Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesforsøk med Eculizumab i tilbakefallende NMO-pasienter

25. juli 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En fase III, åpen utvidelsesstudie av ECU-NMO-301 for å evaluere sikkerheten og effekten av Eculizumab hos pasienter med tilbakefallende neuromyelitt optica (NMO)

Hensikten med denne studien er å finne ut om langtidsbruk av eculizumab er trygt og effektivt hos pasienter med residiverende NMO.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en åpen utvidelsesstudie for å bekrefte den langsiktige sikkerheten og effekten av eculizumab hos personer med residiverende NMO som har fullført den første dobbeltblindede, randomiserte, placebokontrollerte studien ECU-NMO-301.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Argentina, C1425AGP
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires,, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M. Ramos Mejia
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia
        • Brain and Mind Research Institute
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • The Ottawa Hospital
  • Colombia
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia
  • Danmark
      • Arhus, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Kazan, Den russiske føderasjonen, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Den russiske føderasjonen, 660037
        • SBEI "Krasnoyarsk SMU n.a. Prof. V.F. Voyno-Yasenetsky"
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630068
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Den russiske føderasjonen
        • SEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Oceanside, California, Forente stater, 92056
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46805
        • Allied Physicians Inc. of Fort Wayne
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Nicholasville, Kentucky, Forente stater, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43214
        • Ohio Health Reserach Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania School of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • The University of Texas Health Science
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Policlinico di Catania
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italia, 00178
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-Università di Roma La Sapienza
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japan
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba-Ken
      • Chiba-shi, Chiba-Ken, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • HyogoKen
      • Nishinomiya-shi, HyogoKen, Japan
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japan, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Yamaguchi-Ken
      • Ube-shi, Yamaguchi-Ken, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 136-705
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 110744
        • Seoul University National Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 136-705
        • Severance Hospital, Yonsei University
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 410-769
        • National Cancer Center
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
  • Spania
      • Cordoba, Spania, 14404
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Universitario Clínico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spania, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, L97LJ
        • The Walton Centre
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Thailand
      • Pathum Thani, Thailand
        • Thammasat University Hospital
  • Tsjekkia
      • Praha, Tsjekkia
        • VFN v Praze
      • Teplice, Tsjekkia, 415 01
        • Krajska zdravotni, a.s. - Nemocnice
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Edirne, Tyrkia
        • Trakya University Medical Faculty
      • Izmir, Tyrkia, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Tyrkia
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Tyrkia
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tyskland
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
        • University Hospital Heidelberg
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Tyskland, 81675
        • Neurologische Klinik und Poliklinik
    • Nordrhein Westfalen
      • Dusseldorf, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 40225
        • University Hospital Heinrich Heine University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Pasienten fullførte ECU-NMO-301-studien
  2. Pasienten har gitt skriftlig informert samtykke

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som har trukket seg fra ECU-NMO-301-studien som et resultat av en AE relatert til utprøvd legemiddel
  2. Kvinnelige pasienter som er gravide, ammer eller har tenkt å bli gravide i løpet av forsøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eculizumab
Eculizumab intravenøs infusjon annenhver uke.
Biologisk: eculizumab
Andre navn:
  • Soliris

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Nye uønskede hendelser og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Baseline frem til slutten av studiet (opptil 6,5 år)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert for eksempel et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et legemiddel, uansett om det anses å være relatert til legemidlet eller ikke. Behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) ble definert som en AE med debut på eller etter den første studiemedikamentdosen i studie ECU-NMO-302. En alvorlig bivirkning (SAE) ble definert som en uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose enten resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, er en medfødt anomali /fødselsdefekt, eller er en viktig medisinsk hendelse. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige uønskede hendelser, uavhengig av årsakssammenheng, finnes i modulen Rapporterte bivirkninger.
Baseline frem til slutten av studiet (opptil 6,5 år)
Antall deltakere med minst 1 Post Baseline Columbia-Severity Rating Scale (C-SSRS) vurdering (selvmordsrelaterte tanker eller atferd) Abnormitet
Tidsramme: Baseline frem til slutten av studiet (opptil 6,5 år)
C-SSRS er et validert spørreskjema for å fange opp forekomst, alvorlighetsgrad og hyppighet av selvmordsrelaterte tanker og atferd, og har et binært svar (ja/nei). Selvmordstanker: et "ja"-svar på ett av 5 spørsmål om selvmordstanker: Wish to be Dead; Ikke-spesifikke aktive selvmordstanker; Aktive selvmordstanker med noen metoder (ikke planlagt) uten intensjon om å handle; Aktive selvmordstanker med en viss intensjon om å handle, uten spesifikk plan; og aktive selvmordstanker med spesifikk plan og intensjon. Selvmordsatferd: et "ja"-svar på et av 5 spørsmål om selvmordsatferd: Forberedende handlinger eller oppførsel, avbrutt forsøk, avbrutt forsøk, faktisk forsøk (ikke-dødelig) og fullført selvmord. Selvmordstanker eller -adferd: et "ja"-svar på følgende spørsmål: Selvskadende atferd uten selvmordshensikt.
Baseline frem til slutten av studiet (opptil 6,5 år)
Antall deltakere med et tilbakefall på prøve som bestemt av den behandlende legen
Tidsramme: Baseline frem til slutten av studiet (opptil 6,5 år)
Et tilbakefall på prøve ble definert som en ny oppstart av nevrologiske symptomer eller forverring av eksisterende nevrologiske symptomer med en objektiv endring (klinisk tegn) ved nevrologisk undersøkelse som vedvarte i mer enn 24 timer som bekreftet av behandlende lege.
Baseline frem til slutten av studiet (opptil 6,5 år)
Annualisert tilbakefallsfrekvens (ARR) under forsøk som bestemt av den behandlende legen
Tidsramme: Baseline frem til slutten av studiet (opptil 6,5 år)
ARR på forsøk ble beregnet som det totale antallet tilbakefall delt på det totale antallet deltakerår i studieperioden.
Baseline frem til slutten av studiet (opptil 6,5 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i utvidet funksjonshemmingsstatusskala (EDSS).
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
Sykdomsrelatert funksjonshemming ble målt av EDSS. EDSS kvantifiserer funksjonshemming i 8 funksjonelle systemer (FS) og lar nevrologer tildele en funksjonell systempoengsum (FSS) i hver av disse. De funksjonelle systemene er pyramidale, cerebellare, hjernestamme, sensoriske, tarm og blære, visuelle, cerebrale og andre. EDSS er en ordinær klinisk vurderingsskala som spenner fra 0 (normal nevrologisk undersøkelse) til 10 (død) i halvpunkts-intervaller. En nedgang i poengsum indikerer forbedring. Baseline ble definert som den siste tilgjengelige vurderingen før den første studiemedikamentinfusjonen i studie ECU-NMO-302.
Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
Endring fra baseline i Modified Rankin Scale (mRS) Score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
Sykdomsrelatert funksjonshemming ble målt ved mRS-skåren. mRS er en vanlig skala for å måle graden av funksjonshemming eller avhengighet i de daglige aktivitetene til personer som har lidd av en nevrologisk funksjonshemming. Skalaen spenner fra 0 (ingen symptomer i det hele tatt) til 6 (død) i helpunktsintervaller. En nedgang i poengsum indikerer forbedring. Baseline ble definert som den siste tilgjengelige vurderingen før den første studiemedikamentinfusjonen i studie ECU-NMO-302.
Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
Endring fra baseline i Hauser Ambulation Index (HAI) hos deltakere med unormal baseline ambulatorisk funksjon
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
HAI evaluerer gangarten og ble brukt til å vurdere tiden og innsatsen som ble brukt av deltakeren til å gå 25 fot (8 meter). Skalaen varierer fra 0 til 9, hvor 0 er den beste skåren (asymptomatisk; fullt aktiv) og 9 er den dårligste (begrenset til rullestol; ikke i stand til å forflytte seg selvstendig). En nedgang i poengsum indikerer forbedring. Baseline er definert som den siste tilgjengelige vurderingen før den første studiemedikamentinfusjonen i studie ECU-NMO-302.
Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
Endring fra baseline i europeisk livskvalitet (EuroQoL) 5-dimensjons visuell analog skala (EQ-5D VAS) helsestatuspoeng
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
EQ-5D er et generisk, standardisert selvadministrert helsestatusinstrument for deltakere. EQ-5D generell helsestatus kan også måles med en visuell analog skala (EQ-5D VAS). EQ-5D-VAS registrerte deltakerens selvvurderte helse på en vertikal visuell analog skala (VAS) som tillot deltakerne å indikere helsetilstanden deres som varierte fra 0 (verst tenkelig) til 100 (best tenkelig). Baseline er definert som den siste tilgjengelige vurderingen før den første studiemedikamentinfusjonen i studie ECU-NMO-302.
Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
Endring fra baseline i Kurtzke Visual Functional System Scores (FSS) hos deltakere med unormal baseline visuell funksjon
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52, 104 og 156
EDSS vurderer flere Kurtzke funksjonelle systemer i sammenheng med en standard nevrologisk undersøkelse, inkludert visuell funksjon. Den visuelle poengsummen varierer fra 0 til 6. En poengsum på 0 betyr at deltakeren har normal visuell funksjon. Høyere skår representerer verre funksjonshemming. Baseline er definert som den siste tilgjengelige vurderingen før den første studiemedikamentinfusjonen i studie EC-NMO-302.
Grunnlinje, uke 52, 104 og 156

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

12. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

12. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

6. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2022

Sist bekreftet

1. juli 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ECU-NMO-302
  • 2013-001151-12 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Neuromyelitt Optica

Kliniske studier på eculizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere