    1. Kardiomiopatia przerostowa jest wykluczona.
    2. Toksyczne i alkoholowe kardiomiopatie są dozwolone, o ile ekspozycja na toksyny lub alkohol została wyeliminowana i upłynął wystarczający limit, aby wykluczyć samoistne wyzdrowienie.
  4. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≤35% w dowolnym momencie w 60-dniowym oknie przed podaniem badanego produktu leczniczego.
  5. Rozpoznanie HF klasy II, III lub IV według New York Heart Association (NYHA) przez co najmniej 90 dni przed badaniem przesiewowym.

  6. Zindywidualizowana, maksymalna, zoptymalizowana terapia HF zgodna z wytycznymi American College of Cardiology (ACC)/American Heart Association (AHA) i European Society of Cardiology (ESC) dotyczącymi leczenia przewlekłej niewydolności serca (wytyczne ACC/AHA/ESC HF) oraz co jakiś czas aktualizowane:

    1. Terapia medyczna odpowiednia dla indywidualnego pacjenta, w tym doustny lek moczopędny, inhibitor konwertazy angiotensyny (ACE) (lub bloker receptora angiotensyny (ARB) w przypadku nietolerancji ACE) oraz beta-adrenolityk, jeśli jest tolerowany, w zatwierdzonych dawkach zgodnie z etykietą w odpowiedniej ulotce dołączonej do opakowania . Wybór beta-adrenolityków jest ograniczony do leków zatwierdzonych do leczenia niewydolności serca we wszystkich uczestniczących krajach (bisoprolol, karwedilol lub bursztynian metoprololu o przedłużonym uwalnianiu). O ile nie ma przeciwwskazań lub nie jest to tolerowane, należy rozważyć dodanie antagonisty aldosteronu przy braku hiperkaliemii i istotnych zaburzeń czynności nerek oraz zgodnie ze zmieniającymi się standardami; ostateczna decyzja należy do badacza. Dawkowanie powyższych leków musi być stabilne przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym, chociaż dozwolone jest zwiększanie lub zmniejszanie dawki diuretyków, zgodnie ze wskazaniami medycznymi. Rejestracja każdego pacjenta z jakimkolwiek odstępstwem od tej kombinacji musi zostać wstępnie zatwierdzona przez monitora medycznego.
    2. Terapia resynchronizująca, jeśli jest klinicznie wskazana zgodnie z wytycznymi ACC/AHA/ESC HF, musi być wszczepiona co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    3. Wszczepialny kardiowerter-defibrylator (ICD), jeśli istnieją wskazania kliniczne zgodnie z wytycznymi ACC/AHA/ESC HF, musi zostać wszczepiony co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym.
    4. Rehabilitacja kardiologiczna powinna być zgodna z wytycznymi Agencji ds. Polityki Opieki Zdrowotnej i Badań Klinicznych w zakresie praktyki klinicznej, numer 17, Rehabilitacja kardiologiczna. Nie oznacza to, że potencjalny kandydat musi zostać zapisany do programu rehabilitacji kardiologicznej podczas badania przesiewowego lub w przyszłości.
  7. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed podaniem badanego produktu leczniczego i wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (określanej jako doustne lub wstrzykiwane środki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne, sterylizacja chirurgiczna lub połączenie prezerwatywy i środka plemnikobójczego) aktywność partnerowi po wazektomii przez 3 miesiące po podaniu badanego produktu leczniczego. Mężczyźni zdolni do spłodzenia dziecka muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji mechanicznej (połączenie prezerwatywy i środka plemnikobójczego) lub ograniczenie aktywności do partnera po menopauzie, wysterylizowanego chirurgicznie lub partnera stosującego antykoncepcję przez 3 miesiące po podaniu badanego produktu leczniczego.
  8. Zdolność do zrozumienia i spełnienia wymogów badania, o czym świadczy dostarczenie podpisanego pisemnego formularza świadomej zgody i formularza wydania informacji medycznych.

  9. Obecność co najmniej jednego z następujących czynników ryzyka:

    1. Hospitalizacja z powodu niewydolności serca w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego lub zamiast hospitalizacji co najmniej 2 interwencje ambulatoryjne w celu leczenia przedmiotowych i podmiotowych nasilenia niewydolności serca (np. diuretyki dożylne, ultrafiltracja obwodowa)
    2. N-końcowy pro-B-typowy peptyd natriuretyczny (NT-proBNP) >1200 pg/mL (BNP >225 pg/mL) w ciągu 30 dni od skriningu; jeśli pacjent ma migotanie przedsionków, NT-proBNP >1600 pg/mL (BNP >275 pg/mL) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  10. Tylko w Niemczech: Medycznie wskazane do angiografii diagnostycznej według uznania lekarza.

Kryteria wyłączenia:

Osoby spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów zostaną wykluczone z badania:

  1. Każda terapia dożylna (IV) dodatnimi lekami inotropowymi, lekami rozszerzającymi naczynia krwionośne lub lekami moczopędnymi w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  2. Kardiomiopatia restrykcyjna, kardiomiopatia zaporowa, ostre zapalenie mięśnia sercowego, choroba osierdzia, skrobiawica, kardiomiopatia naciekowa, nieskorygowana choroba tarczycy lub dyskretny tętniak LV.
  3. Chirurgia kardiochirurgiczna, przezskórna interwencja wieńcowa (PCI) lub walwuloplastyka w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  4. Zawał mięśnia sercowego (MI) (np. MI z uniesieniem odcinka ST [STEMI] lub duży nie-STEMI) w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym. Duży non-STEMI definiuje się jako >3x górna granica normy (GGN) dla kinazy kreatyniny (CK)-MB lub >5x GGN dla troponiny.
  5. Wcześniejszy przeszczep serca, operacja redukcji lewej komory (LVRS), kardiomioplastyka, bierne urządzenie unieruchamiające (np. urządzenie wspomagające pracę serca CorCap™), chirurgicznie wszczepione urządzenie wspomagające lewą komorę (LVAD) lub zastawka serca.
  6. Prawdopodobna potrzeba natychmiastowego przeszczepu serca lub implantu LVAD z powodu niestabilności hemodynamicznej.
  7. Uprzednie pomostowanie aortalno-wieńcowe (CABG) nie jest uważane za idealne do włączenia do badania; jednakże potencjalny kandydat może zostać poddany przeglądowi w każdym indywidualnym przypadku. Idealnie, otwór protezy powinien być łatwy do wprowadzenia do cewnika, a proteza powinna przepuszczać znaczną ilość potencjalnie żywotnego mięśnia sercowego.
  8. Znana nadwrażliwość na środki kontrastowe stosowane w angiografii; historia lub prawdopodobna potrzeba wstępnego leczenia dużymi dawkami steroidów przed angiografią kontrastową.
  9. Istotne, w ocenie badacza, zwężenie światła pnia lewego lub ujścia prawego.
  10. Testy czynnościowe wątroby (aminotransferaza alaninowa [ALT], aminotransferaza asparaginianowa [AST], fosfataza zasadowa) >3x GGN w ciągu 30 dni przed podaniem badanego produktu leczniczego lub znana wrodzona choroba wątroby (np. marskość, przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C) ).
  11. Obecna lub prawdopodobna potrzeba hemodializy w ciągu 12 miesięcy od włączenia do badania lub aktualny wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) ≤20 ml/minutę/1,73 m^2 oszacowano na podstawie obliczenia modyfikacji diety w chorobach nerek (MDRD).
  12. Skaza krwotoczna lub małopłytkowość zdefiniowana jako liczba płytek krwi <50 000 płytek krwi/μl.
  13. Niedokrwistość zdefiniowana jako stężenie hemoglobiny <9 g/dl, pod warunkiem braku oznak krwawienia.
  14. Znany status seropozytywny AIDS lub HIV lub wcześniejsza diagnoza niedoboru odporności z bezwzględną liczbą neutrofili <1000 komórek/mm^3.
  15. Rozpoznanie lub leczenie jakiegokolwiek nowotworu innego niż rak podstawnokomórkowy w ciągu ostatnich 5 lat. (Przeszła historia choroby nowotworowej nie wyklucza, o ile pacjent był wolny od choroby przez co najmniej 5 lat od czasu diagnozy i leczenia).
  16. Wcześniejszy udział w badaniu transferu genów; jednakże, jeśli badanie zostało odślepione lub istnieje inna dokumentacja, że ​​osobnik został losowo przydzielony do grupy kontrolnej placebo i nie otrzymał aktywnego środka przenoszącego geny, osobnik może być brany pod uwagę w tym badaniu.
  17. Otrzymanie eksperymentalnej interwencji lub udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania od podania badanego leku przed badaniem przesiewowym. Można zrobić wyjątek, jeśli dana osoba jest zapisana do nieterapeutycznego badania obserwacyjnego (rejestru) lub do części obserwacyjnej badania terapeutycznego, w przypadku której organ sponsorujący zezwala na włączenie.
  18. Ciąża lub karmienie piersią.
  19. Niedawna historia chorób psychicznych, w tym nadużywanie narkotyków lub alkoholu, które mogą osłabić, w opinii badacza, zdolność podmiotu do przestrzegania procedur wymaganych w protokole.
  20. Inne współistniejące schorzenia, które, choć nie są wyraźnie wykluczone w protokole, mogą zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub celom badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AAV1/SERCA2a (MYDICAR)
Wlew dowieńcowy
Genetyczny: AAV1/SERCA2a (MYDICAR)
Pojedyncza infuzja dowieńcowa 1 x 10^13 cząstek odpornych na działanie DNazy (DRP) MYDICAR
Komparator placebo: Placebo
Wlew dowieńcowy
Genetyczny: Placebo
Pojedynczy wlew dowieńcowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas do nawracających zdarzeń (hospitalizacja związana z niewydolnością serca [HF], ambulatoryjne pogorszenie HF) w obecności zdarzeń końcowych (zgon z dowolnej przyczyny, przeszczep serca, wszczepienie mechanicznego urządzenia wspomagającego krążenie [MCSD])
Ramy czasowe: Od administracji do 12 miesięcy
Od administracji do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas do zdarzenia końcowego (zgon z jakiejkolwiek przyczyny, przeszczep serca, implantacja MCSD) w obecności powtarzających się zdarzeń.
Ramy czasowe: Od administracji do 12 miesięcy
Od administracji do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Celladon Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Call 1-858-366-4288, Celladon Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 lipca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lutego 2016

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CELL-004
  • 2012-001700-37 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niewydolność serca

Badania kliniczne na AAV1/SERCA2a (MYDICAR)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj