Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakologická léčba Rettova syndromu Glatiramer acetátem (Copaxone)

4. října 2018 aktualizováno: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center
Otevřená studie fáze 2 k testování potenciální lékové léčby Rettova syndromu, hlavní známé genetické příčiny závažného neurologického poškození u dívek. Lék, Copaxone (generický název - Glatiramer acetát) je lék schválený FDA pro léčbu roztroušené sklerózy. Vysoký bezpečnostní profil přípravku Copaxone byl dokumentován u velkých kohort pacientů již více než 12 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pozadí/důvod studie:

U Rettova syndromu se mozkové buňky ve skutečnosti neztrácejí, místo toho špatné zrání spojení mezi mozkovými buňkami (synapse) brání efektivní neurologické funkci a je hlavním morfologickým znakem onemocnění. Gen MeCP2 hraje hlavní roli v transkripční regulaci jiných genů, z nichž jedním je gen kódující mozkový neurotrofický faktor (BDNF).

Progrese onemocnění a závažnost symptomů je přímo ovlivněna úrovní exprese BDNF. Zvýšení hladin BDNF (genetickými manipulacemi nebo farmakologickými činidly) vede v experimentálních modelech k opožděnému nástupu symptomů podobných Rettově syndromu; zachránila chůzi/mobilitu, zlepšila kvalitu života a zvýšila míru přežití.

Léčba Copaxonem subkutánní injekcí způsobila zvýšení hladin BDNF. Kvantitativní imunofluorescenční testy ukázaly přibližně dvojnásobné zvýšení neuronální exprese BDNF po léčbě Copaxonem.

Očekáváme, že zvýšení hladin BDNF při podávání Copaxonu podnítí komunikaci mezi mozkovými buňkami (synaptické zrání), což povede ke zmírnění symptomů (motorické funkce/chůze, kognitivní funkce, dýchání, encefalopatie a zlepšení kvality života) u dívek s Rettův syndrom.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacientky s geneticky potvrzeným Rettovým syndromem (RTT)
  • Věk: 10 a více let. Výběr věku je založen na dostupných důkazech o bezpečnosti Glatiramer acetátu (GA) v této skupině a na relativní homogenitě/stabilitě fenotypu, u kterého se neočekává, že by se v tomto věku spontánně změnila během 6 měsíců
  • Ambulantní (s naší bez podpory)

Kritéria vyloučení:

  • Prolongované Qtc (získáno do 30 dnů před registrací)
  • Přítomnost komorbidní nemoci nesouvisející s Rett
  • Přítomnost imunodeficience vyžadující intravenózní imunoglobulin 3 (IVIG 3) měsíce před zařazením
  • Alergie/citlivost na GA nebo mannitol
  • Neschopnost nebo neochota zákonných zástupců dát písemný informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Copaxone

Eskalace dávky:

Studovaný lék bude podáván jednou týdně po dobu 4 týdnů, dvakrát týdně po dobu 4 týdnů a denně po dobu 24 týdnů. Lék se podává jako subkutánní injekce.
Lék: Glatiramer acetát
Ostatní jména:
  • Copaxone

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost chůze měřená systémem GAITRite
Časové okno: Základní a poslední týden léčby (32. týden)
K provedení kvantitativního hodnocení chůze byl použit počítačově řízený chodník (457 × 90,2 × 0,64 cm) se zabudovanými tlakovými senzory (systém GAIT Rite). Subjekty chodily po chodníku po dva pokusy, přičemž měly na sobě pohodlnou obuv.
Základní a poslední týden léčby (32. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index zádrže dechu (počet zádržů dechu za hodinu; hodnoceno v laboratoři pro monitorování spánku)
Časové okno: Výchozí stav a během posledního týdne léčby (32. týden)
Index zadržení dechu je definován jako počet zadržení dechu/hodinu. Dýchání bylo monitorováno zařízením pro monitorování spánku během dne v polysomnografické laboratoři s dalším oronazálním prouděním vzduchu, elektromyografií (EMG), EEG a video monitorováním pro potvrzení bdělosti během období studie.
Výchozí stav a během posledního týdne léčby (32. týden)
Doba zadržení dechu (hodnoceno v laboratoři pro monitorování spánku)
Časové okno: Základní a poslední týden léčby (32. týden)
Doba zadržení dechu je definována jako procento času stráveného zadržením dechu v určité časové jednotce. Měří se standardní lékařskou technikou, kdy jsou na hrudník a břicho umístěny pásy pro záznam pohybu a senzory se používají k záznamu nosního průtoku. Dýchání při bdělosti bylo monitorováno zařízením pro monitorování spánku během dne v polysomnografické laboratoři s dalším oronazálním prouděním vzduchu, EMG, EEG a video monitorováním pro potvrzení bdělosti během období studie.
Základní a poslední týden léčby (32. týden)
Skóre novinek vizuální paměti podle hodnocení počítačem TX300 Tobii.
Časové okno: Základní a poslední týden léčby (32. týden)
Eye-tracking je považován za indikaci vizuální paměti. Data sledování očí byla zaznamenána při vzorkovací frekvenci 300 Hz pomocí počítače Tobii T300 (Tobii Technology, Danderyd, Švédsko). Skutečná data poskytnutá počítačem představují procento času stráveného sledováním nového vizuálního cíle – tomu se říká skóre novosti. Vizuální paměť, jak je indexována podle skóre novosti, je procento času stráveného sledováním nového cíle během testu („vizuální párové srovnávací paradigma“). Délka testování byla 2 minuty.
Základní a poslední týden léčby (32. týden)
Vizuální pozornost (počet fixací) posouzeno pomocí Eye-tracking TX300 Tobii Computer.
Časové okno: Základní a poslední týden léčby (32. týden)

Vizuální pozornost je indexována podle trvání a počtu fixací na nový cíl při testování. Standardní metodou hodnocení zrakové pozornosti v neuropsychologii je měření:

A)počet fixací (kolikrát se subjekt podívá na každý ze 2 vizuálních cílů). Čím vyšší počet fixací, tím je subjekt pozornější k tomuto vizuálnímu cíli.

B) trvání fixací v sekundách (čím delší fixace, tím pozornější). Délka fixací koreluje s inteligencí: čím je člověk chytřejší, tím kratší jsou jeho fixace.

Data sledování očí byla zaznamenána při vzorkovací frekvenci 300 Hz pomocí Tobii T300 (Tobii Technology AB, Danderyd, Švédsko). Naměřený index se nazývá skóre novosti, který udává procento času stráveného sledováním nového vizuálního cíle. Délka testovacího sezení byla 2 minuty.
Základní a poslední týden léčby (32. týden)
Vizuální pozornost (délka fixace) Posouzeno pomocí Eye-tracking TX300 Tobii Computer.
Časové okno: Základní a poslední týden léčby (32. týden)

Standardní metodou hodnocení zrakové pozornosti v neuropsychologii je měření:

A)počet fixací (kolikrát se subjekt podívá na každý ze 2 vizuálních cílů). Čím vyšší počet fixací, tím je subjekt pozornější k tomuto vizuálnímu cíli.

B) trvání fixací v sekundách (čím delší fixace, tím pozornější). Délka fixací koreluje s inteligencí: čím je člověk chytřejší, tím kratší jsou jeho fixace.

Data sledování očí byla zaznamenána při vzorkovací frekvenci 300 Hz pomocí Tobii T300 (Tobii Technology AB, Danderyd, Švédsko). Naměřený index se nazývá skóre novosti, který udává procento času stráveného sledováním nového vizuálního cíle. Vizuální pozornost je indexována počtem fixací na nový cíl v testu.

Délka testovacího sezení byla 2 minuty.
Základní a poslední týden léčby (32. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Montefiore Medical Center

Spolupracovníci

Rett Syndrome Research Trust

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. května 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

3. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. listopadu 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13-05-117

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na Glatiramer acetát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit