Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie farmakologiczne zespołu Retta octanem glatirameru (Copaxone)

4 października 2018 zaktualizowane przez: Aleksandra Djukic, Montefiore Medical Center
Otwarte badanie fazy 2 mające na celu przetestowanie potencjalnego leczenia farmakologicznego zespołu Retta, wiodącej znanej przyczyny genetycznej ciężkiego upośledzenia neurologicznego u dziewcząt. Lek Copaxone (nazwa ogólna - octan glatirameru) jest lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia stwardnienia rozsianego. Wysoki profil bezpieczeństwa Copaxone został udokumentowany w dużych kohortach pacjentów przez ponad 12 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kontekst/uzasadnienie badania:

W zespole Retta komórki mózgowe tak naprawdę nie są tracone, zamiast tego słabe dojrzewanie połączeń między komórkami mózgowymi (synapsy) uniemożliwia efektywne funkcjonowanie neurologiczne i jest główną cechą morfologiczną choroby. Gen MeCP2 odgrywa główną rolę w regulacji transkrypcji innych genów, z których jednym jest gen kodujący neurotroficzny czynnik pochodzenia mózgowego (BDNF).

Na progresję choroby i nasilenie objawów bezpośrednio wpływa poziom ekspresji BDNF. Wzrost poziomów BDNF (poprzez manipulacje genetyczne lub środki farmakologiczne) prowadzi do opóźnionego wystąpienia objawów podobnych do zespołu Retta w modelach eksperymentalnych; uratowany chód/mobilność, lepsza jakość życia i zwiększone wskaźniki przeżywalności.

Leczenie Copaxone przez wstrzyknięcie podskórne spowodowało podwyższenie poziomu BDNF. Ilościowe testy immunofluorescencyjne wykazały około dwukrotny wzrost neuronalnej ekspresji BDNF po leczeniu Copaxone.

Oczekujemy, że wzrost poziomu BDNF po podaniu Copaxone pobudzi komunikację między komórkami mózgu (dojrzewanie synaptyczne), co doprowadzi do złagodzenia objawów (funkcje motoryczne/chód, funkcje poznawcze, oddychanie, encefalopatia i poprawa jakości życia) u dziewcząt z zespół Retta.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjentki z genetycznie potwierdzonym zespołem Retta (RTT)
  • Wiek: 10 lat lub więcej. Wybór wieku opiera się na dostępnych dowodach bezpieczeństwa octanu glatirameru (GA) w tej grupie oraz na względnej jednorodności/stabilności fenotypu, który nie powinien ulec samoistnej zmianie w ciągu 6 miesięcy w tym wieku
  • Ambulatoryjne (z naszym bez wsparcia)

Kryteria wyłączenia:

  • Przedłużony Qtc (uzyskany w ciągu 30 dni przed rejestracją)
  • Obecność współistniejącej choroby niezwiązanej z zespołem Retta
  • Obecność niedoboru odporności wymagającego dożylnego podania immunoglobuliny 3 (IVIG 3) miesiące przed włączeniem
  • Alergia/wrażliwość na GA lub mannitol
  • Niezdolność lub niechęć opiekunów prawnych do wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Copaxone

Zwiększenie dawki:

Badany lek będzie podawany raz w tygodniu przez 4 tygodnie, dwa razy w tygodniu przez 4 tygodnie i codziennie przez 24 tygodnie. Lek podaje się w postaci wstrzyknięcia podskórnego.
Lek: Octan glatirameru
Inne nazwy:
  • Copaxone

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prędkość chodu mierzona przez system GAITRite
Ramy czasowe: Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)
Do ilościowej oceny chodu wykorzystano skomputeryzowany chodnik (457 × 90,2 × 0,64 cm) z wbudowanymi czujnikami nacisku (system GAIT Rite). Badani szli chodnikiem przez dwie próby, mając na sobie wygodne obuwie.
Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik wstrzymania oddechu (liczba wstrzymań oddechu na godzinę; oceniana w laboratorium monitorowania snu)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i podczas ostatniego tygodnia leczenia (tydzień 32)
Wskaźnik wstrzymania oddechu definiuje się jako liczbę wstrzymań oddechu na godzinę. Oddechy monitorowano za pomocą sprzętu do monitorowania snu w ciągu dnia w laboratorium polisomnograficznym z dodatkowym przepływem powietrza przez usta, elektromiografią (EMG), EEG i monitorowaniem wideo w celu potwierdzenia czuwania w okresie badania.
Wartość wyjściowa i podczas ostatniego tygodnia leczenia (tydzień 32)
Czas wstrzymania oddechu (oceniany w laboratorium monitorowania snu)
Ramy czasowe: Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)
Czas wstrzymania oddechu jest zdefiniowany jako procent czasu spędzonego na wstrzymaniu oddechu w określonej jednostce czasu. Mierzy się go standardową techniką medyczną, w której na klatkę piersiową i brzuch zakłada się pasy w celu rejestrowania ruchu, a czujniki rejestrują przepływ przez nos. Oddychanie w stanie czuwania monitorowano za pomocą sprzętu do monitorowania snu w ciągu dnia w laboratorium polisomnograficznym z dodatkowym przepływem ustno-nosowym, EMG, EEG i monitorowaniem wideo w celu potwierdzenia czuwania w okresie badania.
Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)
Ocena nowości pamięci wizualnej według oceny TX300 Tobii Computer.
Ramy czasowe: Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)
Śledzenie wzroku jest uważane za wskaźnik pamięci wzrokowej. Dane śledzenia wzroku rejestrowano przy częstotliwości próbkowania 300 Hz przy użyciu komputera Tobii T300 (Tobii Technology, Danderyd, Szwecja). Rzeczywiste dane podane przez komputer przedstawiają procent czasu spędzonego na patrzeniu na nowy cel wizualny – nazywa się to wskaźnikiem nowości. Pamięć wzrokowa, indeksowana przez wynik nowości, to procent czasu spędzonego na patrzeniu na nowy cel podczas testu („paradygmat wizualnego porównywania par”). Czas trwania testu wynosił 2 minuty.
Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)
Uwaga wzrokowa (liczba fiksacji) oceniana za pomocą Eye-trackingu TX300 Tobii Computer.
Ramy czasowe: Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)

Uwaga wzrokowa jest indeksowana przez czas trwania i liczbę fiksacji na nowym celu podczas testowania. Standardową metodą oceny uwagi wzrokowej w neuropsychologii jest pomiar:

A) liczba fiksacji (ile razy badany patrzy na każdy z 2 celów wzrokowych). Im większa liczba fiksacji, tym bardziej uważny podmiot na ten wizualny cel.

B) czas trwania fiksacji w sekundach (im dłuższa fiksacja, tym bardziej uważna). Czas trwania fiksacji koreluje z inteligencją: im inteligentniejsza osoba, tym krótsze są jej fiksacje.

Dane śledzenia wzroku rejestrowano przy częstotliwości próbkowania 300 Hz przy użyciu Tobii T300 (Tobii Technology AB, Danderyd, Szwecja). Mierzony wskaźnik nazywa się Novelty Score, który wskazuje procent czasu spędzonego na patrzeniu na nowy cel wizualny. Czas trwania sesji testowej wynosił 2 minuty.
Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)
Uwaga wzrokowa (długość fiksacji) oceniana za pomocą komputera TX300 Tobii ze śledzeniem ruchu gałek ocznych.
Ramy czasowe: Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)

Standardową metodą oceny uwagi wzrokowej w neuropsychologii jest pomiar:

A) liczba fiksacji (ile razy badany patrzy na każdy z 2 celów wzrokowych). Im większa liczba fiksacji, tym bardziej uważny podmiot na ten wizualny cel.

B) czas trwania fiksacji w sekundach (im dłuższa fiksacja, tym bardziej uważna). Czas trwania fiksacji koreluje z inteligencją: im inteligentniejsza osoba, tym krótsze są jej fiksacje.

Dane śledzenia wzroku rejestrowano przy częstotliwości próbkowania 300 Hz przy użyciu Tobii T300 (Tobii Technology AB, Danderyd, Szwecja). Mierzony wskaźnik nazywa się Novelty Score, który wskazuje procent czasu spędzonego na patrzeniu na nowy cel wizualny. Uwaga wzrokowa jest indeksowana przez liczbę fiksacji na nowym celu w teście.

Czas trwania sesji testowej wynosił 2 minuty.
Wyjściowy i ostatni tydzień leczenia (tydzień 32)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Współpracownicy

Rett Syndrome Research Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 maja 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 listopada 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13-05-117

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na Octan glatirameru

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj