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Lumacaftor 联合 Ivacaftor 在 6 至 11 岁患有囊性纤维化、F508del-CFTR 突变纯合子受试者中的研究

2017年5月23日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

一项评估 Lumacaftor 联合 Ivacaftor 在 6 至 11 岁患有囊性纤维化、F508del-CFTR 突变纯合子受试者中的药代动力学、安全性和耐受性的第 3 期开放标签研究

这是一项 3 期、2 部分（A 部分和 B 部分）、开放标签、多中心研究，旨在评估 lumacaftor 与 ivacaftor 联合治疗 6 至 11 岁患有囊性纤维化的受试者的药代动力学、安全性和耐受性囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 基因中的 F508del 突变。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

62

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国
    • California
      • Long Beach、California、美国
      • Palo Alto、California、美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国
      • Saint Louis、Missouri、美国
    • New York
      • Buffalo、New York、美国
      • Rochester、New York、美国
      • Syracuse、New York、美国
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国
    • Texas
      • Austin、Texas、美国
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • CF 的确诊诊断定义为：具有 2 个 CF 引起的突变、慢性窦肺疾病或胃肠道/营养异常
  • 在筛选访视时脱鞋体重≥15 公斤的受试者
  • F508del-CFTR 突变纯合的受试者
  • 在筛选访视时预计第一秒用力呼气量 (FEV1) 百分比为 70% 至 105%（含）（A 部分）或≥40%（B 部分）的受试者，其中预测值针对年龄、性别和身高进行了调整使用 Wang 方程
  • 患有稳定 CF 疾病并愿意继续稳定 CF 药物治疗方案的受试者
  • 能够吞服药片

排除标准：

  • 任何可能混淆研究结果或给受试者服用研究药物带来额外风险的疾病或病症的病史
  • 研究第 1 天前 28 天内出现急性呼吸道感染、肺部恶化或肺部疾病治疗发生变化
  • 筛查访视方案中定义的肝功能异常
  • 筛选访问时协议中定义的异常肾功能
  • 实体器官或血液移植史
  • 在筛选访视前 30 天内持续参与药物研究或先前参与药物研究
  • 筛查访视时晶状体混浊或白内障的病史或证据
  • 与筛选访视时肺部状态更快下降相关的生物体定植（仅限 A 部分）
  • 标准 12 导联心电图显示筛选访视时 QTcF >450 毫秒

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

A 部分队列 1：6 至 8 岁的参与者将接受 LUM 200 毫克 (mg) 固定剂量组合，每 12 小时 (q12h) 口服 IVA 250 毫克，持续 14 天。

A 部分队列 2：9 至 11 岁的参与者将接受 LUM 200 mg 固定剂量组合和 IVA 250 mg 口服 q12h，持续 14 天。

B 部分：6 至 11 岁的参与者将接受 LUM 200 mg 固定剂量组合和 IVA 250 mg 口服 q12h，持续 24 周。
药品：伊凡卡托
其他名称：
  • VX-770
药品：Lumacaftor
其他名称：
  • VX-809

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：在第 1 天给药后 (C4h) 第 4 小时观察到的 Lumacaftor (LUM) 和 Ivacaftor (IVA) 血浆浓度
大体时间：第 1 天早上服药后 4 小时
第 1 天早上服药后 4 小时
A 部分：第 14 天给药后第 4 小时（C4h）观察到的 Lumacaftor（LUM）和 Ivacaftor（IVA）血浆浓度
大体时间：第 14 天早晨给药后 4 小时
第 14 天早晨给药后 4 小时
A 部分：Lumacaftor (LUM) 和 Ivacaftor (IVA) 从时间 0 到给药间隔结束 (AUCtau) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 14 天（LUM 是晨前给药，晨后 4、6、12 和 24 小时给药；IVA 是晨前给药，晨后 2、4、6、12 小时给药）
AUCtau 是从时间 0 到时间 tau 的浓度与时间曲线下的面积，其中 tau 是给药间隔结束时的时间。
第 14 天（LUM 是晨前给药，晨后 4、6、12 和 24 小时给药；IVA 是晨前给药，晨后 2、4、6、12 小时给药）
B 部分：出现治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 26 周
AE：参与者在研究期间发生的任何不良医疗事件；该事件不一定与治疗有因果关系。 这包括任何新发生的事件或在签署知情同意书后严重程度或频率增加的先前情况。 AE 包括严重的和非严重的 AE。 SAE（AE 的子集）：医疗事件或状况，无论其与研究药物的关系如何，都属于以下任何类别：死亡、危及生命的不良经历、住院治疗/住院时间延长、持续/严重残疾或丧失能力, 先天性异常/出生缺陷, 重要医学事件。 在第 26 周第一次研究药物给药时或之后开始日期或严重程度增加的 AE 被认为是治疗紧急情况。
第 1 天到第 26 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：第 1 天和第 14 天给药后第 4 小时（C4h）观察到的 Lumacaftor 代谢物（M28-LUM）和 Ivacaftor 代谢物（M1-IVA 和 M6-IVA）血浆浓度
大体时间：第 1 天，第 14 天
第 1 天，第 14 天
A 部分：发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 28 天
AE：参与者在研究期间发生的任何不良医疗事件；该事件不一定与治疗有因果关系。 这包括任何新发生的事件或在签署知情同意书后严重程度或频率增加的先前情况。 AE 包括严重的和非严重的 AE。 SAE（AE 的子集）：医疗事件或状况，无论其与研究药物的关系如何，都属于以下任何类别：死亡、危及生命的不良经历、住院治疗/住院时间延长、持续/严重残疾或丧失能力, 先天性异常/出生缺陷, 重要医学事件。 在 A 部分结束时开始日期或严重程度增加的 AE 被认为是治疗紧急的。
第 1 天到第 28 天
B 部分：第 15 天和第 4 周时汗液氯化物相对于基线的平均绝对变化
大体时间：基线、第 15 天和第 4 周
使用经批准的收集设备收集汗液样本。 基线定义为筛选时和给药前第 1 天测量值的平均值。 取第 15 天和第 4 周测量值的平均值，变化计算如下：平均值（第 15 天和第 4 周测量值）减去基线测量值。
基线、第 15 天和第 4 周
B 部分：第 24 周至第 26 周时汗液氯化物的绝对变化
大体时间：第 24 周、第 26 周
使用经批准的收集设备收集汗液样本。 变化 = 第 26 周减去第 24 周。
第 24 周、第 26 周
B 部分：第 24 周时身体质量指数 (BMI) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
BMI 定义为体重千克 (kg) 除以身高 * 身高平方米 (m^2)。
基线，第 24 周
B 部分：第 24 周年龄别 BMI Z 分数相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
BMI 定义为体重（千克）除以身高*身高（米^2）。 z-score 是一种统计指标，用于评估单个数据点与标准的比较情况。 它描述了平均值是高于还是低于标准以及测量值的异常程度，范围从-无穷大到+无穷大；其中 0：相同的平均值，>0：更大的平均值，<0：小于标准的平均值。 根据年龄和性别调整后的 BMI 被分析为年龄别 BMI z 分数（BMI z 分数）。 使用国家卫生统计中心增长图表计算年龄别 BMI z 分数。
基线，第 24 周
B 部分：第 24 周体重相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
基线，第 24 周
B 部分：第 24 周时年龄别体重 Z 分数相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
Z 分数是一种统计指标，用于评估单个数据点与标准的比较情况。 它描述了平均值是高于还是低于标准以及测量值的异常程度，范围从-无穷大到+无穷大；其中 0：相同的平均值，>0：更大的平均值，<0：小于标准的平均值。 根据年龄和性别调整的体重被分析为年龄别体重 z 分数（体重 z 分数）。 使用国家卫生统计中心增长图表计算年龄别体重 z 分数。
基线，第 24 周
B 部分：第 24 周时身高相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
基线，第 24 周
B 部分：第 24 周时年龄别身高 Z 分数相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
Z 分数是一种统计指标，用于评估单个数据点与标准的比较情况。 它描述了平均值是高于还是低于标准以及测量值的异常程度，范围从-无穷大到+无穷大；其中 0：相同的平均值，>0：更大的平均值，<0：小于标准的平均值。 根据年龄和性别调整的身高被分析为年龄别身高 z 分数（身高 z 分数）。 使用国家卫生统计中心生长图表计算年龄别身高 z 分数。
基线，第 24 周
B 部分：第 24 周囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
CFQ-R 是经过验证的患者报告结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。 呼吸域评估呼吸道症状（如咳嗽、充血、喘息），评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
基线，第 24 周
B 部分：第 24 周时药物治疗满意度问卷 (TSQM) 领域相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 24 周
TSQM 是一份包含 14 个项目的自填式问卷，从四个维度衡量参与者的用药体验：有效性、副作用、便利性和总体满意度。 对于每个维度，都会添加回复并将其转换为从 0 到 100 的等级，分数越高表示满意度越高。
基线，第 24 周
B 部分：Lumacaftor、Lumacaftor 代谢物（M28-LUM）、Ivacaftor 和 Ivacaftor 代谢物（M1-IVA 和 M6-IVA）的给药前浓度（谷底）和 3 至 6 小时给药后浓度（C3-6hr）
大体时间：对于谷底：第 4 周、第 6 周和第 24 周的晨前剂量；对于 C3-6hr：第 1 天、第 15 天和第 4 周的早晨给药后 3 至 6 小时
计算 lumacaftor、M28 lumacaftor（lumacaftor 代谢物）、ivacaftor、M1 ivacaftor（ivacaftor 代谢物）和 M6 ivacaftor（ivacaftor 代谢物）的 Ctrough 和 C3-6hr。 观察给药前浓度的谷值。 在给药后 3 至 6 小时观察 C3-6hr 浓度。
对于谷底：第 4 周、第 6 周和第 24 周的晨前剂量；对于 C3-6hr：第 1 天、第 15 天和第 4 周的早晨给药后 3 至 6 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年7月1日

初级完成 (实际的)

2015年10月1日

研究完成 (实际的)

2015年10月1日

研究注册日期

首次提交

2013年7月8日

首先提交符合 QC 标准的

2013年7月8日

首次发布 (估计)

2013年7月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年6月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年5月23日

最后验证

2017年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VX13-809-011

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