Az FMX-8 vérszegénység kezelésének 2A fázisú kísérlete ESRD-ben szenvedő betegeknél hemodialízis HD
2015. július 21. frissítette: FerruMax Pharmaceuticals, Inc.
2A fázisú, ellenőrizetlen, nyílt címkével ellátott vizsgálat az FMX-8 vérszegénység kezelésének hatásának értékelésére végstádiumú vesebetegségben (ESRD) szenvedő betegeknél a hemodialízisre (HD)
A vizsgálat egy nem kontrollált, nyílt, párhuzamos csoportos klinikai vizsgálat.
Dóziscsoportonként 3 csoportban körülbelül 10 alanyt kezelnek hetente kétszer, összesen 9 adaggal, majd 4 hetes megfigyelési időszak következik.
Azoknál a jogosult alanyoknál, akiknél a Hgb ≥10,5 g/dl és a Hgb szintje stabil, megkezdődik az egy-nyolc hetes kiürülési időszak.
A kimosódási időszak alatt 30 olyan alany, akiknek Hgb < 10,0, elvégzi az alapvonal értékelését, hogy megerősítse alkalmasságát.
A jogosult alanyok véletlenszerűen kerülnek besorolásra a 3 kohorsz egyikébe 1:1:1 arányban.
Az alanyokat az első adag beadása napján veszik fel, és az első (1. nap) és az utolsó adag (29. nap) után egy éjszakán át a klinikán maradnak farmakokinetikai (PK) mintavétel céljából.
Az FMX-8-at 30 perces iv.
infúzió.
A 29 napos kezelési időszak után a kísérleti alanyokat további 28 napig megfigyeljük, hogy lehetővé váljon a biztonságosság és az immunogenitás értékelése.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Colorado
-
Arvada, Colorado, Egyesült Államok, 80005
- DaVita Arvada Dialysis Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
- DaVita Minneapolis Dialysis Unit
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy női betegek, akik 18 évesnél idősebbek
- ESRD-vel diagnosztizáltak, és hemodialízis alatt több mint 3 hónapig stabilak
- Stabil Hgb ≥ 4 hétig a szűrés előtt
- Két egymást követő Hgb érték ≥10,5 g/dl a szűrést követő 5 héten belül
- Testtömegindex (BMI) 18 kg/m2 és 42 kg/m2 között, beleértve a legutóbbi magasságot és súlyt
- Ferritin szint ≥100 mg/l vagy Tsat ≥20% vagy retikulocita hemoglobintartalom (CHr) >25 a szűréskor
- Ésszerű eltérések dialízisre (KT/V ≥1,0) két korábbi meghatározás alapján 2,5 hónapon belül
- Képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni
- Képes minden vizsgálati eljárás megértésére és követésére
- Hajlandó a protokollban részletezett fogamzásgátlást alkalmazni
Kizárási kritériumok:
- A Hgb változatlan marad eritropoetin nélkül (<0,5 g/dl csökkenés a 8 hetes maximális eritropoetin kiürülési periódus alatt)
- Vas-infúzió átvétele az eritropoetin kiürülésének megkezdése után
- Vörösvérsejt transzfúzió átvétele a szűrés előtt négy héten belül
- Nyílt gyomor-bélrendszeri vérzés vagy egyéb vérzéses epizód, amely transzfúziót igényelt a szűrést megelőző 2 hónapon belül
- Antibiotikumos vagy vírusellenes kezelést igénylő fertőzés a szűrést megelőző egy hónapon belül
- Követelmény Coumadin (warfarin), Pradaxa vagy Xarelto esetében
- Hemoglobinopátiák, mint például a homozigóta sarlósejtes betegség vagy a talaszémiák minden típusa
- Aktív hemolízis vagy krónikus hipoxia
- Aktív rosszindulatú betegségek (kivéve a nem melanómás bőrrákot) vagy 6 hónapnál rövidebb várható élettartam
- Krónikus, kontrollálatlan vagy tünetekkel járó gyulladásos betegség vagy nem vese eredetű vérszegénység, például rheumatoid arthritis, szisztémás lupus erythematosus, HIV vagy szisztémás akut fertőzés
- Az immunszuppresszív terápiákról
- Krónikus pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association III, IV osztály)
- Szignifikáns magas vérnyomás (≥90 diasztolés) a szűréskor ülő diasztolés vérnyomás alapján
- Vesetranszplantáció az elmúlt évben: a sikertelen transzplantációt követően immunszuppresszív szerektől mentes betegek jogosultak a kísérletre
- Végstádiumú májbetegség
- Ismert túlérzékenység a rekombináns fehérjeterápiákkal szemben
- Terhes vagy szoptató női betegek
- Az FMX-8 korábbi expozíciója
- Omontys® vagy Hematide® (peginesatid) vérszegénység kezelésnek való kitettség az elmúlt 6 hónapban
- Aranesp® (darbepoetin alfa) kezelés az elmúlt 4 héten belül
- Nem kontrollált hyperparathyreosis (PTH >750) az elmúlt 4 hónapban végzett legutóbbi PTH-meghatározás alapján
- Képtelenség betartani a próba tervezett látogatásait
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: FMX-8 (0,5 mg/kg)
0,5 mg/kg FMX-8 IV hetente kétszer 29 napon keresztül (9 adag)
|
Az FMX-8 a humán hemojuvelin (HJV) fehérje fúziós fehérje.
|
|
Kísérleti: FMX-8 (5 mg/kg)
5 mg/kg FMX-8 IV hetente kétszer 29 napon keresztül (9 adag)
|
Az FMX-8 a humán hemojuvelin (HJV) fehérje fúziós fehérje.
|
|
Kísérleti: FMX-8 (15 mg/kg)
15 mg/kg FMX-8 IV hetente kétszer 29 napon keresztül (9 adag)
|
Az FMX-8 a humán hemojuvelin (HJV) fehérje fúziós fehérje.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok aránya, akiknél a Hgb ≥ 1g/dl-rel emelkedett a legalacsonyabb Hgb-koncentrációhoz képest az eritropoetin-kimosás vagy a Hgb-koncentráció két egymást követő héten át tartó folyamatos emelkedése után
Időkeret: Hetente 8 héten keresztül
|
Hetente 8 héten keresztül
|
|
|
A nemkívánatos események száma és súlyossága
Időkeret: 8 hét
|
8 hét
|
|
|
Szérum FMX-8 szintek
Időkeret: 1. és 29. adagolási nap
|
A szérum gyógyszerszinteket (adagolás előtt és 25 perccel, 35 perccel, 1, 2, 4, 6, 10, 16 és 24 órával az adagolás után) fogják használni az egyes dózisok standard pK profiljának meghatározásához.
|
1. és 29. adagolási nap
|
|
A gyógyszerellenes antitestekre pozitív szérummal rendelkező alanyok száma
Időkeret: Az FMX-8 első adagja után 36 és 57 nappal
|
Az FMX-8 első adagja után 36 és 57 nappal
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A Hgb változásai az egyes dóziscsoportokban a kezelés és a követési időszak alatt
Időkeret: Hetente 8 héten keresztül
|
Hetente 8 héten keresztül
|
|
Azon alanyok aránya, akik két egymást követő héten keresztül elérik/fenntartják a ≥ 10,0 g/dl abszolút Hgb-koncentrációt
Időkeret: Hetente 8 héten keresztül
|
Hetente 8 héten keresztül
|
|
A Hgb folyamatos növekedésének kezdetéig eltelt idő (két egymást követő héten)
Időkeret: Hetente 8 héten keresztül
|
Hetente 8 héten keresztül
|
|
A Hgb növekedéséig eltelt idő ≥1 g/dl
Időkeret: Hetente 8 héten keresztül
|
Hetente 8 héten keresztül
|
|
Ideje a Hgb teljes helyreállításának az eritropoetin-kimosódás előtti szintre
Időkeret: Hetente 8 héten keresztül
|
Hetente 8 héten keresztül
|
|
Az eritropoetin-mentést igénylő alanyok aránya és a mentőterápia megkezdéséig eltelt idő
Időkeret: Hetente 8 héten keresztül
|
Hetente 8 héten keresztül
|
|
A hepcidin és az eritropoetin változása
Időkeret: A 2., 4., 6. és 8. héten az alapvonalhoz képest
|
A 2., 4., 6. és 8. héten az alapvonalhoz képest
|
|
A szérum vas, Tsat és plazma feritin változásai
Időkeret: A 2., 4., 6. és 8. héten az alapvonalhoz képest
|
A 2., 4., 6. és 8. héten az alapvonalhoz képest
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Leslie Fang, MD, PhD, FerruMax Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. június 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. június 7.
Első közzététel (Becslés)
2013. június 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. augusztus 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. július 21.
Utolsó ellenőrzés
2015. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FX-C-402
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .