Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фармакологическое лечение синдрома Ретта глатирамера ацетатом (копаксоном)

4 октября 2018 г. обновлено: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center
Открытое исследование фазы 2 для проверки потенциального медикаментозного лечения синдрома Ретта, основной известной генетической причины тяжелых неврологических нарушений у девочек. Препарат Копаксон (общее название - глатирамера ацетат) одобрен FDA для лечения рассеянного склероза. Высокий профиль безопасности Копаксона документирован для больших когорт пациентов более 12 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Предыстория/обоснование исследования:

При синдроме Ретта клетки головного мозга на самом деле не теряются, вместо этого плохое созревание связей между клетками мозга (синапсов) препятствует эффективному неврологическому функционированию и является основной морфологической особенностью заболевания. Ген MeCP2 играет важную роль в регуляции транскрипции других генов, одним из которых является ген, кодирующий мозговой нейротрофический фактор (BDNF).

Прогрессирование заболевания и тяжесть симптомов напрямую зависят от уровня экспрессии BDNF. Повышение уровня BDNF (с помощью генетических манипуляций или фармакологических агентов) приводит к отсрочке появления симптомов, подобных синдрому Ретта, в экспериментальных моделях; спасенная походка/подвижность, улучшенное качество жизни и увеличенная выживаемость.

Лечение копаксоном путем подкожной инъекции вызывало повышение уровня BDNF. Количественные иммунофлуоресцентные анализы показали двукратное увеличение экспрессии BDNF в нейронах после лечения копаксоном.

Мы ожидаем, что повышение уровня BDNF при введении Копаксона будет стимулировать связь между клетками головного мозга (синаптическое созревание), что приведет к улучшению симптомов (двигательных функций/походки, когнитивных функций, дыхания, энцефалопатии и улучшению качества жизни) у девочек с Синдром Ретта.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты женского пола с генетически подтвержденным синдромом Ретта (RTT)
  • Возраст: 10 и более лет. Выбор возраста основан на имеющихся доказательствах безопасности глатирамера ацетата (ГА) в этой группе и относительной однородности/стабильности фенотипа, который, как ожидается, не изменится спонтанно в течение 6 месяцев в этом возрасте.
  • Амбулаторно (с нашим без сопровождения)

Критерий исключения:

  • Продленный Qtc (получен в течение 30 дней до регистрации)
  • Наличие сопутствующего заболевания, не связанного с синдромом Ретта.
  • Наличие иммунодефицита, требующего внутривенного введения иммуноглобулина 3 (ВВИГ 3) за месяц до включения в исследование
  • Аллергия/чувствительность к ГА или манниту
  • Неспособность или нежелание законных опекунов дать письменное информированное согласие

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Копаксон

Увеличение дозы:

Исследуемый препарат будет вводиться один раз в неделю в течение 4 недель, два раза в неделю в течение 4 недель и ежедневно в течение 24 недель. Препарат вводят в виде подкожной инъекции.
Лекарство: Глатирамера ацетат
Другие имена:
  • Копаксон

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость ходьбы, измеренная системой GAITRite
Временное ограничение: Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)
Для количественной оценки походки использовалась компьютеризированная дорожка (457 × 90,2 × 0,64 см) со встроенными датчиками давления (система GAIT Rite). Субъекты ходили по дорожке в течение двух испытаний в удобной обуви.
Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Индекс задержки дыхания (количество задержек дыхания в час; оценивается в лаборатории мониторинга сна)
Временное ограничение: Исходный уровень и в течение последней недели лечения (неделя 32)
Индекс задержки дыхания определяется как количество задержек дыхания в час. Дыхание контролировали с помощью оборудования для мониторинга сна в дневное время в лаборатории полисомнографии с дополнительным ороназальным потоком воздуха, электромиографией (ЭМГ), ЭЭГ и видеомониторингом для подтверждения бодрствования в период исследования.
Исходный уровень и в течение последней недели лечения (неделя 32)
Время задержки дыхания (оценено в лаборатории мониторинга сна)
Временное ограничение: Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)
Время задержки дыхания определяется как процент времени задержки дыхания в определенной единице времени. Он измеряется стандартным медицинским методом, при котором на грудь и живот надеваются ремни для регистрации движений, а датчики используются для регистрации носовых выделений. Дыхание при бодрствовании контролировали с помощью оборудования для мониторинга сна в дневное время в лаборатории полисомнографии с дополнительным ороназальным потоком воздуха, ЭМГ, ЭЭГ и видеомониторингом для подтверждения бодрствования в период исследования.
Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)
Оценка новизны зрительной памяти по оценке компьютера TX300 Tobii.
Временное ограничение: Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)
Отслеживание взгляда считается показателем зрительной памяти. Данные отслеживания движения глаз регистрировали с частотой дискретизации 300 Гц с использованием компьютера Tobii T300 (Tobii Technology, Danderyd, Швеция). Фактические данные, предоставляемые компьютером, представляют собой процент времени, потраченного на просмотр новой визуальной цели — это называется показателем новизны. Зрительная память, индексируемая оценкой новизны, представляет собой процент времени, потраченного на просмотр новой цели во время теста («парадигма зрительного парного сравнения»). Продолжительность тестирования 2 минуты.
Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)
Зрительное внимание (количество фиксаций) оценивается с помощью компьютера Tobii TX300 с отслеживанием взгляда.
Временное ограничение: Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)

Зрительное внимание индексируется по продолжительности и количеству фиксаций на новой цели при тестировании. Стандартный метод оценки зрительного внимания в нейропсихологии заключается в измерении:

А) количество фиксаций (сколько раз испытуемый смотрит на каждую из двух зрительных целей). Чем больше число фиксаций, тем более внимательным субъект к этой визуальной цели.

Б) продолжительность фиксаций в секундах (чем дольше фиксация, тем внимательнее). Длительность фиксаций коррелирует с интеллектом: чем умнее человек, тем короче его фиксации.

Данные отслеживания движения глаз регистрировали с частотой дискретизации 300 Гц с использованием Tobii T300 (Tobii Technology AB, Дандерюд, Швеция). Измеряемый индекс называется оценкой новизны, которая указывает процент времени, потраченного на просмотр новой визуальной цели. Продолжительность сеанса тестирования составляла 2 минуты.
Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)
Зрительное внимание (длина фиксации) оценивается с помощью компьютера Tobii TX300 с отслеживанием взгляда.
Временное ограничение: Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)

Стандартный метод оценки зрительного внимания в нейропсихологии заключается в измерении:

А) количество фиксаций (сколько раз испытуемый смотрит на каждую из двух зрительных целей). Чем больше число фиксаций, тем более внимательным субъект к этой визуальной цели.

Б) продолжительность фиксаций в секундах (чем дольше фиксация, тем внимательнее). Длительность фиксаций коррелирует с интеллектом: чем умнее человек, тем короче его фиксации.

Данные отслеживания движения глаз регистрировали с частотой дискретизации 300 Гц с использованием Tobii T300 (Tobii Technology AB, Дандерюд, Швеция). Измеряемый индекс называется оценкой новизны, которая указывает процент времени, потраченного на просмотр новой визуальной цели. Зрительное внимание индексируется количеством фиксаций на новой цели в тесте.

Продолжительность сеанса тестирования составляла 2 минуты.
Исходный уровень и последняя неделя лечения (неделя 32)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Montefiore Medical Center

Соавторы

Rett Syndrome Research Trust

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 мая 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 ноября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 октября 2018 г.

Последняя проверка

1 октября 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 13-05-117

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Ретта

Клинические исследования Глатирамера ацетат

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Montenegro

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться