Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Lumacaftoru v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

23. května 2017 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti lumakaftoru v kombinaci s ivakaftorem u subjektů ve věku 6 až 11 let s cystickou fibrózou, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

Toto je fáze 3, 2dílná (část A a část B), otevřená, multicentrická studie k hodnocení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti lumakaftoru v kombinaci s ivakaftorem u subjektů s cystickou fibrózou ve věku 6 až 11 let, kteří mají mutace F508del v genu pro regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy (CFTR).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy
      • Palo Alto, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy
      • Rochester, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF definovaná jako: se 2 mutacemi způsobujícími CF, chronickým sinopulmonálním onemocněním nebo gastrointestinálními/nutričními abnormalitami
  • Subjekty, které váží ≥15 kg bez bot při screeningové návštěvě
  • Subjekty, které jsou homozygotní pro mutaci F508del-CFTR
  • Subjekty s procentem předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) 70 % až 105 % (včetně) (část A) nebo ≥ 40 % (část B) při screeningové návštěvě, kde jsou předpokládané hodnoty upraveny podle věku, pohlaví a výšky pomocí Wangovy rovnice
  • Subjekty se stabilním onemocněním CF a kteří jsou ochotni zůstat na stabilním režimu léčby CF
  • Schopný polykat tablety

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu
  • Akutní respirační infekce, plicní exacerbace nebo změny v léčbě plicního onemocnění během 28 dnů před 1. dnem studie
  • Abnormální funkce jater, jak je definováno v protokolu při screeningové návštěvě
  • Abnormální funkce ledvin, jak je definováno v protokolu při screeningové návštěvě
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Průběžná účast ve zkoumané lékové studii nebo předchozí účast ve zkoumané lékové studii během 30 dnů před screeningovou návštěvou
  • Anamnéza nebo důkaz zákalu čočky nebo šedého zákalu při screeningové návštěvě
  • Kolonizace organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic při screeningové návštěvě (pouze část A)
  • Standardní 12svodové EKG prokazující QTcF > 450 ms při screeningové návštěvě

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Část A kohorta 1: Účastníci ve věku 6 až 8 let dostanou LUM 200 miligramů (mg) ve fixní kombinaci s IVA 250 mg perorálně každých 12 hodin (q 12h) po dobu 14 dnů.

Část A kohorta 2: Účastníci ve věku 9 až 11 let dostanou LUM 200 mg ve fixní kombinaci s IVA 250 mg perorálně každých 12 hodin po dobu 14 dnů.

Část B: Účastníci ve věku 6 až 11 let dostanou LUM 200 mg ve fixní kombinaci s IVA 250 mg perorálně každých 12 hodin po dobu 24 týdnů.
Lék: Ivacaftor
Ostatní jména:
  • VX-770
Lék: Lumacaftor
Ostatní jména:
  • VX-809

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace Lumacaftoru (LUM) a Ivacaftoru (IVA) ve 4. hodině po dávce (C4h) v den 1
Časové okno: 4 hodiny po ranní dávce v den 1
4 hodiny po ranní dávce v den 1
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace Lumacaftoru (LUM) a Ivacaftoru (IVA) ve 4. hodině po dávce (C4h) 14. den
Časové okno: 4 hodiny po ranní dávce 14. den
4 hodiny po ranní dávce 14. den
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času 0 do konce intervalu dávkování (AUCtau) Lumacaftoru (LUM) a Ivacaftoru (IVA)
Časové okno: Den 14 (dávka ráno, 4, 6, 12 a 24 hodin po ranní dávce pro LUM; dávka před ranním, 2, 4, 6, 12 hodin po ranní dávce pro IVA)
AUCtau je plocha pod křivkou koncentrace versus čas od času 0 do času tau, kde tau je čas na konci dávkovacího intervalu.
Den 14 (dávka ráno, 4, 6, 12 a 24 hodin po ranní dávce pro LUM; dávka před ranním, 2, 4, 6, 12 hodin po ranní dávce pro IVA)
Část B: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 26
AE: jakákoliv nežádoucí zdravotní událost u účastníka během studie; událost nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost nebo předchozí stav, jehož závažnost nebo četnost se po podepsání formuláře informovaného souhlasu zvýšila. AE zahrnuje závažné i nezávažné AE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo pracovní neschopnost , vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Nežádoucí účinky s datem zahájení nebo zvýšenou závažností při první dávce studovaného léku nebo po ní do 26. týdne byly považovány za naléhavé.
Den 1 až týden 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace metabolitu lumakaftoru (M28-LUM) a metabolitu ivakaftoru (M1-IVA a M6-IVA) ve 4. hodině po dávce (C4h) 1. a 14. den
Časové okno: Den 1, Den 14
Den 1, Den 14
Část A: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až den 28
AE: jakákoliv nežádoucí zdravotní událost u účastníka během studie; událost nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost nebo předchozí stav, jehož závažnost nebo četnost se po podepsání formuláře informovaného souhlasu zvýšila. AE zahrnuje závažné i nezávažné AE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost nebo stav, který spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na jeho vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo pracovní neschopnost , vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. Nežádoucí účinky s datem zahájení nebo zvýšenou závažností na nebo po první dávce studovaného léku až do konce části A byly považovány za naléhavé.
Den 1 až den 28
Část B: Průměrná absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu v den 15 a v týdnu 4
Časové okno: Výchozí stav, den 15 a týden 4
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení. Výchozí hodnota byla definována jako průměr měření při screeningu a v den 1 před podáním dávky. Byl proveden průměr měření v den 15 a týden 4 a změna byla vypočtena jako: Průměr (měření v den 15 a týden 4) mínus měření základní linie.
Výchozí stav, den 15 a týden 4
Část B: Absolutní změna v obsahu chloridu potu od 24. týdne do 26
Časové okno: 24. týden, 26. týden
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení. Změna = 26. týden mínus 24. týden.
24. týden, 26. týden
Část B: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou*výška v metrech čtverečních (m^2).
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty v BMI-pro-věkové Z-skóre v týdnu 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
BMI bylo definováno jako hmotnost v kg dělená výška*výška vm^2. Z-skóre je statistická míra pro vyhodnocení toho, jak se jeden datový bod srovnává se standardem. Popisuje, zda byl průměr nad nebo pod standardem a jak neobvyklé je měření, s rozsahem od -nekonečna do +nekonečna; kde 0: stejný průměr, >0: větší průměr a <0: menší průměr než standard. BMI, upravený pro věk a pohlaví, byl analyzován jako BMI-pro-age z-score (BMI z-score). Z-skóre BMI pro věk byly vypočteny pomocí grafů růstu National Center for Health Statistics.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hmotnosti ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty v Z-skóre hmotnosti pro věk ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Z-skóre je statistická míra pro vyhodnocení toho, jak se jeden datový bod srovnává se standardem. Popisuje, zda byl průměr nad nebo pod standardem a jak neobvyklé je měření, s rozsahem od -nekonečna do +nekonečna; kde 0: stejný průměr, >0: větší průměr a <0: menší průměr než standard. Hmotnost upravená podle věku a pohlaví byla analyzována jako z-skóre hmotnosti pro věk (hmotnostní z-skóre). Z-skóre hmotnosti pro věk byly vypočteny pomocí růstových grafů Národního centra pro zdravotní statistiku.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna výšky od základní linie ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty v Z-skóre výšky pro věk ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Z-skóre je statistická míra pro vyhodnocení toho, jak se jeden datový bod srovnává se standardem. Popisuje, zda byl průměr nad nebo pod standardem a jak neobvyklé je měření, s rozsahem od -nekonečna do +nekonečna; kde 0: stejný průměr, >0: větší průměr a <0: menší průměr než standard. Výška upravená podle věku a pohlaví byla analyzována jako z-skóre výšky pro věk (z-skóre výšky). Z-skóre výšky pro věk byly vypočteny pomocí grafů růstu National Center for Health Statistics.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty ve skóre revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený pacientem, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy (například kašel, kongesce, sípání), rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Absolutní změna od výchozího stavu v dotazníku spokojenosti s léčbou pro domény medikace (TSQM) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
TSQM je 14-položkový samoobslužný dotazník, který měří zkušenosti účastníků s jejich medikací ve čtyřech dimenzích: účinnost, vedlejší účinky, pohodlí a globální spokojenost. Pro každou dimenzi jsou odpovědi přidány a transformovány na stupnici od 0 do 100, kde vyšší skóre znamená větší spokojenost.
Výchozí stav, týden 24
Část B: Koncentrace před dávkou (Ctrough) a 3 až 6 hodin po dávce koncentrace (C3-6h) Lumacaftoru, Lumacaftor Metabolite (M28-LUM), Ivacaftor a Ivacaftor Metabolites (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Pro Ctrough: dávka před ranním týdnem 4., 6. týden a 24. týden; Pro C3-6h: 3 až 6 hodin po ranní dávce v den 1, 15 a týden 4
Byly vypočteny Ctrough a C3-6h pro lumakaftor, M28 lumakaftor (metabolit lumakaftoru), ivakaftor, M1 ivakaftor (metabolit ivakaftoru) a M6 ivakaftor (metabolit ivakaftoru). Ctrough byla pozorována před podáním dávky. C3-6h byla pozorována koncentrace 3 až 6 hodin po dávce.
Pro Ctrough: dávka před ranním týdnem 4., 6. týden a 24. týden; Pro C3-6h: 3 až 6 hodin po ranní dávce v den 1, 15 a týden 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. října 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. července 2013

První zveřejněno (ODHAD)

11. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

20. června 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. května 2017

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX13-809-011

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit