Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

23 maja 2017 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3, 2-częściowe (część A i część B), mające na celu ocenę farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji lumakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat, którzy mutacja F508del w genie regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy zdefiniowana jako: z 2 mutacjami powodującymi mukowiscydozę, przewlekłą chorobą zatokowo-płucną lub nieprawidłowościami żołądkowo-jelitowymi/żywieniowymi
  • Osoby ważące ≥15 kg bez butów podczas wizyty przesiewowej
  • Pacjenci, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR
  • Pacjenci z procentową przewidywaną natężoną objętością wydechową w ciągu 1 sekundy (FEV1) od 70% do 105% (włącznie) (część A) lub ≥40% (część B) podczas wizyty przesiewowej, podczas której przewidywane wartości są dostosowywane do wieku, płci i wzrostu korzystając z równania Wanga
  • Pacjenci ze stabilną chorobą CF, którzy chcą pozostać przy stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy
  • Potrafi połykać tabletki

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który mógłby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku uczestnikowi
  • Ostra infekcja dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiany w leczeniu choroby płuc w ciągu 28 dni przed 1. dniem badania
  • Nieprawidłowa czynność wątroby zgodnie z protokołem podczas wizyty przesiewowej
  • Nieprawidłowa czynność nerek zdefiniowana w protokole podczas wizyty przesiewowej
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Bieżący udział w badaniu leku eksperymentalnego lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
  • Historia lub dowód zmętnienia soczewki lub zaćmy podczas wizyty przesiewowej
  • Kolonizacja organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc podczas wizyty przesiewowej (tylko część A)
  • Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG wykazujące QTcF >450 ms podczas wizyty przesiewowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Lumakaftor/Iwakaftor (LUM/IVA)

Część A Kohorta 1: Uczestnicy w wieku od 6 do 8 lat będą otrzymywać LUM 200 miligramów (mg) w kombinacji ustalonej dawki z IVA 250 mg doustnie co 12 godzin (co 12 godzin) przez 14 dni.

Część A Kohorta 2: Uczestnicy w wieku od 9 do 11 lat będą otrzymywać LUM 200 mg w kombinacji ustalonej dawki z IVA 250 mg doustnie co 12 godzin przez 14 dni.

Część B: Uczestnicy w wieku od 6 do 11 lat będą otrzymywać LUM 200 mg w kombinacji ustalonej dawki z IVA 250 mg doustnie co 12 godzin przez 24 tygodnie.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Lek: Lumakaftor
Inne nazwy:
  • VX-809

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Obserwowane stężenie lumakaftoru (LUM) i iwakaftoru (IVA) w osoczu w 4. godzinie po podaniu (C4h) w dniu 1.
Ramy czasowe: 4 godziny po dawce porannej w dniu 1
4 godziny po dawce porannej w dniu 1
Część A: Obserwowane stężenie lumakaftoru (LUM) i iwakaftoru (IVA) w osoczu w 4. godzinie po podaniu dawki (C4h) w 14. dniu
Ramy czasowe: 4 godziny po dawce porannej w dniu 14
4 godziny po dawce porannej w dniu 14
Część A: Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od czasu 0 do końca przerwy w podawaniu (AUCtau) lumakaftoru (LUM) i iwakaftoru (IVA)
Ramy czasowe: Dzień 14 (dawka przedranna, 4, 6, 12 i 24 godziny po dawce porannej dla LUM; dawka przedranna, 2, 4, 6, 12 godzin po dawce porannej dla IVA)
AUCtau to pole pod krzywą zależności stężenia od czasu od czasu 0 do czasu tau, gdzie tau to czas na końcu przerwy w dawkowaniu.
Dzień 14 (dawka przedranna, 4, 6, 12 i 24 godziny po dawce porannej dla LUM; dawka przedranna, 2, 4, 6, 12 godzin po dawce porannej dla IVA)
Część B: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 26
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Obejmuje to każde nowo występujące zdarzenie lub wcześniejszy stan, którego dotkliwość lub częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. AE z datą rozpoczęcia lub zwiększonym nasileniem w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku do tygodnia 26 uznano za związane z leczeniem.
Dzień 1 do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Obserwowane stężenie w osoczu metabolitów lumakaftoru (M28-LUM) i metabolitów iwakaftoru (M1-IVA i M6-IVA) w godzinie 4. po podaniu dawki (C4h) w dniu 1. i 14.
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 14
Dzień 1, dzień 14
Część A: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 28
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Obejmuje to każde nowo występujące zdarzenie lub wcześniejszy stan, którego dotkliwość lub częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. AE z datą rozpoczęcia lub zwiększonym nasileniem w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku do końca części A uznano za związane z leczeniem.
Dzień 1 do dnia 28
Część B: Średnia bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 15 i w tygodniu 4
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15 i tydzień 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z pomiarów podczas badania przesiewowego iw dniu 1 przed podaniem dawki. Przyjęto średnią pomiarów z dnia 15 i tygodnia 4, a zmianę obliczono jako: Średnia (pomiar w dniu 15 i tygodniu 4) minus pomiar linii bazowej.
Linia bazowa, dzień 15 i tydzień 4
Część B: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie od tygodnia 24 do tygodnia 26
Ramy czasowe: Tydzień 24, Tydzień 26
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Zmiana = Tydzień 26 minus Tydzień 24.
Tydzień 24, Tydzień 26
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost*wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w wskaźniku Z-score BMI dla wieku w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost*wzrost wm^2. Z-score jest miarą statystyczną służącą do oceny, jak pojedynczy punkt danych wypada w porównaniu ze standardem. Opisuje, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu i jak niezwykły jest pomiar, z zakresem od -nieskończoności do +nieskończoności; gdzie 0: ta sama średnia, >0: większa średnia i <0: mniejsza średnia niż standard. BMI skorygowany o wiek i płeć analizowano jako BMI dla wieku z-score (BMI z-score). Wskaźniki z-score BMI dla wieku obliczono przy użyciu wykresów wzrostu National Center for Health Statistics.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku Z-score w stosunku do wieku w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Z-score jest miarą statystyczną służącą do oceny, jak pojedynczy punkt danych wypada w porównaniu ze standardem. Opisuje, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu i jak niezwykły jest pomiar, z zakresem od -nieskończoności do +nieskończoności; gdzie 0: ta sama średnia, >0: większa średnia i <0: mniejsza średnia niż standard. Masę ciała, dostosowaną do wieku i płci, analizowano jako wynik z wagi w stosunku do wieku (waga z-score). Wskaźniki z wagi dla wieku obliczono za pomocą wykresów wzrostu National Center for Health Statistics.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana wzrostu w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskaźnika Z-score wzrostu w stosunku do wieku w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Z-score jest miarą statystyczną służącą do oceny, jak pojedynczy punkt danych wypada w porównaniu ze standardem. Opisuje, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu i jak niezwykły jest pomiar, z zakresem od -nieskończoności do +nieskończoności; gdzie 0: ta sama średnia, >0: większa średnia i <0: mniejsza średnia niż standard. Wzrost, dostosowany do wieku i płci, analizowano jako wynik z wzrostu dla wieku (wynik z wzrostu). Wskaźniki z wzrostu dla wieku obliczono za pomocą wykresów wzrostu National Center for Health Statistics.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez pacjentów, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe (na przykład kaszel, przekrwienie, świszczący oddech), zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu satysfakcji z leczenia dla domen leków (TSQM) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
TSQM to 14-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, który mierzy doświadczenia uczestników z ich lekami w czterech wymiarach: skuteczność, skutki uboczne, wygoda i ogólna satysfakcja. Dla każdego wymiaru odpowiedzi są dodawane i przekształcane do skali od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki oznaczają większe zadowolenie.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Część B: Stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) i stężenie po 3 do 6 godzin po podaniu dawki (C3-6hr) lumakaftoru, metabolitów lumakaftoru (M28-LUM), metabolitów iwakaftoru i iwakaftoru (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: Dla Ctrough: dawka przedranna w 4., 6. i 24. tygodniu; Dla C3-6h: 3 do 6 godzin po dawce porannej w dniu 1, 15 i tygodniu 4
Obliczono Ctrough i C3-6hr dla lumakaftoru, lumakaftoru M28 (metabolitu lumakaftoru), iwakaftoru, iwakaftoru M1 (metabolitu iwakaftoru) i iwakaftoru M6 (metabolitu iwakaftoru). Ctrough obserwowano przed podaniem dawki. Stężenie C3-6hr obserwowano w 3 do 6 godzin po podaniu.
Dla Ctrough: dawka przedranna w 4., 6. i 24. tygodniu; Dla C3-6h: 3 do 6 godzin po dawce porannej w dniu 1, 15 i tygodniu 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lipca 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

11 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

20 czerwca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX13-809-011

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj