Studie fáze II kondicionačního režimu V-BEAM před druhou autologní transplantací kmenových buněk (V-BEAM)

Kritéria pro zařazení:

• Pacient musí mít histologicky potvrzenou diagnózu mnohočetného myelomu.
• Pacient musí mít předchozí autologní transplantaci kmenových buněk s kondicionováním melfalanem pro mnohočetný myelom s následnou progresí onemocnění a opakovaná transplantace autologních kmenových buněk je ošetřujícími lékaři považována za vhodnou.
• Pacient musí podstoupit indukční chemoterapii zahrnující 2 až 4 cykly antimyelomové terapie včetně bortezomibu, s imunomodulačními látkami a/nebo kortikosteroidy nebo bez nich. Dokončení indukční terapie proběhne do 30 dnů po první dávce studovaného léku.
• Pacient musí mít k dispozici ≥ 2x106/kg autologních kmenových buněk CD34+ pro transplantaci.
• Pacientovi musí být ≥ 18 let.
• Pacient musí mít očekávanou délku života delší než 6 měsíců.
• Pacient musí mít výkonnostní stav ECOG ≤ 2 nebo výkonnostní stav podle Karnofského ≥ 60 % (viz Přílohy A a B)

• Pacient musí mít normální kostní dřeň a funkci orgánů, jak je definováno níže, během 14 dnů před první dávkou studovaného léku (kondicionační režim):

  • Absolutní počet neutrofilů ≥500/mm3
  • Krevní destičky ≥ 50 000/mm3
  • Hemoglobin ≥ 8 g/dl
  • Celkový bilirubin ≤ 1,5 x IULN
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Clearance kreatininu (příloha C) ≥30 ml/min/1,73 m2
• Ženy ve fertilním věku a muži musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce, abstinence) před vstupem do studie do návštěvy dne +100. Pokud žena během účasti v této studii otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, musí o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
• Pacient musí být schopen porozumět a ochoten podepsat písemný informovaný souhlas schválený IRB.

Kritéria vyloučení:

• Pacient nesmí být odolný vůči indukční terapii. Refrakterní je definována jako progrese onemocnění během léčby nebo do 30 dnů po ukončení léčby.
• Pacient nesmí mít progresi onemocnění vyžadující aktivní léčbu během 12 měsíců od předchozí transplantace autologních kmenových buněk. Udržovací terapie se nepovažuje za aktivní léčbu.
• Pacient nesmí mít periferní neuropatii ≥ 3. stupně na základě NCI CTCAE v 4.0 (příloha D).
• Pacient nesmí podstupovat renální substituční terapii, hemodialýzu nebo peritoneální dialýzu.
• Pacient nesmí mít jinou souběžnou malignitu vyžadující léčbu.
• Pacient nesmí dostávat žádné další zkoumané látky během 14 dnů před první dávkou studovaného léku.
• Pacient nesmí mít známé mozkové metastázy. Pacienti se známými mozkovými metastázami musí být z této klinické studie vyloučeni kvůli jejich špatné prognóze a protože se u nich často rozvine progresivní neurologická dysfunkce, která by zmátla hodnocení neurologických a jiných nežádoucích příhod.
• Pacient nesmí mít v anamnéze alergické reakce připisované sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako bortezomib, karmustin, etoposid, cytarabin a melfalan nebo jiná činidla použitá ve studii.
• Pacient nesmí trpět nekontrolovaným interkurentním onemocněním, včetně mimo jiné probíhající nebo aktivní infekce, symptomatického městnavého srdečního selhání, nestabilní anginy pectoris, srdeční arytmie nebo psychiatrického onemocnění/sociálních situací, které by omezovaly dodržování požadavků studie.
• Pacientka nesmí být těhotná a/nebo kojit.

Začlenění žen a menšin

- Do této zkoušky jsou způsobilí muži i ženy a příslušníci všech ras a etnických skupin.