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Studio di Lumacaftor in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

23 maggio 2017 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di Lumacaftor in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Questo è uno studio di fase 3, in 2 parti (Parte A e Parte B), in aperto, multicentrico per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di lumacaftor in combinazione con ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno la mutazione F508del nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti
      • Rochester, New York, Stati Uniti
      • Syracuse, New York, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di CF definita come: con 2 mutazioni che causano CF, malattia sinopolmonare cronica o anomalie gastrointestinali/nutrizionali
  • Soggetti che pesano ≥15 kg senza scarpe alla visita di screening
  • Soggetti omozigoti per la mutazione F508del-CFTR
  • Soggetti con percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) dal 70% al 105% (incluso) (Parte A) o ≥40% (Parte B) alla visita di screening in cui i valori previsti sono aggiustati per età, sesso e altezza utilizzando l'equazione di Wang
  • Soggetti con malattia CF stabile e che sono disposti a rimanere in regime di farmaci per CF stabile
  • In grado di deglutire le compresse

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione che possa confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al soggetto
  • Infezione respiratoria acuta, esacerbazione polmonare o modifiche della terapia per malattie polmonari entro 28 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Funzionalità epatica anormale come definita nel protocollo alla visita di screening
  • Funzionalità renale anormale come definita nel protocollo alla visita di screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Partecipazione in corso a uno studio sperimentale su un farmaco o precedente partecipazione a uno studio sperimentale su un farmaco entro 30 giorni prima della visita di screening
  • Anamnesi o evidenza di opacità del cristallino o cataratta alla visita di screening
  • Colonizzazione con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare alla visita di screening (solo parte A)
  • Un ECG standard a 12 derivazioni che dimostri un QTcF >450 msec alla visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Parte A Coorte 1: i partecipanti di età compresa tra 6 e 8 anni riceveranno LUM 200 milligrammi (mg) in combinazione a dose fissa con IVA 250 mg per via orale ogni 12 ore (q12h) per 14 giorni.

Parte A Coorte 2: i partecipanti di età compresa tra 9 e 11 anni riceveranno LUM 200 mg in combinazione a dose fissa con IVA 250 mg per via orale q12h per 14 giorni.

Parte B: i partecipanti di età compresa tra 6 e 11 anni riceveranno LUM 200 mg in combinazione a dose fissa con IVA 250 mg per via orale ogni 12 ore per 24 settimane.
Droga: Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
Droga: Lumacaftor
Altri nomi:
  • VX-809

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione plasmatica osservata di Lumacaftor (LUM) e Ivacaftor (IVA) all'ora 4 post-dose (C4h) il giorno 1
Lasso di tempo: 4 ore dopo la dose mattutina del Giorno 1
4 ore dopo la dose mattutina del Giorno 1
Parte A: Concentrazione plasmatica osservata di Lumacaftor (LUM) e Ivacaftor (IVA) all'ora 4 post-dose (C4h) il giorno 14
Lasso di tempo: 4 ore dopo la dose mattutina del Giorno 14
4 ore dopo la dose mattutina del Giorno 14
Parte A: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 alla fine dell'intervallo di dosaggio (AUCtau) di Lumacaftor (LUM) e Ivacaftor (IVA)
Lasso di tempo: Giorno 14 (dose pre-mattutina, 4, 6, 12 e 24 ore post-mattina per LUM; dose pre-mattutina, 2, 4, 6, 12 ore post-mattina per IVA)
L'AUCtau è l'area sotto la curva della concentrazione in funzione del tempo dal tempo 0 al tempo tau, dove tau è il tempo alla fine dell'intervallo di dosaggio.
Giorno 14 (dose pre-mattutina, 4, 6, 12 e 24 ore post-mattina per LUM; dose pre-mattutina, 2, 4, 6, 12 ore post-mattina per IVA)
Parte B: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 26
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; l'evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa , anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. Gli eventi avversi con data di inizio o maggiore gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 26 sono stati considerati emergenti dal trattamento.
Dal giorno 1 alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione plasmatica osservata del metabolita di Lumacaftor (M28-LUM) e dei metaboliti di Ivacaftor (M1-IVA e M6-IVA) all'ora 4 post-dose (C4h) nei giorni 1 e 14
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 14
Giorno 1, Giorno 14
Parte A: Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; l'evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa , anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. Gli eventi avversi con data di inizio o maggiore gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio fino alla fine della Parte A sono stati considerati emergenti dal trattamento.
Dal giorno 1 al giorno 28
Parte B: variazione assoluta media rispetto al basale del cloruro nel sudore al giorno 15 e alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale, giorno 15 e settimana 4
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. Il basale è stato definito come la media delle misurazioni allo screening e al giorno 1 prima della somministrazione. È stata effettuata la media delle misurazioni del giorno 15 e della settimana 4 e la variazione è stata calcolata come: Media (misurazione del giorno 15 e della settimana 4) meno la misurazione della linea di base.
Basale, giorno 15 e settimana 4
Parte B: variazione assoluta del cloruro nel sudore dalla settimana 24 alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 24, Settimana 26
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. Variazione = Settimana 26 meno Settimana 24.
Settimana 24, Settimana 26
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il BMI è stato definito come peso in chilogrammi (kg) diviso per altezza*altezza in metro quadrato (m^2).
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale del punteggio Z BMI per età alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il BMI è stato definito come peso in kg diviso altezza*altezza in m^2. z-score è una misura statistica per valutare il confronto tra un singolo punto dati e uno standard. Descrive se una media era al di sopra o al di sotto dello standard e quanto è insolita la misurazione, con un intervallo da -infinito a +infinito; dove 0: stessa media, >0: media maggiore e <0: media minore dello standard. Il BMI, aggiustato per età e sesso, è stato analizzato come BMI-per-age z-score (BMI z-score). I punteggi z del BMI per età sono stati calcolati utilizzando i grafici di crescita del National Center for Health Statistics.
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta del peso rispetto al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio Z peso per età alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il punteggio Z è una misura statistica per valutare il confronto tra un singolo punto dati e uno standard. Descrive se una media era al di sopra o al di sotto dello standard e quanto è insolita la misurazione, con un intervallo da -infinito a +infinito; dove 0: stessa media, >0: media maggiore e <0: media minore dello standard. Il peso, aggiustato per età e sesso, è stato analizzato come z-score peso per età (peso z-score). I punteggi z del peso per età sono stati calcolati utilizzando i grafici di crescita del National Center for Health Statistics.
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale in altezza alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Basale, settimana 24
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale del punteggio Z altezza per età alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il punteggio Z è una misura statistica per valutare il confronto tra un singolo punto dati e uno standard. Descrive se una media era al di sopra o al di sotto dello standard e quanto è insolita la misurazione, con un intervallo da -infinito a +infinito; dove 0: stessa media, >0: media maggiore e <0: media minore dello standard. L'altezza, aggiustata per età e sesso, è stata analizzata come punteggio z altezza per età (punteggio z altezza). I punteggi z altezza per età sono stati calcolati utilizzando i grafici di crescita del National Center for Health Statistics.
Basale, settimana 24
Parte B: Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il CFQ-R è un risultato convalidato riportato dal paziente che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori (ad esempio, tosse, congestione, respiro sibilante), intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale, settimana 24
Parte B: Variazione assoluta rispetto al basale nel questionario sulla soddisfazione del trattamento per i domini relativi ai farmaci (TSQM) alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il TSQM è un questionario autosomministrato di 14 voci che misura le esperienze dei partecipanti con i loro farmaci su quattro dimensioni: efficacia, effetti collaterali, convenienza e soddisfazione globale. Per ogni dimensione, le risposte vengono sommate e trasformate in una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicano una maggiore soddisfazione.
Basale, settimana 24
Parte B: Concentrazione pre-dose (Ctrough) e concentrazione post-dose da 3 a 6 ore (C3-6 ore) di Lumacaftor, Metabolita di Lumacaftor (M28-LUM), Ivacaftor e Metaboliti di Ivacaftor (M1-IVA e M6-IVA)
Lasso di tempo: Per Ctrough: dose pre-mattutina alla Settimana 4, Settimana 6 e Settimana 24; Per C3-6 ore: da 3 a 6 ore dopo la dose mattutina nei giorni 1, 15 e settimana 4
Sono stati calcolati Ctrough e C3-6hr per lumacaftor, M28 lumacaftor (metabolita di lumacaftor), ivacaftor, M1 ivacaftor (metabolita di ivacaftor) e M6 ivacaftor (metabolita di ivacaftor). Ctrough è stata osservata la concentrazione pre-dose. C3-6hr è stata la concentrazione osservata da 3 a 6 ore dopo la somministrazione.
Per Ctrough: dose pre-mattutina alla Settimana 4, Settimana 6 e Settimana 24; Per C3-6 ore: da 3 a 6 ore dopo la dose mattutina nei giorni 1, 15 e settimana 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 ottobre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2013

Primo Inserito (STIMA)

11 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

20 giugno 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2017

Ultimo verificato

1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX13-809-011

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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