Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Lumakaftor és ivakaftor kombináció vizsgálata 6 és 11 év közötti, cisztás fibrózisban szenvedő, az F508del-CFTR mutációra homozigóta alanyokon

2017. május 23. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázis, nyílt vizsgálat a lumakaftor farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére ivakaftorral kombinálva 6 és 11 év közötti, cisztás fibrózisban szenvedő, az F508del-CFTR mutációra homozigóta alanyoknál

Ez egy 3. fázisú, 2 részből álló (A és B rész), nyílt, többközpontú vizsgálat a lumakaftor farmakokinetikáját, biztonságosságát és tolerálhatóságát ivakaftorral kombinálva 6-11 éves, cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél. az F508del-mutáció a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) génjében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

62

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok
      • Rochester, New York, Egyesült Államok
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A CF megerősített diagnózisa: 2 CF-ot okozó mutáció, krónikus szinopulmonális betegség vagy gasztrointesztinális/táplálkozási rendellenességek
  • Olyan alanyok, akiknek súlya ≥15 kg cipő nélkül a szűrővizsgálaton
  • Az F508del-CFTR mutációra homozigóta alanyok
  • Azok az alanyok, akiknek százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogata 1 másodperc alatt (FEV1) 70% és 105% (beleértve) (A rész) vagy ≥40% (B rész) a szűrővizsgálaton, ahol az előrejelzett értékeket korhoz, nemhez és magassághoz igazítják a Wang-egyenlet segítségével
  • Stabil CF-betegségben szenvedő alanyok, akik hajlandóak maradni a stabil CF-kezelésben
  • Képes lenyelni a tablettákat

Kizárási kritériumok:

  • Bármely olyan betegség vagy állapot anamnézisében, amely megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet az alanynak a vizsgálati gyógyszer beadásakor
  • Akut légúti fertőzés, tüdő exacerbáció vagy a tüdőbetegség kezelésében bekövetkezett változások a vizsgálat 1. napja előtt 28 napon belül
  • Rendellenes májműködés a szűrési viziten a protokollban meghatározottak szerint
  • Kóros veseműködés a szűrési látogatás protokolljában meghatározottak szerint
  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • Folyamatos részvétel egy vizsgált gyógyszervizsgálatban vagy korábbi részvétel egy vizsgált gyógyszervizsgálatban a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül
  • A lencse átlátszatlanságának vagy szürkehályogjának előzményei vagy bizonyítékai a szűrési látogatás során
  • Kolonizáció olyan organizmusokkal, amelyek a tüdő állapotának gyorsabb csökkenésével járnak a szűrési látogatáson (csak A rész)
  • Szabványos 12 elvezetéses EKG, amely >450 msec QTcF-et mutat a szűrési látogatáson

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

A rész 1. kohorsz: A 6 és 8 év közötti résztvevők 200 milligramm (mg) LUM-ot kapnak fix dózisú kombinációban 250 mg IVA-val szájon át 12 óránként (12 óránként) 14 napon keresztül.

A. rész, 2. kohorsz: A 9 és 11 év közötti résztvevők 200 mg LUM-ot kapnak fix dózisú kombinációban 250 mg IVA-val orálisan 12 óránként 14 napon keresztül.

B rész: A 6 és 11 év közötti résztvevők 200 mg LUM-ot kapnak fix dózisú kombinációban 250 mg IVA-val szájon át naponta 12 órán keresztül 24 héten keresztül.
Drog: Ivakaftor
Más nevek:
  • VX-770
Drog: Lumacaftor
Más nevek:
  • VX-809

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rész: A lumakaftor (LUM) és az ivakaftor (IVA) megfigyelt plazmakoncentrációja az adagolást követő 4. órában (C4h) az 1. napon
Időkeret: 4 órával a reggeli adag után az 1. napon
4 órával a reggeli adag után az 1. napon
A rész: A lumakaftor (LUM) és az ivakaftor (IVA) megfigyelt plazmakoncentrációja az adagolást követő 4. órában (C4h) a 14. napon
Időkeret: 4 órával a reggeli adag után a 14. napon
4 órával a reggeli adag után a 14. napon
A rész: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a 0 időponttól a lumakaftor (LUM) és az ivakaftor (IVA) adagolási intervallumának végéig (AUCtau)
Időkeret: 14. nap (reggel előtti adag, 4, 6, 12 és 24 órával a reggeli adag után LUM esetén; reggeli előtti adag, 2, 4, 6, 12 órával a reggeli adag után IVA esetén)
Az AUCtau a koncentráció-idő görbe alatti terület a 0 időponttól a tau időpontig, ahol tau az adagolási intervallum végén eltelt idő.
14. nap (reggel előtti adag, 4, 6, 12 és 24 órával a reggeli adag után LUM esetén; reggeli előtti adag, 2, 4, 6, 12 órával a reggeli adag után IVA esetén)
B. rész: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: 1. naptól 26. hétig
AE: bármely nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél a vizsgálat során; az eseménynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése a kezeléssel. Ide tartozik minden olyan újonnan bekövetkezett esemény vagy korábbi állapot, amelynek súlyossága vagy gyakorisága megnövekedett a beleegyező nyilatkozat aláírása után. Az AE magában foglalja a súlyos és a nem súlyos mellékhatásokat is. SAE (az AE részhalmaza): olyan egészségügyi esemény vagy állapot, amely a következő kategóriák bármelyikébe tartozik, függetlenül a vizsgált gyógyszerrel való kapcsolatától: halál, életveszélyes nemkívánatos élmény, fekvőbeteg-kórházi kezelés/a kórházi kezelés meghosszabbodása, tartós/jelentős rokkantság vagy munkaképtelenség , veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, fontos orvosi esemény. A 26. hétig tartó első vizsgálati gyógyszerdózis kezdeti dátumával vagy fokozott súlyosságával járó nemkívánatos események kezelés előtt állónak minősültek.
1. naptól 26. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rész: Lumakaftor metabolit (M28-LUM) és ivakaftor metabolit (M1-IVA és M6-IVA) megfigyelt plazmakoncentrációja az adagolást követő 4. órában (C4h) az 1. és 14. napon
Időkeret: 1. nap, 14. nap
1. nap, 14. nap
A. rész: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: 1. naptól 28. napig
AE: bármely nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél a vizsgálat során; az eseménynek nincs szükségszerűen okozati összefüggése a kezeléssel. Ide tartozik minden olyan újonnan bekövetkezett esemény vagy korábbi állapot, amelynek súlyossága vagy gyakorisága megnövekedett a beleegyező nyilatkozat aláírása után. Az AE magában foglalja a súlyos és a nem súlyos mellékhatásokat is. SAE (az AE részhalmaza): olyan egészségügyi esemény vagy állapot, amely a következő kategóriák bármelyikébe tartozik, függetlenül a vizsgált gyógyszerrel való kapcsolatától: halál, életveszélyes nemkívánatos élmény, fekvőbeteg-kórházi kezelés/a kórházi kezelés meghosszabbodása, tartós/jelentős rokkantság vagy munkaképtelenség , veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, fontos orvosi esemény. A kezdeti dátummal vagy fokozott súlyossággal járó nemkívánatos események az első vizsgálati gyógyszerdózis beadása után vagy azt követően az A. rész végéig úgy tekintettek, hogy a kezelés kezdetén jelentkezett.
1. naptól 28. napig
B rész: Az izzadság-klorid átlagos abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 15. napon és a 4. héten
Időkeret: Alapállapot, 15. nap és 4. hét
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük. Az alapértéket a szűréskor és az 1. napon, az adagolás előtti mérések átlagaként határoztuk meg. A 15. napi és 4. heti mérések átlagát vettük, és a változást a következőképpen számítottuk ki: Átlag (15. napi és 4. heti mérés) mínusz kiindulási mérés.
Alapállapot, 15. nap és 4. hét
B rész: A verejték-klorid abszolút változása a 24. héttől a 26. héten
Időkeret: 24. hét, 26. hét
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük. Változás = 26. hét mínusz 24. hét.
24. hét, 26. hét
B rész: A testtömegindex (BMI) abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) megadott súlyt osztják a magasság*magasság négyzetméterben (m^2).
Alapállapot, 24. hét
B rész: Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a BMI-ben az életkor Z-pontszámában a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a magasság*magasság m^2-vel. A z-score egy statisztikai mérőszám annak értékelésére, hogy egy adatpont hogyan viszonyul egy szabványhoz. Leírja, hogy az átlag a szabvány felett vagy alatt volt-e, és mennyire szokatlan a mérés, a -végtelen és a +végtelen közötti tartományban; ahol 0: azonos átlag, >0: nagyobb átlag, és <0: kisebb átlag, mint a standard. Az életkorhoz és nemhez igazított BMI-t a BMI-kor z-pontszámként (BMI z-score) elemeztük. Az életkor szerinti BMI z-pontszámokat a National Center for Health Statistics növekedési diagramjai segítségével számítottuk ki.
Alapállapot, 24. hét
B rész: A súly abszolút változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
Alapállapot, 24. hét
B rész: Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a súly/életkor Z-pontszámban a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A Z-score egy statisztikai mérőszám annak értékelésére, hogy egy adatpont hogyan viszonyul egy szabványhoz. Leírja, hogy az átlag a szabvány felett vagy alatt volt-e, és mennyire szokatlan a mérés, a -végtelen és a +végtelen közötti tartományban; ahol 0: azonos átlag, >0: nagyobb átlag, és <0: kisebb átlag, mint a standard. Az életkorhoz és nemhez igazított testsúlyt az életkor szerinti súly z-pontszámként (súly z-pontszám) elemeztük. Az életkoronkénti súly z-pontszámokat az Országos Egészségügyi Statisztikai Központ növekedési diagramjai segítségével számítottuk ki.
Alapállapot, 24. hét
B rész: A magasság abszolút változása az alapvonalhoz képest a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
Alapállapot, 24. hét
B rész: Abszolút változás az alapvonalhoz képest a magasság-életkor Z-pontszámában a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A Z-score egy statisztikai mérőszám annak értékelésére, hogy egy adatpont hogyan viszonyul egy szabványhoz. Leírja, hogy az átlag a szabvány felett vagy alatt volt-e, és mennyire szokatlan a mérés, a -végtelen és a +végtelen közötti tartományban; ahol 0: azonos átlag, >0: nagyobb átlag, és <0: kisebb átlag, mint a standard. Az életkorhoz és nemhez igazított magasságot a magasság és az életkor közötti z-pontszámként (magasság z-pontszám) elemeztük. A testmagassághoz viszonyított z-pontszámokat az Országos Egészségügyi Statisztikai Központ növekedési diagramjai segítségével számítottuk ki.
Alapállapot, 24. hét
B rész: Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a cisztás fibrózis kérdőív felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszámában a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A CFQ-R egy validált, betegek által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével összefüggő életminőségét méri. A légúti területen értékelt légúti tünetek (például köhögés, pangás, zihálás), pontszámtartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
Alapállapot, 24. hét
B rész: Abszolút változás a kiindulási állapothoz képest a kezeléssel való elégedettségi kérdőívben a gyógyszeres kezeléshez (TSQM) a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
A TSQM egy 14 elemből álló önkitöltős kérdőív, amely négy dimenzióban méri a résztvevők gyógyszereikkel kapcsolatos tapasztalatait: hatékonyság, mellékhatások, kényelem és globális elégedettség. Minden dimenzióhoz hozzáadjuk a válaszokat, és egy 0-tól 100-ig terjedő skálára alakítjuk át, ahol a magasabb pontszámok nagyobb elégedettséget jeleznek.
Alapállapot, 24. hét
B rész: A lumakaftor, a lumakaftor metabolit (M28-LUM), az ivakaftor és az ivakaftor metabolitok (M1-IVA és M6-IVA) adagolás előtti koncentrációja (Ctrough) és 3-6 órával az adagolás utáni koncentrációja (C3-6 óra)
Időkeret: Ctrough esetén: reggeli előtti adag a 4., a 6. és a 24. héten; C3-6 óra esetén: 3-6 órával a reggeli adag után az 1., 15. napon és 4. héten
Kiszámították a lumakaftor, az M28 lumakaftor (lumakaftor metabolit), az ivakaftor, az M1 ivakaftor (ivakaftor metabolit) és az M6 ivakaftor (ivakaftor metabolit) Ctrough és C3-6hr értékét. Az adagolás előtti Ctrough koncentrációt figyelték meg. A C3-6hr koncentrációt az adagolás után 3-6 órával figyelték meg.
Ctrough esetén: reggeli előtti adag a 4., a 6. és a 24. héten; C3-6 óra esetén: 3-6 órával a reggeli adag után az 1., 15. napon és 4. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. július 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2015. október 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2015. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. július 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 8.

Első közzététel (BECSLÉS)

2013. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. június 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 23.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX13-809-011

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel