Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Rett-szindróma farmakológiai kezelése glatiramer-acetáttal (Copaxone)

2018. október 4. frissítette: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center
2. fázisú nyílt vizsgálat a Rett-szindróma lehetséges gyógyszeres kezelésének tesztelésére, amely a lányok súlyos neurológiai károsodásának vezető ismert genetikai oka. A gyógyszer, a Copaxone (általános név - Glatiramer acetate) az FDA által jóváhagyott gyógyszer a sclerosis multiplex kezelésére. A Copaxone magas biztonsági profilját több mint 12 éve dokumentálják nagy betegcsoportok körében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány háttere/indoklása:

Rett-szindrómában az agysejtek valójában nem vesznek el, hanem az agysejtek közötti kapcsolatok (szinapszisok) gyenge érése akadályozza meg a hatékony neurológiai működést, és ez a betegség fő morfológiai jellemzője. A MeCP2 gén fontos szerepet játszik más gének transzkripciós szabályozásában, amelyek közül az egyik az agyi eredetű neurotróf faktort (BDNF) kódoló gén.

A betegség progresszióját és a tünetek súlyosságát közvetlenül befolyásolja a BDNF expresszió szintje. A BDNF-szintek növekedése (genetikai manipulációk vagy farmakológiai ágensek hatására) a Rett-szindrómaszerű tünetek késleltetett megjelenéséhez vezet kísérleti modellekben; mentett járás/mobilitás, jobb életminőség és megnövekedett túlélési arány.

A szubkután injekcióval végzett Copaxone-kezelés a BDNF-szint emelkedését okozta. A kvantitatív immunfluoreszcens vizsgálatok a BDNF neuronális expressziójának körülbelül kétszeres növekedését mutatták a Copaxone-kezelést követően.

Arra számítunk, hogy a BDNF-szint növekedése a Copaxone beadásával serkenti az agysejtek közötti kommunikációt (szinaptikus érés), ami a tünetek (motoros funkciók/járás, kognitív funkciók, légzés, agyvelőbántalom és életminőség) javulásához vezet a szenvedő lányok esetében. Rett szindróma.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Női

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Nőbetegek genetikailag igazolt Rett-szindrómában (RTT)
  • Életkor: 10 éves vagy több. Az életkor kiválasztása a Glatiramer Acetate (GA) biztonságosságáról ebben a csoportban rendelkezésre álló bizonyítékokon, valamint a fenotípus relatív homogenitásán/stabilitásán alapul, amely ebben az életkorban várhatóan nem változik 6 hónapon belül spontán módon.
  • Ambuláns (a mi támogatásunk nélkül)

Kizárási kritériumok:

  • Meghosszabbított Qtc (a beiratkozást megelőző 30 napon belül megszerzett)
  • Komorbid, nem Rett-hez kapcsolódó betegség jelenléte
  • Intravénás immunglobulint (IVIG 3) igénylő immunhiány 3 hónappal a beiratkozás előtt
  • Allergia/érzékenység GA-ra vagy mannitra
  • A törvényes gyámok képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését adni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Copaxone

Dózisemelés:

A vizsgálati gyógyszert hetente egyszer 4 héten keresztül, hetente kétszer 4 héten keresztül és naponta 24 héten keresztül. A gyógyszert szubkután injekció formájában adják be.
Drog: Glatiramer-acetát
Más nevek:
  • Copaxone

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A járási sebesség a GAITRIte rendszerrel mérve
Időkeret: Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)
A kvantitatív járásértékeléshez egy számítógépes sétányt (457 × 90,2 × 0,64 cm) használtak beágyazott nyomásérzékelőkkel (GAIT Rite rendszer). A kísérleti alanyok kényelmes lábbeliben sétáltak a sétányon két alkalommal.
Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Lélegzetvisszatartási index (a lélegzetvisszatartások száma óránként; az alvásfigyelő laboratóriumban értékelve)
Időkeret: Kiindulási állapot és a kezelés utolsó hetében (32. hét)
A légzésvisszatartási index a légzésvisszatartások száma óránként. A poliszomnográfiai laboratóriumban napközben alvásfigyelő berendezéssel figyelték a légzést, további oronazális légáramlással, elektromiográfiával (EMG), EEG-vel és videomonitorozással, hogy igazolják az ébrenlétet a vizsgálat időtartama alatt.
Kiindulási állapot és a kezelés utolsó hetében (32. hét)
Légzésvisszatartási idő (az alvásfigyelő laborban értékelve)
Időkeret: Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)
A légzésvisszatartási idő a légzés visszatartásával töltött idő százaléka egy adott időegységben. Mérése szabványos orvosi technikával történik, ahol öveket helyeznek a mellkasra és a hasra a mozgás rögzítésére, és érzékelőket használnak az orráramlás rögzítésére. Az ébrenléti légzést alvásfigyelő berendezéssel figyelték napközben a poliszomnográfiai laboratóriumban kiegészítő oronazális légáramlással, EMG-vel, EEG-vel és videofigyeléssel, hogy igazolják az ébrenlétet a vizsgálat időtartama alatt.
Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)
A vizuális memória újdonsági pontszáma a TX300 Tobii számítógép által értékelve.
Időkeret: Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)
A szemkövetést a vizuális memória jelzésének tekintik. A szemkövetési adatokat 300 Hz-es mintavételezési frekvencián vettük fel egy Tobii T300 számítógép segítségével (Tobii Technology, Danderyd, Svédország). A számítógép által adott tényleges adatok egy újszerű vizuális célpont megtekintésével töltött idő százalékos arányát jelentik – ezt nevezzük újdonság pontszámnak. A vizuális memória, amint azt az újdonság pontszáma indexeli, a teszt során egy új célpont megtekintésével töltött idő százalékos aránya ("vizuális páros összehasonlítási paradigma"). A tesztelés időtartama 2 perc volt.
Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)
Vizuális figyelem (rögzítések száma) Eye-tracking TX300 Tobii számítógép által értékelve.
Időkeret: Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)

A vizuális figyelmet a tesztelés során az új célpontra vonatkozó rögzítések időtartama és száma indexeli. A vizuális figyelem értékelésének standard módszere a neuropszichológiában a következő mérésekkel történik:

A) rögzítések száma (hányszor nézi az alany mind a 2 vizuális célpontot). Minél több a rögzítés, annál jobban odafigyel az alany az adott vizuális célpontra.

B) a rögzítések időtartama másodpercben (minél hosszabb a rögzítés, annál figyelmesebb). A fixációk időtartama korrelál az intelligenciával: minél okosabb az ember, annál rövidebbek a rögzítései.

A szemkövetési adatokat 300 Hz-es mintavételezési frekvencián vettük fel egy Tobii T300 (Tobii Technology AB, Danderyd, Svédország) segítségével. A mért indexet újszerűségi pontszámnak nevezik, amely az új vizuális cél megtekintésével eltöltött idő százalékos arányát jelzi. A tesztelés időtartama 2 perc volt.
Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)
Vizuális figyelem (rögzítési hossz) Eye-tracking TX300 Tobii számítógép által értékelve.
Időkeret: Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)

A vizuális figyelem értékelésének standard módszere a neuropszichológiában a következő mérésekkel történik:

A) rögzítések száma (hányszor nézi az alany mind a 2 vizuális célpontot). Minél több a rögzítés, annál jobban odafigyel az alany az adott vizuális célpontra.

B) a rögzítések időtartama másodpercben (minél hosszabb a rögzítés, annál figyelmesebb). A fixációk időtartama korrelál az intelligenciával: minél okosabb az ember, annál rövidebbek a rögzítései.

A szemkövetési adatokat 300 Hz-es mintavételezési frekvencián vettük fel egy Tobii T300 (Tobii Technology AB, Danderyd, Svédország) segítségével. A mért indexet újszerűségi pontszámnak nevezik, amely az új vizuális cél megtekintésével eltöltött idő százalékos arányát jelzi. A vizuális figyelmet a teszt során az új célponton történt rögzítések száma indexeli.

A tesztelés időtartama 2 perc volt.
Kiindulási és utolsó kezelési hét (32. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Montefiore Medical Center

Együttműködők

Rett Syndrome Research Trust

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. május 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. május 29.

Első közzététel (Becslés)

2014. június 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. november 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 4.

Utolsó ellenőrzés

2018. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 13-05-117

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel