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Studie von Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

23. Mai 2017 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, homozygot für die F508del-CFTR-Mutation

Dies ist eine zweiteilige (Teil A und Teil B), offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Lumacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis 11 Jahren die F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von CF, definiert als: mit 2 CF-verursachenden Mutationen, chronischer sinopulmonaler Erkrankung oder gastrointestinalen/Ernährungsanomalien
  • Probanden, die beim Screening-Besuch ohne Schuhe ≥15 kg wiegen
  • Probanden, die homozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind
  • Probanden mit einem prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) in Prozent von 70 % bis 105 % (einschließlich) (Teil A) oder ≥ 40 % (Teil B) beim Screening-Besuch, bei dem die prognostizierten Werte für Alter, Geschlecht und Größe angepasst werden mit der Wang-Gleichung
  • Patienten mit stabiler CF-Erkrankung, die bereit sind, ein stabiles CF-Medikamentenschema beizubehalten
  • Kann Tabletten schlucken

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte
  • Akute Atemwegsinfektion, Lungenverschlimmerung oder Änderung der Therapie einer Lungenerkrankung innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 der Studie
  • Abnormale Leberfunktion, wie im Protokoll beim Screening-Besuch definiert
  • Abnormale Nierenfunktion, wie im Protokoll beim Screening-Besuch definiert
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Laufende Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie oder vorherige Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Geschichte oder Anzeichen von Linsentrübung oder Katarakt beim Screening-Besuch
  • Besiedelung mit Organismen im Zusammenhang mit einer schnelleren Abnahme des Lungenstatus beim Screening-Besuch (nur Teil A)
  • Ein Standard-EKG mit 12 Ableitungen, das QTcF > 450 ms beim Screening-Besuch zeigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Teil A Kohorte 1: Teilnehmer im Alter von 6 bis 8 Jahren erhalten 200 Milligramm (mg) LUM in fester Dosiskombination mit 250 mg IVA oral alle 12 Stunden (q12h) für 14 Tage.

Teil A Kohorte 2: Teilnehmer im Alter von 9 bis 11 Jahren erhalten 200 mg LUM in fester Dosiskombination mit 250 mg IVA oral alle 12 Stunden für 14 Tage.

Teil B: Teilnehmer im Alter von 6 bis 11 Jahren erhalten 200 mg LUM in Festdosiskombination mit 250 mg IVA oral alle 12 Stunden für 24 Wochen.
Arzneimittel: Ivacaftor
Andere Namen:
  • VX-770
Arzneimittel: Lumacaftor
Andere Namen:
  • VX-809

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration von Lumacaftor (LUM) und Ivacaftor (IVA) Stunde 4 nach der Einnahme (C4h) an Tag 1
Zeitfenster: 4 Stunden nach der morgendlichen Dosis an Tag 1
4 Stunden nach der morgendlichen Dosis an Tag 1
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration von Lumacaftor (LUM) und Ivacaftor (IVA) Stunde 4 nach der Einnahme (C4h) an Tag 14
Zeitfenster: 4 Stunden nach der morgendlichen Dosis an Tag 14
4 Stunden nach der morgendlichen Dosis an Tag 14
Teil A: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Ende des Dosierungsintervalls (AUCtau) von Lumacaftor (LUM) und Ivacaftor (IVA)
Zeitfenster: Tag 14 (Dosis vor dem Morgen, Dosis 4, 6, 12 und 24 Stunden nach dem Morgen für LUM; Dosis vor dem Morgen, Dosis 2, 4, 6, 12 Stunden nach dem Morgen für IVA)
Die AUCtau ist die Fläche unter der Konzentrations-gegen-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt tau, wobei tau die Zeit am Ende des Dosierungsintervalls ist.
Tag 14 (Dosis vor dem Morgen, Dosis 4, 6, 12 und 24 Stunden nach dem Morgen für LUM; Dosis vor dem Morgen, Dosis 2, 4, 6, 12 Stunden nach dem Morgen für IVA)
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 26
AE: jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer während der Studie; das Ereignis muss nicht unbedingt in ursächlichem Zusammenhang mit der Behandlung stehen. Dies schließt alle neu aufgetretenen Ereignisse oder früheren Erkrankungen ein, deren Schwere oder Häufigkeit nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung zugenommen hat. UE umfasst sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, das in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seinem Zusammenhang mit dem Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Invalidität , angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. UE mit Beginn oder erhöhtem Schweregrad bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 26 wurden als behandlungsbedingt angesehen.
Tag 1 bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Beobachtete Plasmakonzentration von Lumacaftor-Metaboliten (M28-LUM) und Ivacaftor-Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA) Stunde 4 nach der Einnahme (C4h) an Tag 1 und 14
Zeitfenster: Tag 1, Tag 14
Tag 1, Tag 14
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
AE: jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer während der Studie; das Ereignis muss nicht unbedingt in ursächlichem Zusammenhang mit der Behandlung stehen. Dies schließt alle neu aufgetretenen Ereignisse oder früheren Erkrankungen ein, deren Schwere oder Häufigkeit nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung zugenommen hat. UE umfasst sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, das in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seinem Zusammenhang mit dem Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Invalidität , angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. UE mit Beginn oder erhöhtem Schweregrad bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Ende von Teil A wurden als behandlungsbedingt angesehen.
Tag 1 bis Tag 28
Teil B: Durchschnittliche absolute Änderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert an Tag 15 und in Woche 4
Zeitfenster: Baseline, Tag 15 und Woche 4
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Die Basislinie wurde als Durchschnitt der Messungen beim Screening und am Tag 1 vor der Dosis definiert. Der Durchschnitt der Messungen an Tag 15 und Woche 4 wurde genommen und die Veränderung wurde berechnet als: Durchschnitt (Messung an Tag 15 und Woche 4) minus Basislinienmessung.
Baseline, Tag 15 und Woche 4
Teil B: Absolute Änderung des Schweißchlorids von Woche 24 bis Woche 26
Zeitfenster: Woche 24, Woche 26
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Änderung = Woche 26 minus Woche 24.
Woche 24, Woche 26
Teil B: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der BMI wurde definiert als Gewicht in Kilogramm (kg) dividiert durch Größe*Höhe in Quadratmetern (m^2).
Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Z-Scores des BMI für das Alter in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der BMI wurde definiert als Gewicht in kg dividiert durch Größe*Höhe in m^2. Der Z-Score ist ein statistisches Maß zur Bewertung, wie ein einzelner Datenpunkt im Vergleich zu einem Standard abschneidet. Es beschreibt, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag und wie ungewöhnlich die Messung ist, mit einem Bereich von -unendlich bis +unendlich; wobei 0: gleicher Mittelwert, >0: größerer Mittelwert und <0: kleinerer Mittelwert als der Standard. Der alters- und geschlechtsbereinigte BMI wurde als BMI-for-age z-score (BMI z-score) analysiert. Die altersspezifischen BMI-Z-Scores wurden anhand der Wachstumsdiagramme des National Center for Health Statistics berechnet.
Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des Alters-Gewichts-Z-Scores in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Z-Score ist ein statistisches Maß zur Bewertung, wie ein einzelner Datenpunkt im Vergleich zu einem Standard abschneidet. Es beschreibt, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag und wie ungewöhnlich die Messung ist, mit einem Bereich von -unendlich bis +unendlich; wobei 0: gleicher Mittelwert, >0: größerer Mittelwert und <0: kleinerer Mittelwert als der Standard. Das alters- und geschlechtsbereinigte Gewicht wurde als Weight-for-Age-Z-Score (weight z-score) analysiert. Die altersbezogenen Z-Werte wurden anhand der Wachstumsdiagramme des National Center for Health Statistics berechnet.
Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Z-Scores der Körpergröße im Verhältnis zum Alter in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Z-Score ist ein statistisches Maß zur Bewertung, wie ein einzelner Datenpunkt im Vergleich zu einem Standard abschneidet. Es beschreibt, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag und wie ungewöhnlich die Messung ist, mit einem Bereich von -unendlich bis +unendlich; wobei 0: gleicher Mittelwert, >0: größerer Mittelwert und <0: kleinerer Mittelwert als der Standard. Die Körpergröße, angepasst an Alter und Geschlecht, wurde als Größe-für-Alter-Z-Score (Größen-Z-Score) analysiert. Die Größe-für-Alter-Z-Werte wurden anhand der Wachstumsdiagramme des National Center for Health Statistics berechnet.
Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung des Respiratory Domain Score im Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der CFQ-R ist ein validierter, von Patienten berichteter Endpunkt, der die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Atmungsdomäne bewertete Atemwegssymptome (z. B. Husten, Verstopfung, Keuchen), Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Baseline, Woche 24
Teil B: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikationsdomänen (TSQM) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der TSQM ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 14 Punkten, der die Erfahrungen der Teilnehmer mit ihren Medikamenten in vier Dimensionen misst: Wirksamkeit, Nebenwirkungen, Bequemlichkeit und allgemeine Zufriedenheit. Für jede Dimension werden die Antworten addiert und auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei höhere Werte eine größere Zufriedenheit anzeigen.
Baseline, Woche 24
Teil B: Konzentration vor der Verabreichung (Ctrough) und 3 bis 6 Stunden nach der Verabreichung (C3-6h) von Lumacaftor, Lumacaftor-Metaboliten (M28-LUM), Ivacaftor und Ivacaftor-Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: Für Ctrough: Dosis vor dem Morgen in Woche 4, Woche 6 und Woche 24; Für C3-6hr: Dosis 3 bis 6 Stunden nach dem Morgen an Tag 1, 15 und Woche 4
Ctrough und C3-6hr für Lumacaftor, M28 Lumacaftor (Lumacaftor-Metabolit), Ivacaftor, M1 Ivacaftor (Ivacaftor-Metabolit) und M6 Ivacaftor (Ivacaftor-Metabolit) wurden berechnet. Die Talsohle wurde vor der Dosiskonzentration beobachtet. Die Konzentration von C3-6hr wurde 3 bis 6 Stunden nach der Verabreichung beobachtet.
Für Ctrough: Dosis vor dem Morgen in Woche 4, Woche 6 und Woche 24; Für C3-6hr: Dosis 3 bis 6 Stunden nach dem Morgen an Tag 1, 15 und Woche 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juli 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

11. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

20. Juni 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX13-809-011

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Klinische Studien zur Mukoviszidose

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