Kombinált csontvelő- és vesetranszplantáció végstádiumú vesebetegséggel járó hematológiai rendellenességek esetén

Résztvevők befogadási kritériumai

• Azok a résztvevők, akiknél végstádiumú veseelégtelenség myeloma multiplex vagy szisztémás AL amiloidózis miatt vagy azzal összefüggésben van, akiknél a hematopoietikus sejttranszplantáció megfelelő, és az ötéves túlélési valószínűség ≥ 50%-os transzplantáció esetén. Ez magában foglalja, de nem kizárólagosan:
• Myeloma multiplex (MM), ISS II. vagy III. stádium teljes vagy nagyon jó részleges remisszióban
• AL amiloidózis jelentős szívbetegség nélkül
• 18-65 éves férfiak vagy nők.
• A résztvevőknek rendelkezniük kell egy HLA-egyezéssel vagy hat HLA A, B vagy DR antigénnel nem egyező rokon donorral, nagy felbontású I. és II. molekuláris osztályú alléltípussal.
• A nemzőképes férfiaknak és nőknek meg kell állapodniuk abban, hogy megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak a kezelés során, és a nőknek ezt kell tenniük a transzplantációt követő 2 évig.
• A résztvevőknek dializáltnak vagy CrCl-nek kell lenniük
• A betegeknél nem lehet bizonyíték arra, hogy veseelégtelenségük 90 napos kezelési periódus alatt helyreállt a mögöttes rosszindulatú daganat vagy más vérbetegség miatt.
• .

• Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében egyéb rosszindulatú daganatok szerepelnek, kivéve a bőr bazálissejtes karcinómáját és a méhnyak in situ karcinómáját, és a betegségmentes túlélési intervallum 2 év feletti. A következő rosszindulatú daganatokban szenvedő betegeknek 5 éves betegségmentes túlélést kell bizonyítaniuk:

  • Mellrák pozitív csomópontokkal
  • Rosszindulatú melanoma (nem in situ)
  • Kolorektális rák (a Dukes A vagy B1 stádium kivételével)
• A myeloma multiplexben szenvedő betegeknek korábban bortezomib-alapú kezelést kell kapniuk.

Az AL-amiloidózisban szenvedő betegeknek korábban bortezomib-alapú kezelésben és/vagy autológ őssejt-transzplantációban kell részesülniük.

• Azokat a betegeket, akiknek a kórtörténetében rosszindulatú melanoma szerepel, független onkológusnak kell felülvizsgálnia a felvétel előtt.
• A címzett képes megérteni és tájékozott beleegyezést adni.

Résztvevők kizárási kritériumai

• Aktív fertőzés bizonyítéka az alábbiak szerint meghatározottak szerint: a) vírusos vagy bakteriális fertőzéssel (pl. influenza, URI, UTI) összefüggő klinikai szindróma vagy b) láz a fertőzés klinikai helyével azonosítva, vagy c) mikrobiológiailag dokumentált fertőzés, beleértve, de nem csak bakteriémia vagy szeptikémia.
• Részvétel egyéb vizsgált kábítószer-használatban a beiratkozáskor.
• A javasolt szerek bármelyikével történő terápia ellenjavallata (pl. az anamnézisben szereplő allergia a lószérumra ATG-ben).
• Szerológiai pozitivitás HIV-re vagy HCV-re.
• Fogamzóképes korú nők, akiknél a megfelelő fogamzásgátlás nem biztosítható.
• AST/ALT > 3x normál vagy bilirubin > 1,5x normál (kivéve, ha Gilbert-szindróma miatt van).
• Terhesség vagy kontrollálatlan súlyos egészségügyi betegség, amely nem kapcsolódik a mögöttes myelomához.
• A szív ejekciós frakciója < 40% echokardiogram alapján.
• FEV1 < 50% előrejelzett vagy korrigált DLCO < 50% előrejelzett.

• ABO vércsoport-inkompatibilitás host-vs-graft irányban.

  • A myelodysplasiás szindróma diagnózisa

A donorok befogadásának kritériumai

• HLA-egyeztetett vagy hat HLA A, B vagy DR antigénnel nem egyező rokon férfi vagy nő donor 18-65 éves kor között.
• Az ECOG teljesítmény állapota 0 vagy 1.
• Kiváló egészségi állapot a donor előtti hagyományos anamnézis alapján (orvosi és pszichoszociális értékelés).
• Elfogadható laboratóriumi paraméterek (hematológia normál vagy normálishoz közeli tartományban; májfunkció < a normál és a normál kreatinin felső határának kétszerese).
• Kompatibilis ABO vércsoport.
• Negatív donor limfocita keresztegyezés.
• Nincs pozitív teszt vírusfertőzésre (HbsAg, HIV, HCV, HTLV-1).
• Szív/tüdő értékelés a normál határokon belül (CXR, EKG).
• A donor képessége a megértésre és a beleegyezés megadására.