Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarta próba rozszerzenia ekulizumabu u pacjentów z nawracającym NMO

25 lipca 2022 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte, rozszerzone badanie fazy III ECU-NMO-301 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu u pacjentów z nawracającym zapaleniem nerwu wzrokowego i rdzenia nerwu wzrokowego (NMO)

Celem tego badania jest ustalenie, czy długotrwałe stosowanie ekulizumabu jest bezpieczne i skuteczne u pacjentów z nawracającym NMO.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest otwartym badaniem kontynuacyjnym mającym na celu potwierdzenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu u pacjentów z nawracającym NMO, którzy ukończyli wstępne, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie ECU-NMO-301.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

119

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentyna, C1425AGP
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires,, Argentyna, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M. Ramos Mejia
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentyna, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentyna, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Brain and Mind Research Institute
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Czechy
      • Praha, Czechy
        • VFN v Praze
      • Teplice, Czechy, 415 01
        • Krajska zdravotni, a.s. - Nemocnice
  • Dania
      • Arhus, Dania, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Federacja Rosyjska
      • Kazan, Federacja Rosyjska, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Federacja Rosyjska, 660037
        • SBEI "Krasnoyarsk SMU n.a. Prof. V.F. Voyno-Yasenetsky"
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630068
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Federacja Rosyjska
        • SEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
  • Hiszpania
      • Cordoba, Hiszpania, 14404
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Hiszpania, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Edirne, Indyk
        • Trakya University Medical Faculty
      • Izmir, Indyk, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Indyk
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Indyk
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japonia
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japonia, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • HyogoKen
      • Nishinomiya-shi, HyogoKen, Japonia
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japonia, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japonia, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Kolumbia
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Kolumbia
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Niemcy
      • Rostock, Niemcy, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Niemcy, 69120
        • University Hospital Heidelberg
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Niemcy, 81675
        • Neurologische Klinik und Poliklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Dusseldorf, Nordrhein Westfalen, Niemcy, 40225
        • University Hospital Heinrich Heine University
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Republika Korei, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 110744
        • Seoul University National Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 136-705
        • Severance Hospital, Yonsei University
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Republika Korei, 410-769
        • National Cancer Center
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Oceanside, California, Stany Zjednoczone, 92056
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stany Zjednoczone, 46805
        • Allied Physicians Inc. of Fort Wayne
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Nicholasville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43214
        • Ohio Health Reserach Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • The University of Texas Health Science
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
  • Tajlandia
      • Pathum Thani, Tajlandia
        • Thammasat University Hospital
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria
      • Padova, Włochy, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Włochy, 00178
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L97LJ
        • The Walton Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Pacjent ukończył badanie ECU-NMO-301
  2. Pacjent wyraził pisemną świadomą zgodę

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci, którzy wycofali się z badania ECU-NMO-301 w wyniku zdarzenia niepożądanego związanego z badanym lekiem
  2. Pacjentki, które są w ciąży, karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę w trakcie trwania badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekulizumab
Ekulizumab we wlewie dożylnym co dwa tygodnie.
Biologiczny: ekulizumab
Inne nazwy:
  • Soliris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników leczonych Występujące zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca studiów (do 6,5 roku)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy uważa się go za związany z produktem leczniczym, czy nie. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane, które wystąpiło w dniu lub po podaniu pierwszej dawki badanego leku w badaniu ECU-NMO-302. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) zdefiniowano jako nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki prowadzi do zgonu, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością, jest wadą wrodzoną /wada wrodzona lub jest ważnym zdarzeniem medycznym. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Linia podstawowa do końca studiów (do 6,5 roku)
Liczba uczestników z co najmniej 1 oceną Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) po punkcie wyjściowym (myśli lub zachowania związane z samobójstwem) Nieprawidłowość
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca studiów (do 6,5 roku)
C-SSRS jest zatwierdzonym kwestionariuszem służącym do rejestrowania występowania, nasilenia i częstotliwości myśli i zachowań związanych z samobójstwem, z odpowiedzią binarną (tak/nie). Myśli samobójcze: odpowiedź „tak” na jedno z 5 pytań dotyczących myśli samobójczych: Życzenie śmierci; Niespecyficzne aktywne myśli samobójcze; Aktywne myśli samobójcze wszelkimi metodami (nieplanowanymi) bez zamiaru działania; Aktywne myśli samobójcze z pewną intencją działania, bez określonego planu; i aktywne myśli samobójcze z określonym planem i zamiarem. Zachowanie samobójcze: odpowiedź „tak” na dowolne z 5 pytań dotyczących zachowania samobójczego: Czynności lub zachowanie przygotowawcze, Próba przerwana, Próba przerwana, Próba rzeczywista (niezakończona zgonem) i Samobójstwo dokonane. Myśli lub zachowania samobójcze: odpowiedź „tak” na następujące pytanie: Samookaleczenie bez intencji samobójczych.
Linia podstawowa do końca studiów (do 6,5 roku)
Liczba uczestników z nawrotem w trakcie badania, określona przez lekarza prowadzącego
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca studiów (do 6,5 roku)
Nawrót podczas próby zdefiniowano jako nowy początek objawów neurologicznych lub pogorszenie istniejących objawów neurologicznych z obiektywną zmianą (objawem klinicznym) w badaniu neurologicznym, która utrzymywała się przez ponad 24 godziny, co zostało potwierdzone przez lekarza prowadzącego.
Linia podstawowa do końca studiów (do 6,5 roku)
Roczny wskaźnik nawrotów w okresie próbnym (ARR) określony przez lekarza prowadzącego
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca studiów (do 6,5 roku)
ARR w okresie próbnym obliczono jako całkowitą liczbę nawrotów podzieloną przez całkowitą liczbę uczestników-lat w okresie badania.
Linia podstawowa do końca studiów (do 6,5 roku)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
Niepełnosprawność związaną z chorobą mierzono za pomocą EDSS. EDSS określa ilościowo niepełnosprawność w 8 systemach funkcjonalnych (FS) i umożliwia neurologom przypisanie punktacji systemu funkcjonalnego (FSS) w każdym z nich. Systemy funkcjonalne to piramidalny, móżdżkowy, pnia mózgu, czuciowy, jelitowy i pęcherzowy, wzrokowy, mózgowy i inne. EDSS to porządkowa skala oceny klinicznej, która waha się od 0 (normalne badanie neurologiczne) do 10 (śmierć) w krokach co pół punktu. Spadek wyniku wskazuje na poprawę. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym wlewem badanego leku w badaniu ECU-NMO-302.
Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali Rankina (mRS).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
Niepełnosprawność związaną z chorobą mierzono za pomocą wyniku mRS. Skala mRS jest powszechnie stosowaną skalą do pomiaru stopnia niepełnosprawności lub uzależnienia w codziennych czynnościach osób, które doznały niepełnosprawności neurologicznej. Skala waha się od 0 (całkowity brak objawów) do 6 (śmierć) w przyrostach o całe punkty. Spadek wyniku wskazuje na poprawę. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym wlewem badanego leku w badaniu ECU-NMO-302.
Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika chodzenia Hausera (HAI) u uczestników z nieprawidłową wyjściową funkcją ambulatoryjną
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
HAI ocenia chód i został wykorzystany do oceny czasu i wysiłku włożonego przez uczestnika w przejście 25 stóp (8 metrów). Skala waha się od 0 do 9, gdzie 0 oznacza najlepszy wynik (bezobjawowy; w pełni aktywny), a 9 najgorszy (ograniczony do poruszania się na wózku inwalidzkim; niezdolny do samodzielnego przemieszczania się). Spadek wyniku wskazuje na poprawę. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym wlewem badanego leku w badaniu ECU-NMO-302.
Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie stanu zdrowia europejskiej jakości życia (EuroQoL) w 5-wymiarowej wizualnej skali analogowej (EQ-5D VAS)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
EQ-5D jest ogólnym, wystandaryzowanym instrumentem służącym do samokontroli stanu zdrowia uczestnika. Ogólny stan zdrowia EQ-5D można również mierzyć za pomocą wizualnej skali analogowej (EQ-5D VAS). EQ-5D-VAS zarejestrował samoocenę stanu zdrowia uczestnika na pionowej wizualnej skali analogowej (VAS), która umożliwiła uczestnikom wskazanie stanu zdrowia w zakresie od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia). Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym wlewem badanego leku w badaniu ECU-NMO-302.
Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach Kurtzke Visual Functional System Score (FSS) u uczestników z nieprawidłową wyjściową funkcją wzrokową
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156
EDSS ocenia wiele systemów funkcjonalnych Kurtzkego w kontekście standardowego badania neurologicznego, w tym funkcji wzrokowych. Ocena wizualna waha się od 0 do 6. Wynik 0 oznacza, że ​​​​uczestnik ma normalne funkcje wzrokowe. Wyższe wyniki oznaczają gorszą niepełnosprawność. Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym wlewem badanego leku w badaniu EC-NMO-302.
Punkt wyjściowy, tygodnie 52, 104 i 156

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECU-NMO-302
  • 2013-001151-12 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj