Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie pro využití dyssportu v léčbě vokálních tiků u pacientů s Tourettovým syndromem

9. února 2015 aktualizováno: Detroit Clinical Research Center

Otevřená, jednoruká pilotní studie k měření účinnosti a bezpečnosti dyssportu při léčbě vokálních tiků u pacientů s Tourettovým syndromem a chronickými tikovými poruchami

Naší intervencí bude injekce Abobotulinum toxinu A do postiženého místa/hlasivek u pacientů s diagnózou Primární Tourettův syndrom. Toto je zkouška účinnosti k pochopení správné dávky Abobotulinum toxinu A, která může být afektivní. Studie bude zahrnovat injekci 2,5 jednotek Dysportu na každou stranu postižených hlasivek u pacientů s diagnózou primárního Tourettova syndromu. Pacienti také vyplní průzkum sebehodnocení o tom, jak vokální tiky ovlivňují jejich každodenní život. Poté vyšetřovatel provede další vyhodnocení tiků pomocí Yale Global Tic Severity Scale. (YGTSS) hodnocení. Jak to bude provedeno, je licencovaný ORL (ušní, nosní a krční) lékař. Průdušnice bude očíslována 2% lidokainem, po kterém pacient vyvolá provokovaný kašel. To umožní, aby byl lidokain rozprášen do dýchacích cest, což zabrání kašli a polykání během procedury. Navedení elektromyografie (EMG) a jehla obsahující Dysport bude injikována do tyreoarytenoidních svalů, což potenciálně sníží hlasové dyskinetické rysy u pacientů s TS. Tato jehla bude připojena k injekční stříkačce a jakmile bude zjištěna, že je aktivní, bude správně umístěna, když EMG vydá charakteristický zvuk. Pokud k tomu u pacienta nedojde, bude injekce podána pod přímým viděním prostřednictvím přímé laryngoskopie pomocí orotracheálního injektorového systému.

Tento postup se provádí v ambulanci, protože není nutná hospitalizace. Pacientovi není dovoleno konzumovat jídlo ani pití po dobu asi 45-60 minut po injekci. Hrdlo bude necitlivé a může způsobit kašel a trochu krve zabarvené sputum: Očekávání tohoto výsledku je důvodem nepovažovat za vážnou událost. Asprin a ibuprofen nejsou povoleny týden před injekcí a do 3-4 dnů po injekci, aby se zabránilo nadměrnému krvácení. Pacient je také instruován, aby zajistil, že potravu důkladně rozžvýká a napije se dostatečného množství vody v prvních dnech po studijní intervenci. Zpočátku může být zaznamenána mírná dysfázie, která by měla vymizet během několika hodin. Při návštěvě 1 pacient vyplní všechny požadované studijní dokumenty a formuláře. Poté lékař ORL přistoupí k aplikaci Dysportu ještě tentýž den. Pokud nepředvídané okolnosti znemožní subjektu injekci ve stejný den, intervence musí proběhnout do tří dnů a bude to považováno za V1, podle toho by měly být naplánovány následné události.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Intervencí pro tuto pilotní studii bude injekce Dysportu (Abobotulinum toxin A) do postižených hlasivek u všech pacientů s diagnózou primárního Tourettova syndromu. Pacientům s diagnózou TS bude podáno celkem 5 jednotek Dysportu (na každé straně), aby se zjistilo, zda vykazují snížení počtu vokálních tiků. Pacienti vyplní průzkum sebehodnocení o způsobu, jakým vokální tiky ovlivňují jejich každodenní život. Další hodnocení tiků provede zkoušející pomocí hodnocení Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).

Zákrok provede licencovaný lékař ORL (ušní, nosní a krční). Zákrok bude proveden v ambulantním prostředí, protože tato studie nevyžaduje hospitalizaci. Průdušnice bude znecitlivěna 2% lidokainem a následně pacientem vyvolán kašel. To umožní, aby byl lidokain rozprášen do dýchacích cest, čímž se zabrání kašli nebo polykání během hlavní intervence. Pod vedením elektromyografie (EMG) bude jehla obsahující Dysport vstříknuta do tyreoarytenoidních svalů, což potenciálně sníží hlasové dyskinetické rysy u jedinců s TS. Jehla obsahující Dysport bude připojena k injekční stříkačce a jakmile se zjistí, že je aktivní, bude správně umístěna, když EMG vydá charakteristický zvuk. Pacientovi bude podáno celkem 5 jednotek Dysportu (2,5 jednotek na každé straně). Pokud k tomu u pacienta nedojde, bude injekce podána pod přímým viděním prostřednictvím přímé laryngoskopie pomocí orotracheálního injektorového systému.

Pacientovi nebude dovoleno konzumovat jídlo nebo pití přibližně 45-60 minut po injekci Dysportu. Hrdlo bude po anestezii necitlivé a může způsobit kašel a trochu krve zabarvené sputa, což se očekává, a proto nebude považováno za vážnou událost. Pacientovi nebude dovoleno konzumovat aspirin nebo ibuprofen týden před zákrokem a do něj alespoň 3-4 dny po zákroku, aby se zabránilo nadměrnému krvácení. Pacientovi budou také poskytnuty specifické pokyny, aby zajistil, že potravu důkladně rozžvýká a napije dostatečného množství vody v prvních dnech po intervenci do studie. Zpočátku může být zaznamenána mírná dysfázie, která by měla vymizet během několika hodin.

Při návštěvě 1 (1. den), poté, co pacient vyplní všechny požadované studijní dokumenty a formuláře, přistoupí lékař ORL k injekci Dysportu ve stejný den. Pokud však kvůli nepředvídaným okolnostem nemůže být subjektu injekčně podána ve stejný den, intervence musí proběhnout do tří dnů a bude to považováno za V1 (den 1) a všechny následné návštěvy by měly být naplánovány podle toho.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Nábor
        • Detroit Clinical Research Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edward Dabrowski, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské nebo ženské subjekty ve věku 18 až 65 let s primární klinickou diagnózou TS nebo chronické tikové poruchy s trváním tiků delším než jeden rok.
  • Subjekt je ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas. Subjekty, které jsou mladší než 21 let, musí mít písemný informovaný souhlas poskytnutý rodičem nebo zákonným zástupcem a souhlas poskytnutý pacientem, pokud je to vhodné.
  • Aktuální očkování proti tetanu.
  • Skóre Yale Global Tic Severity Scale ≥20 s diagnózou TS nebo ≥14 pro chronickou tikovou poruchu.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s diagnózou poruchy látkové závislosti.
  • Pacienti s diagnózou významné a nestabilní závažné psychiatrické poruchy vyžadující léčbu, jako je schizofrenie nebo bipolární porucha. Mohou být zahrnuty komorbidní stavy, jako jsou: obsedantně kompulzivní porucha (OCD) a porucha pozornosti s hyperaktivitou (ADHD).

  • Pacienti s diagnózou následujících typů obsedantně kompulzivních poruch: (Všechny ostatní typy obsedantně kompulzivních poruch jsou přijatelné)

    • Obsedantně kompulzivní porucha pro mytí rukou
    • Obsedantně kompulzivní porucha při kousání prstů
    • Obsedantně kompulzivní porucha pro píchání očí
    • Obsedantně kompulzivní porucha pro dermatolománii
    • Obsedantně kompulzivní porucha pro trichotillománii
    • Obsedantně kompulzivní porucha pro bouchání hlavou
  • Pacienti s mentální retardací.
  • Pacienti s diagnózou progresivních nebo degenerativních neurologických poruch nebo strukturálních poruch mozku od narození, traumatu nebo prodělané infekce.
  • Pacienti užívající více než jeden přípravek pro léčbu tiků, více než jeden přípravek pro léčbu komorbidních symptomů nebo více než jeden přípravek pro léčbu ADHD a/nebo dávka současné léčby nebyla stabilní po dobu minimálně 6 týdnů.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  • Alergie nebo přecitlivělost na Dysport nebo jakoukoli jinou látku BoNT nebo jejich pomocné látky
  • Kontraindikace léčby jakýmikoli přípravky BoNT-A nebo BoNT-B
  • Na základě názoru výzkumníka pacienti, u kterých předchozí terapie BoNT-A nebo BoNT-B nevyvolala klinickou odpověď nebo vyvolala netolerovatelnou nežádoucí příhodu
  • Předpokládaná současná léčba s BoNT pro jiné než TS
  • Pacienti s pohlavně přenosnými chorobami, jako jsou: HIV, herpes, kapavka a další.
  • Pokračující léky, jako jsou cholinergní léky.
  • Autoimunitní onemocnění, jako je Myasthenia Gravis
  • Neschopnost nebo neochota udržet abstinenci nebo užívat antikoncepci po dobu 28 dnů po všech injekcích Dysportu.
  • Některé formy kognitivní poruchy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Abobotulotoxin A
Injekce abobotulotoxinu A
Lék: Abobotulotoxin A
Ostatní jména:
  • Dysport

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Redukce vokálních tiků
Časové okno: 15 dní
Primárním výsledkem bude redukce tiků naměřená lékařem po 14 dnech a po 30 dnech. K měření počtu tiků a jejich závažnosti v průběhu studie bude použita pouze škála Yale Global Tic Severity. Tato měření budou porovnána s každou návštěvou se skóre před intervencí.
15 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Detroit Clinical Research Center

Spolupracovníci

Ipsen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Edward Dabrowski, MD, Detroit Clinical Research Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. června 2017

Dokončení studie

7. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

11. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. února 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2015

Naposledy ověřeno

1. února 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DCRC-ISP0016888

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tourettův syndrom

Klinické studie na Abobotulotoxin A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit