Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Lumacaftor i kombinasjon med Ivacaftor hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

23. mai 2017 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, åpen studie for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til Lumacaftor i kombinasjon med Ivacaftor hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

Dette er en fase 3, 2-delt (del A og del B), åpen multisenterstudie for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til lumacaftor i kombinasjon med ivacaftor hos personer med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år som har F508del-mutasjonen i genet for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater
      • Palo Alto, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater
      • Rochester, New York, Forente stater
      • Syracuse, New York, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av CF definert som: med 2 CF-forårsakende mutasjoner, kronisk sinopulmonal sykdom eller gastrointestinale/ernæringsmessige abnormiteter
  • Forsøkspersoner som veier ≥15 kg uten sko på Screening Visit
  • Personer som er homozygote for F508del-CFTR-mutasjonen
  • Forsøkspersoner med prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum i løpet av 1 sekund (FEV1) på 70 % til 105 % (inklusive) (Del A) eller ≥40 % (Del B) ved screeningbesøk hvor de anslåtte verdiene justeres for alder, kjønn og høyde ved å bruke Wang-ligningen
  • Personer med stabil CF-sykdom og som er villige til å forbli på stabil CF-medisinering
  • Kan svelge tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver sykdom eller tilstand som kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedikament til forsøkspersonen
  • Akutt luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i behandling for lungesykdom innen 28 dager før dag 1 av studien
  • Unormal leverfunksjon som definert i protokollen ved screeningbesøk
  • Unormal nyrefunksjon som definert i protokollen ved screeningbesøk
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Pågående deltakelse i en legemiddelstudie eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie innen 30 dager før screeningbesøket
  • Historie eller bevis på linseopasitet eller grå stær ved screeningbesøk
  • Kolonisering med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus ved screeningbesøk (kun del A)
  • Et standard 12-avlednings-EKG som viser QTcF >450 msek ved screeningbesøk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Del A Kohort 1: Deltakere i alderen 6 til 8 år vil motta LUM 200 milligram (mg) i fastdosekombinasjon med IVA 250 mg oralt hver 12. time (q12h) i 14 dager.

Del A Kohort 2: Deltakere i alderen 9 til 11 år vil motta LUM 200 mg i fastdosekombinasjon med IVA 250 mg oralt hver 12. time i 14 dager.

Del B: Deltakere i alderen 6 til 11 år vil motta LUM 200 mg i fastdosekombinasjon med IVA 250 mg oralt hver 12. time i 24 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Legemiddel: Lumacaftor
Andre navn:
  • VX-809

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Observert plasmakonsentrasjon av Lumacaftor (LUM) og Ivacaftor (IVA) ved time 4 etter dose (C4h) på dag 1
Tidsramme: 4 timer etter morgendose på dag 1
4 timer etter morgendose på dag 1
Del A: Observert plasmakonsentrasjon av Lumacaftor (LUM) og Ivacaftor (IVA) ved time 4 etter dose (C4h) på dag 14
Tidsramme: 4 timer etter morgendose på dag 14
4 timer etter morgendose på dag 14
Del A: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til slutten av doseringsintervall (AUCtau) for Lumacaftor (LUM) og Ivacaftor (IVA)
Tidsramme: Dag 14 (dose før morgen, 4, 6, 12 og 24 timer etter morgendose for LUM; dose før morgen, 2, 4, 6, 12 timer etter morgendose for IVA)
AUCtau er arealet under kurven for konsentrasjon mot tid fra tid 0 til tid tau, der tau er tiden ved slutten av doseringsintervallet.
Dag 14 (dose før morgen, 4, 6, 12 og 24 timer etter morgendose for LUM; dose før morgen, 2, 4, 6, 12 timer etter morgendose for IVA)
Del B: Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 26
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse eller tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad eller hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige AE. SAE (undergruppe av AE): medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn i en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. Bivirkninger med startdato eller økt alvorlighetsgrad på eller etter den første studiemedikamentdosen til uke 26 ble ansett som behandlingsutløsende.
Dag 1 til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Observert plasmakonsentrasjon av Lumacaftor Metabolite (M28-LUM) og Ivacaftor Metabolites (M1-IVA og M6-IVA) ved time 4 etter dose (C4h) på dag 1 og 14
Tidsramme: Dag 1, dag 14
Dag 1, dag 14
Del A: Antall deltakere med behandlingsfremmede bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til og med dag 28
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse eller tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad eller hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige AE. SAE (undergruppe av AE): medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn i en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. Bivirkninger med startdato eller økt alvorlighetsgrad på eller etter den første studiemedikamentdosen til slutten av del A ble ansett som behandlingsutløsende.
Dag 1 til og med dag 28
Del B: Gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline i svetteklorid på dag 15 og uke 4
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15 og uke 4
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Baseline ble definert som gjennomsnittet av målingene ved screening og på dag 1 før dose. Gjennomsnitt av målinger på dag 15 og uke 4 ble tatt og endringen ble beregnet som: Gjennomsnitt (måling på dag 15 og uke 4) minus baseline-måling.
Grunnlinje, dag 15 og uke 4
Del B: Absolutt endring i svetteklorid fra uke 24 til uke 26
Tidsramme: Uke 24, uke 26
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Endring = uke 26 minus uke 24.
Uke 24, uke 26
Del B: Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde*høyde i kvadratmeter (m^2).
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i BMI for alder Z-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde*høyde i m^2. z-score er et statistisk mål for å evaluere hvordan et enkelt datapunkt er sammenlignet med en standard. Den beskriver om et gjennomsnitt var over eller under standarden og hvor uvanlig målingen er, med området fra -uendelig til +uendelig; hvor 0: samme gjennomsnitt, >0: et større gjennomsnitt og <0: et lavere gjennomsnitt enn standarden. BMI, justert for alder og kjønn, ble analysert som BMI-for-alder z-score (BMI z-score). BMI for alder z-poeng ble beregnet ved hjelp av National Center for Health Statistics vekstdiagrammer.
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i vekt ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i vekt-for-alder Z-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Z-score er et statistisk mål for å evaluere hvordan et enkelt datapunkt er sammenlignet med en standard. Den beskriver om et gjennomsnitt var over eller under standarden og hvor uvanlig målingen er, med området fra -uendelig til +uendelig; hvor 0: samme gjennomsnitt, >0: et større gjennomsnitt og <0: et lavere gjennomsnitt enn standarden. Vekt, justert for alder og kjønn, ble analysert som vekt-for-alder z-score (vekt z-score). Z-skårene for vekt for alder ble beregnet ved hjelp av vekstdiagrammer for National Center for Health Statistics.
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra grunnlinje i høyde ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i høyde-for-alder Z-score ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
Z-score er et statistisk mål for å evaluere hvordan et enkelt datapunkt er sammenlignet med en standard. Den beskriver om et gjennomsnitt var over eller under standarden og hvor uvanlig målingen er, med området fra -uendelig til +uendelig; hvor 0: samme gjennomsnitt, >0: et større gjennomsnitt og <0: et lavere gjennomsnitt enn standarden. Høyde, justert for alder og kjønn, ble analysert som høyde-for-alder z-score (høyde z-score). Høyde-for-alder z-poeng ble beregnet ved hjelp av National Center for Health Statistics vekstdiagrammer.
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng i uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
CFQ-R er et validert pasientrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
Baseline, uke 24
Del B: Absolutt endring fra baseline i spørreskjema for behandlingstilfredshet for medisindomener (TSQM) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
TSQM er et 14-elements selvadministrert spørreskjema som måler deltakernes erfaringer med medisinen sin på fire dimensjoner: effektivitet, bivirkninger, bekvemmelighet og global tilfredshet. For hver dimensjon legges svarene til og transformeres til en skala fra 0 til 100, hvor høyere poengsum indikerer større tilfredshet.
Baseline, uke 24
Del B: Konsentrasjon før dose (Ctrough) og 3 til 6 timer etter dosekonsentrasjon (C3-6 timer) av Lumacaftor, Lumacaftor Metabolite (M28-LUM), Ivacaftor og Ivacaftor Metabolites (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: For Ctrough: dose før morgenen i uke 4, uke 6 og uke 24; For C3-6 timer: 3 til 6 timer etter morgendose på dag 1, 15 og uke 4
Ctrough og C3-6hr for lumacaftor, M28 lumacaftor (lumacaftor metabolitt), ivacaftor, M1 ivacaftor (ivacaftor metabolitt) og M6 ivacaftor (ivacaftor metabolitt) ble beregnet. Ctrough ble observert før dosekonsentrasjon. C3-6hr ble observert konsentrasjon 3 til 6 timer etter dose.
For Ctrough: dose før morgenen i uke 4, uke 6 og uke 24; For C3-6 timer: 3 til 6 timer etter morgendose på dag 1, 15 og uke 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

11. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

20. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2017

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX13-809-011

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere