Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Magas fehérjetartalmú és gyakorlati terápia plusz éjszakai enterális táplálás fiatalkorú Pompe-kórban

2015. április 9. frissítette: Columbia University

High Protein Nutrition and Exercise Therapy (HPET) plusz éjszakai enterális táplálás (NEF) fiatalkori Pompe-kórban.

A kutatási protokollt jóváhagyásra benyújtják a Columbia University Medical Center intézményi felülvizsgálati bizottságához. Legalább 6 fiatalkorú, 8 és 17 év közötti, lehetőleg még járóbeteg beteg felvételére tesznek kísérletet.

Azok az alanyok, akik megfelelnek az összes alkalmassági kritériumnak, teljes anamnézisnek és fizikális vizsgálatnak vetik alá magukat, beleértve a tünetek megjelenésének korát, az izomgyengeség eloszlását és súlyosságát, az izomfunkciókat, a tüdőfunkciókat és a táplálkozási állapotot. Az alanyok elektrokardiogramon (EKG), spirometrián, izomerő-értékelésen, terhelési kapacitáson, funkcionális izomteszteken, laboratóriumi vizsgálatokon és izombiopszián esnek át. Az életminőséget az SF 36 kérdőív segítségével értékelik. A funkcionális képességet és a fogyatékosság szintjét a rotterdami fogyatékosság skála értékeli. Minden alanytól írásos beleegyezést kell kérni.

Minden olyan beteget, aki legalább 2 évig enzimpótló terápiában (ERT) részesült, a magas fehérjetartalmú táplálkozás és a testmozgás, valamint az éjszakai enterális táplálás (HPET + NEF) (alapvonal) megkezdése előtt, majd 3 hónap elteltével újra kiértékeljük. , 6 hónap és 12 hónap a kezelés után. A következő paramétereket értékeljük:

  • A vázizom működése
  • Az összegyűjtött vérmintából származó biokémiai paramétereket az izombiopsziáról a kiinduláskor és 12 hónap múlva veszik. A combizomból az alapvonalon vett biopsziás mintákat és a másik láb megfelelő területének ismételt biopsziáját 12 hónap elteltével a következőképpen elemzik:
  • Szövettan és elektronmikroszkópia
  • Autofágiás és lizoszómális funkciók értékelése
  • Testösszetétel A testtömegindexet (BMI), a testösszetételt, a sovány testtömeget és a zsírtömeget minden látogatáskor mérik bioelektromos impedanciaanalízissel a BI-101Q RJL Systems 3.1b szoftverrel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő, 8-17 éves korig.
  2. Pompe-kór diagnózisa; vagy izombiopsziás minta vagy bőrfibroblaszt tenyészet enzimhiánya, vagy homozigóta vagy vegyület heterozigóta GAA mutáció miatt.
  3. Izomfunkció < 7-es fokozat a Walton-skálán.
  4. Reproduktív korú (15 év feletti) nők vállalják, hogy megbízható fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak a vizsgálat során, ha szexuálisan aktívak.
  5. Az alany vagy törvényes képviselő hajlandó és képes írásos, tájékozott beleegyezést adni.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen interkurrens állapot, amely kizárhatja a vizsgálati adatok pontos értelmezését
  2. Obstruktív tüdőbetegség
  3. Invazív lélegeztetési támogatás
  4. Noninvazív lélegeztetési támogatás ébren és álló helyzetben
  5. QTc-megnyúlás a kórtörténetben > 450 msec férfiaknál és > 470 msec nőknél
  6. Várható élettartam < 1 év
  7. Az anamnézisben szereplő allergia, érzékenység vagy bármilyen súlyos mellékhatás az rhGAA gyógyszerrel szemben
  8. Terhesség
  9. Jelenlegi vagy közelmúltbeli kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés.
  10. Kezelés másik vizsgálati gyógyszerrel a vizsgálat megkezdését követő 60 napon belül
  11. Tiltott gyógyszerek alkalmazása < 3 hónappal a randomizálás előtt
  12. A vizsgáló véleménye szerint egyébként nem alkalmas a vizsgálatra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Magas fehérjetartalmú és gyakorlati terápia az éjszakai enterális kezeléssel együtt
Egyéb: Magas fehérjetartalmú és gyakorlati terápia éjszakai enterális táplálással
  1. Magas fehérje- és mérsékelt szénhidráttartalmú táplálkozás, amelyet táplálkozási szakértőnk tervezett minden páciens számára táplálkozási igényei, életkora és neme alapján
  2. 500 cc-es formula – Nutren tele rostokkal egy éjszakán át [8 óra] gyomorszondán keresztül
  3. Kondicionálás Naponta egyszer gyakoroljon

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az izomműködésben
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A bruttó izomműködést a Walton-skála, az időzített izomfunkció teszt és a hatperces gyaloglás méri. Az izomerőt kézi dinamométerrel mérik. A funkcionális képességet a Rotterdam 9 tételes Handicap Skála értékeli.
Alapállapot, 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tüdőfunkció változása (életkapacitás, kényszerített kilégzési térfogat)
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A tüdőfunkció tesztet a vitális kapacitás (VC) és a kényszerített kilégzési térfogat (FEV1) mérésére használják a tüdőfunkció értékelésére ülő és fekvő helyzetekben.
Alapállapot, 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Columbia University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alfred E Slonim, MD, Columbia University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. augusztus 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. augusztus 2.

Első közzététel (Becslés)

2012. augusztus 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. április 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 9.

Utolsó ellenőrzés

2015. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAJ7305

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel