Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A klobazám biztonságossága és tolerálhatósága kiegészítő terápiaként Dravet-szindrómás ≥1 és ≤16 év közötti gyermek betegeknél

2017. február 22. frissítette: H. Lundbeck A/S

Több helyszínre kiterjedő, leendő, nyílt, hosszú távú, rugalmas dózisú, intervenciós vizsgálat a klobazám, mint kiegészítő terápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Dravet-szindrómás ≥1 és ≤16 év közötti gyermekeknél

A klobazám hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata Dravet-szindrómás ≥1 és ≤16 év közötti gyermekeknél kiegészítő terápiaként 1 évig alkalmazva.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok
        • US010
      • Orange, California, Egyesült Államok
        • US012
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
        • US0011
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
        • US006
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
        • US004
  • Mexikó
      • Guadalajara, Mexikó
        • MX003

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Az 14362A bevezető vizsgálatban részt vevő betegek felvételi és kizárási kritériumai átkerülnek az 14362A vizsgálatból, az 14362A bevezető vizsgálatban részt nem vevő betegek esetében pedig a felvétel/kizárás az alábbiakban külön szerepel.

Bevételi kritériumok:

  1. A betegnél Dravet-szindrómát diagnosztizáltak:

    1. rohamok megjelenése az első életévben

    2. láz okozta elhúzódó görcsrohamok anamnézisében, ahogy azt a vizsgáló állapította meg

      • ezek lehetnek elhúzódó (körülbelül 15 perces vagy hosszabb) hemiklónusos rohamok

    3. többféle rohamtípus, amelyek magukban foglalhatják:

      • generalizált tónusos-klónusos (szükséges a felvételhez)
      • klónos (szükséges a felvételhez)
      • myoklonus rándulások/görcsök
    4. normális fejlődés a kórtörténetben a roham kezdete előtt, majd a fejlődés késése vagy a roham megjelenése utáni regresszió
    5. a Dravet-szindrómának megfelelő kóros EEG
  2. A beteg jelenleg legalább 0,5 mg/ttkg/nap (maximum 20 mg/nap) stabil dózisú klobazámot kap legalább 3 hónapig.

Más, a protokollban meghatározott felvételi és kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Clobazam
Maximum 2,0 mg/kg/nap (maximum 80 mg/nap) naponta kétszer (BID); klobazám belsőleges szuszpenzió (2,5 mg/ml) vagy klobazám bemetszéssel ellátott tabletta (10 mg), szájon át
Drog: Clobazam
Más nevek:
  • Onfi®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 390. napig
390. napig
A különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekben résztvevők száma a biztonság és az adagon alapuló tolerálhatóság mértékeként
Időkeret: 390. napig
390. napig
Columbia öngyilkossági súlyossági besorolási skála (C-SSRS), kategorizálás az öngyilkosság értékelésének Columbia osztályozási algoritmusán (C-CASA) alapuló kategóriák (1, 2, 3, 4 és 7) 6 évesnél idősebb betegek számára
Időkeret: Kiindulási és a 0. naptól a 360. napig
Kiindulási és a 0. naptól a 360. napig
Változás a viselkedési, neurokognitív mérésekben a Vineland adaptív viselkedési skála (VABS) használatával
Időkeret: Kiindulási és a 0. naptól a 360. napig
Kiindulási és a 0. naptól a 360. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A tónusos-klónusos és klónikus rohamok átlagos heti számának változása
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. naptól a 360. napig, valamint a vizsgálat befejezése/visszavonása után
Kiindulási állapot és a 0. naptól a 360. napig, valamint a vizsgálat befejezése/visszavonása után
A kezdeti kezelésre reagálók száma, akik visszatértek a kiindulási tónusos-klónusos és klónikus rohamok arányához a vizsgálat során (a tachyphylaxis értékelése)
Időkeret: Kiindulási és a 0. naptól a 360. napig
Kiindulási és a 0. naptól a 360. napig
Azon kezdeti kezelésre reagálók százalékos aránya, akik visszatértek a kiindulási tónusos-klónusos és klónikus rohamok arányához a vizsgálat során (a tachyphylaxis felmérése)
Időkeret: Kiindulási és a 0. naptól a 360. napig
Kiindulási és a 0. naptól a 360. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

H. Lundbeck A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. július 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 9.

Első közzététel (Becslés)

2014. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. március 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 22.

Utolsó ellenőrzés

2017. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 14362B

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel