II. fázisú V-BEAM kondicionáló rendszer vizsgálata a második autológ őssejt-transzplantáció előtt (V-BEAM)

Bevételi kritériumok:

• A betegnek szövettanilag megerősített myeloma multiplex diagnózissal kell rendelkeznie.
• A betegnek előzetesen autológ őssejt-transzplantációban kell részesülnie, melfalánnal kondicionált mielóma multiplex miatt, és a betegség későbbi progressziója miatt, és a kezelőorvosok megfelelőnek ítélik az ismételt autológ őssejt-transzplantációt.
• A betegnek indukciós kemoterápiát kell kapnia, amely magában foglalja a 2-4 ciklus myeloma elleni terápiát, beleértve a bortezomibot is, immunmoduláló szerekkel és/vagy kortikoszteroidokkal vagy anélkül. Az indukciós terápia befejezése az első vizsgálati gyógyszer adagját követő 30 napon belül megtörténik.
• A betegnek ≥ 2x106/kg CD34+ autológ őssejttel kell rendelkeznie a transzplantációhoz.
• A betegnek legalább 18 évesnek kell lennie.
• A beteg várható élettartama 6 hónapnál hosszabb.
• A páciens ECOG-teljesítmény-státusza ≤ 2 vagy Karnofsky-teljesítmény státusza ≥ 60% (lásd az A és B mellékletet)

• A betegnek normál csontvelő- és szervműködéssel kell rendelkeznie az alábbiakban meghatározottak szerint az első vizsgálati gyógyszeradag (kondicionáló séma) előtt 14 napon belül:

  • Abszolút neutrofilszám ≥500/mm3
  • Vérlemezkék ≥ 50 000/mm3
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dl
  • Összes bilirubin ≤ 1,5 x IULN
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Kreatinin-clearance (C. függelék) ≥30 ml/perc/1,73 m2
• Fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak meg kell állapodniuk abban, hogy megfelelő fogamzásgátlást (hormonális vagy barrier-elvű fogamzásgátlási módszer, absztinencia) alkalmaznak a vizsgálatba való belépés előtt a +100. napi látogatásig. Ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes a vizsgálatban való részvétel során, haladéktalanul értesítenie kell kezelőorvosát.
• A páciensnek képesnek kell lennie arra, hogy megértse az IRB által jóváhagyott, írásos tájékoztatáson alapuló beleegyező dokumentumot, és hajlandó legyen aláírni.

Kizárási kritériumok:

• A beteg nem lehet rezisztens az indukciós terápiára. Refrakternek minősül a betegség progressziója a terápia alatt vagy a terápia befejezését követő 30 napon belül.
• A betegnek a megelőző autológ őssejt-transzplantációt követő 12 hónapon belül nem lehet aktív kezelést igénylő betegsége. A fenntartó terápia nem tekinthető aktív kezelésnek.
• A betegnek nem lehet ≥ 3. fokozatú perifériás neuropátiája az NCI CTCAE v 4.0 alapján (D függelék).
• A beteg nem részesülhet vesepótló kezelésben, hemodialízisben vagy peritoneális dialízisben.
• A betegnek nem lehet egyidejűleg más, kezelést igénylő rosszindulatú daganata.
• A beteg nem kaphat semmilyen más vizsgálati szert a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 14 napon belül.
• A betegnek nem lehet ismert agyi áttétje. Az ismert agyi metasztázisokkal rendelkező betegeket ki kell zárni ebből a klinikai vizsgálatból rossz prognózisuk és azért, mert gyakran progresszív neurológiai diszfunkció alakul ki náluk, amely megzavarná a neurológiai és egyéb nemkívánatos események értékelését.
• A betegnek nem lehet anamnézisében olyan allergiás reakció, amely a bortezomibhoz, a karmusztinhoz, az etopozidhoz, a citarabinhoz és a melfalánhoz vagy más, a vizsgálatban használt szerekhez hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonítható.
• A páciensnek nem lehet kontrollálatlan interkurrens betegsége, beleértve, de nem kizárólagosan, a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, az instabil anginát, a szívritmuszavart vagy a pszichiátriai betegséget/társas helyzeteket, amelyek korlátozzák a vizsgálati követelményeknek való megfelelést.
• A beteg nem lehet terhes és/vagy szoptat.

A nők és a kisebbségek befogadása

- Férfiak és nők, valamint minden faj és etnikai csoport tagjai jogosultak erre a próbára.