Innocuité, tolérabilité et pharmacocinétique du BIIL 284 BS chez les patients adultes et pédiatriques atteints de fibrose kystique (FK)

Critère d'intégration:

• Homme ou femme ≥ 6 ans (pédiatrique 6 - 17 ans inclus ; adulte ≥ 18 ans) ; poids minimum requis de 20 kg
• Diagnostic confirmé de mucoviscidose (chlorure de sueur positif ≥ 60 milliéquivalents (mEq)/litre (par iontophorèse à la pilocarpine) et/ou un génotype avec deux mutations identifiables compatibles avec la mucoviscidose accompagnées d'une ou plusieurs caractéristiques cliniques avec le phénotype mucoviscidose
• Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV1) > 25 % prévu (en utilisant les équations de prédiction de Knudson et al)
• Cliniquement stable sans signe d'infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures ou d'exacerbation pulmonaire actuelle dans les 2 semaines suivant le dépistage
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et, si elles sont sexuellement actives, doivent être disposées à utiliser une forme de contraception à double barrière pendant la durée de l'étude
• Le patient ou son représentant légalement acceptable doit être en mesure de donner son consentement éclairé conformément aux directives de l'International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP) et à la législation locale
• Le patient doit pouvoir avaler le comprimé de BIIL 284 entier
• Les patients prenant un médicament chronique doivent être disposés à poursuivre ce traitement pendant toute la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

• Patients ayant des antécédents d'allergie / d'hypersensibilité (y compris une allergie médicamenteuse) jugés pertinents pour l'essai, selon le jugement de l'investigateur
• Patients ayant participé à une autre étude avec un médicament expérimental (y compris l'essai BI 543.36) dans un délai d'un mois ou de 6 demi-vies (selon la plus élevée) précédant la visite de dépistage
• Patients souffrant de toxicomanie connue, y compris d'alcoolisme ou de toxicomanie, dans les 30 jours précédant le dépistage
• Patientes enceintes ou allaitantes
• Patients incapables de se conformer aux exigences du petit-déjeuner avant le dosage
• Patients ayant reçu des antibiotiques ou des corticostéroïdes IV, oraux ou inhalés pour une exacerbation pulmonaire dans les 2 semaines suivant le dépistage
• Les patients qui ont commencé un nouveau médicament chronique pour la mucoviscidose dans les 2 semaines suivant le dépistage
• Patients présentant une colonisation persistante documentée par B. cepacia (définie comme plus d'une culture positive au cours de l'année écoulée)
• Patients présentant des résultats cliniquement significatifs à la radiographie pulmonaire qui, de l'avis de l'investigateur, empêchent la participation du patient à l'essai
• Patients avec une saturation en oxyhémoglobine dans l'air ambiant < 90 % par oxymétrie de pouls
• Patients avec hémoglobine < 9,0 g/dL ; plaquettes < 100x10**9/L ; temps de prothrombine (TP) > 1,5 fois la limite supérieure de la normale, transaminase glutamique-oxaloacétique (ALT) sérique ou transaminase glutamique-pyruvique (AST) > 2 fois la limite supérieure de la normale ; créatinine > 1,8 mg/dL (adultes) ou > 1,4 mg/dL (pédiatrie) lors du dépistage
• Maladie ou condition médicale cliniquement significative autre que la mucoviscidose ou des conditions liées à la mucoviscidose qui, de l'avis de l'investigateur, compromettraient la sécurité du patient ou la qualité des données. Cela inclut les maladies hématologiques, hépatiques, rénales, cardiovasculaires et neurologiques importantes. Les patients diabétiques peuvent participer si leur maladie est bien maîtrisée avant le dépistage.