Sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk til BIIL 284 BS hos voksne og pediatriske pasienter med cystisk fibrose (CF)

Inklusjonskriterier:

• Mann eller kvinne ≥ 6 år (pediatrisk 6 - 17 år inkludert; voksen ≥ 18 år); minimum vektkrav på 20 kg
• Bekreftet diagnose av CF (positivt svetteklorid ≥ 60 milliekvivalenter (mEq)/liter (ved pilokarpiniontoforese) og/eller en genotype med to identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF ledsaget av ett eller flere kliniske trekk med CF-fenotypen
• Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) > 25 % predikert (ved bruk av prediksjonsligninger til Knudson et al)
• Klinisk stabil uten tegn på akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon eller nåværende lungeeksaserbasjon innen 2 uker etter screening
• Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og, hvis de er seksuelt aktive, må de være villige til å bruke en dobbelbarriere prevensjon under hele studien.
• Pasienten eller pasientens juridisk akseptable representant må kunne gi informert samtykke i samsvar med International Conference on Harmonization (ICH) retningslinjer for god klinisk praksis (GCP) og lokal lovgivning
• Pasienten må kunne svelge BIIL 284 tabletten hel
• Pasienter som tar en kronisk medisin må være villige til å fortsette denne behandlingen under hele studiens varighet

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter med en historie med allergi/hypersensitivitet (inkludert medikamentallergi) som anses som relevant for forsøket som bedømt av etterforskeren
• Pasienter som har deltatt i en annen studie med et undersøkelseslegemiddel (inkludert BI Trial 543.36) innen én måned eller 6 halveringstider (avhengig av hva som er størst) før screeningbesøket
• Pasienter med kjent rusmisbruk, inkludert alkohol- eller narkotikamisbruk, innen 30 dager før screening
• Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende
• Pasienter som ikke er i stand til å overholde frokostkravene før dosering
• Pasienter som har fått IV, orale eller inhalerte antibiotika eller kortikosteroider for en lungeforverring innen 2 uker etter screening
• Pasienter som har startet på ny kronisk medisin for CF innen 2 uker etter screening
• Pasienter med dokumentert vedvarende kolonisering med B. cepacia (definert som mer enn én positiv kultur i løpet av det siste året)
• Pasienter med klinisk signifikante funn på røntgen av thorax som etter etterforskerens oppfatning utelukker pasientens deltakelse i forsøket
• Pasienter med oksyhemoglobinmetning i romluft < 90 % ved pulsoksymetri
• Pasienter med hemoglobin < 9,0 g/dL; blodplater < 100x10**9/L; protrombintid (PT) > 1,5 ganger øvre normalgrense, serumglutamin-oksaloeddiksyretransaminase (ALT) eller serumglutaminsyre-pyrodruesyretransaminase (AST) > 2 ganger øvre normalgrense; kreatinin > 1,8 mg/dL (voksne) eller > 1,4 mg/dL (pediatri) ved screening
• Klinisk signifikant sykdom eller medisinsk tilstand annet enn CF eller CF-relaterte tilstander som etter etterforskerens mening ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på dataene. Dette inkluderer betydelig hematologisk, hepatisk, nyre-, kardiovaskulær og nevrologisk sykdom. Pasienter med diabetes kan delta hvis sykdommen er under god kontroll før screening.