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Pharmakologische Behandlung des Rett-Syndroms mit Glatirameracetat (Copaxone)

4. Oktober 2018 aktualisiert von: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center
Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zum Testen einer potenziellen medikamentösen Behandlung des Rett-Syndroms, der führenden bekannten genetischen Ursache für schwere neurologische Beeinträchtigungen bei Mädchen. Das Medikament Copaxone (generischer Name - Glatirameracetat) ist ein von der FDA zugelassenes Medikament zur Behandlung von Multipler Sklerose. Das hohe Sicherheitsprofil von Copaxone wurde in großen Patientenkohorten seit mehr als 12 Jahren dokumentiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund/Begründung der Studie:

Beim Rett-Syndrom gehen Gehirnzellen nicht wirklich verloren, stattdessen verhindert eine schlechte Reifung der Verbindungen zwischen Gehirnzellen (Synapsen) eine effektive neurologische Funktion und ist das wichtigste morphologische Merkmal der Krankheit. Das MeCP2-Gen spielt eine wichtige Rolle bei der transkriptionellen Regulation anderer Gene, von denen eines das Gen ist, das den aus dem Gehirn stammenden neurotrophen Faktor (BDNF) codiert.

Der Krankheitsverlauf und die Schwere der Symptome werden direkt von der Höhe der BDNF-Expression beeinflusst. Eine Erhöhung des BDNF-Spiegels (durch genetische Manipulationen oder pharmakologische Wirkstoffe) führt in experimentellen Modellen zu einem verzögerten Auftreten von Rett-Syndrom-ähnlichen Symptomen; gerettete Gangart/Mobilität, verbesserte Lebensqualität und erhöhte Überlebensraten.

Die Behandlung mit Copaxone durch subkutane Injektion verursachte eine Erhöhung der BDNF-Spiegel. Quantitative Immunfluoreszenz-Assays zeigten eine ungefähr zweifache Zunahme der neuronalen Expression von BDNF nach der Behandlung mit Copaxone.

Wir erwarten, dass eine Erhöhung der BDNF-Spiegel bei Verabreichung von Copaxone die Kommunikation zwischen Gehirnzellen (synaptische Reifung) stimulieren wird, was zu einer Verbesserung der Symptome (Motorik/Gang, kognitive Funktionen, Atmung, Enzephalopathie und Verbesserung der Lebensqualität) für Mädchen mit führen wird Rett-Syndrom.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patientinnen mit genetisch bestätigtem Rett-Syndrom (RTT)
  • Alter: 10 oder mehr Jahre alt. Die Auswahl des Alters basiert auf den verfügbaren Beweisen für die Sicherheit von Glatirameracetat (GA) in dieser Gruppe und der relativen Homogenität/Stabilität des Phänotyps, von dem nicht erwartet wird, dass er sich in diesem Alter innerhalb von 6 Monaten spontan ändert
  • Ambulant (mit oder ohne Unterstützung)

Ausschlusskriterien:

  • Verlängertes Qtc (innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung erhalten)
  • Vorhandensein einer komorbiden, nicht mit Rett zusammenhängenden Erkrankung
  • Vorliegen einer Immunschwäche, die intravenöses Immunglobulin 3 (IVIG 3) Monate vor der Einschreibung erfordert
  • Allergie/Empfindlichkeit gegen GA oder Mannit
  • Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft der Erziehungsberechtigten, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Copaxone

Dosissteigerung:

Das Studienmedikament wird 4 Wochen lang einmal wöchentlich, 4 Wochen lang zweimal wöchentlich und 24 Wochen lang täglich verabreicht. Das Medikament wird als subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Glatirameracetat
Andere Namen:
  • Copaxone

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ganggeschwindigkeit, gemessen mit dem GAITRite-System
Zeitfenster: Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)
Um quantitative Gangbewertungen durchzuführen, wurde ein computergestützter Gehweg (457 × 90,2 × 0,64 cm) mit eingebetteten Drucksensoren (GAIT Rite-System) verwendet. Die Probanden gingen für zwei Versuche auf dem Gehweg, während sie bequemes Schuhwerk trugen.
Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Atemanhalteindex (Anzahl der Atemanhalte pro Stunde; ermittelt im Schlafüberwachungslabor)
Zeitfenster: Baseline und während der letzten Behandlungswoche (Woche 32)
Der Atemanhalteindex ist definiert als die Anzahl der Atemanhalte/Stunde. Die Atmung wurde tagsüber mit Schlafüberwachungsgeräten im Polysomnographie-Labor mit zusätzlichem oronasalen Luftstrom, Elektromyographie (EMG), EEG und Videoüberwachung überwacht, um die Wachheit während des Studienzeitraums zu bestätigen.
Baseline und während der letzten Behandlungswoche (Woche 32)
Atemanhaltezeit (bewertet im Schlafüberwachungslabor)
Zeitfenster: Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)
Die Atemanhaltezeit ist definiert als Prozentsatz der Zeit, die in einer bestimmten Zeiteinheit mit dem Anhalten des Atems verbracht wird. Es wird mit einer medizinischen Standardtechnik gemessen, bei der Gurte auf Brust und Bauch angelegt werden, um Bewegungen aufzuzeichnen, und Sensoren verwendet werden, um den Nasenfluss aufzuzeichnen. Die Wachatmung wurde tagsüber mit Schlafüberwachungsgeräten im Polysomnographie-Labor mit zusätzlichem oronasalen Luftstrom, EMG, EEG und Videoüberwachung überwacht, um die Wachheit während des Studienzeitraums zu bestätigen.
Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)
Visual Memory Novelty Score, bewertet von TX300 Tobii Computer.
Zeitfenster: Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)
Eye-Tracking gilt als Hinweis auf das visuelle Gedächtnis. Eye-Tracking-Daten wurden mit einer Abtastrate von 300 Hz unter Verwendung eines Tobii T300-Computers (Tobii Technology, Danderyd, Schweden) aufgezeichnet. Die tatsächlichen Daten, die der Computer liefert, stellen den Prozentsatz der Zeit dar, die damit verbracht wird, ein neuartiges visuelles Ziel zu betrachten – dies wird als Neuheitswert bezeichnet. Das visuelle Gedächtnis, wie es durch den Neuheitswert indiziert wird, ist der Prozentsatz der Zeit, die damit verbracht wird, während des Tests auf ein neues Ziel zu schauen ("visuelles Paarvergleichsparadigma"). Die Testdauer betrug 2 Minuten.
Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)
Visuelle Aufmerksamkeit (Anzahl der Fixierungen) Bewertet durch Eye-Tracking TX300 Tobii Computer.
Zeitfenster: Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)

Die visuelle Aufmerksamkeit wird durch Dauer und Anzahl der Fixierungen auf ein neues Ziel beim Testen indiziert. Die Standardmethode zur Beurteilung der visuellen Aufmerksamkeit in der Neuropsychologie besteht darin, Folgendes zu messen:

A) Anzahl der Fixierungen (wie oft die Testperson jedes der beiden visuellen Ziele ansieht). Je höher die Anzahl der Fixierungen, desto aufmerksamer ist das Subjekt für dieses visuelle Ziel.

B) Dauer der Fixierungen in Sekunden (je länger die Fixierung desto aufmerksamer). Die Dauer der Fixierungen korreliert mit der Intelligenz: Je klüger die Person ist, desto kürzer sind ihre Fixierungen.

Eye-Tracking-Daten wurden mit einer Abtastrate von 300 Hz unter Verwendung eines Tobii T300 (Tobii Technology AB, Danderyd, Schweden) aufgezeichnet. Der gemessene Index wird als Novelty Score bezeichnet, der den Prozentsatz der Zeit angibt, die mit der Betrachtung eines neuartigen visuellen Ziels verbracht wird. Die Dauer der Testsitzung betrug 2 Minuten.
Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)
Visuelle Aufmerksamkeit (Fixierungslänge) bewertet durch Eye-Tracking TX300 Tobii Computer.
Zeitfenster: Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)

Die Standardmethode zur Beurteilung der visuellen Aufmerksamkeit in der Neuropsychologie besteht darin, Folgendes zu messen:

A) Anzahl der Fixierungen (wie oft die Testperson jedes der beiden visuellen Ziele ansieht). Je höher die Anzahl der Fixierungen, desto aufmerksamer ist das Subjekt für dieses visuelle Ziel.

B) Dauer der Fixierungen in Sekunden (je länger die Fixierung desto aufmerksamer). Die Dauer der Fixierungen korreliert mit der Intelligenz: Je klüger die Person ist, desto kürzer sind ihre Fixierungen.

Eye-Tracking-Daten wurden mit einer Abtastrate von 300 Hz unter Verwendung eines Tobii T300 (Tobii Technology AB, Danderyd, Schweden) aufgezeichnet. Der gemessene Index wird als Novelty Score bezeichnet, der den Prozentsatz der Zeit angibt, die mit der Betrachtung eines neuartigen visuellen Ziels verbracht wird. Die visuelle Aufmerksamkeit wird durch die Anzahl der Fixierungen auf ein neues Ziel im Test indiziert.

Die Dauer der Testsitzung betrug 2 Minuten.
Baseline und letzte Behandlungswoche (Woche 32)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Mitarbeiter

Rett Syndrome Research Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. November 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 13-05-117

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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