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F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합체인 낭포성 섬유증이 있는 6~11세 피험자에서 루마카프터와 이바카프터를 병용한 연구

2017년 5월 23일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합체인 낭포성 섬유증이 있는 6~11세 피험자를 대상으로 루마카프터와 이바카프터 병용요법의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상 공개 라벨 연구

이것은 6~11세의 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 루마카프터와 이바카프터 병용요법의 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 2파트(파트 A 및 파트 B), 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 유전자의 F508del-돌연변이.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

62

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국
    • California
      • Long Beach, California, 미국
      • Palo Alto, California, 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국
      • Saint Louis, Missouri, 미국
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국
      • Rochester, New York, 미국
      • Syracuse, New York, 미국
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 다음과 같이 정의된 CF의 확인된 진단: 2개의 CF 유발 돌연변이, 만성 부비동 질환 또는 위장관/영양 이상
  • 스크리닝 방문 시 신발 없이 체중이 15kg 이상인 피험자
  • F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형 접합체인 피험자
  • 예측 값이 연령, 성별 및 키에 대해 조정되는 스크리닝 방문에서 70% 내지 105%(포함)(파트 A) 또는 ≥40%(파트 B)의 1초 내 예상 강제 호기량(FEV1) 백분율을 갖는 피험자 Wang 방정식을 사용하여
  • 안정적인 CF 질환이 있고 안정적인 CF 약물 요법을 계속할 의향이 있는 피험자
  • 정제를 삼킬 수 있음

제외 기준:

  • 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
  • 연구 1일 전 28일 이내의 급성 호흡기 감염, 폐 악화 또는 폐 질환에 대한 요법의 변경
  • 스크리닝 방문 시 프로토콜에 정의된 비정상적인 간 기능
  • 스크리닝 방문 시 프로토콜에 정의된 비정상적인 신장 기능
  • 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
  • 스크리닝 방문 전 30일 이내에 조사 약물 연구에 지속적으로 참여하거나 조사 약물 연구에 이전에 참여
  • 스크리닝 방문 시 렌즈 혼탁 또는 백내장의 병력 또는 증거
  • 스크리닝 방문(파트 A에만 해당)에서 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체의 집락화
  • 스크리닝 방문 시 QTcF >450msec를 나타내는 표준 12-리드 ECG

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 루마카프터/이바카프터(LUM/IVA)

파트 A 코호트 1: 6~8세 참가자는 14일 동안 12시간(q12h)마다 IVA 250mg과 고정 용량 조합으로 LUM 200mg(mg)을 경구 투여받습니다.

파트 A 코호트 2: 9세에서 11세 사이의 참가자는 14일 동안 IVA 250mg과 함께 고정 용량으로 LUM 200mg을 12시간 동안 경구 투여받습니다.

파트 B: 6~11세 참가자는 24주 동안 IVA 250mg과 함께 LUM 200mg을 12시간 동안 경구 투여합니다.
의약품: 이바카프토르
다른 이름들:
  • VX-770
의약품: 루마카프터
다른 이름들:
  • VX-809

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A: 1일째 투여 후 4시간(C4h)에서 루마카프터(LUM) 및 이바카프터(IVA)의 관찰된 혈장 농도
기간: 1일째 아침 식후 4시간 투여
1일째 아침 식후 4시간 투여
파트 A: 14일째 투여 후 4시간(C4h)에서 루마카프터(LUM) 및 이바카프터(IVA)의 관찰된 혈장 농도
기간: 14일째 아침 식후 4시간 투여
14일째 아침 식후 4시간 투여
파트 A: 시간 0부터 Lumacaftor(LUM) 및 Ivacaftor(IVA)의 투약 간격 종료(AUCtau)까지 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 14일(LOM의 경우 아침 전 용량, 아침 4, 6, 12 및 24시간 후 용량; IVA의 경우 아침 전 용량, 아침 2, 4, 6, 12시간 후 용량)
AUCtau는 시간 0에서 시간 tau까지 농도 대 시간 곡선 아래의 면적이며, 여기서 tau는 투여 간격이 끝나는 시간입니다.
14일(LOM의 경우 아침 전 용량, 아침 4, 6, 12 및 24시간 후 용량; IVA의 경우 아침 전 용량, 아침 2, 4, 6, 12시간 후 용량)
파트 B: 치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 26주차까지
AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없습니다. 여기에는 고지에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다. AE는 심각한 AE뿐만 아니라 심각하지 않은 AE를 포함합니다. SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력 , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건. 26주째까지의 첫 번째 연구 약물 투여일 또는 그 이후에 시작 날짜 또는 증가된 중증도를 갖는 AE는 치료가 필요한 것으로 간주되었습니다.
1일차부터 26주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A: 투여 후 4시간째(C4h) 1일 및 14일에 Lumacaftor 대사산물(M28-LUM) 및 Ivacaftor 대사산물(M1-IVA 및 M6-IVA)의 관찰된 혈장 농도
기간: 1일차, 14일차
1일차, 14일차
파트 A: 치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일차 ~ 28일차
AE: 연구 동안 참여자에게 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 사건; 사건이 반드시 치료와 인과 관계를 가질 필요는 없습니다. 여기에는 고지에 입각한 동의서에 서명한 후 심각도나 빈도가 증가한 새로 발생하는 사건이나 이전 상태가 포함됩니다. AE는 심각한 AE뿐만 아니라 심각하지 않은 AE를 포함합니다. SAE(AE의 하위 집합): 연구 약물과의 관계와 관계없이 다음 범주 중 하나에 해당하는 의학적 사건 또는 상태: 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원 환자 입원/입원 연장, 지속적/중대한 장애 또는 무능력 , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건. 첫 번째 연구 약물 투여부터 파트 A 종료까지 시작 날짜 또는 증가된 중증도를 갖는 AE는 치료가 필요한 것으로 간주되었습니다.
1일차 ~ 28일차
파트 B: 15일차 및 4주차에 땀 염화물의 기준선으로부터의 평균 절대 변화
기간: 기준선, 15일차 및 4주차
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 기준선은 스크리닝 시 및 투약 전 1일에 측정치의 평균으로 정의되었습니다. 15일 및 4주 측정의 평균을 취하고 변화를 다음과 같이 계산했습니다: 평균(15일 및 4주 측정) 빼기 기준선 측정.
기준선, 15일차 및 4주차
파트 B: 26주에서 24주부터 염화 땀샘의 절대적인 변화
기간: 24주차, 26주차
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다. 변경 = 26주 - 24주.
24주차, 26주차
파트 B: 24주차에 체질량 지수(BMI) 기준치로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 키*제곱 미터(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다.
기준선, 24주차
파트 B: 24주차 연령별 Z-점수에 대한 BMI의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
BMI는 체중(kg)을 신장*신장(m^2)으로 나눈 값으로 정의되었습니다. z-점수는 단일 데이터 포인트를 표준과 비교하는 방법을 평가하는 통계 측정입니다. 평균이 표준보다 높거나 낮은지 여부와 -무한대에서 +무한대까지의 범위에서 측정이 얼마나 비정상적인지 설명합니다. 여기서 0: 같은 평균, >0: 더 큰 평균, <0: 표준보다 작은 평균입니다. 연령과 성별에 맞게 조정된 BMI는 BMI-for-age z-score(BMI z-score)로 분석되었습니다. 연령별 BMI z-점수는 National Center for Health Statistics 성장 차트를 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 24주차
파트 B: 24주차 기준 체중의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
기준선, 24주차
파트 B: 24주차에 연령 대비 체중 Z-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
Z 점수는 단일 데이터 포인트를 표준과 비교하는 방법을 평가하는 통계 측정입니다. 평균이 표준보다 높거나 낮은지 여부와 -무한대에서 +무한대까지의 범위에서 측정이 얼마나 비정상적인지 설명합니다. 여기서 0: 같은 평균, >0: 더 큰 평균, <0: 표준보다 작은 평균입니다. 연령과 성별을 보정한 체중을 연령 대비 체중 z-점수(weight z-score)로 분석하였다. 연령별 체중 z 점수는 National Center for Health Statistics 성장 차트를 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 24주차
파트 B: 24주차에 기준선에서 키의 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
기준선, 24주차
파트 B: 24주차에 연령 대비 신장 Z-점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
Z 점수는 단일 데이터 포인트를 표준과 비교하는 방법을 평가하는 통계 측정입니다. 평균이 표준보다 높거나 낮은지 여부와 -무한대에서 +무한대까지의 범위에서 측정이 얼마나 비정상적인지 설명합니다. 여기서 0: 같은 평균, >0: 더 큰 평균, <0: 표준보다 작은 평균입니다. 연령과 성별에 맞게 조정된 신장은 연령 대비 신장 z-점수(height z-score)로 분석되었다. 연령별 신장 z-점수는 National Center for Health Statistics 성장 차트를 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 24주차
파트 B: 24주차에 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선, 24주차
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 환자 보고 결과입니다. 호흡기 영역 평가 호흡기 증상(예: 기침, 울혈, 쌕쌕거림), 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
기준선, 24주차
파트 B: 24주차 약물 치료 만족도 설문지(TSQM) 영역의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선, 24주차
TSQM은 참가자의 약물 사용 경험을 효과, 부작용, 편의성 및 전반적인 만족도의 4가지 차원으로 측정하는 14개 항목의 자가 관리 설문지입니다. 각 차원에 대해 응답이 추가되고 0에서 100까지의 척도로 변환됩니다. 여기서 점수가 높을수록 만족도가 높습니다.
기준선, 24주차
파트 B: Lumacaftor, Lumacaftor 대사산물(M28-LUM), Ivacaftor 및 Ivacaftor 대사산물(M1-IVA 및 M6-IVA)의 투여 전 농도(Ctrough) 및 투여 후 3~6시간 농도(C3-6hr)
기간: Ctrough의 경우: 4주차, 6주차 및 24주차에 아침 전 용량; C3-6hr의 경우: 1일차, 15일차 및 4주차에 아침 3~6시간 후에 투여
Lumacaftor, M28 lumacaftor(lumacaftor 대사 산물), ivacaftor, M1 ivacaftor(ivacaftor 대사 산물) 및 M6 ivacaftor(ivacaftor 대사 산물)에 대한 Ctrough 및 C3-6hr을 계산했습니다. Ctrough는 투여 전 농도를 관찰하였다. C3-6hr은 투여 후 3 내지 6시간에 농도가 관찰되었다.
Ctrough의 경우: 4주차, 6주차 및 24주차에 아침 전 용량; C3-6hr의 경우: 1일차, 15일차 및 4주차에 아침 3~6시간 후에 투여

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 7월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 7월 8일

처음 게시됨 (추정)

2013년 7월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 6월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 5월 23일

마지막으로 확인됨

2017년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VX13-809-011

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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