Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Lumacaftor i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

23. maj 2017 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent studie for at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Lumacaftor i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

Dette er et fase 3, 2-delt (del A og del B), åbent, multicenter studie til evaluering af farmakokinetik, sikkerhed og tolerabilitet af lumacaftor i kombination med ivacaftor hos personer med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år, som har F508del-mutationen i CFTR-genet (cystisk fibrose transmembrane conductance regulator).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater
      • Rochester, New York, Forenede Stater
      • Syracuse, New York, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF defineret som: med 2 CF-forårsagende mutationer, kronisk sinopulmonal sygdom eller gastrointestinale/ernæringsmæssige abnormiteter
  • Forsøgspersoner, der vejer ≥15 kg uden sko ved screeningsbesøg
  • Forsøgspersoner, der er homozygote for F508del-CFTR-mutationen
  • Forsøgspersoner med procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) på 70 % til 105 % (inklusive) (del A) eller ≥40 % (del B) ved screeningsbesøg, hvor de forudsagte værdier justeres for alder, køn og højde ved hjælp af Wang-ligningen
  • Personer med stabil CF-sygdom, og som er villige til at forblive på stabil CF-medicin
  • Kan sluge tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, der kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til forsøgspersonen
  • Akut luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling for lungesygdom inden for 28 dage før dag 1 af undersøgelsen
  • Unormal leverfunktion som defineret i protokollen ved screeningbesøg
  • Unormal nyrefunktion som defineret i protokollen ved screeningsbesøg
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Løbende deltagelse i et afprøvende lægemiddelstudie eller tidligere deltagelse i et forsøgslægemiddelstudie inden for 30 dage før screeningbesøget
  • Historie eller bevis for linseopacitet eller grå stær ved screeningbesøg
  • Kolonisering med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus ved screeningbesøg (kun del A)
  • Et standard 12-aflednings-EKG, der viser QTcF >450 msek ved screeningbesøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Del A Kohorte 1: Deltagere i alderen 6 til 8 år vil modtage LUM 200 milligram (mg) i fast dosiskombination med IVA 250 mg oralt hver 12. time (q12h) i 14 dage.

Del A Kohorte 2: Deltagere i alderen 9 til 11 år vil modtage LUM 200 mg i fast dosiskombination med IVA 250 mg oralt hver 12. time i 14 dage.

Del B: Deltagere i alderen 6 til 11 år vil modtage LUM 200 mg i fast dosiskombination med IVA 250 mg oralt hver 12. time i 24 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
Medicin: Lumacaftor
Andre navne:
  • VX-809

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Observeret plasmakoncentration af Lumacaftor (LUM) og Ivacaftor (IVA) ved time 4 efter dosis (C4h) på dag 1
Tidsramme: 4 timer efter morgendosis på dag 1
4 timer efter morgendosis på dag 1
Del A: Observeret plasmakoncentration af Lumacaftor (LUM) og Ivacaftor (IVA) ved time 4 efter dosis (C4h) på dag 14
Tidsramme: 4 timer efter morgendosis på dag 14
4 timer efter morgendosis på dag 14
Del A: Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid 0 til slutningen af ​​doseringsinterval (AUCtau) for Lumacaftor (LUM) og Ivacaftor (IVA)
Tidsramme: Dag 14 (dosis før morgen, 4, 6, 12 og 24 timer efter morgen dosis for LUM; før morgen dosis, 2, 4, 6, 12 timer efter morgen dosis for IVA)
AUCtau er arealet under kurven for koncentration versus tid fra tid 0 til tid tau, hvor tau er tiden ved slutningen af ​​doseringsintervallet.
Dag 14 (dosis før morgen, 4, 6, 12 og 24 timer efter morgen dosis for LUM; før morgen dosis, 2, 4, 6, 12 timer efter morgen dosis for IVA)
Del B: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 26
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyligt opstået hændelse eller tidligere tilstand, der er steget i sværhedsgrad eller hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse eller tilstand, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønsket oplevelse, indlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. Bivirkninger med startdato eller øget sværhedsgrad på eller efter den første studielægemiddeldosis til uge 26 blev betragtet som behandlingsudløste.
Dag 1 til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Observeret plasmakoncentration af Lumacaftor-metabolitter (M28-LUM) og Ivacaftor-metabolitter (M1-IVA og M6-IVA) på time 4 efter dosis (C4h) på dag 1 og 14
Tidsramme: Dag 1, dag 14
Dag 1, dag 14
Del A: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 28
AE: enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyligt opstået hændelse eller tidligere tilstand, der er steget i sværhedsgrad eller hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse eller tilstand, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønsket oplevelse, indlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. Bivirkninger med startdato eller øget sværhedsgrad på eller efter den første studielægemiddeldosis til slutningen af ​​del A blev betragtet som behandlingsudløste.
Dag 1 til dag 28
Del B: Gennemsnitlig absolut ændring fra baseline i svedklorid på dag 15 og i uge 4
Tidsramme: Baseline, dag 15 og uge 4
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Baseline blev defineret som gennemsnittet af målingerne ved screening og på dag 1 før dosis. Gennemsnit af målinger på dag 15 og uge 4 blev taget, og ændringen blev beregnet som: Gennemsnit (måling på dag 15 og uge 4) minus baseline-måling.
Baseline, dag 15 og uge 4
Del B: Absolut ændring i svedklorid fra uge 24 i uge 26
Tidsramme: Uge 24, uge ​​26
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Ændring = Uge 26 minus Uge 24.
Uge 24, uge ​​26
Del B: Absolut ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde*højde i kvadratmeter (m^2).
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i BMI for alders Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde*højde i m^2. z-score er et statistisk mål til at evaluere, hvordan et enkelt datapunkt kan sammenlignes med en standard. Den beskriver, om en middelværdi var over eller under standarden, og hvor usædvanlig målingen er, med intervallet fra -uendeligt til +uendeligt; hvor 0: samme middelværdi, >0: et større middelværdi og <0: et lavere middelværdi end standarden. BMI, justeret for alder og køn, blev analyseret som BMI-for-age z-score (BMI z-score). BMI for alder z-score blev beregnet ved hjælp af National Center for Health Statistics vækstdiagrammer.
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i vægt i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i vægt-for-alder Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Z-score er et statistisk mål til at evaluere, hvordan et enkelt datapunkt kan sammenlignes med en standard. Den beskriver, om en middelværdi var over eller under standarden, og hvor usædvanlig målingen er, med intervallet fra -uendeligt til +uendeligt; hvor 0: samme middelværdi, >0: et større middelværdi og <0: et lavere middelværdi end standarden. Vægt, justeret for alder og køn, blev analyseret som vægt-for-alder z-score (vægt z-score). Vægt for alder z-score blev beregnet ved hjælp af National Center for Health Statistics vækstdiagrammer.
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i højden i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i højde-for-alder Z-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Z-score er et statistisk mål til at evaluere, hvordan et enkelt datapunkt kan sammenlignes med en standard. Den beskriver, om en middelværdi var over eller under standarden, og hvor usædvanlig målingen er, med intervallet fra -uendeligt til +uendeligt; hvor 0: samme middelværdi, >0: et større middelværdi og <0: et lavere middelværdi end standarden. Højde, justeret for alder og køn, blev analyseret som højde-for-alder z-score (højde z-score). Højde-for-alder z-scores blev beregnet ved hjælp af National Center for Health Statistics vækstdiagrammer.
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
CFQ-R er et valideret patientrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning), scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline, uge ​​24
Del B: Absolut ændring fra baseline i spørgeskema til behandlingstilfredshed for medicindomæner (TSQM) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
TSQM er et selvadministreret spørgeskema med 14 punkter, som måler deltagernes erfaringer med deres medicin på fire dimensioner: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighed og global tilfredshed. For hver dimension tilføjes svar og transformeres til en skala fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større tilfredshed.
Baseline, uge ​​24
Del B: Præ-dosis koncentration (Ctrough) og 3 til 6 timer efter dosis koncentration (C3-6 timer) af Lumacaftor, Lumacaftor Metabolite (M28-LUM), Ivacaftor og Ivacaftor Metabolites (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: For Ctrough: dosis før morgen i uge 4, uge ​​6 og uge 24; For C3-6 timer: 3 til 6 timer efter morgendosis på dag 1, 15 og uge 4
Ctrough og C3-6hr for lumacaftor, M28 lumacaftor (lumacaftor metabolit), ivacaftor, M1 ivacaftor (ivacaftor metabolit) og M6 ivacaftor (ivacaftor metabolit) blev beregnet. Ctrough blev observeret før dosiskoncentration. C3-6 timers koncentration blev observeret 3 til 6 timer efter dosis.
For Ctrough: dosis før morgen i uge 4, uge ​​6 og uge 24; For C3-6 timer: 3 til 6 timer efter morgendosis på dag 1, 15 og uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juli 2013

Først opslået (SKØN)

11. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2017

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX13-809-011

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner