Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение лумакафтора в комбинации с ивакафтором у лиц в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR

23 мая 2017 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое исследование фазы 3 по оценке фармакокинетики, безопасности и переносимости лумакафтора в комбинации с ивакафтором у субъектов в возрасте от 6 до 11 лет с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR.

Это открытое многоцентровое исследование фазы 3, состоящее из 2 частей (часть A и часть B) для оценки фармакокинетики, безопасности и переносимости люмакафтора в комбинации с ивакафтором у пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 11 лет, у которых мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

62

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 11 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз муковисцидоза определяется как наличие 2 мутаций, вызывающих муковисцидоз, хроническое сино-пульмональное заболевание или желудочно-кишечные/пищевые нарушения.
  • Субъекты с массой тела ≥15 кг без обуви на скрининговом визите
  • Субъекты, гомозиготные по мутации F508del-CFTR.
  • Субъекты с процентом прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) от 70% до 105% (включительно) (Часть A) или ≥40% (Часть B) на скрининговом визите, где прогнозируемые значения корректируются с учетом возраста, пола и роста используя уравнение Ванга
  • Субъекты со стабильным заболеванием МВ, которые желают оставаться на стабильном режиме лечения МВ
  • Умеет глотать таблетки

Критерий исключения:

  • История любого заболевания или состояния, которое может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
  • Острая респираторная инфекция, легочное обострение или изменение терапии легочного заболевания в течение 28 дней до 1-го дня исследования.
  • Нарушение функции печени, как определено в протоколе при скрининговом визите
  • Нарушение функции почек, как определено в протоколе при скрининговом визите
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Постоянное участие в исследовании исследуемого препарата или предварительное участие в исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней до визита для скрининга
  • История или признаки помутнения хрусталика или катаракты на скрининговом визите
  • Колонизация микроорганизмами, связанными с более быстрым ухудшением состояния легких во время скринингового визита (только часть A)
  • Стандартная ЭКГ в 12 отведениях, демонстрирующая QTcF> 450 мс на скрининговом визите.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Люмакафтор/Ивакафтор (ЛЮМ/ИВА)

Часть A. Когорта 1. Участники в возрасте от 6 до 8 лет будут получать LUM 200 миллиграмм (мг) в комбинации с фиксированной дозой и IVA 250 мг перорально каждые 12 часов (каждые 12 часов) в течение 14 дней.

Часть A Когорта 2: участники в возрасте от 9 до 11 лет будут получать LUM 200 мг в комбинации с фиксированной дозой и IVA 250 мг перорально каждые 12 часов в течение 14 дней.

Часть B: Участники в возрасте от 6 до 11 лет будут получать LUM 200 мг в комбинации с фиксированной дозой и IVA 250 мг перорально каждые 12 часов в течение 24 недель.
Лекарство: Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-770
Лекарство: Люмакафтор
Другие имена:
  • VX-809

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Наблюдаемая концентрация в плазме лумакафтора (LUM) и ивакафтора (IVA) через 4 часа после введения дозы (C4h) в день 1
Временное ограничение: Через 4 часа после утренней дозы в День 1
Через 4 часа после утренней дозы в День 1
Часть A: Наблюдаемая концентрация в плазме лумакафтора (LUM) и ивакафтора (IVA) через 4 часа после введения дозы (C4h) на 14-й день
Временное ограничение: Через 4 часа после утренней дозы на 14-й день
Через 4 часа после утренней дозы на 14-й день
Часть A: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от времени 0 до конца интервала дозирования (AUCtau) Lumacaftor (LUM) и Ivacaftor (IVA)
Временное ограничение: День 14 (утренняя доза, 4, 6, 12 и 24 часа после утренней дозы для LUM; предутренняя доза, 2, 4, 6, 12 часов после утренней дозы для IVA)
AUCtau представляет собой площадь под кривой зависимости концентрации от времени от времени 0 до времени tau, где tau — это время в конце интервала дозирования.
День 14 (утренняя доза, 4, 6, 12 и 24 часа после утренней дозы для LUM; предутренняя доза, 2, 4, 6, 12 часов после утренней дозы для IVA)
Часть B: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 26
НЯ: любое неблагоприятное медицинское явление у участника во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает в себя любое новое событие или предыдущее состояние, серьезность или частота которых увеличились после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. СНЯ (подмножество НЯ): медицинское событие или состояние, подпадающее под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни побочные эффекты, стационарная госпитализация/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или недееспособность , врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие. НЯ с датой начала или усилением тяжести во время или после первой дозы исследуемого препарата до 26-й недели считались возникшими при лечении.
День 1 до недели 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Наблюдаемая концентрация в плазме метаболита лумакафтора (M28-LUM) и метаболитов ивакафтора (M1-IVA и M6-IVA) через 4 часа после введения дозы (C4h) в дни 1 и 14
Временное ограничение: День 1, День 14
День 1, День 14
Часть A: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С 1 по 28 день
НЯ: любое неблагоприятное медицинское явление у участника во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает в себя любое новое событие или предыдущее состояние, серьезность или частота которых увеличились после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. СНЯ (подмножество НЯ): медицинское событие или состояние, подпадающее под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни побочные эффекты, стационарная госпитализация/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или недееспособность , врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие. НЯ с датой начала или усилением тяжести во время или после приема первой дозы исследуемого препарата до конца части А считались возникшими при лечении.
С 1 по 28 день
Часть B: Среднее абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем на 15-й день и на 4-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-й день и 4-я неделя
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Исходный уровень определяли как среднее значение измерений при скрининге и в день 1 до введения дозы. Было взято среднее значение измерений на 15-й день и на 4-й неделе, и изменение было рассчитано как среднее значение (измерение на 15-й день и 4-й неделе) минус базовое измерение.
Исходный уровень, 15-й день и 4-я неделя
Часть B: Абсолютное изменение содержания хлоридов в поте с 24-й по 26-ю неделю
Временное ограничение: Неделя 24, Неделя 26
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Изменение = неделя 26 минус неделя 24.
Неделя 24, Неделя 26
Часть B: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
ИМТ был определен как вес в килограммах (кг), разделенный на рост * рост в квадратных метрах (м ^ 2).
Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем Z-показателя ИМТ к возрасту на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
ИМТ определялся как вес в кг, разделенный на рост*рост в м^2. Z-оценка — это статистическая мера для оценки того, как отдельная точка данных сравнивается со стандартом. Он описывает, было ли среднее значение выше или ниже стандарта и насколько необычным является измерение, с диапазоном от -бесконечности до +бесконечности; где 0: то же среднее значение, >0: среднее значение больше и <0: среднее значение меньше стандартного. ИМТ, скорректированный с учетом возраста и пола, анализировали как z-показатель ИМТ к возрасту (z-показатель ИМТ). Z-показатели ИМТ к возрасту были рассчитаны с использованием диаграмм роста Национального центра статистики здравоохранения.
Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение веса по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем Z-показателя массы тела к возрасту на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Z-оценка — это статистическая мера для оценки того, как отдельная точка данных сравнивается со стандартом. Он описывает, было ли среднее значение выше или ниже стандарта и насколько необычным является измерение, с диапазоном от -бесконечности до +бесконечности; где 0: то же среднее значение, >0: среднее значение больше и <0: среднее значение меньше стандартного. Вес, скорректированный с учетом возраста и пола, анализировали как z-показатель веса к возрасту (z-показатель веса). Z-показатели массы тела к возрасту были рассчитаны с использованием диаграмм роста Национального центра статистики здравоохранения.
Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение роста по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение Z-показателя соотношения роста и возраста на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Z-оценка — это статистическая мера для оценки того, как отдельная точка данных сравнивается со стандартом. Он описывает, было ли среднее значение выше или ниже стандарта и насколько необычным является измерение, с диапазоном от -бесконечности до +бесконечности; где 0: то же среднее значение, >0: среднее значение больше и <0: среднее значение меньше стандартного. Рост с поправкой на возраст и пол анализировали как z-показатель роста к возрасту (z-показатель роста). Z-значения роста к возрасту были рассчитаны с использованием диаграмм роста Национального центра статистики здравоохранения.
Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем оценки респираторного домена по пересмотренному опроснику (CFQ-R) по муковисцидозу на неделе 24
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
CFQ-R — это валидированный исход, сообщаемый пациентами, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторная область оценивала респираторные симптомы (например, кашель, заложенность носа, свистящее дыхание), диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в доменах опросника удовлетворенности лечением (TSQM) на неделе 24
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
TSQM представляет собой анкету, состоящую из 14 пунктов, в которой оценивается опыт участников при приеме лекарств по четырем параметрам: эффективность, побочные эффекты, удобство и общая удовлетворенность. Для каждого параметра ответы добавляются и преобразуются в шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на большее удовлетворение.
Исходный уровень, неделя 24
Часть B: Концентрация перед введением дозы (Ctrough) и концентрация через 3-6 часов после введения дозы (C3-6hr) лумакафтора, метаболита лумакафтора (M28-LUM), ивакафтора и метаболитов ивакафтора (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: Для Ctrough: предутренняя доза на 4-й, 6-й и 24-й неделе; Для C3-6hr: от 3 до 6 часов после утренней дозы в день 1, 15 и неделю 4.
Рассчитывали Ctrough и C3-6hr для люмакафтора, ливакафтора M28 (метаболит ивакафтора), ивакафтора, ивакафтора M1 (метаболит ивакафтора) и ивакафтора M6 (метаболит ивакафтора). Ctrough наблюдали перед введением дозы. Концентрация C3-6hr наблюдалась через 3-6 часов после введения дозы.
Для Ctrough: предутренняя доза на 4-й, 6-й и 24-й неделе; Для C3-6hr: от 3 до 6 часов после утренней дозы в день 1, 15 и неделю 4.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2013 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 октября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 июля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 июля 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

11 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

20 июня 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 мая 2017 г.

Последняя проверка

1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX13-809-011

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ивакафтор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Argentina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться