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Proteinreiche und Bewegungstherapie plus nächtliche enterale Ernährung bei juveniler Morbus Pompe

9. April 2015 aktualisiert von: Columbia University

Proteinreiche Ernährung und Bewegungstherapie (HPET) plus nächtliche enterale Ernährung (NEF) bei juveniler Morbus Pompe.

Das Forschungsprotokoll wird dem institutionellen Prüfungsausschuss des Columbia University Medical Center zur Genehmigung vorgelegt. Es wird versucht, mindestens 6 jugendliche Patienten im Alter zwischen 8 und 17 Jahren zu rekrutieren, vorzugsweise noch gehfähige Patienten.

Probanden, die alle Zulassungskriterien erfüllen, werden einer vollständigen Anamnese und körperlichen Untersuchung unterzogen, einschließlich Angaben zum Alter bei Auftreten der Symptome, zur Verteilung und Schwere der Muskelschwäche, zur Muskelfunktion, zur Lungenfunktion und zum Ernährungszustand. Die Probanden werden einem Elektrokardiogramm (EKG), einer Spirometrie, einer Bewertung der Muskelkraft, der Trainingskapazität, funktionellen Muskeltests, Labortests und einer Muskelbiopsie unterzogen. Die Lebensqualität wird anhand des SF 36-Fragebogens bewertet. Funktionsfähigkeit und Grad der Behinderung werden anhand der Rotterdamer Handicap-Skala beurteilt. Von allen Probanden wird eine schriftliche Einverständniserklärung eingeholt.

Alle Patienten, die mindestens 2 Jahre lang eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten haben, werden vor der Einführung einer proteinreichen Ernährung und Bewegungstherapie plus nächtlicher enteraler Ernährung (HPET + NEF) (Grundlinie) und dann erneut nach 3 Monaten untersucht , 6 Monate und 12 Monate nach Behandlungsbeginn. Die folgenden Parameter werden ausgewertet:

  • Skelettmuskelfunktion
  • Biochemische Parameter aus der entnommenen Blutprobe. Eine Muskelbiopsie wird zu Studienbeginn und nach 12 Monaten durchgeführt. Biopsieproben, die zu Studienbeginn aus dem Oberschenkelmuskel entnommen wurden, und eine wiederholte Biopsie des entsprechenden Bereichs des anderen Beins nach 12 Monaten werden wie folgt analysiert:
  • Histologie und Elektronenmikroskopie
  • Bewertung der autophagischen und lysosomalen Funktion
  • Körperzusammensetzung Body-Mass-Index (BMI), Körperzusammensetzung, fettfreie Körpermasse und Fettmasse werden bei jedem Besuch durch bioelektrische Impedanzanalyse mit BI-101Q RJL Systems, Software 3.1b, gemessen

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich, 8 bis 17 Jahre alt.
  2. Diagnose der Pompe-Krankheit; entweder durch Enzymmangel in der Muskelbiopsieprobe oder der Hautfibroblastenkultur oder durch Homozygotie oder zusammengesetzte Heterozygotie für die GAA-Mutation.
  3. Muskelfunktion < Note 7 auf der Walton-Skala.
  4. Frauen im gebärfähigen Alter (> 15 Jahre) verpflichten sich, während der Studie zuverlässige Verhütungsmethoden anzuwenden, sofern sie sexuell aktiv sind
  5. Der Proband oder sein gesetzlicher Vertreter ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Jeder zwischenzeitliche Zustand, der eine genaue Interpretation der Studiendaten verhindern kann
  2. Obstruktive Lungenerkrankung
  3. Invasive Beatmungsunterstützung
  4. Nichtinvasive Beatmungsunterstützung im Wachzustand und in aufrechter Position
  5. Vorgeschichte einer QTc-Verlängerung von > 450 ms bei Männern und > 470 ms bei Frauen
  6. Lebenserwartung < 1 Jahr
  7. Vorgeschichte von Allergien, Überempfindlichkeit oder schwerwiegenden Nebenwirkungen des rhGAA-Arzneimittels
  8. Schwangerschaft
  9. Aktueller oder kürzlich erfolgter Drogen- oder Alkoholmissbrauch.
  10. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 60 Tagen nach Studienbeginn
  11. Einnahme verbotener Medikamente < 3 Monate vor der Randomisierung
  12. Ansonsten nach Meinung des Prüfarztes für die Studie ungeeignet

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Hohe Protein- und Bewegungstherapie zusammen mit Nocturnal Enteral
Sonstiges: Proteinreiche und Bewegungstherapie zusammen mit nächtlicher enteraler Ernährung
  1. Eine proteinreiche und kohlenhydratarme Ernährung, die von unserem Ernährungsberater für jeden Patienten basierend auf seinen Ernährungsbedürfnissen, seinem Alter und seinem Geschlecht entwickelt wurde
  2. 500 ml Formel – Nutren, reich an Ballaststoffen über Nacht [8 Stunden] über eine Gastrostomiesonde
  3. Konditionierungsübung einmal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Muskelfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert: 12 Monate
Die Bruttomuskelfunktion wird anhand der Walton-Skala, des zeitgesteuerten Muskelfunktionstests und des Sechs-Minuten-Spaziergangs gemessen. Die Muskelkraft wird mit einem Handdynamometer gemessen. Die Funktionsfähigkeit wird anhand der 9-Punkte-Handicap-Skala von Rotterdam beurteilt.
Ausgangswert: 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Lungenfunktion (Vitalkapazität, forciertes Exspirationsvolumen)
Zeitfenster: Ausgangswert: 12 Monate
Der Lungenfunktionstest wird zur Messung der Vitalkapazität (VC) und des forcierten Exspirationsvolumens (FEV1) verwendet, um die Lungenfunktion im Sitzen und in Rückenlage zu beurteilen.
Ausgangswert: 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Ermittler

  • Hauptermittler: Alfred E Slonim, MD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. August 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. August 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

13. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAJ7305

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