Multisentrisk utprøving av behandling av Huntingtons sykdom med cysteamin (RP103)

Inklusjonskriterier:

• Klinisk sykdomsregistrert i minst ett år, fører til konsultasjon (unormale bevegelser, nevropsykiatriske lidelser, nevropsykologisk svikt).
• Unified Huntington's Disease Rating Skalamotor ≥ 5
• Total funksjonell kapasitet > 10 (≥ 11)
• Huntingtons sykdom diagnostisert med unormalt antall CAG-repetisjoner: 38 < nukleotidekspansjon (CAG)
• Alder mellom 18 og 65
• Frivillig pasientsamtykke
• Pasienter som er villige og i stand til å ta orale medisiner, og overholder de spesifikke prosedyrene i studien

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig kognitiv svikt eller nevropsykiatriske problemer.
• Ingen medikamentoverholdelse til tidligere behandling.
• Pasienter med kontraindikasjon til gjennomføring av bildediagnostiske studier (inkludert klaustrofobi).
• Pasienter som ikke har gitt sitt skriftlige og informerte samtykke signerte .
• Ingen nasjonal helseforsikringstilknytning
• Private pasienter av deres frihet ved rettslig eller administrativ beslutning, eller pasienter under tilsyn.
• Gravide kvinner (graviditetstest vil bli utført systematisk for kvinner i risikogruppen) eller ammende.
• Kvinner som kan bli gravide i løpet av studieperioden og uten prevensjon.
• Pasienter som har utviklet overfølsomhet overfor cysteamin eller penicillamin (mot indikasjon på cysteamin).
• Hjerneskade interkurrent MR. Hjernemorfologiske abnormiteter, andre enn de som er karakteristiske for sykdommen.
• Sykdom - assosiert med nevrologiske konsekvenser.
• Affeksjon - visceral alvorlig, skalerbar, involverer livstruende.
• Psykisk lidelse kan forstyrre tilslutning til protokollen, inkludert en historie med spontane og/eller medikamentinduserte hallusinasjoner historie med alvorlig depresjon som krevde gjentatte sykehusinnleggelser, historie med gjentatte selvmordsforsøk.
• Deltakelse pågår, eller avbrutt i mindre enn tre måneder, en terapeutisk protokoll for Huntingtons sykdom.
• Pasienter med en historie med kirurgiske inngrep for å forbedre symptomene på Huntingtons sykdom som graftneuron, dyp hjernestimulering, infusjon av neurotrofisk middel