A metotrexát hatékonysága a Grave Pelade által érintett betegeknél (MP3)

Háttér: Az alopecia areata (AA) egy autoimmun betegség. Az AA krónikus és súlyos típusai jelentős hatással vannak a betegek életminőségére. A súlyos AA-típusok kezelése magában foglalja a fényterápiát, a pulzus IV-es kortikoszteroidokat és a helyi immunterápiát. Ezek a kezelések gyengén hatékonyak az AA súlyos típusaiban, mivel a szőrnövekedés mértéke 10% alatt marad. A metotrexát egy immunszuppresszáns, amelyet számos autoimmun bőrbetegségben alkalmaznak.

Cél: A metotrexát biztonságosságának és hatásosságának értékelése a placebóval szemben a súlyos típusú AA kezelésében.

Tervezés: A betegek véletlenszerűen kerülnek beosztásra, hogy 6 hónapon keresztül heti 20-25 mg metotrexátot kapjanak. Azok a betegek, akiknél 5 hónap után legalább 25%-os szőrnövekedést tapasztalnak, a metotrexátot vagy a placebót a vizsgálat 6. hónapjától a vizsgálat végéig (12. hónap) folytatják. A nem reagáló betegeket újra randomizálják, hogy vagy önmagában metotrexátot kapjanak, vagy 0,3 mg/kg/nap prednizonnal együtt kapjanak a 6. hónaptól a vizsgálat végéig (12. hónap).

Vizsgálatterv Elsődleges eredmény A teljes vagy csaknem teljes szőrnövekedés aránya a 12. hónapban az értékelés során metotrexáttal vagy placebóval kezelt betegeknél, akiket az 5. hónapos értékelést követően nem randomizáltak újra, és akik megmaradtak a kezdeti randomizációs csoportban Másodlagos eredmények

1. Globális növekedési értékelés (GRA) aránya a 6. és 12. hónapban.
2. A haj újranövekedésének késése
3. A visszaesés aránya
4. Életminőség
5. Biztonság

Kar leírása A kar: metotrexát 20-25 mg/hét 6 hónapig. B kar placebo Azok a betegek, akiknél az 5. hónapos értékelés után legalább 25%-os szőrnövekedést tapasztalnak, a 6. hónaptól a vizsgálat végéig (12. hónap) folytatják a metotrexátot vagy a placebót.

Az A és B karban lévő, nem reagáló betegeket újra randomizálják, hogy a 6. hónaptól a vizsgálat végéig (12. hónap) kapják:

• metotrexát önmagában vagy
• 0,3 mg/kg/nap prednizonhoz társuló metotrexát 10 A vizsgálati populáció Felnőtt betegek, akiknél súlyos típusú AA alakul ki, és a korábbi kezelések ellenére nem nőtt szőrszál legalább 6 hónapig, és csökkent az életminőség

Alkalmassági feltételek Bekerülési feltételek

1. 18-70 éves korig
2. tájékozott beleegyezés,
3. súlyos típusú AA a következőképpen definiálva: 3.1 - AA totalis universalis 3.2 - több mint 6 hónapig fejlődik a korábbi kezelések ellenére, beleértve a fototerápiát (PUVA vagy UVB), a szuper erős helyi kortikoszteroid (klobetazol-propionát), az 5%-os minoxidil vagy az IV. pulzuskortikoszteroidok 3,3 - A DLQI pontszám 10-nél rosszabb vagy egyenlő

Nem bekerülési kritériumok

• Terhes vagy szoptató nők
• VIH + betegek
• aktív hepatitis B vagy C
• immunszuppresszív kezelés (ciklosporin, mikofenolát-mofetil, ciklofoszfamid, azatioprin, metotrexát) a felvétel előtt 2 hónapon belül
• súlyos szívritmus vagy súlyos szívelégtelenség vagy súlyos koszorúér-betegség
• májbetegség
• alkoholfogyasztás
• veseelégtelenség
• Súlyos diabetes mellitus
• súlyos fertőzés a múltban
• néoplasiák múltbeli története (kivéve a BCC),
• Karnofsky index
• súlyos tüdőbetegség
• mentális károsodás
• tüneti csontritkulás
• vércitopénia (hemoglobin < 10 g/l; leukociták < 3000/mm3, vérlemezkék < 100 000/mm3)
• albuminémia < 25 g/l