Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Huntington-kór ciszteaminnal történő kezelésének multicentrikus vizsgálata (RP103)

2014. április 1. frissítette: University Hospital, Angers
Ennek a tanulmánynak a célja a ciszteamin hatásának értékelése a tünetekkel járó Huntington-kórban szenvedő betegeknél, két betegcsoport (ciszteamin vs placebo) összehasonlításával az Egységes Huntington-betegség értékelési skála (UHDRS, Huntington-vizsgálati csoport 1996) eredményeivel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

96

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Klinikailag legalább egy évig regisztrált betegség, amely konzultációra vezetett (rendellenes mozgások, neuropszichiátriai rendellenességek, neuropszichológiai károsodás).
  • Egységes Huntington-kór értékelési skála motorja ≥ 5
  • Teljes funkcionális kapacitás > 10 (≥ 11)
  • Huntington-kór diagnosztizált abnormális számú CAG ismétlődéssel: 38 < nukleotid expanzió (CAG)
  • 18 és 65 év közötti életkor
  • Önkéntes beteg beleegyezés
  • Olyan betegek, akik hajlandók és képesek szájon át szedni gyógyszereket, és megfelelnek a vizsgálat speciális eljárásainak

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos kognitív károsodás vagy neuropszichiátriai problémák.
  • Nincs gyógyszeres megfelelés a korábbi kezelésnek.
  • Betegek, akiknél ellenjavallat van a képalkotó vizsgálatok elvégzésére (beleértve a klausztrofóbiát is).
  • Azok a betegek, akik nem adták írásos és tájékozott beleegyezésüket, aláírják.
  • Nincs nemzeti egészségbiztosítási tagság
  • Magánbetegek szabadságuk bírósági vagy közigazgatási határozattal, vagy felügyelet alatt álló betegek.
  • Terhes nők (a terhességi tesztet szisztematikusan elvégzik a veszélyeztetett nők esetében) vagy szoptató nők.
  • Nők, akik teherbe eshetnek a vizsgálati időszak alatt, és nem alkalmaztak fogamzásgátlást.
  • Olyan betegek, akiknél a ciszteaminra vagy a penicillaminra túlérzékenység alakult ki (a ciszteamin javallata ellenére).
  • Agykárosodás interkurrens MRI. Az agy morfológiai rendellenességei, kivéve a betegségre jellemzőket.
  • Betegség - neurológiai következményekkel jár.
  • Vonzalom - zsigeri súlyos, méretezhető, életveszélyes.
  • A mentális rendellenességek megzavarhatják a Jegyzőkönyvhöz való csatlakozást, beleértve az anamnézisben szereplő spontán és/vagy kábítószer-indukálta hallucinációkat, súlyos depressziót, amely ismételt kórházi kezelést igényelt, vagy ismételt öngyilkossági kísérleteket.
  • A Huntington-kór terápiás protokolljában folyamatban lévő, vagy három hónapnál rövidebb ideig megszakított részvétel.
  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében olyan sebészeti beavatkozásokat végeztek a Huntington-kór tüneteinek enyhítésére, mint például graft neuron, mély agyi stimuláció, neurotróf ágens infúziója

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RP103
RP103 kapszula, napi 16 kapszula
Drog: RP103
Placebo Comparator: placebo
placebo kapszula, napi 16 kapszula
Drog: Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Egységes Huntington-kór minősítő skála motor
Időkeret: 18 hónaposan
18 hónaposan

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Angers

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. október 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2015. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. március 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. április 1.

Első közzététel (Becslés)

2014. április 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. április 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. április 1.

Utolsó ellenőrzés

2013. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PHRC2004-03bis

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel