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F508del-CFTR変異のホモ接合体である嚢胞性線維症の6歳から11歳までの被験者におけるイバカフトールと組み合わせたルマカフトールの研究

2017年5月23日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del-CFTR 変異のホモ接合体である嚢胞性線維症の 6 ～ 11 歳の被験者を対象に、Ivacaftor と組み合わせた Lumacaftor の薬物動態、安全性、忍容性を評価する第 3 相非盲検試験

これは第 3 相、2 部（パート A およびパート B）、非盲検、多施設試験であり、6 歳から 11 歳の嚢胞性線維症の被験者を対象に、ルマカフトールと ivacaftor を併用した場合の薬物動態、安全性、および忍容性を評価します。嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子 (CFTR) 遺伝子の F508del 変異。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

62

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ
      • Palo Alto、California、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ
      • Rochester、New York、アメリカ
      • Syracuse、New York、アメリカ
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～11年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -次のように定義されたCFの確定診断：2つのCFを引き起こす突然変異、慢性副鼻腔肺疾患または胃腸/栄養異常
  • -スクリーニング訪問時に靴を履いていない体重が15kg以上の被験者
  • -F508del-CFTR変異のホモ接合体である被験者
  • -1秒間の強制呼気量の予測パーセント（FEV1）が70％から105％（包括的）（パートA）または≥40％（パートB）の被験者 予測値が年齢、性別、および身長で調整されているスクリーニング訪問王の式を使って
  • -安定したCF疾患を持ち、安定したCF投薬計画を継続する意思のある被験者
  • 錠剤を飲み込める

除外基準:

  • -研究の結果を混乱させる可能性のある病気または状態の病歴、または被験者への治験薬の投与に追加のリスクをもたらす可能性があります
  • -急性呼吸器感染症、肺の増悪、または肺疾患の治療の変更 研究の1日目前の28日以内
  • -スクリーニング訪問時のプロトコルで定義されている異常な肝機能
  • -スクリーニング訪問時のプロトコルで定義されている異常な腎機能
  • -固形臓器または血液学的移植の歴史
  • -治験薬研究への継続的な参加、または治験薬研究への以前の参加 スクリーニング訪問の30日前まで
  • -スクリーニング来院時の水晶体混濁または白内障の病歴または証拠
  • スクリーニング訪問時の肺状態のより急速な低下に関連する微生物の定着（パートAのみ​​）
  • スクリーニング訪問時にQTcFが450ミリ秒を超えることを示す標準的な12誘導心電図

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ルマカフトル/イバカフトル (LUM/IVA)

パート A コホート 1: 6 歳から 8 歳の参加者は、12 時間ごと (q12h) に IVA 250 mg と固定用量の組み合わせで LUM 200 ミリグラム (mg) を 14 日間受け取ります。

パート A コホート 2: 9 歳から 11 歳までの参加者は、固定用量の LUM 200 mg と IVA 250 mg を 12 時間ごとに 14 日間経口投与されます。

パート B: 6 歳から 11 歳までの参加者は、24 週間、12 時間ごとに経口で IVA 250 mg と固定用量の組み合わせで LUM 200 mg を受け取ります。
薬：イバカフトル
他の名前：
  • VX-770
薬：ルマカフトル
他の名前：
  • VX-809

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A: 1 日目の投与後 4 時間 (C4h) で観察されたルマカフトール (LUM) およびイバカフトール (IVA) の血漿濃度
時間枠：1日目の朝の4時間後に服用
1日目の朝の4時間後に服用
パート A: 14 日目の投与後 4 時間 (C4h) で観察されたルマカフトール (LUM) およびイバカフトール (IVA) の血漿濃度
時間枠：14日目の朝の4時間後の投与
14日目の朝の4時間後の投与
パート A: ルマカフトール (LUM) およびイバカフトール (IVA) の時間 0 から投与間隔終了時 (AUCtau) までの血漿濃度-時間曲線下の面積
時間枠：14日目（LUMの朝前投与、朝の4、6、12、および24時間後の投与；IVAの朝前の投与、朝の2、4、6、12時間後の投与）
AUCtau は、時間 0 から時間 tau までの濃度対時間曲線の下の領域であり、tau は投与間隔の終了時の時間です。
14日目（LUMの朝前投与、朝の4、6、12、および24時間後の投与；IVAの朝前の投与、朝の2、4、6、12時間後の投与）
パート B: 治療中に発生した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) のある参加者の数
時間枠：1日目から26週目まで
AE: 研究中の参加者における不都合な医学的出来事; その出来事は必ずしも治療との因果関係を持っているわけではありません. これには、インフォームド コンセント フォームに署名した後に重大度または頻度が増加した、新たに発生したイベントまたは以前の状態が含まれます。 AE には、重篤な AE だけでなく重篤な AE も含まれます。 SAE (AE のサブセット): 治験薬との関係に関係なく、次のカテゴリーのいずれかに該当する医療事象または状態: 死亡、生命を脅かす有害な経験、入院患者の入院/入院の延長、永続的/重大な障害または無能力、先天異常/先天性欠損症、重要な医療イベント。 最初の治験薬投与時またはそれ以降の 26 週までの開始日または重症度の増加を伴う AE は、治療が必要であると見なされました。
1日目から26週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A: 1 日目および 14 日目の投与後 4 時間 (C4h) で観察されたルマカフトール代謝物 (M28-LUM) およびイバカフトール代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の血漿濃度
時間枠：1日目、14日目
1日目、14日目
パートA：治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：1日目～28日目
AE: 研究中の参加者における不都合な医学的出来事; その出来事は必ずしも治療との因果関係を持っているわけではありません. これには、インフォームド コンセント フォームに署名した後に重大度または頻度が増加した、新たに発生したイベントまたは以前の状態が含まれます。 AE には、重篤な AE だけでなく重篤な AE も含まれます。 SAE (AE のサブセット): 治験薬との関係に関係なく、次のカテゴリーのいずれかに該当する医療事象または状態: 死亡、生命を脅かす有害な経験、入院患者の入院/入院の延長、永続的/重大な障害または無能力、先天異常/先天性欠損症、重要な医療イベント。 開始日またはパートAの終わりまでの最初の治験薬の投与時またはその後の重症度の増加を伴うAEは、治療が発生したと見なされました。
1日目～28日目
パート B: 15 日目と 4 週目の汗の塩化物のベースラインからの平均絶対変化
時間枠：ベースライン、15 日目および 4 週目
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。 ベースラインは、スクリーニング時および投与前 1 日目の測定値の平均として定義されました。 １５日目および４週目の測定値の平均をとり、変化を次のように計算した：平均（１５日目および４週目の測定値）からベースライン測定値を差し引いたもの。
ベースライン、15 日目および 4 週目
パート B: 24 週目から 26 週目の汗の塩化物の絶対変化
時間枠：24週目、26週目
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。 変化 = 第 26 週から第 24 週を引いたもの。
24週目、26週目
パート B: 24 週目のボディマス指数 (BMI) のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
BMI は、キログラム単位の体重 (kg) を身長 * 平方メートル単位の身長 (m^2) で割った値として定義されました。
ベースライン、24週目
パート B: 24 週目の BMI-for-age Z スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
BMI は、体重 kg を身長 * 身長 m^2 で割ったものとして定義されました。 Z スコアは、単一のデータ ポイントを標準と比較する方法を評価するための統計的尺度です。 平均値が標準より高いか低いか、および測定値がどの程度異常であるかを、-infinity から +infinity までの範囲で示します。ここで、0: 同じ平均、>0: より大きい平均、および <0: 標準よりも小さい平均。 年齢と性別で調整された BMI は、BMI-for-age z-score (BMI z-score) として分析されました。 年齢ごとの BMI の z スコアは、National Center for Health Statistics の成長チャートを使用して計算されました。
ベースライン、24週目
パート B: 24 週目の体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
ベースライン、24週目
パート B: 24 週目の年齢別体重 Z スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
Z スコアは、単一のデータ ポイントを標準と比較する方法を評価するための統計的尺度です。 平均値が標準より高いか低いか、および測定値がどの程度異常であるかを、-infinity から +infinity までの範囲で示します。ここで、0: 同じ平均、>0: より大きい平均、および <0: 標準よりも小さい平均。 年齢と性別で調整された体重は、年齢ごとの体重 z スコア (体重 z スコア) として分析されました。 年齢に対する体重の Z スコアは、National Center for Health Statistics の成長チャートを使用して計算されました。
ベースライン、24週目
パート B: 24 週目のベースラインからの身長の絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
ベースライン、24週目
パート B: 24 週目の年齢別身長 Z スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
Z スコアは、単一のデータ ポイントを標準と比較する方法を評価するための統計的尺度です。 平均値が標準より高いか低いか、および測定値がどの程度異常であるかを、-infinity から +infinity までの範囲で示します。ここで、0: 同じ平均、>0: より大きい平均、および <0: 標準よりも小さい平均。 年齢と性別で調整された身長は、年齢ごとの身長の z スコア (高さの z スコア) として分析されました。 年齢に対する身長の Z スコアは、National Center for Health Statistics の成長チャートを使用して計算されました。
ベースライン、24週目
パート B: 24 週目の嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) 呼吸領域スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの患者報告の結果です。 呼吸器ドメインは、呼吸器症状 (咳、うっ血、喘鳴など) を評価しました。スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
ベースライン、24週目
パート B: 24 週目の薬物治療満足度アンケート (TSQM) ドメインのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、24週目
TSQM は、有効性、副作用、利便性、全体的な満足度の 4 つの側面で、参加者の投薬経験を測定する 14 項目の自己管理式アンケートです。 ディメンションごとに、回答が追加され、0 ～ 100 のスケールに変換されます。スコアが高いほど、満足度が高いことを示します。
ベースライン、24週目
パート B: Lumacaftor、Lumacaftor 代謝物 (M28-LUM)、Ivacaftor および Ivacaftor 代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の投与前濃度 (Ctrough) および 3 ～ 6 時間投与後濃度 (C3-6hr)
時間枠：Ctrough の場合：4 週目、6 週目、および 24 週目の朝の投与。 C3-6hr: 1 日目、15 日目、4 週目の朝の 3 ～ 6 時間後に投与
Lumacaftor、M28 lumacaftor (lumacaftor 代謝産物)、ivacaftor、M1 ivacaftor (ivacaftor 代謝産物)、および M6 ivacaftor (ivacaftor 代謝産物) の Ctrough および C3-6hr が計算されました。 Ctrough は、投与前の濃度で観察されました。 Ｃ３－６ｈｒは、投与後３～６時間で濃度が観察された。
Ctrough の場合：4 週目、6 週目、および 24 週目の朝の投与。 C3-6hr: 1 日目、15 日目、4 週目の朝の 3 ～ 6 時間後に投与

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年7月1日

一次修了 (実際)

2015年10月1日

研究の完了 (実際)

2015年10月1日

試験登録日

最初に提出

2013年7月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年7月8日

最初の投稿 (見積もり)

2013年7月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年6月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年5月23日

最終確認日

2017年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX13-809-011

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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