Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ekulizumab nyílt kiterjesztésű vizsgálata visszaeső NMO-betegeknél

2022. július 25. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

Az ECU-NMO-301 III. fázisú, nyílt, kiterjesztett vizsgálata az ekulizumab biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére relapszusos neuromyelitis opticában (NMO) szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy az ekulizumab hosszú távú alkalmazása biztonságos-e és hatékony-e a kiújuló NMO-ban szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy nyílt, kiterjesztett vizsgálat az eculizumab hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának megerősítésére olyan kiújuló NMO-ban szenvedő betegeknél, akik befejezték a kezdeti kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos ECU-NMO-301 vizsgálatot.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

119

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentína, C1425AGP
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires,, Argentína, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M. Ramos Mejia
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentína, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentína, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Ausztrália
        • Brain and Mind Research Institute
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Ausztrália, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Colombia
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Fundacion cardiovascular de Colombia
  • Csehország
      • Praha, Csehország
        • VFN v Praze
      • Teplice, Csehország, 415 01
        • Krajska zdravotni, a.s. - Nemocnice
  • Dánia
      • Arhus, Dánia, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L97LJ
        • The Walton Centre
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Oceanside, California, Egyesült Államok, 92056
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Egyesült Államok, 46805
        • Allied Physicians Inc. of Fort Wayne
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Nicholasville, Kentucky, Egyesült Államok, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43214
        • Ohio Health Reserach Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • The University of Texas Health Science
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • University of Utah
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Horvátország
      • Zagreb, Horvátország, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Japán
      • Fukuoka, Japán, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japán
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japán, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • HyogoKen
      • Nishinomiya-shi, HyogoKen, Japán
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japán, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japán, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japán, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 110744
        • Seoul University National Hospital
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 136-705
        • Severance Hospital, Yonsei University
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Koreai Köztársaság, 410-769
        • National Cancer Center
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Németország
      • Rostock, Németország, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Németország, 69120
        • University Hospital Heidelberg
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Németország, 81675
        • Neurologische Klinik und Poliklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Dusseldorf, Nordrhein Westfalen, Németország, 40225
        • University Hospital Heinrich Heine University
  • Olaszország
      • Catania, Olaszország, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria
      • Padova, Olaszország, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Olaszország, 00178
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
  • Orosz Föderáció
      • Kazan, Orosz Föderáció, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Orosz Föderáció, 660037
        • SBEI "Krasnoyarsk SMU n.a. Prof. V.F. Voyno-Yasenetsky"
      • Novosibirsk, Orosz Föderáció, 630068
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Orosz Föderáció
        • SEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Edirne, Pulyka
        • Trakya University Medical Faculty
      • Izmir, Pulyka, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Pulyka
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Pulyka
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Spanyolország
      • Cordoba, Spanyolország, 14404
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanyolország, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanyolország, 48903
        • Hospital De Cruces
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Thaiföld
      • Pathum Thani, Thaiföld
        • Thammasat University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. A páciens befejezte az ECU-NMO-301 vizsgálatot
  2. A beteg írásos beleegyezését adta

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Azok a betegek, akik kivonták az ECU-NMO-301 vizsgálatból a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatos mellékhatás miatt
  2. Női betegek, akik terhesek, szoptatnak vagy teherbe kívánnak esni a vizsgálat során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ekulizumab
Ekulizumab intravénás infúzió kéthetente.
Biológiai: ekulizumab
Más nevek:
  • Soliris

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelt résztvevők száma Súlyos nemkívánatos események és nemkívánatos események
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 6,5 év)
Nemkívánatos eseménynek (AE) minősült bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve például a kóros laboratóriumi leletet), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg a gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményeket (TEAE) úgy határozták meg, mint olyan nemkívánatos eseményeket, amelyek az első vizsgálati gyógyszer dózisakor vagy azt követően jelentkeztek az ECU-NMO-302 vizsgálatban. Súlyos nemkívánatos eseményként (SAE) olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely bármely dózis alkalmazása esetén halált okoz, életveszélyes, fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását teszi szükségessé, tartós vagy jelentős rokkantságot/képtelenséget eredményez, veleszületett rendellenesség. /születési rendellenesség, vagy fontos egészségügyi esemény. A jelentett nemkívánatos események modulban található a súlyos és minden egyéb nem súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, függetlenül az okozati összefüggéstől.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 6,5 év)
Azon résztvevők száma, akiknél legalább 1 a kiindulási állapot utáni Columbia-öngyilkosság súlyossági besorolási skála (C-SSRS) értékelése (öngyilkossággal kapcsolatos gondolatok vagy magatartások) abnormalitása van
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 6,5 év)
A C-SSRS egy validált kérdőív az öngyilkossággal kapcsolatos gondolatok és viselkedések előfordulásának, súlyosságának és gyakoriságának rögzítésére, és bináris válasza van (igen/nem). Öngyilkossági gondolatok: „igen” válasz az öngyilkossági gondolatokkal kapcsolatos öt kérdés bármelyikére: Wish to be Dead; Nem specifikus aktív öngyilkossági gondolatok; Aktív öngyilkossági gondolatok bármilyen módszerrel (nem tervezett) cselekvési szándék nélkül; Aktív öngyilkossági szándék bizonyos cselekvési szándékkal, konkrét terv nélkül; és Aktív öngyilkossági gondolatok konkrét tervvel és szándékkal. Öngyilkos viselkedés: „igen” válasz az öngyilkos viselkedéssel kapcsolatos 5 kérdés bármelyikére: Előkészületi cselekmények vagy viselkedés, Megszakított kísérlet, Megszakított kísérlet, Tényleges kísérlet (nem végzetes) és Befejezett öngyilkosság. Öngyilkossági gondolat vagy viselkedés: „igen” válasz a következő kérdésre: Önkárosító magatartás öngyilkossági szándék nélkül.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 6,5 év)
Azon résztvevők száma, akiknél a vizsgálat során visszaesett, a kezelőorvos meghatározása szerint
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 6,5 év)
A próbaidőszaki visszaesést a neurológiai tünetek újonnan fellépő vagy a meglévő neurológiai tünetek súlyosbodásaként határozták meg, a neurológiai vizsgálat során objektív változással (klinikai jellel), amely több mint 24 órán át fennállt, ahogy azt a kezelőorvos megerősítette.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 6,5 év)
A kezelőorvos által meghatározott, próba alatti éves relapszusarány (ARR)
Időkeret: Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 6,5 év)
Az on-trial ARR-t úgy számítottuk ki, hogy a relapszusok teljes számát elosztjuk a vizsgálati időszak résztvevőinek teljes számával.
Kiindulási állapot a tanulmány végéig (legfeljebb 6,5 év)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a kiterjesztett fogyatékossági állapot skála (EDSS) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
A betegséggel összefüggő rokkantságot az EDSS mérte. Az EDSS 8 funkcionális rendszerben (FS) számszerűsíti a fogyatékosságot, és lehetővé teszi a neurológusok számára, hogy mindegyikhez funkcionális rendszer pontszámot (FSS) rendeljenek. A funkcionális rendszerek piramis-, kisagy-, agytörzs-, érzékszervi, bél- és húgyhólyag-, vizuális, agyi és egyéb rendszerek. Az EDSS egy ordinális klinikai értékelési skála, amely 0-tól (normál neurológiai vizsgálat) 10-ig (halál) terjed, félpontos lépésekben. A pontszám csökkenése javulást jelez. Az ECU-NMO-302 vizsgálatban a kiindulási állapotot az első vizsgálati gyógyszer-infúziót megelőző utolsó elérhető értékelésként határozták meg.
Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest a módosított Rankin-skála (mRS) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
A betegséggel összefüggő rokkantságot az mRS-pontszámmal mérték. Az mRS egy általánosan használt skála a fogyatékosság vagy függőség mértékének mérésére a neurológiai fogyatékossággal élő emberek napi tevékenységei során. A skála 0-tól (egyáltalán nincs tünet) 6-ig (halál) terjed, egész pontos lépésekben. A pontszám csökkenése javulást jelez. Az ECU-NMO-302 vizsgálatban a kiindulási állapotot az első vizsgálati gyógyszer-infúziót megelőző utolsó elérhető értékelésként határozták meg.
Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
A Hauser Ambulációs Index (HAI) változása a kiindulási értékhez képest a kóros kiindulási ambuláns funkcióval rendelkező résztvevőknél
Időkeret: Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
A HAI értékeli a járást, és arra használták fel, hogy a résztvevő mennyi időt és erőfeszítést fordított 25 láb (8 méter) gyaloglására. A skála 0-tól 9-ig terjed, ahol a 0 a legjobb pontszám (tünetmentes; teljesen aktív), a 9 pedig a legrosszabb (kerekesszékre korlátozódik; nem tudja önállóan átvinni magát). A pontszám csökkenése javulást jelez. A kiindulási állapot az ECU-NMO-302 vizsgálatban az első vizsgálati gyógyszer-infúziót megelőző utolsó elérhető értékelés.
Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
Az európai életminőség (EuroQoL) 5-dimenziós vizuális analóg skála (EQ-5D VAS) egészségügyi állapotpontszámának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
Az EQ-5D egy általános, szabványosított, a résztvevők egészségi állapotának felmérésére szolgáló eszköz. Az EQ-5D általános egészségi állapota vizuális analóg skálával (EQ-5D VAS) is mérhető. Az EQ-5D-VAS egy függőleges vizuális analóg skálán (VAS) rögzítette a résztvevő önértékelését, amely lehetővé tette a résztvevők számára, hogy jelezzék egészségi állapotukat, amely 0-tól (elképzelhető legrosszabb) 100-ig (elképzelhető legjobb) terjedt. A kiindulási állapot az ECU-NMO-302 vizsgálatban az első vizsgálati gyógyszer-infúziót megelőző utolsó elérhető értékelés.
Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
Változás az alapvonalhoz képest a Kurtzke vizuális funkcionális rendszer pontszámában (FSS) a rendellenes alapvonali vizuális funkcióval rendelkező résztvevőknél
Időkeret: Alapállapot, 52., 104. és 156. hét
Az EDSS több Kurtzke funkcionális rendszert értékel egy standard neurológiai vizsgálat keretében, beleértve a vizuális funkciókat is. A vizuális pontszám 0 és 6 között van. A 0 pont azt jelenti, hogy a résztvevő normális látásfunkcióval rendelkezik. A magasabb pontszámok rosszabb rokkantságot jelentenek. A kiindulási állapot az EC-NMO-302 vizsgálatban az első vizsgálati gyógyszer-infúziót megelőző utolsó elérhető értékelés.
Alapállapot, 52., 104. és 156. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. január 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. július 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. július 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. november 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 2.

Első közzététel (Becslés)

2013. december 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 25.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ECU-NMO-302
  • 2013-001151-12 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel