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Una prova di estensione in aperto di Eculizumab nei pazienti NMO recidivanti

25 luglio 2022 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio di estensione di fase III, in aperto, di ECU-NMO-301 per valutare la sicurezza e l'efficacia di Eculizumab nei pazienti con neuromielite ottica (NMO) recidivante

Lo scopo di questo studio è determinare se l'uso a lungo termine di eculizumab sia sicuro ed efficace nei pazienti con NMO recidivante.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di estensione in aperto per confermare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di eculizumab in soggetti con NMO recidivante che hanno completato lo studio iniziale in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo ECU-NMO-301.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

119

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1425AGP
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires,, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M. Ramos Mejia
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Brain and Mind Research Institute
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Cechia
      • Praha, Cechia
        • VFN v Praze
      • Teplice, Cechia, 415 01
        • Krajska zdravotni, a.s. - Nemocnice
  • Colombia
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Fundación Cardiovascular de Colombia
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110744
        • Seoul University National Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 136-705
        • Severance Hospital, Yonsei University
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di, 410-769
        • National Cancer Center
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Danimarca
      • Arhus, Danimarca, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Federazione Russa
      • Kazan, Federazione Russa, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660037
        • SBEI "Krasnoyarsk SMU n.a. Prof. V.F. Voyno-Yasenetsky"
      • Novosibirsk, Federazione Russa, 630068
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Federazione Russa
        • SEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
  • Germania
      • Rostock, Germania, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Germania, 69120
        • University Hospital Heidelberg
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Germania, 81675
        • Neurologische Klinik und Poliklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Dusseldorf, Nordrhein Westfalen, Germania, 40225
        • University Hospital Heinrich Heine University
  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Giappone
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Giappone, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • HyogoKen
      • Nishinomiya-shi, HyogoKen, Giappone
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Giappone, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Giappone, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italia, 00178
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito, L97LJ
        • The Walton Centre
  • Spagna
      • Cordoba, Spagna, 14404
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spagna, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Oceanside, California, Stati Uniti, 92056
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti, 46805
        • Allied Physicians Inc. of Fort Wayne
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Nicholasville, Kentucky, Stati Uniti, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43214
        • Ohio Health Reserach Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • The University of Texas Health Science
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Edirne, Tacchino
        • Trakya University Medical Faculty
      • Izmir, Tacchino, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Tacchino
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Tacchino
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tailandia
      • Pathum Thani, Tailandia
        • Thammasat University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Cheng Hsin General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Il paziente ha completato lo studio ECU-NMO-301
  2. Il paziente ha dato il consenso informato scritto

Criteri chiave di esclusione:

  1. Pazienti che si sono ritirati dallo studio ECU-NMO-301 a seguito di un evento avverso correlato al farmaco sperimentale
  2. Pazienti di sesso femminile in gravidanza, allattamento o che intendono concepire durante il corso della sperimentazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab
Infusione endovenosa di eculizumab ogni due settimane.
Biologico: eculizumab
Altri nomi:
  • Soliris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anomalo, ad esempio), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono stati definiti come eventi avversi con insorgenza durante o dopo la prima dose del farmaco in studio nello Studio ECU-NMO-302. Un evento avverso grave (SAE) è stato definito come un evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, è un'anomalia congenita /difetto alla nascita o è un evento medico importante. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Numero di partecipanti con almeno 1 anomalia della valutazione post basale Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) (pensieri o comportamenti correlati al suicidio)
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Il C-SSRS è un questionario convalidato per rilevare l'occorrenza, la gravità e la frequenza di pensieri e comportamenti correlati al suicidio e ha una risposta binaria (sì/no). Ideazione suicidaria: una risposta "sì" a una qualsiasi delle 5 domande sull'ideazione suicidaria: Desiderio di essere morto; Pensieri suicidari attivi non specifici; Ideazione suicidaria attiva con qualsiasi metodo (non pianificato) senza intenzione di agire; Ideazione suicidaria attiva con qualche intenzione di agire, senza un piano specifico; e ideazione suicidaria attiva con un piano e un intento specifici. Comportamento suicidario: una risposta "sì" a una qualsiasi delle 5 domande sul comportamento suicidario: atti preparatori o comportamento, tentativo interrotto, tentativo interrotto, tentativo effettivo (non fatale) e suicidio completato. Ideazione o comportamento suicidario: una risposta "sì" alla seguente domanda: comportamento autolesionistico senza intento suicidario.
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Numero di partecipanti con una ricaduta in prova come determinato dal medico curante
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Una ricaduta durante lo studio è stata definita come una nuova insorgenza di sintomi neurologici o un peggioramento di sintomi neurologici esistenti con un cambiamento oggettivo (segno clinico) all'esame neurologico che persisteva per più di 24 ore come confermato dal medico curante.
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
Tasso annualizzato di recidiva (ARR) durante lo studio determinato dal medico curante
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)
L'ARR in prova è stato calcolato come il numero totale di ricadute diviso per il numero totale di anni di partecipanti nel periodo di studio.
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 6,5 ​​anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale).
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 156
La disabilità correlata alla malattia è stata misurata dall'EDSS. L'EDSS quantifica la disabilità in 8 sistemi funzionali (FS) e consente ai neurologi di assegnare un punteggio di sistema funzionale (FSS) a ciascuno di essi. I Sistemi Funzionali sono piramidale, cerebellare, del tronco encefalico, sensoriale, intestinale e vescicale, visivo, cerebrale e altro. L'EDSS è una scala di valutazione clinica ordinale che va da 0 (esame neurologico normale) a 10 (morte) con incrementi di mezzo punto. Una diminuzione del punteggio indica un miglioramento. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione disponibile prima della prima infusione del farmaco in studio nello studio ECU-NMO-302.
Basale, settimane 52, 104 e 156
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala Rankin modificata (mRS).
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 156
La disabilità correlata alla malattia è stata misurata dal punteggio mRS. La mRS è una scala comunemente usata per misurare il grado di disabilità o dipendenza nelle attività quotidiane delle persone che hanno sofferto di una disabilità neurologica. La scala va da 0 (nessun sintomo) a 6 (morte) con incrementi di punti interi. Una diminuzione del punteggio indica un miglioramento. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione disponibile prima della prima infusione del farmaco in studio nello studio ECU-NMO-302.
Basale, settimane 52, 104 e 156
Variazione rispetto al basale dell'indice di deambulazione di Hauser (HAI) nei partecipanti con funzione ambulatoriale anormale al basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 156
L'HAI valuta l'andatura ed è stato utilizzato per valutare il tempo e lo sforzo utilizzati dal partecipante per camminare per 25 piedi (8 metri). La scala va da 0 a 9, dove 0 rappresenta il punteggio migliore (asintomatico; completamente attivo) e 9 il peggiore (limitato alla sedia a rotelle; incapace di trasferirsi autonomamente). Una diminuzione del punteggio indica un miglioramento. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile prima della prima infusione del farmaco in studio nello Studio ECU-NMO-302.
Basale, settimane 52, 104 e 156
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita europea (EuroQoL) Scala analogica visiva a 5 dimensioni (EQ-5D VAS) Punteggio dello stato di salute
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 156
L'EQ-5D è uno strumento generico e standardizzato per lo stato di salute autosomministrato dai partecipanti. Lo stato di salute generale EQ-5D può anche essere misurato da una scala analogica visiva (EQ-5D VAS). EQ-5D-VAS ha registrato la salute auto-valutata del partecipante su una scala analogica visiva verticale (VAS) che ha permesso ai partecipanti di indicare il loro stato di salute che variava da 0 (peggiore immaginabile) a 100 (migliore immaginabile). Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile prima della prima infusione del farmaco in studio nello Studio ECU-NMO-302.
Basale, settimane 52, 104 e 156
Variazione rispetto al basale nei punteggi del sistema funzionale visivo di Kurtzke (FSS) nei partecipanti con funzione visiva anormale al basale
Lasso di tempo: Basale, settimane 52, 104 e 156
L'EDSS valuta più sistemi funzionali di Kurtzke nel contesto di un esame neurologico standard, inclusa la funzione visiva. Il punteggio visivo va da 0 a 6. Un punteggio pari a 0 implica che il partecipante abbia una normale funzione visiva. Punteggi più alti rappresentano una disabilità peggiore. Il basale è definito come l'ultima valutazione disponibile prima della prima infusione del farmaco in studio nello Studio EC-NMO-302.
Basale, settimane 52, 104 e 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

12 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

12 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

6 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECU-NMO-302
  • 2013-001151-12 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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