A BIIL 284 BS biztonságossága, tolerálhatósága és farmakokinetikája felnőtt és gyermek cisztás fibrózisos (CF) betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő ≥ 6 év (gyermekgyógyászati ​​​​6-17 év; felnőtt ≥ 18 év); minimális súlyigény 20 kg
• A CF megerősített diagnózisa (pozitív verejték-klorid ≥ 60 milliekvivalens (mEq)/liter (pilokarpin iontoforézissel) és/vagy két azonosítható, CF-nek megfelelő mutációval rendelkező genotípus, egy vagy több CF fenotípusú klinikai tünet kíséretében
• Kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV1) > 25% előrejelzett (Knudson és munkatársai predikciós egyenletei alapján)
• Klinikailag stabil, akut felső vagy alsó légúti fertőzésre vagy aktuális pulmonalis exacerbációra utaló jel a szűrést követő 2 héten belül
• A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor, és ha szexuálisan aktívak, hajlandónak kell lenniük a kettős korlátot gátló fogamzásgátlás alkalmazására a vizsgálat időtartama alatt.
• A betegnek vagy a beteg jogilag elfogadható képviselőjének képesnek kell lennie arra, hogy tájékozott beleegyezését adja a Nemzetközi Harmonizációs Konferencia (ICH) helyes klinikai gyakorlatának (GCP) irányelveinek és a helyi jogszabályoknak megfelelően.
• A betegnek képesnek kell lennie a BIIL 284 tablettát egészben lenyelni
• A krónikus gyógyszert szedő betegeknek hajlandónak kell lenniük a terápia folytatására a vizsgálat teljes időtartama alatt

Kizárási kritériumok:

• Olyan betegek, akiknek kórtörténetében allergiás/túlérzékenység (beleértve a gyógyszerallergiát is) szerepelt, amely a vizsgálat szempontjából relevánsnak minősül a vizsgáló megítélése szerint
• Olyan betegek, akik egy másik vizsgálatban vettek részt egy vizsgált gyógyszerrel (beleértve a BI Trial 543.36-ot is) a szűrővizsgálatot megelőző egy hónapon vagy 6 felezési időn belül (amelyik nagyobb)
• A szűrést megelőző 30 napon belül ismerten kábítószer-visszaélésben szenvedő betegek, beleértve az alkohol- vagy kábítószer-visszaélést
• Terhes vagy szoptató nőbetegek
• Azok a betegek, akik az adagolás előtt nem tudják teljesíteni a reggelire vonatkozó követelményeket
• Azok a betegek, akik iv., orális vagy inhalációs antibiotikumot vagy kortikoszteroidot kaptak tüdőgyulladás miatt a szűrést követő 2 héten belül
• Olyan betegek, akik a szűrést követő 2 héten belül új krónikus gyógyszeres kezelést kezdtek el CF-re
• Betegek, akiknél dokumentáltan tartós kolonizáció van B. cepacia-val (a definíció szerint egynél több pozitív tenyészet az elmúlt évben)
• Olyan betegek, akiknél a mellkasröntgen olyan klinikailag jelentős leletet kap, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a beteg részvételét a vizsgálatban
• Betegek, akiknek oxihemoglobin telítettsége a szobalevegőben < 90% pulzoximetriával
• <9,0 g/dl hemoglobinszintű betegek; vérlemezkék < 100x10**9/L; a protrombin idő (PT) > a normál felső határának 1,5-szerese, a szérum glutamin-oxaloecetsav transzamináz (ALT) vagy a szérum glutamin-piruvics transzamináz (AST) > a normál felső határának kétszerese; kreatinin > 1,8 mg/dl (felnőttek) vagy > 1,4 mg/dl (gyerekek) a szűréskor
• Olyan klinikailag jelentős betegség vagy egészségügyi állapot, amely a CF-től vagy a CF-hez kapcsolódó állapotoktól eltérő, és amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát vagy az adatok minőségét. Ez magában foglalja a jelentős hematológiai, máj-, vese-, szív- és érrendszeri és neurológiai betegségeket. A cukorbetegek is részt vehetnek, ha betegségük a szűrés előtt megfelelő kontroll alatt áll.