Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen förlängningsstudie av Eculizumab i återfallande NMO-patienter

25 juli 2022 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals

En fas III, öppen, förlängningsstudie av ECU-NMO-301 för att utvärdera säkerheten och effekten av Eculizumab hos patienter med återfallande neuromyelitoptica (NMO)

Syftet med denna studie är att fastställa om långtidsanvändning av eculizumab är säker och effektiv hos patienter med återfallande NMO.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en öppen förlängningsstudie för att bekräfta den långsiktiga säkerheten och effekten av eculizumab hos patienter med återfallande NMO som har genomfört den initiala dubbelblinda, randomiserade, placebokontrollerade studien ECU-NMO-301.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

119

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1425AGP
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires,, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M. Ramos Mejia
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien
        • Brain and Mind Research Institute
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Colombia
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
  • Danmark
      • Arhus, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Oceanside, California, Förenta staterna, 92056
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Förenta staterna, 46805
        • Allied Physicians Inc. of Fort Wayne
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Nicholasville, Kentucky, Förenta staterna, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43214
        • Ohio Health Reserach Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania School of medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • The University of Texas Health Science
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italien, 00178
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japan
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • HyogoKen
      • Nishinomiya-shi, HyogoKen, Japan
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japan, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Edirne, Kalkon
        • Trakya University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkon, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Kalkon
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Kalkon
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republiken av, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 110744
        • Seoul University National Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 136-705
        • Severance Hospital, Yonsei University
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 410-769
        • National Cancer Center
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Ryska Federationen
      • Kazan, Ryska Federationen, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Ryska Federationen, 660037
        • SBEI "Krasnoyarsk SMU n.a. Prof. V.F. Voyno-Yasenetsky"
      • Novosibirsk, Ryska Federationen, 630068
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Ryska Federationen
        • SEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
  • Spanien
      • Cordoba, Spanien, 14404
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L97LJ
        • The Walton Centre
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Thailand
      • Pathum Thani, Thailand
        • Thammasat University Hospital
  • Tjeckien
      • Praha, Tjeckien
        • VFN v Praze
      • Teplice, Tjeckien, 415 01
        • Krajska zdravotni, a.s. - Nemocnice
  • Tyskland
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
        • University Hospital Heidelberg
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Tyskland, 81675
        • Neurologische Klinik und Poliklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Dusseldorf, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 40225
        • University Hospital Heinrich Heine University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Patienten slutförde ECU-NMO-301-studien
  2. Patienten har gett skriftligt informerat samtycke

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Patienter som har dragit sig ur ECU-NMO-301-studien som ett resultat av en AE relaterad till prövningsläkemedlet
  2. Kvinnliga patienter som är gravida, ammar eller avser att bli gravida under studiens gång

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eculizumab
Eculizumab intravenös infusion varannan vecka.
Biologisk: eculizumab
Andra namn:
  • Soliris

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent adverse events och allvarliga biverkningar
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (upp till 6,5 år)
En biverkning (AE) definierades som alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte. Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) definierades som biverkningar med debut på eller efter den första studieläkemedelsdosen i studie ECU-NMO-302. En allvarlig biverkning (SAE) definierades som en ogynnsam medicinsk händelse som vid valfri dos antingen leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, är en medfödd anomali /födelsedefekt, eller är en viktig medicinsk händelse. En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Baslinje fram till slutet av studien (upp till 6,5 år)
Antal deltagare med minst 1 Post Baseline Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) bedömning (självmordsrelaterade tankar eller beteenden) Abnormitet
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (upp till 6,5 år)
C-SSRS är ett validerat frågeformulär för att fånga förekomst, svårighetsgrad och frekvens av självmordsrelaterade tankar och beteenden, och har ett binärt svar (ja/nej). Självmordstankar: ett "ja" svar på någon av 5 frågor om självmordstankar: Wish to be Dead; Icke-specifika aktiva självmordstankar; Aktiva självmordstankar med några metoder (ej planerade) utan avsikt att agera; Aktiva självmordstankar med viss avsikt att agera, utan specifik plan; och aktiva självmordstankar med specifik plan och avsikt. Suicidalt beteende: ett "ja" svar på någon av 5 frågor om självmordsbeteende: Förberedande handlingar eller beteende, avbrutet försök, avbrutet försök, faktiska försök (icke-dödligt) och fullbordat självmord. Självmordstankar eller självmordsbeteende: ett "ja" svar på följande fråga: Självskadebeteende utan självmordsuppsåt.
Baslinje fram till slutet av studien (upp till 6,5 år)
Antal deltagare med ett återfall på prövning enligt bestämning av den behandlande läkaren
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (upp till 6,5 år)
Ett återfall på prövning definierades som en ny debut av neurologiska symtom eller försämring av befintliga neurologiska symtom med en objektiv förändring (kliniskt tecken) vid neurologisk undersökning som pågick i mer än 24 timmar, vilket bekräftats av den behandlande läkaren.
Baslinje fram till slutet av studien (upp till 6,5 år)
Årlig återfallsfrekvens (ARR) som bestäms av den behandlande läkaren
Tidsram: Baslinje fram till slutet av studien (upp till 6,5 år)
ARR på försök beräknades som det totala antalet skov dividerat med det totala antalet deltagare år under studieperioden.
Baslinje fram till slutet av studien (upp till 6,5 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i EDSS-poäng (Expand Disability Status Scale).
Tidsram: Baslinje, vecka 52, 104 och 156
Sjukdomsrelaterad funktionsnedsättning mättes med EDSS. EDSS kvantifierar funktionsnedsättning i 8 funktionella system (FS) och tillåter neurologer att tilldela en funktionell systempoäng (FSS) i vart och ett av dessa. De funktionella systemen är pyramidala, cerebellära, hjärnstammar, sensoriska, tarm och urinblåsa, visuella, cerebrala och andra. EDSS är en ordinär klinisk värderingsskala som sträcker sig från 0 (normal neurologisk undersökning) till 10 (död) i halva steg. En minskning av poängen indikerar förbättring. Baslinje definierades som den sista tillgängliga bedömningen före den första studieläkemedelsinfusionen i studie ECU-NMO-302.
Baslinje, vecka 52, 104 och 156
Ändra från baslinjen i Modified Rankin Scale (mRS)-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 52, 104 och 156
Sjukdomsrelaterad funktionsnedsättning mättes med mRS-poäng. mRS är en vanlig skala för att mäta graden av funktionsnedsättning eller beroende i de dagliga aktiviteterna för personer som har lidit av en neurologisk funktionsnedsättning. Skalan sträcker sig från 0 (inga symtom alls) till 6 (död) i helpunktssteg. En minskning av poängen indikerar förbättring. Baslinje definierades som den sista tillgängliga bedömningen före den första studieläkemedelsinfusionen i studie ECU-NMO-302.
Baslinje, vecka 52, 104 och 156
Ändring från baslinje i Hauser Ambulation Index (HAI) hos deltagare med onormal baslinje ambulatorisk funktion
Tidsram: Baslinje, vecka 52, 104 och 156
HAI utvärderar gång och användes för att bedöma den tid och ansträngning som deltagaren använde för att gå 25 fot (8 meter). Skalan sträcker sig från 0 till 9, där 0 är den bästa poängen (asymtomatisk; fullt aktiv) och 9 är den sämsta (begränsad till rullstol; oförmögen att förflytta sig självständigt). En minskning av poängen indikerar förbättring. Baslinje definieras som den sista tillgängliga bedömningen före den första studieläkemedelsinfusionen i studie ECU-NMO-302.
Baslinje, vecka 52, 104 och 156
Förändring från baslinjen i europeisk livskvalitet (EuroQoL) 5-dimensionell visuell analog skala (EQ-5D VAS) hälsostatuspoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 52, 104 och 156
EQ-5D är ett generiskt, standardiserat instrument för självadministrerad hälsostatus för deltagare. EQ-5Ds allmänna hälsotillstånd kan också mätas med en visuell analog skala (EQ-5D VAS). EQ-5D-VAS registrerade deltagarens självskattade hälsa på en vertikal visuell analog skala (VAS) som gjorde det möjligt för deltagarna att ange sitt hälsotillstånd som sträckte sig från 0 (sämsta tänkbara) till 100 (bästa tänkbara). Baslinje definieras som den sista tillgängliga bedömningen före den första studieläkemedelsinfusionen i studie ECU-NMO-302.
Baslinje, vecka 52, 104 och 156
Förändring från baslinjen i Kurtzke Visual Functional System Scores (FSS) hos deltagare med onormal baslinjevisuell funktion
Tidsram: Baslinje, vecka 52, 104 och 156
EDSS bedömer flera Kurtzke funktionella system i samband med en standard neurologisk undersökning, inklusive synfunktion. Den visuella poängen varierar från 0 till 6. En poäng på 0 innebär att deltagaren har normal synfunktion. Högre poäng representerar sämre funktionsnedsättning. Baslinje definieras som den sista tillgängliga bedömningen före den första studieläkemedelsinfusionen i studie EC-NMO-302.
Baslinje, vecka 52, 104 och 156

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 januari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

12 juli 2021

Avslutad studie (Faktisk)

12 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 november 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2013

Första postat (Uppskatta)

6 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ECU-NMO-302
  • 2013-001151-12 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neuromyelit Optica

Kliniska prövningar på eculizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera