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Estudo de Lumacaftor em combinação com Ivacaftor em indivíduos de 6 a 11 anos de idade com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

23 de maio de 2017 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3 para avaliar a farmacocinética, a segurança e a tolerabilidade do Lumacaftor em combinação com o Ivacaftor em indivíduos de 6 a 11 anos de idade com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

Este é um estudo de Fase 3, 2 partes (Parte A e Parte B), aberto, multicêntrico para avaliar a farmacocinética, segurança e tolerabilidade do lumacaftor em combinação com ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com idades entre 6 e 11 anos que tenham a mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

62

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de FC definido como: com 2 mutações causadoras de FC, doença sinopulmonar crônica ou anormalidades gastrointestinais/nutricionais
  • Indivíduos que pesam ≥15 kg sem sapatos na visita de triagem
  • Indivíduos que são homozigotos para a mutação F508del-CFTR
  • Indivíduos com percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) de 70% a 105% (inclusive) (Parte A) ou ≥40% (Parte B) na visita de triagem, onde os valores previstos são ajustados para idade, sexo e altura usando a equação de Wang
  • Indivíduos com doença de FC estável e que desejam permanecer no regime de medicação para FC estável
  • Capaz de engolir comprimidos

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer doença ou condição que possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito
  • Infecção respiratória aguda, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia para doença pulmonar dentro de 28 dias antes do Dia 1 do estudo
  • Função hepática anormal conforme definido no protocolo na visita de triagem
  • Função renal anormal conforme definido no protocolo na visita de triagem
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Participação contínua em um estudo de medicamento experimental ou participação anterior em um estudo de medicamento experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem
  • Histórico ou evidência de opacidade do cristalino ou catarata na visita de triagem
  • Colonização com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar na visita de triagem (parte A apenas)
  • Um ECG padrão de 12 derivações demonstrando QTcF >450 ms na visita de triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA)

Parte A Coorte 1: Os participantes de 6 a 8 anos receberão LUM 200 miligramas (mg) em combinação de dose fixa com IVA 250 mg por via oral a cada 12 horas (q12h) por 14 dias.

Parte A Coorte 2: Os participantes de 9 a 11 anos receberão LUM 200 mg em combinação de dose fixa com IVA 250 mg por via oral a cada 12 horas por 14 dias.

Parte B: Os participantes de 6 a 11 anos receberão LUM 200 mg em combinação de dose fixa com IVA 250 mg por via oral a cada 12 horas por 24 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Medicamento: Lumacaftor
Outros nomes:
  • VX-809

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Concentração plasmática observada de Lumacaftor (LUM) e Ivacaftor (IVA) na Hora 4 Pós-dose (C4h) no Dia 1
Prazo: 4 horas após a dose matinal no Dia 1
4 horas após a dose matinal no Dia 1
Parte A: Concentração plasmática observada de Lumacaftor (LUM) e Ivacaftor (IVA) na Hora 4 Pós-dose (C4h) no Dia 14
Prazo: 4 horas após a dose matinal no Dia 14
4 horas após a dose matinal no Dia 14
Parte A: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo 0 até o final do intervalo de dosagem (AUCtau) de Lumacaftor (LUM) e Ivacaftor (IVA)
Prazo: Dia 14 (dose antes da manhã, 4, 6, 12 e 24 horas após a dose matinal para LUM; dose antes da manhã, 2, 4, 6, 12 horas após a dose matinal para IVA)
A AUCtau é a área sob a curva de concentração versus tempo do tempo 0 ao tempo tau, onde tau é o tempo no final do intervalo de dosagem.
Dia 14 (dose antes da manhã, 4, 6, 12 e 24 horas após a dose matinal para LUM; dose antes da manhã, 2, 4, 6, 12 horas após a dose matinal para IVA)
Parte B: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 26
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não necessariamente tem uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. AE inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de EA): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. EAs com data de início ou gravidade aumentada na ou após a primeira dose do medicamento do estudo até a Semana 26 foram considerados emergentes do tratamento.
Dia 1 até a semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Concentração plasmática observada de metabólito de Lumacaftor (M28-LUM) e metabólitos de ivacaftor (M1-IVA e M6-IVA) na hora 4 pós-dose (C4h) nos dias 1 e 14
Prazo: Dia 1, Dia 14
Dia 1, Dia 14
Parte A: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até dia 28
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não necessariamente tem uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. AE inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de EA): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. EAs com data de início ou aumento da gravidade na ou após a primeira dose do medicamento do estudo até o final da Parte A foram considerados emergentes do tratamento.
Dia 1 até dia 28
Parte B: Alteração média absoluta da linha de base no Cloreto de Suor no Dia 15 e na Semana 4
Prazo: Linha de base, dia 15 e semana 4
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como a média das medições na triagem e no Dia 1 pré-dose. A média das medições do Dia 15 e da Semana 4 foi obtida e a alteração foi calculada como: Média (medição do Dia 15 e Semana 4) menos a medição da linha de base.
Linha de base, dia 15 e semana 4
Parte B: Mudança absoluta no cloreto de suor da semana 24 à semana 26
Prazo: Semana 24, Semana 26
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. Mudança = Semana 26 menos Semana 24.
Semana 24, Semana 26
Parte B: Alteração absoluta da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) na Semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O IMC foi definido como o peso em quilograma (kg) dividido pela altura*altura em metros quadrados (m^2).
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta da linha de base no escore Z de IMC para idade na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O IMC foi definido como o peso em kg dividido pela altura*altura em m^2. O z-score é uma medida estatística para avaliar como um único ponto de dados se compara a um padrão. Descreve se uma média estava acima ou abaixo do padrão e quão incomum é a medida, com variação de -infinito a +infinito; onde 0: mesma média, >0: uma média maior e <0: uma média menor que o padrão. O IMC, ajustado para idade e sexo, foi analisado como escore z de IMC para idade (escore z de IMC). Os escores z de IMC para idade foram calculados usando gráficos de crescimento do National Center for Health Statistics.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no peso na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no escore Z de peso para idade na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O Z-score é uma medida estatística para avaliar como um único ponto de dados se compara a um padrão. Descreve se uma média estava acima ou abaixo do padrão e quão incomum é a medida, com variação de -infinito a +infinito; onde 0: mesma média, >0: uma média maior e <0: uma média menor que o padrão. O peso, ajustado para idade e sexo, foi analisado pelo escore z de peso para idade (escore z de peso). Os escores z de peso para idade foram calculados usando gráficos de crescimento do National Center for Health Statistics.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Mudança absoluta da linha de base em altura na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta da linha de base no escore Z de altura para idade na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O Z-score é uma medida estatística para avaliar como um único ponto de dados se compara a um padrão. Descreve se uma média estava acima ou abaixo do padrão e quão incomum é a medida, com variação de -infinito a +infinito; onde 0: mesma média, >0: uma média maior e <0: uma média menor que o padrão. A estatura, ajustada para idade e sexo, foi analisada pelo escore z altura para idade (escore z de altura). Os escores z de altura para idade foram calculados usando gráficos de crescimento do National Center for Health Statistics.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo paciente que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Alteração absoluta desde a linha de base nos domínios do questionário de satisfação do tratamento para medicamentos (TSQM) na semana 24
Prazo: Linha de base, Semana 24
O TSQM é um questionário autoaplicável de 14 itens que mede as experiências dos participantes com seus medicamentos em quatro dimensões: eficácia, efeitos colaterais, conveniência e satisfação global. Para cada dimensão, as respostas são somadas e transformadas em uma escala de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicam maior satisfação.
Linha de base, Semana 24
Parte B: Concentração pré-dose (Cvale) e concentração 3 a 6 horas após a dose (C3-6hr) de Lumacaftor, Metabólito de Lumacaftor (M28-LUM), Ivacaftor e Metabólitos de Ivacaftor (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Para Cvale: dose pré-matinal na Semana 4, Semana 6 e Semana 24; Para C3-6hr: 3 a 6 horas após a dose matinal no Dia 1, 15 e Semana 4
Cvacaftor e C3-6h para lumacaftor, M28 lumacaftor (metabólito de lumacaftor), ivacaftor, M1 ivacaftor (metabólito de ivacaftor) e M6 ivacaftor (metabólito de ivacaftor) foram calculados. Cvale foi observado concentração pré-dose. A concentração de C3-6hr foi observada 3 a 6 horas após a dose.
Para Cvale: dose pré-matinal na Semana 4, Semana 6 e Semana 24; Para C3-6hr: 3 a 6 horas após a dose matinal no Dia 1, 15 e Semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de julho de 2013

Conclusão Primária (REAL)

1 de outubro de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

1 de outubro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de julho de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de julho de 2013

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

11 de julho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

20 de junho de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de maio de 2017

Última verificação

1 de maio de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX13-809-011

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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