QUILT-3.006 visszatérő medulláris pajzsmirigyrák kezelésére

• BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

A résztvevőknek meg kell felelniük az alábbi részvételi feltételeknek:

• Diagnózis: A betegeknek szövettanilag igazolt medulláris pajzsmirigyrákot kell tartalmazniuk a Patológiai Laboratórium által, vagy patológiai jelentésnek és a velős pajzsmirigyráknak megfelelő anamnézisnek kell lennie. Nem ritka, hogy a medulláris pajzsmirigyrákban szenvedő betegek 15-20%-ánál véletlenül a pajzsmirigyrák egy másik formájának másodlagos, kisebb kóros fókusza található. Ilyen esetekben a jogosultság a vizsgáló mérlegelésén alapul.
• A betegeknek bizonyítékokkal kell rendelkezniük metasztatikus medulláris pajzsmirigyrákra, beleértve a csont-, CT- vagy MRI-vizsgálattal értékelhető betegséget is. (Azok a betegek, akik műtétre várnak, és műtéti reszekcióval potenciálisan betegségmentessé váltak, nem jogosultak.)
• A betegek kalcitoninszintjének emelkedettnek kell lennie, 8 pg/ml-nél nagyobb nőknél és 16 pg/ml-nél férfiaknál
• Azok a betegek, akiknek a betegséggel összefüggő tünetei minimálisak, vagy nincsenek (a minimális tünetek közé tartoznak azok, amelyek nem befolyásolják a mindennapi tevékenységeket vagy a fájdalmat, amely nem igényel rendszeres kábítószert.)
• Nincs agyi áttét, a kórelőzményben görcsrohamok, agyvelőgyulladás vagy sclerosis multiplex.
• 18 évnél nagyobb vagy egyenlő életkor
• Az ECOG-teljesítmény állapota 0-1 a vizsgálatba való belépéskor (Karnofsky 70-nél nagyobb vagy egyenlő)
• A kísérleti terápia megkezdése előtt 2 hétig nem alkalmaztak szisztémás szteroidokat. A szisztémás szteroidok korlátozott dózisai megengedettek az intravénás kontrasztanyag, allergiás reakció vagy anafilaxia megelőzésére (azoknál a betegeknél, akiknél ismert a kontrasztallergia).

• Hematológiai alkalmassági paraméterek

  • A granulocitaszám 1500/mm^3 vagy annál nagyobb
  • Thrombocytaszám nagyobb vagy egyenlő, mint 100 000/mm^3
  • Hemoglobin 9 g/dl vagy annál nagyobb

• Biokémiai alkalmassági paraméterek (a terápia megkezdését követő 16 napon belül)

  • Kiindulási vesefunkció:

    --- A szérum kreatininszintje a normál vagy kreatinin-clearance felső határának 1,5-szerese vagy egyenlő a 60 ml/perc vagy annál nagyobb 24 órás vizeletben.

  • Májfunkció:

    • Bilirubin 1,5 mg/dl vagy annál kisebb Gilbert-szindrómás betegeknél, összbilirubin 3,0 mg/dl vagy annál kisebb
    • AST és ALT < 2,5-szerese a normál érték felső határának
• Az elmúlt 3 évben nem fordult elő más aktív rosszindulatú daganat (kivéve a nem melanómás bőrrákot, a stabil biokémiai kiújulással járó/nem szisztémás kezelésben részesülő prosztatarákos betegeket vagy in situ hólyagcarcinomát).
• Hajlandó utazni az NIH-hoz utóellenőrzés céljából
• Képes megérteni és aláírni a tájékozott beleegyezést.
• El kell fogadnia a hatékony fogamzásgátlást (például óvszert) vagy az absztinenciát az utolsó oltási terápia alatt és azt követően 6 hónapig.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

Az alábbiak bármelyikében szenvedő betegek nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:

• A betegeknél nem lehetnek bizonyítékok az alábbiakban felsorolt ​​immunrendszeri zavarokra.

  • 1 Humán immundeficiencia vírus (HIV) pozitivitás a vakcinára adott csökkent immunválasz lehetősége miatt.
  • Kezelést igénylő aktív autoimmun betegségek vagy terápiát igénylő autoimmun betegség a közelmúltban, beleértve, de nem kizárólagosan, a gyulladásos bélbetegséget, a Crohn-betegséget, a fekélyes vastagbélgyulladást vagy az aktív divertikulitist. Ez a követelmény az autoimmunitás súlyosbodásának lehetséges kockázataiból adódik. Vitiligóban szenvedő betegek azonban besorolhatók. (Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében autoimmun pajzsmirigy-betegség szerepel, engedélyezett, mivel ezek a betegek helyettesítő gyógyszereket kapnak.)
  • Szisztémás szteroidok egyidejű alkalmazása, kivéve a fiziológiás dózisú szisztémás szteroidpótlást vagy a helyi (helyi, orr-, szemcsepp vagy inhalációs) szteroidhasználatot. A szisztémás szteroidok korlátozott dózisai megengedettek (pl. reaktív légúti betegség súlyosbodása esetén, vagy IV kontrasztallergiás reakció vagy anafilaxiás reakció megelőzésére ismert kontrasztallergiában szenvedő betegeknél).
• Terhes vagy szoptató nők, a GI-6207 magzatra vagy csecsemőre gyakorolt ​​ismeretlen hatásai miatt.
• Súlyos, közbeeső egészségügyi betegség, amely megzavarná a beteg képességét a kezelési program végrehajtására.
• Kezeletlen agyi metasztázisok (vagy agyi áttétek helyi kezelése az elmúlt 6 hónapban) ezen betegek rossz prognózisa és a neurológiai toxicitások okának megállapítása nehézségei miatt.
• Az 1 cm-nél nagyobb szívburok tömegű vagy 2 cm-nél nagyobb mellkasi elváltozásokkal rendelkező betegek kizárásra kerülnek.
• Egyidejű kemoterápia.
• Krónikus hepatitis fertőzés, beleértve a B- és C-fertőzést, mivel az ezen rendellenességek által okozott lehetséges immunkárosodás csökkentheti ennek az immunológiai terápiának a hatékonyságát.
• Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban a beiratkozáskor.
• Minden olyan jelentős betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint ronthatja a beteg vizsgálati kezeléssel szembeni toleranciáját.
• Jelentős demencia, megváltozott mentális állapot vagy bármilyen pszichiátriai állapot, amely meggátolná a tájékozott beleegyezés megértését vagy megadását.
• Második rosszindulatú daganatban szenvedő betegek a felvételt követő 3 éven belül; nem zárják ki azokat a betegeket sem, akiket sebészileg gyógyító szándékkal kezelnek, mint például a nem melanómás bőrrák, a lokalizált veserák vagy a hólyag in situ karcinóma. Nem zárják ki azokat a MEN2-ben szenvedő betegeket sem, akiknek az anamnézisében pheochromocytoma szerepel. Ezenkívül nem zárják ki azokat a prosztatarákos betegeket, akik nem igényelnek szisztémás kezelést. (A pajzsmirigyrák egy másik formájának másodlagos, enyhe patológiás góca véletlenül a medulláris pajzsmirigyrákos betegek 15-20%-ánál található meg. Ilyen esetekben a jogosultság a vizsgáló mérlegelésén alapul.