Vaiheen II tutkimus V-BEAM-hoito-ohjelmasta ennen toista autologista kantasolusiirtoa (V-BEAM)

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaalla on oltava histologisesti vahvistettu multippelin myelooman diagnoosi.
• Potilaalle on täytynyt olla aiempi autologinen kantasolusiirto, johon on lisätty melfalaanihoitoa multippelin myelooman ja sen jälkeisen taudin etenemisen vuoksi, ja hoitavat lääkärit pitävät toistuvaa autologista kantasolusiirtoa asianmukaisena.
• Potilaan on saatava induktiokemoterapiaa, mukaan lukien 2–4 myeloomahoitojaksoa, mukaan lukien bortetsomibi, joko immuunijärjestelmää moduloivien aineiden ja/tai kortikosteroidien kanssa tai ilman. Induktiohoito saatetaan päätökseen 30 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta.
• Potilaalla tulee olla ≥ 2x106/kg CD34+ autologisia kantasoluja saatavilla siirtoa varten.
• Potilaan tulee olla ≥ 18-vuotias.
• Potilaan elinajanodote on oltava yli 6 kuukautta.
• Potilaan ECOG-suorituskyvyn tilan on oltava ≤ 2 tai Karnofskyn suorituskykytilan ≥ 60 % (katso liitteet A ja B)

• Potilaan luuytimen ja elinten toiminnan tulee olla normaali alla määritellyllä tavalla 14 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta (hoito-ohjelma):

  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥500/mm3
  • Verihiutaleet ≥ 50 000/mm3
  • Hemoglobiini ≥ 8 g/dl
  • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x IULN
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Kreatiniinipuhdistuma (Liite C) ≥30 ml/min/1,73 m2
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten tulee suostua käyttämään riittävää ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn, raittius) ennen tutkimukseen tuloa päivän +100 käynnin ajan. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
• Potilaan tulee ymmärtää IRB:n hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja ja olla valmis allekirjoittamaan sen.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilas ei saa olla resistentti induktiohoidolle. Refraktaarinen määritellään taudin etenemiseksi hoidon aikana tai 30 päivän kuluessa hoidon päättymisestä.
• Potilaalla ei saa olla ollut aktiivista hoitoa vaativaa sairauden etenemistä 12 kuukauden sisällä edellisestä autologisesta kantasolusiirrosta. Ylläpitohoitoa ei pidetä aktiivisena hoitona.
• Potilaalla ei saa olla ≥ asteen 3 perifeeristä neuropatiaa NCI CTCAE v 4.0:n perusteella (liite D).
• Potilas ei saa saada munuaiskorvaushoitoa, hemodialyysia tai peritoneaalidialyysia.
• Potilaalla ei saa olla samanaikaisesti muita hoitoa vaativia pahanlaatuisia kasvaimia.
• Potilas ei saa saada muita tutkimusaineita 14 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta.
• Potilaalla ei saa olla tunnettuja aivometastaaseja. Potilaat, joilla on tunnettuja aivometastaaseja, on suljettava pois tästä kliinisestä tutkimuksesta, koska heidän ennusteensa on huono ja koska heille kehittyy usein progressiivinen neurologinen toimintahäiriö, joka häiritsisi neurologisten ja muiden haittatapahtumien arviointia.
• Potilaalla ei saa olla allergisia reaktioita, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin bortetsomibi, karmustiini, etoposidi, sytarabiini ja melfalaani tai muut tutkimuksessa käytetyt aineet.
• Potilaalla ei saa olla hallitsematonta vuorovaikutteista sairautta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
• Potilas ei saa olla raskaana ja/tai imettää.

Naisten ja vähemmistöjen osallisuus

-Sekä miehet että naiset sekä kaikkien rotujen ja etnisten ryhmien jäsenet ovat oikeutettuja tähän kokeeseen.