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Estudio de lumacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos de 6 a 11 años de edad con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

23 de mayo de 2017 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio abierto de fase 3 para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de lumacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos de 6 a 11 años de edad con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

Este es un estudio multicéntrico de fase 3, de 2 partes (Parte A y Parte B), abierto, para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de lumacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 6 a 11 años de edad que tienen la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

62

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de FQ definido como: con 2 mutaciones causantes de FQ, enfermedad sinopulmonar crónica o anomalías gastrointestinales/nutricionales
  • Sujetos que pesan ≥15 kg sin zapatos en la visita de selección
  • Sujetos que son homocigotos para la mutación F508del-CFTR
  • Sujetos con un porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) del 70 % al 105 % (inclusive) (Parte A) o ≥40 % (Parte B) en la visita de selección donde los valores previstos se ajustan por edad, sexo y altura usando la ecuación de Wang
  • Sujetos con enfermedad de FQ estable y que estén dispuestos a permanecer en un régimen de medicación de FQ estable
  • Capaz de tragar tabletas

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier enfermedad o afección que pueda confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
  • Infección respiratoria aguda, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento de la enfermedad pulmonar en los 28 días anteriores al día 1 del estudio
  • Función hepática anormal como se define en el protocolo en la visita de selección
  • Función renal anormal como se define en el protocolo en la visita de selección
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Participación continua en un estudio de medicamentos en investigación o participación previa en un estudio de medicamentos en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección
  • Antecedentes o evidencia de opacidad del cristalino o catarata en la visita de selección
  • Colonización con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar en la visita de selección (solo Parte A)
  • Un ECG estándar de 12 derivaciones que demuestra QTcF >450 mseg en la visita de selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Cohorte 1 de la Parte A: los participantes de 6 a 8 años recibirán 200 miligramos (mg) de LUM en una combinación de dosis fija con 250 mg de IVA por vía oral cada 12 horas (q12h) durante 14 días.

Cohorte 2 de la Parte A: los participantes de 9 a 11 años recibirán LUM 200 mg en una combinación de dosis fija con IVA 250 mg por vía oral cada 12 horas durante 14 días.

Parte B: los participantes de 6 a 11 años recibirán LUM 200 mg en combinación de dosis fija con IVA 250 mg por vía oral cada 12 horas durante 24 semanas.
Droga: Ivacaftor
Otros nombres:
  • VX-770
Droga: Lumacaftor
Otros nombres:
  • VX-809

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: concentración plasmática observada de lumacaftor (LUM) e ivacaftor (IVA) en la hora 4 después de la dosis (C4h) el día 1
Periodo de tiempo: 4 horas después de la dosis de la mañana el día 1
4 horas después de la dosis de la mañana el día 1
Parte A: concentración plasmática observada de lumacaftor (LUM) e ivacaftor (IVA) en la hora 4 después de la dosis (C4h) el día 14
Periodo de tiempo: 4 horas después de la dosis de la mañana el día 14
4 horas después de la dosis de la mañana el día 14
Parte A: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo 0 hasta el final del intervalo de dosificación (AUCtau) de lumacaftor (LUM) e ivacaftor (IVA)
Periodo de tiempo: Día 14 (dosis antes de la mañana, dosis de 4, 6, 12 y 24 horas después de la mañana para LUM; dosis antes de la mañana, dosis de 2, 4, 6, 12 horas después de la mañana para IVA)
El AUCtau es el área bajo la curva de concentración versus tiempo desde el tiempo 0 hasta el tiempo tau, donde tau es el tiempo al final del intervalo de dosificación.
Día 14 (dosis antes de la mañana, dosis de 4, 6, 12 y 24 horas después de la mañana para LUM; dosis antes de la mañana, dosis de 2, 4, 6, 12 horas después de la mañana para IVA)
Parte B: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 26
EA: cualquier evento médico adverso en un participante durante el estudio; el evento no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Esto incluye cualquier evento nuevo o condición previa que haya aumentado en severidad o frecuencia después de que se firme el formulario de consentimiento informado. Los EA incluyen EA graves y no graves. SAE (subconjunto de AE): evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa , anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante. Los AA con fecha de inicio o aumento de la gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio hasta la semana 26 se consideraron emergentes del tratamiento.
Día 1 hasta Semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: concentración plasmática observada de metabolitos de lumacaftor (M28-LUM) y metabolitos de ivacaftor (M1-IVA y M6-IVA) en la hora 4 posterior a la dosis (C4h) en los días 1 y 14
Periodo de tiempo: Día 1, Día 14
Día 1, Día 14
Parte A: número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Día 28
EA: cualquier evento médico adverso en un participante durante el estudio; el evento no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento. Esto incluye cualquier evento nuevo o condición previa que haya aumentado en severidad o frecuencia después de que se firme el formulario de consentimiento informado. Los EA incluyen EA graves y no graves. SAE (subconjunto de AE): evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa , anomalía congénita/defecto de nacimiento, evento médico importante. Los AA con fecha de inicio o aumento de la gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final de la Parte A se consideraron emergentes del tratamiento.
Día 1 hasta Día 28
Parte B: Cambio absoluto promedio desde el inicio en el cloruro del sudor en el día 15 y en la semana 4
Periodo de tiempo: Línea de base, día 15 y semana 4
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado. El valor inicial se definió como el promedio de las mediciones en la selección y en el día 1 antes de la dosis. Se tomó el promedio de las mediciones del día 15 y la semana 4 y el cambio se calculó como: promedio (medición del día 15 y la semana 4) menos la medición inicial.
Línea de base, día 15 y semana 4
Parte B: Cambio absoluto en el cloruro del sudor de la semana 24 a la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 24, Semana 26
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado. Cambio = Semana 26 menos Semana 24.
Semana 24, Semana 26
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura*altura en metros cuadrados (m^2).
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el puntaje Z del IMC para la edad en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la estatura*estatura en m^2. La puntuación z es una medida estadística para evaluar cómo un único punto de datos se compara con un estándar. Describe si una media estuvo por encima o por debajo del estándar y qué tan inusual es la medición, con un rango de -infinito a +infinito; donde 0: misma media, >0: media mayor y <0: media menor que la estándar. El IMC, ajustado por edad y sexo, se analizó como puntaje z del IMC para la edad (puntaje z del IMC). Las puntuaciones z del IMC para la edad se calcularon utilizando las tablas de crecimiento del Centro Nacional de Estadísticas de Salud.
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en el peso en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en la puntuación Z de peso para la edad en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La puntuación Z es una medida estadística para evaluar cómo un único punto de datos se compara con un estándar. Describe si una media estuvo por encima o por debajo del estándar y qué tan inusual es la medición, con un rango de -infinito a +infinito; donde 0: misma media, >0: media mayor y <0: media menor que la estándar. El peso, ajustado por edad y sexo, se analizó como puntuación z de peso para la edad (puntuación z del peso). Los puntajes z de peso para la edad se calcularon utilizando las tablas de crecimiento del Centro Nacional de Estadísticas de Salud.
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en la altura en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en la puntuación Z de talla para la edad en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
La puntuación Z es una medida estadística para evaluar cómo un único punto de datos se compara con un estándar. Describe si una media estuvo por encima o por debajo del estándar y qué tan inusual es la medición, con un rango de -infinito a +infinito; donde 0: misma media, >0: media mayor y <0: media menor que la estándar. La altura, ajustada por edad y sexo, se analizó como puntuación z de altura para la edad (puntuación z de altura). Los puntajes z de altura para la edad se calcularon utilizando las tablas de crecimiento del Centro Nacional de Estadísticas de Salud.
Línea de base, semana 24
Parte B: cambio absoluto desde el inicio en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El CFQ-R es un resultado validado informado por el paciente que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. El dominio respiratorio evaluó los síntomas respiratorios (por ejemplo, tos, congestión, sibilancias), rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base, semana 24
Parte B: Cambio absoluto desde el inicio en los dominios del Cuestionario de satisfacción con el tratamiento para medicamentos (TSQM) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
El TSQM es un cuestionario autoadministrado de 14 elementos que mide las experiencias de los participantes con su medicación en cuatro dimensiones: eficacia, efectos secundarios, conveniencia y satisfacción global. Para cada dimensión, las respuestas se suman y transforman a una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mayor satisfacción.
Línea de base, semana 24
Parte B: Concentración previa a la dosis (Cmín) y Concentración de 3 a 6 horas posteriores a la dosis (C3-6hr) de lumacaftor, metabolito de lumacaftor (M28-LUM), ivacaftor y metabolitos de ivacaftor (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: Para Ctrough: dosis antes de la mañana en la Semana 4, Semana 6 y Semana 24; Para C3-6hr: 3 a 6 horas después de la dosis de la mañana en el Día 1, 15 y Semana 4
Se calcularon Cmin y C3-6hr para lumacaftor, M28 lumacaftor (metabolito de lumacaftor), ivacaftor, M1 ivacaftor (metabolito de ivacaftor) y M6 ivacaftor (metabolito de ivacaftor). Cmín se observó la concentración previa a la dosis. Se observó la concentración de C3-6hr a las 3 a 6 horas después de la dosis.
Para Ctrough: dosis antes de la mañana en la Semana 4, Semana 6 y Semana 24; Para C3-6hr: 3 a 6 horas después de la dosis de la mañana en el Día 1, 15 y Semana 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de octubre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de julio de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

11 de julio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

20 de junio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2017

Última verificación

1 de mayo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX13-809-011

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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