Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de BIIL 284 BS en pacientes adultos y pediátricos con fibrosis quística (FQ)

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer ≥ 6 años (pediátrico 6 - 17 años inclusive; adulto ≥ 18 años); requisito de peso mínimo de 20 kg
• Diagnóstico confirmado de FQ (cloruro de sudor positivo ≥ 60 miliequivalentes (mEq)/litro (por iontoforesis de pilocarpina) y/o un genotipo con dos mutaciones identificables compatibles con FQ acompañadas de una o más características clínicas con el fenotipo de FQ
• Volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) > 25% previsto (usando la ecuación de predicción de Knudson et al)
• Clínicamente estable sin evidencia de infección aguda del tracto respiratorio superior o inferior o exacerbación pulmonar actual dentro de las 2 semanas posteriores a la selección
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y, si son sexualmente activas, deben estar dispuestas a usar un método anticonceptivo de doble barrera durante la duración del estudio.
• El paciente o el representante legalmente aceptable del paciente debe poder dar su consentimiento informado de acuerdo con las pautas de Buenas Prácticas Clínicas (GCP) de la Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH) y la legislación local.
• El paciente debe poder tragar el comprimido de BIIL 284 entero.
• Los pacientes que toman un medicamento crónico deben estar dispuestos a continuar con esta terapia durante toda la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

• Pacientes con antecedentes de alergia/hipersensibilidad (incluida la alergia a medicamentos) que se considere relevante para el ensayo a juicio del investigador
• Pacientes que hayan participado en otro estudio con un fármaco en investigación (incluido el ensayo BI 543.36) en el plazo de un mes o 6 semividas (lo que sea mayor) anteriores a la visita de selección
• Pacientes con abuso de sustancias conocido, incluido el abuso de alcohol o drogas, dentro de los 30 días anteriores a la selección
• Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o en período de lactancia
• Pacientes que no pueden cumplir con los requisitos del desayuno antes de la dosificación
• Pacientes que han recibido antibióticos o corticosteroides intravenosos, orales o inhalados para una exacerbación pulmonar dentro de las 2 semanas previas a la selección
• Pacientes que han comenzado un nuevo medicamento crónico para la FQ dentro de las 2 semanas posteriores a la selección
• Pacientes con colonización persistente documentada con B. cepacia (definida como más de un cultivo positivo en el último año)
• Pacientes con hallazgos clínicamente significativos en la radiografía de tórax que, en opinión del investigador, impiden la participación del paciente en el ensayo.
• Pacientes con saturación de oxihemoglobina en aire ambiente < 90% por oximetría de pulso
• Pacientes con hemoglobina < 9,0 g/dL; plaquetas < 100x10**9/L; tiempo de protrombina (PT) > 1,5 veces el límite superior de la normalidad, transaminasa glutámico-oxalacética (ALT) sérica o transaminasa glutámico-pirúvica (AST) sérica > 2 veces el límite superior de la normalidad; creatinina > 1,8 mg/dL (adultos) o > 1,4 mg/dL (pediátricos) en la selección
• Enfermedad clínicamente significativa o condición médica distinta de la FQ o condiciones relacionadas con la FQ que, en opinión del Investigador, comprometería la seguridad del paciente o la calidad de los datos. Esto incluye enfermedades significativas hematológicas, hepáticas, renales, cardiovasculares y neurológicas. Los pacientes con diabetes pueden participar si su enfermedad está bien controlada antes de la selección.