Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lumakaftorista yhdistelmänä ivakaftorin kanssa 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen

tiistai 23. toukokuuta 2017 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3, avoin tutkimus, jossa arvioidaan lumakaftorin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä yhdessä ivakaftorin kanssa 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen

Tämä on vaiheen 3, 2-osainen (osa A ja osa B), avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan lumakaftorin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä yhdessä ivakaftorin kanssa 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi. F508del-mutaatio kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

62

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat
      • Rochester, New York, Yhdysvallat
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu CF-diagnoosi: 2 CF:n aiheuttavaa mutaatiota, kroonista keuhkosairautta tai maha-suolikanavan/ravitsemushäiriöitä
  • Koehenkilöt, jotka painavat ≥15 kg ilman kenkiä seulontakäynnillä
  • Koehenkilöt, jotka ovat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen
  • Koehenkilöt, joiden ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) on 70 % - 105 % (mukaan lukien) (osa A) tai ≥40 % (osa B) seulontakäynnillä, jossa ennustettuja arvoja säädetään iän, sukupuolen ja pituuden mukaan käyttämällä Wang-yhtälöä
  • Potilaat, joilla on stabiili CF-sairaus ja jotka ovat valmiita jatkamaan stabiilia CF-lääkitysohjelmaa
  • Pystyy nielemään tabletteja

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat sairaudet tai tilat, jotka voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle
  • Akuutti hengitystieinfektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuspäivää
  • Epänormaali maksan toiminta, kuten seulontakäynnin protokollassa on määritelty
  • Epänormaali munuaisten toiminta, kuten seulontakäynnin pöytäkirjassa on määritelty
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Jatkuva osallistuminen lääketutkimukseen tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen 30 päivää ennen seulontakäyntiä
  • Historia tai todisteita linssin opasiteetista tai kaihista seulontakäynnillä
  • Kolonisaatio organismeilla, jotka liittyvät nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen seulontakäynnillä (vain osa A)
  • Tavallinen 12-kytkentäinen EKG, joka osoittaa QTcF:n >450 ms seulontakäynnillä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Lumakaftori/ivakaftori (LUM/IVA)

Osa A Kohortti 1: 6–8-vuotiaat osallistujat saavat LUM 200 milligrammaa (mg) kiinteän annoksen yhdistelmänä 250 mg:n IVA:n kanssa suun kautta 12 tunnin välein (q12h) 14 päivän ajan.

Osa A Kohortti 2: 9–11-vuotiaat osallistujat saavat 200 mg LUM:a kiinteän annoksen yhdistelmänä 250 mg:n IVA:n kanssa suun kautta joka 12. tunti 14 päivän ajan.

Osa B: 6–11-vuotiaat osallistujat saavat LUM 200 mg kiinteän annoksen yhdistelmänä 250 mg IVA:n kanssa suun kautta joka 12 h 24 viikon ajan.
Lääke: Ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770
Lääke: Lumakaftori
Muut nimet:
  • VX-809

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Lumakaftorin (LUM) ja ivakaftorin (IVA) havaittu plasmapitoisuus tunnilla 4 annoksen jälkeen (C4h) päivänä 1
Aikaikkuna: 4 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1
4 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1
Osa A: Lumakaftorin (LUM) ja ivakaftorin (IVA) havaittu plasmapitoisuus tunnilla 4 annoksen jälkeen (C4h) päivänä 14
Aikaikkuna: 4 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 14
4 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 14
Osa A: Lumakaftorin (LUM) ja ivakaftorin (IVA) plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue ajankohdasta 0 annosvälin loppuun (AUCtau)
Aikaikkuna: Päivä 14 (ennen aamuannos, 4, 6, 12 ja 24 tuntia aamuannoksen jälkeen LUM:lle; aamua edeltävä annos, 2, 4, 6, 12 tuntia aamuannoksen jälkeen IVA:lle)
AUCtau on pinta-ala pitoisuuden funktiona aika-käyrän alla ajankohdasta 0 ajanhetkeen tau, jossa tau on aika annosteluvälin lopussa.
Päivä 14 (ennen aamuannos, 4, 6, 12 ja 24 tuntia aamuannoksen jälkeen LUM:lle; aamua edeltävä annos, 2, 4, 6, 12 tuntia aamuannoksen jälkeen IVA:lle)
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 26
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu. AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat haittavaikutukset. SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys , synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Haittavaikutusten, joiden aloituspäivämäärä tai vakavuus oli lisääntynyt ensimmäisellä tutkimuslääkeannoksella viikkoon 26 asti tai sen jälkeen, katsottiin olevan hoidon alkaessa.
Päivä 1 - viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Lumakaftorimetaboliitin (M28-LUM) ja ivakaftorimetaboliitin (M1-IVA ja M6-IVA) havaittu plasmakonsentraatio tunnilla 4 annoksen jälkeen (C4h) päivinä 1 ja 14
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 14
Päivä 1, päivä 14
Osa A: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 28
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu. AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat haittavaikutukset. SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys , synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Haittavaikutusten, joiden aloituspäivämäärä tai vakavuus oli lisääntynyt ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen aikana tai sen jälkeen osan A loppuun asti, katsottiin aiheuttavan hoitoa.
Päivä 1 - Päivä 28
Osa B: Keskimääräinen absoluuttinen muutos lähtötasosta hikikloridissa päivänä 15 ja viikolla 4
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15 ja viikko 4
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötaso määriteltiin mittausten keskiarvona seulonnassa ja päivänä 1 ennen annosta. Päivän 15 ja viikon 4 mittausten keskiarvo otettiin ja muutos laskettiin seuraavasti: Keskiarvo (päivän 15 ja viikon 4 mittaus) miinus perustason mittaus.
Lähtötilanne, päivä 15 ja viikko 4
Osa B: Hikikloridin absoluuttinen muutos viikosta 24 alkaen viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 24, viikko 26
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Muutos = viikko 26 miinus viikko 24.
Viikko 24, viikko 26
Osa B: Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella* pituudella neliömetrinä (m^2).
Perustaso, viikko 24
Osa B: BMI:n absoluuttinen muutos lähtötasosta iän Z-pisteen mukaan viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella* pituudella m^2. z-score on tilastollinen mitta, jolla arvioidaan, kuinka yksittäinen datapiste verrataan standardiin. Se kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella ja kuinka epätavallinen mittaus on, vaihteluvälillä -äärettömyydestä + äärettömään; jossa 0: sama keskiarvo, >0: suurempi keskiarvo ja <0: pienempi keskiarvo kuin standardi. Iän ja sukupuolen mukaan sovitettu BMI analysoitiin BMI-iän z-pisteenä (BMI z-score). BMI-iän z-pisteet laskettiin käyttämällä National Center for Health Statisticsin kasvukaavioita.
Perustaso, viikko 24
Osa B: Painon absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Perustaso, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötasosta paino-iän Z-pisteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Z-piste on tilastollinen mitta, jolla arvioidaan, kuinka yksittäinen datapiste verrataan standardiin. Se kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella ja kuinka epätavallinen mittaus on, vaihteluvälillä -äärettömyydestä + äärettömään; jossa 0: sama keskiarvo, >0: suurempi keskiarvo ja <0: pienempi keskiarvo kuin standardi. Iän ja sukupuolen mukaan säädetty paino analysoitiin paino-iän z-pisteenä (painon z-pistemäärä). Paino-iän z-pisteet laskettiin käyttämällä National Center for Health Statisticsin kasvukaavioita.
Perustaso, viikko 24
Osa B: Korkeuden absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Perustaso, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötasosta pituuden ja iän Z-pisteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Z-piste on tilastollinen mitta, jolla arvioidaan, kuinka yksittäinen datapiste verrataan standardiin. Se kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella ja kuinka epätavallinen mittaus on, vaihteluvälillä -äärettömyydestä + äärettömään; jossa 0: sama keskiarvo, >0: suurempi keskiarvo ja <0: pienempi keskiarvo kuin standardi. Iän ja sukupuolen mukaan sovitettu pituus analysoitiin pituuden ja iän välisenä z-pisteenä (pituus z-piste). Pituus-iän z-pisteet laskettiin käyttämällä National Center for Health Statisticsin kasvukaavioita.
Perustaso, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
CFQ-R on validoitu potilaiden raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustaso, viikko 24
Osa B: Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta lääkitystyytyväisyyskyselyn (TSQM) aloilla viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
TSQM on 14 pisteen itsetehtävä kyselylomake, joka mittaa osallistujien kokemuksia lääkkeistään neljällä ulottuvuudella: tehokkuus, sivuvaikutukset, mukavuus ja yleinen tyytyväisyys. Jokaisen ulottuvuuden kohdalla vastaukset lisätään ja muunnetaan asteikolle 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa tyytyväisyyttä.
Perustaso, viikko 24
Osa B: Lumakaftorin, lumakaftorin metaboliitin (M28-LUM), ivakaftorin ja ivakaftorin metaboliittien (M1-IVA ja M6-IVA) annosta edeltävä pitoisuus (Ctrough) ja pitoisuus 3–6 tuntia annoksen jälkeen (C3-6 tuntia)
Aikaikkuna: Ctrough: aamua edeltävä annos viikolla 4, viikolla 6 ja viikolla 24; C3-6h: 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1, 15 ja viikolla 4
Lumakaftorin, M28 lumakaftorin (lumakaftorin metaboliitti), ivakaftorin, M1 ivakaftorin (ivakaftorin metaboliitti) ja M6 ivakaftorin (ivakaftorin metaboliitti) Ctrough ja C3-6hr laskettiin. Ctrough-pitoisuus havaittiin ennen annosta. C3-6h-pitoisuus havaittiin 3-6 tuntia annoksen jälkeen.
Ctrough: aamua edeltävä annos viikolla 4, viikolla 6 ja viikolla 24; C3-6h: 3-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1, 15 ja viikolla 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 11. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 20. kesäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. toukokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX13-809-011

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Singapore

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa