Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label extensieonderzoek met eculizumab bij recidiverende NMO-patiënten

25 juli 2022 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Een fase III, open-label, uitbreidingsonderzoek van ECU-NMO-301 om de veiligheid en werkzaamheid van eculizumab te evalueren bij patiënten met recidiverende Neuromyelitis Optica (NMO)

Het doel van deze studie is om te bepalen of langdurig gebruik van eculizumab veilig en effectief is bij patiënten met recidiverende NMO.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een open-label uitbreidingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van eculizumab te bevestigen bij proefpersonen met recidiverende NMO die de initiële dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie ECU-NMO-301 hebben voltooid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

119

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentinië, C1425AGP
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires,, Argentinië, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M. Ramos Mejia
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentinië, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentinië, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië
        • Brain and Mind Research Institute
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Colombia
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Fundación Cardiovascular de Colombia
  • Denemarken
      • Arhus, Denemarken, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Duitsland
      • Rostock, Duitsland, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Duitsland, 69120
        • University Hospital Heidelberg
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Duitsland, 81675
        • Neurologische Klinik und Poliklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Dusseldorf, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 40225
        • University Hospital Heinrich Heine University
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Napoli, Italië, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria
      • Padova, Italië, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italië, 00178
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japan
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • HyogoKen
      • Nishinomiya-shi, HyogoKen, Japan
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japan, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Edirne, Kalkoen
        • Trakya University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkoen, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Kalkoen
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Kalkoen
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 110744
        • Seoul University National Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 136-705
        • Severance Hospital, Yonsei University
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 410-769
        • National Cancer Center
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Maleisië, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Russische Federatie
      • Kazan, Russische Federatie, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660037
        • SBEI "Krasnoyarsk SMU n.a. Prof. V.F. Voyno-Yasenetsky"
      • Novosibirsk, Russische Federatie, 630068
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Russische Federatie
        • SEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
  • Spanje
      • Cordoba, Spanje, 14404
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Universitario Clínico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanje, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Thailand
      • Pathum Thani, Thailand
        • Thammasat University Hospital
  • Tsjechië
      • Praha, Tsjechië
        • VFN v Praze
      • Teplice, Tsjechië, 415 01
        • Krajska zdravotni, a.s. - Nemocnice
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L97LJ
        • The Walton Centre
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Oceanside, California, Verenigde Staten, 92056
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46805
        • Allied Physicians Inc. of Fort Wayne
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Nicholasville, Kentucky, Verenigde Staten, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43214
        • Ohio Health Reserach Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • The University of Texas Health Science
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Patiënt voltooide de ECU-NMO-301-studie
  2. Patiënt heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die zich hebben teruggetrokken uit de ECU-NMO-301-studie als gevolg van een bijwerking gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel
  2. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden in de loop van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eculizumab
Eculizumab intraveneuze infusie om de twee weken.
Biologisch: eculizumab
Andere namen:
  • Soliris

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling Opkomende bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline tot einde studie (tot 6,5 jaar)
Een ongewenst voorval (AE) werd gedefinieerd als elk ongunstig en onbedoeld teken (waaronder bijvoorbeeld een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet beschouwd als verband houdend met het geneesmiddel. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) werden gedefinieerd als een bijwerking die begon op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek ECU-NMO-302. Een ernstige bijwerking (SAE) werd gedefinieerd als een ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking is /geboorteafwijking, of is een belangrijke medische gebeurtenis. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige ongewenste voorvallen, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Baseline tot einde studie (tot 6,5 jaar)
Aantal deelnemers met ten minste 1 post-baseline Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-beoordeling (zelfmoordgerelateerde gedachten of gedragingen) Abnormaliteit
Tijdsspanne: Baseline tot einde studie (tot 6,5 jaar)
De C-SSRS is een gevalideerde vragenlijst om het voorkomen, de ernst en de frequentie van zelfmoordgerelateerde gedachten en gedragingen vast te leggen, en heeft een binaire respons (ja/nee). Zelfmoordgedachten: een "ja" antwoord op een van de 5 vragen over zelfmoordgedachten: Wens dood te zijn; niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten; Actieve zelfmoordgedachten met welke methode dan ook (niet gepland) zonder intentie om te handelen; Actieve zelfmoordgedachten met enige intentie om te handelen, zonder specifiek plan; en actieve zelfmoordgedachten met een specifiek plan en intentie. Suïcidaal gedrag: een "ja" antwoord op een van de 5 vragen over suïcidaal gedrag: voorbereidende handelingen of gedrag, afgebroken poging, onderbroken poging, daadwerkelijke poging (niet-dodelijk) en voltooide zelfmoord. Zelfmoordgedachten of -gedrag: een "ja" antwoord op de volgende vraag: Zelfbeschadigend gedrag zonder suïcidale bedoelingen.
Baseline tot einde studie (tot 6,5 jaar)
Aantal deelnemers met een terugval tijdens het onderzoek zoals bepaald door de behandelend arts
Tijdsspanne: Baseline tot einde studie (tot 6,5 jaar)
Een terugval tijdens het onderzoek werd gedefinieerd als een nieuw begin van neurologische symptomen of verergering van bestaande neurologische symptomen met een objectieve verandering (klinisch teken) bij neurologisch onderzoek die meer dan 24 uur aanhield, zoals bevestigd door de behandelend arts.
Baseline tot einde studie (tot 6,5 jaar)
Tijdens het onderzoek geannualiseerd terugvalpercentage (ARR) zoals bepaald door de behandelend arts
Tijdsspanne: Baseline tot einde studie (tot 6,5 jaar)
De ARR tijdens het onderzoek werd berekend als het totale aantal recidieven gedeeld door het totale aantal deelnemersjaren in de onderzoeksperiode.
Baseline tot einde studie (tot 6,5 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in uitgebreide Disability Status Scale (EDSS)-score
Tijdsspanne: Basislijn, weken 52, 104 en 156
Ziektegerelateerde invaliditeit werd gemeten door de EDSS. De EDSS kwantificeert de handicap in 8 functionele systemen (FS) en stelt neurologen in staat om aan elk van deze een functionele systeemscore (FSS) toe te wijzen. De functionele systemen zijn piramidaal, cerebellair, hersenstam, sensorisch, darm en blaas, visueel, cerebraal en andere. De EDSS is een ordinale klinische beoordelingsschaal die varieert van 0 (normaal neurologisch onderzoek) tot 10 (dood) in stappen van een halve punt. Een afname van de score duidt op verbetering. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling voorafgaand aan de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek ECU-NMO-302.
Basislijn, weken 52, 104 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in gemodificeerde Rankin Scale (mRS)-score
Tijdsspanne: Basislijn, weken 52, 104 en 156
Ziektegerelateerde invaliditeit werd gemeten met de mRS-score. De mRS is een veelgebruikte schaal voor het meten van de mate van handicap of afhankelijkheid in de dagelijkse activiteiten van mensen die aan een neurologische handicap hebben geleden. De schaal loopt van 0 (helemaal geen symptomen) tot 6 (dood) in stappen van hele punten. Een afname van de score duidt op verbetering. Baseline werd gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling voorafgaand aan de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek ECU-NMO-302.
Basislijn, weken 52, 104 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in Hauser Ambulation Index (HAI) bij deelnemers met een abnormale baseline ambulante functie
Tijdsspanne: Basislijn, weken 52, 104 en 156
De HAI evalueert het looppatroon en werd gebruikt om de tijd en moeite te beoordelen die de deelnemer nodig had om 25 voet (8 meter) te lopen. De schaal loopt van 0 tot 9, waarbij 0 de beste score is (asymptomatisch; volledig actief) en 9 de slechtste (beperkt tot rolstoel; niet in staat zichzelf zelfstandig te verplaatsen). Een afname van de score duidt op verbetering. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling voorafgaand aan de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek ECU-NMO-302.
Basislijn, weken 52, 104 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in Europese kwaliteit van leven (EuroQoL) 5-dimensionale visuele analoge schaal (EQ-5D VAS) Gezondheidsstatusscore
Tijdsspanne: Basislijn, weken 52, 104 en 156
De EQ-5D is een generiek, gestandaardiseerd gezondheidsstatusinstrument dat de deelnemer zelf invult. De algemene gezondheidsstatus van de EQ-5D kan ook worden gemeten met een visuele analoge schaal (EQ-5D VAS). EQ-5D-VAS registreerde de zelf beoordeelde gezondheid van de deelnemer op een verticale visuele analoge schaal (VAS) waarmee de deelnemers hun gezondheidstoestand konden aangeven die varieerde van 0 (slechtst denkbare) tot 100 (best denkbare). Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling voorafgaand aan de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel in onderzoek ECU-NMO-302.
Basislijn, weken 52, 104 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in Kurtzke Visual Functional System Scores (FSS) bij deelnemers met een abnormale baseline visuele functie
Tijdsspanne: Basislijn, weken 52, 104 en 156
De EDSS beoordeelt meerdere Kurtzke functionele systemen in de context van een standaard neurologisch onderzoek, inclusief visuele functie. De visuele score varieert van 0 tot 6. Een score van 0 betekent dat de deelnemer een normale visuele functie heeft. Hogere scores vertegenwoordigen een slechtere handicap. Baseline wordt gedefinieerd als de laatst beschikbare beoordeling voorafgaand aan de eerste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel in Studie EC-NMO-302.
Basislijn, weken 52, 104 en 156

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 januari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 juli 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

6 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ECU-NMO-302
  • 2013-001151-12 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuromyelitis Optica

Klinische onderzoeken op eculizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren