Kísérleti tanulmány a Dysport alkalmazásáról Tourette-szindrómás betegek vokális tikek kezelésében
Nyílt, egykarú kísérleti tanulmány a Dysport hatékonyságának és biztonságosságának mérésére Tourette-szindrómás és krónikus tic-betegségben szenvedő betegek vokális tikek kezelésében
Beavatkozásunk az Abobotulinum toxin A injekciózása az érintett helyre/hangszálakba az elsődleges Tourette-szindrómával diagnosztizált betegek számára. Ez egy hatékonysági vizsgálat az Abobotulinum toxin A megfelelő adagolásának megértésére, amely hatásos lehet. A vizsgálat során 2,5 egység Dysport injekciót adnak be az érintett hangszálak mindkét oldalára az elsődleges Tourette-szindrómával diagnosztizált betegek számára. A betegek önértékelési kérdőívet is kitöltenek arról, hogy a vokális tikek hogyan befolyásolják mindennapi életüket. Ezt követően a vizsgáló a Yale Global Tic Severity Scale segítségével további értékelést végez a ticsről. (YGTSS) értékelése. Ezt egy engedéllyel rendelkező fül-orr-gégészeti (fül-orr-gégészeti) orvos végezheti el. A légcsövet a 2%-os lidokain fogja számozni, majd a beteg által kiváltott köhögés. Ez lehetővé teszi a lidokain permetezését a légutakon keresztül, megakadályozva a köhögést és a nyelést az eljárás során. Az elektromiográfiás (EMG) útmutatás, ha egy Dysport-ot tartalmazó tűt fecskendeznek be a pajzsmirigy izomzatába, potenciálisan csökkenti a hang diszkinetikus jellemzőit TS-ben szenvedő betegeknél. Ezt a tűt egy fecskendőhöz kell csatlakoztatni, és ha aktívvá válik, akkor megfelelően helyezik el, amikor az EMG jellegzetes hangot ad ki. Ha ez a betegnél nem történik meg, akkor az injekciót közvetlen látás mellett, közvetlen gégetükrözéssel, orotracheális injektor rendszerrel kell beadni.
Ezt az eljárást járóbeteg-klinikán végzik, mivel nincs szükség kórházi kezelésre. A betegnek az injekció beadása után körülbelül 45-60 percig nem szabad enni vagy inni. A torok zsibbadt lesz, köhögést és némi véres köpetet okozhat: A várható kimenetel miatt nem szabad komoly eseménynek tekinteni. Az aszprin és az ibuprofen nem megengedett egy héttel az injekció beadása előtt és az injekció beadása előtt legalább 3-4 nappal a túlzott vérzés elkerülése érdekében. A pácienst arra is utasítják, hogy a vizsgálati beavatkozást követő első napokban alaposan rágja meg az ételt, és igyon elegendő vizet. Kezdetben enyhe dysphasia észlelhető, amely néhány órán belül megszűnik. Az 1. látogatáson a páciens kitölti az összes szükséges vizsgálati dokumentumot és űrlapot. Ezután a fül-orr-gégészet orvosa ugyanazon a napon folytatja a Dysport injekciót. Ha előre nem látható körülmények miatt az alany még aznap nem kaphat injekciót, a beavatkozást három napon belül meg kell tenni, és ez V1-nek minősül, a nyomon követési eseményeket ennek megfelelően kell ütemezni.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a kísérleti vizsgálatnak a beavatkozása a Dysport (Abobotulinum toxin A) injekciója lesz az érintett hangszálakba minden olyan beteg számára, akiknél primer Tourette-szindrómát diagnosztizáltak. Összesen 5 egység Dysport-ot (mindkét oldalon) adnak be a TS-ben diagnosztizált betegeknek annak megállapítására, hogy csökkent-e a hangingerek száma. A betegek önértékelési kérdőívet töltenek ki arról, hogy a vokális tikek milyen hatással vannak mindennapi életükre. A tics további értékelését a vizsgáló végzi a Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) értékelése segítségével.
A beavatkozást engedéllyel rendelkező fül-orr-gégész (Fül-orr-gégész) végzi. Az eljárást járóbeteg-klinikai körülmények között végzik, mivel ehhez a vizsgálathoz nincs szükség kórházi kezelésre. A légcsövet 2%-os lidokainnal zsibbadja, majd a páciens provokált köhögéssel. Ez lehetővé teszi, hogy a lidokaint a légúton keresztül permetezzék, megelőzve a köhögést vagy a nyelést a fő beavatkozási eljárás során. Az elektromiográfia (EMG) irányítása alatt egy Dysport-ot tartalmazó tűt fecskendeznek be a pajzsmirigy-ízületi izmokba, ami potenciálisan csökkenti a hang diszkinetikus jellemzőit a TS-ben szenvedő egyénekben. A Dysportot tartalmazó tűt egy fecskendőhöz kell csatlakoztatni, és miután megállapították, hogy aktív, a megfelelő helyre kerül, amikor az EMG jellegzetes hangot ad ki. Összesen 5 egység Dysport-ot (2,5 egység mindkét oldalon) adnak be a betegnek. Ha ez a betegnél nem történik meg, akkor az injekciót közvetlen látás mellett, közvetlen gégetükrözéssel, orotracheális injektor rendszerrel kell beadni.
A beteg a Dysport injekció beadása után körülbelül 45-60 percig nem fogyaszthat ételt vagy italt. A torok zsibbad az érzéstelenítés után, és köhögést és némi véres köpetet okozhat, ami várható, ezért nem tekinthető komoly eseménynek. A túlzott vérzés elkerülése érdekében a beteg a beavatkozás előtt egy héttel és a beavatkozásig legalább 3-4 napig nem fogyaszthat aszpirint vagy ibuprofent. A pácienst külön utasításokkal látják el annak biztosítására, hogy alaposan rágják meg az ételt és igyanak elegendő vizet a vizsgálati beavatkozást követő első napokban. Kezdetben enyhe dysphasia észlelhető, amely néhány órán belül megszűnik.
Az 1. látogatáson (1. nap), miután a beteg kitöltötte az összes szükséges vizsgálati dokumentumot és űrlapot, a fül-orr-gégészeti orvos még aznap folytatja a Dysport injekció beadását. Ha azonban előre nem látható körülmények miatt az alany nem adható be ugyanazon a napon, a beavatkozást három napon belül meg kell tenni, és ezt V1-nek (1. nap) kell tekinteni, és minden nyomon követési látogatást ennek megfelelően kell ütemezni.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
- Toborzás
- Detroit Clinical Research Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Candice Shallal, BS
- Telefonszám: 190 248-716-7009
- E-mail: candice.shallal@dcrc.us
-
Kutatásvezető:
- Edward Dabrowski, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 és 65 év közötti férfi vagy női alanyok, akiknél elsődleges klinikai diagnózis TS vagy krónikus tic-rendellenesség, és egy évnél hosszabb ideig tartó tics.
- Az alany hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni. A 21 évnél fiatalabb alanyoknak rendelkezniük kell a szülő vagy törvényes gyám írásos beleegyezésével, és adott esetben a beteg hozzájárulásával.
- Korszerű tetanusz elleni immunizálás.
- A Yale Globális Tic súlyossági skála pontszáma ≥20 TS diagnózissal vagy ≥14 krónikus Tic rendellenesség esetén.
- A fogamzóképes korú női alanyoknak negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük.
Kizárási kritériumok:
- Olyan betegek, akiknél anyagfüggőségi rendellenességet diagnosztizáltak.
- Olyan betegek, akiknél jelentős és instabil súlyos pszichiátriai rendellenességet diagnosztizáltak, amely kezelést igényel, mint például: skizofrénia vagy bipoláris zavar. A társbetegségek, például: Obszesszív-kompulzív zavar (OCD) és figyelemhiányos hiperaktivitási zavar (ADHD) is szerepelhetnek.
A következő típusú rögeszmés-kényszeres rendellenességekkel diagnosztizált betegek: (Minden más típusú kényszerbetegség elfogadható)
- Obszesszív-kompulzív zavar kézmosáshoz
- Obszesszív-kompulzív zavar az ujjharapáshoz
- Obszesszív-kompulzív zavar a szemszúráshoz
- Obszesszív-kompulzív zavar dermatolomániában
- Obszesszív-kompulzív zavar trichotillomániában
- Rögeszmés-kényszeres zavar fejveréssel
- Szellemi retardációban szenvedő betegek.
- Progresszív vagy degeneratív neurológiai rendellenességekkel vagy az agy szerkezeti rendellenességével diagnosztizált betegek születéstől, traumától vagy korábbi fertőzéstől.
- Azoknál a betegeknél, akik egynél több szert szednek tics kezelésére, egynél több szert a komorbid tünetek kezelésére vagy egynél több szert ADHD kezelésére és/vagy a jelenlegi kezelés dózisa nem volt stabil legalább 6 évig hétig.
- Terhes vagy szoptató női alanyok.
- Allergia vagy túlérzékenység a Dysporttal vagy bármely más BoNT hatóanyaggal vagy segédanyagaikkal szemben
- Ellenjavallatok bármely BoNT-A vagy BoNT-B készítménnyel történő kezeléshez
- A vizsgáló véleménye alapján azok a betegek, akiknél a korábbi BoNT-A vagy BoNT-B terápia nem váltott ki klinikai választ, vagy elviselhetetlen mellékhatást okozott
- Várható egyidejű kezelés BoNT-vel a TS kivételével
- Szexuális úton terjedő betegségekben szenvedő betegek, mint például: HIV, herpesz, gonorrhoea, többek között.
- Folyamatos gyógyszerek, például kolinerg gyógyszerek.
- Autoimmun betegségek, mint például a Myasthenia Gravis
- Képtelen vagy nem hajlandó fenntartani az absztinenciát vagy fogamzásgátlást 28 napig az összes Dysport injekció beadását követően.
- A kognitív károsodás egyes formái
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Abobotulinum toxin A
Abobotulinum toxin A injekció
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Vocal Tic Reduction
Időkeret: 15 nap
|
Az elsődleges eredmény az orvos által 14 nap után és 30 nap után mért tics csökkenés lesz.
Csak a Yale Global Tic Severity skála használható a tikek számának és súlyosságának mérésére a vizsgálat során.
Ezeket a méréseket a beavatkozást megelőző minden pontozási látogatással összehasonlítják.
|
15 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Edward Dabrowski, MD, Detroit Clinical Research Center
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Patológiás folyamatok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Betegség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neurofejlődési zavarok
- Tic rendellenességek
- Szindróma
- Tourette-szindróma
- Tics
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Kolinerg szerek
- Membrán transzport modulátorok
- Acetilkolin felszabadulás gátlók
- Neuromuszkuláris szerek
- A típusú botulinum toxinok
- abobotulinumtoxinA
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DCRC-ISP0016888
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .